2023年5月21日，最新發(fā)表在《Diabetologia》糖尿病學(xué)雜志（2022年影響因子/JCR分區：10.460/Q1）的一項來(lái)自瑞典的I/II期隨機雙盲安慰劑對照試驗證實(shí)，臍帶來(lái)源的間充質(zhì)干細胞可維持1型糖尿病患者內源性胰島素的產(chǎn)生。

最新臨床研究結果喜人

這項研究在瑞典斯德哥爾摩的卡羅林斯卡大學(xué)醫院完成。試驗由劑量遞增和隨機雙盲安慰劑對照平行設計研究組成，研究人員將臍帶間充質(zhì)干細胞和安慰劑進(jìn)行臨床對照分組。

治療的入選標準為入選前2年診斷為1型糖尿病，年齡在18-40歲，空腹血漿C肽濃度>0.12nmol/l（正常值空腹血漿C肽為0.3～1.3nmol/L，1型糖尿病病人C肽水平低，就需要輸注外源性胰島素）。

主要療效終點(diǎn)定義為干細胞/安慰劑輸注后1年，與治療前的基線(xiàn)表現相比，混合食物耐受試驗中C肽AUC的變化。

● 安慰劑治療組的C肽AUC水平下降了47%，而干細胞治療組僅下降了10%，兩組有顯著(zhù)差異(p<0.05)。見(jiàn)下圖b

● 安慰劑組患者的胰島素中位數需求增加了10u/天，而干細胞治療組個(gè)體的胰島素需求在12個(gè)月的隨訪(fǎng)期內沒(méi)有變化，兩組有顯著(zhù)差異(p<0.05)。見(jiàn)下圖c

這項研究表明，同種異體臍帶來(lái)源間充質(zhì)干細胞是一種治療新發(fā)1型糖尿病的安全方法，具有保護β細胞功能的潛力。

間充質(zhì)干細胞治療1型糖尿病作用機制

1型糖尿?。═1DM），是與多基因遺傳相關(guān)的自身免疫性慢性代謝性疾病，可導致視網(wǎng)膜病變、腎病、神經(jīng)病變和足部潰瘍等嚴重并發(fā)癥，在2021年，1型糖尿病已經(jīng)影響了全球840萬(wàn)人。

自1922年以來(lái)用于治療1型糖尿病的外源性胰島素仍然是目前的治療標準。在診斷時(shí)，β細胞功能通常已經(jīng)下降到正常水平的10-30%，這對于治療干預以逆轉疾病狀態(tài)來(lái)說(shuō)是一個(gè)挑戰。因此，治療焦點(diǎn)集中在保留和控制內源性胰島素的策略上，從而顯著(zhù)降低急性和長(cháng)期并發(fā)癥的風(fēng)險。

間充質(zhì)干細胞(MSCs)代表了一種治療糖尿病的新方法。間充質(zhì)干細胞具有先天的免疫調節、促血管生成和抗纖維化特性，特別是間充質(zhì)干細胞因其免疫調節能力用于多種自身免疫性疾病，已有多項臨床研究證明其作為1型糖尿病的安全干預療法的潛力。?

國內研究進(jìn)展

在國內也有兩項使用臍帶間充質(zhì)干細胞治療1型糖尿病的研究，分別對15名（青醫附院）和53名（鼓樓醫院）參與者進(jìn)行了靜脈輸注，報告了顯著(zhù)的結果，輸注后接受治療的患者胰島素需求出現逆轉。

特別是在鼓樓醫院中華醫學(xué)會(huì )糖尿病學(xué)分會(huì )主任委員朱大龍團隊的研究中，臍帶間充質(zhì)干細胞降低了HbA1c，治療后24個(gè)月觀(guān)察到內源性胰島素水平和增加，MSC治療組40.7%的患者達到主要終點(diǎn)，幾乎是對照組的2.5倍。

綜上所述，臍帶間充質(zhì)干細胞治療1型糖尿病的療效具有前景廣闊，但距離真正廣泛地、安全地投入到1型糖尿病的治療還有一段路要走，近幾年，國內外學(xué)者正致力于克服當前間充質(zhì)干細胞應用的限制，提出了未來(lái)的研究方向。

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