干細胞有望減緩甚至逆轉帕金森病的進(jìn)展。十多年來(lái)，研究人員一直致力于利用干細胞治療帕金森病的潛力。在這篇文章中，我們將回顧近年來(lái)干細胞治療帕金森病的研究，看看我們已經(jīng)取得了多大的進(jìn)展，并展望未來(lái)。

?中國帕金森病患者數量超過(guò)300萬(wàn)人。?這一數字顯示，中國已成為全球帕金森病患者數量最多的國家，面臨著(zhù)嚴重的健康挑戰。據統計，全球帕金森病患者約900萬(wàn)人，而中國患者數量居全球首位，達到了300萬(wàn)，這一數據反映了帕金森病在全球范圍內的普遍性和嚴重性?。

目前，帕金森病的根本病因尚不清楚，但人們普遍認為帕金森病是由大腦中缺乏多巴胺引起的。多巴胺是一種由大腦黑質(zhì)區域細胞產(chǎn)生的化學(xué)物質(zhì)。它在腦細胞之間傳遞信息方面發(fā)揮著(zhù)重要作用。

對于患有帕金森病的人來(lái)說(shuō)，大腦中產(chǎn)生多巴胺的細胞會(huì )受到損傷、停止工作，并隨著(zhù)時(shí)間的推移而消失。這意味著(zhù)多巴胺不足，這會(huì )導致帕金森病癥狀的發(fā)展。

大腦無(wú)法替換甚至修復這些受損的多巴胺細胞。所以一旦它們消失，就再也沒(méi)有了。但如果有一種治療方法可以幫助用新的健康細胞取代這些受損細胞呢？

什么是干細胞？

干細胞可以發(fā)育成多種不同類(lèi)型的細胞。你體內的每個(gè)細胞都是從干細胞開(kāi)始生命的。

這種能力讓干細胞對研究人員來(lái)說(shuō)特別令人興奮。理論上，如果我們能把干細胞變成人體中的任何細胞，它們就有可能被用來(lái)替代在幾種疾病中出現的受損或丟失的細胞。

目前，早期研究正在探索干細胞是否有朝一日能對糖尿病、脊髓損傷和帕金森癥等疾病有益。

干細胞還能幫助研究人員更好地了解不同的疾病。在帕金森病研究中，我們可以研究從干細胞中衍生的產(chǎn)生多巴胺的腦細胞。這可能揭示出為什么這些細胞在帕金森病患者體內停止產(chǎn)生多巴胺。

有哪些干細胞用于研究帕金森??？

干細胞有多種不同的類(lèi)型。研究人員對其中許多類(lèi)型進(jìn)行了探索，希望找到一種有效的干細胞療法來(lái)治療帕金森癥。

成體干細胞：成體干細胞于20世紀60年代首次被發(fā)現。它們遍布全身，包括大腦，有助于再生老化和受損的組織和細胞。但它們只能發(fā)育成有限數量的細胞類(lèi)型。 

例如，來(lái)自肝臟的干細胞僅具有成為新肝細胞的指令。在大腦中，沒(méi)有能夠預防或修復帕金森病所致?lián)p傷的干細胞。因此，成人干細胞在帕金森病研究中使用最少。

胚胎干細胞：胚胎干細胞于20世紀80年代初被發(fā)現，存在于發(fā)育中的胚胎內。它們可以發(fā)育成人體內的任何類(lèi)型的細胞。由于這些細胞來(lái)自人類(lèi)胚胎，因此使用胚胎細胞進(jìn)行研究需要考慮倫理問(wèn)題，并且有嚴格的法律準則。

誘導性多能干細胞（iPS）：這些干細胞是由科學(xué)家在實(shí)驗室中制造的。它們是通過(guò)將正常體細胞（例如皮膚細胞）還原為干細胞而產(chǎn)生的。這些干細胞隨后可以變成人體中的任何細胞。

這意味著(zhù)現在有可能從帕金森病患者體內取出細胞，例如皮膚細胞，并將其轉化為能夠產(chǎn)生多巴胺的腦細胞。這意味著(zhù)移植的細胞不太可能被排斥和引起副作用，因為患者將用自己的細胞進(jìn)行治療。

50多年來(lái)，科學(xué)家一直對干細胞在醫學(xué)領(lǐng)域的應用感興趣。迄今為止，全球數百名研究人員已在實(shí)驗室中研究干細胞，了解其潛力，并考慮它們未來(lái)如何治療帕金森癥等疾病。

帕金森病的干細胞療法：我們離成功更近了嗎？

干細胞治療帕金森病的臨床研究結果如何？

要了解干細胞療法對帕金森病患者是否安全有效，必須進(jìn)行大規模臨床試驗。參與者在接受治療后必須接受長(cháng)期監測，這意味著(zhù)臨床試驗可能持續多年。 

雖然目前還沒(méi)有批準用于治療帕金森病患者的干細胞療法，但近年來(lái)取得了一些令人鼓舞的進(jìn)展。世界各地正在進(jìn)行許多臨床試驗：

臨床試驗一名稱(chēng)：人類(lèi)胚胎干細胞治療晚期帕金森癥

階段：第一階段

地點(diǎn)：美國和加拿大

12名帕金森病患者接受了由干細胞發(fā)育而成的多巴胺生成細胞。這些細胞在手術(shù)過(guò)程中被移植到大腦中。這種實(shí)驗性療法被稱(chēng)為bemdaneprocel或BRT-DA01。

2023年8月，該1期臨床試驗的早期結果公布。結果表明，該療法耐受性良好，沒(méi)有重大安全問(wèn)題或副作用。12個(gè)月后，參與者的帕金森癥狀有所改善。目前正在計劃進(jìn)行2期研究，以調查這種有希望的療法。

早期干細胞治療帕金森病試驗的結果：2023年8月28日，制藥公司拜耳股份公司和BlueRock Therapeutics LP在丹麥哥本哈根舉行的國際帕金森病和運動(dòng)障礙大會(huì )上公布了該1期臨床試驗的結果。

一項針對帕金森病患者的研究表明，基于干細胞的治療是安全的，并能改善帕金森病的癥狀。

在試驗中，12名帕金森病患者接受了手術(shù)，接受高劑量或低劑量的干細胞發(fā)育產(chǎn)生的多巴胺細胞。該實(shí)驗療法被稱(chēng)為bemdaneprocel或BRT-DA01。

結果表明，該療法耐受性良好，沒(méi)有重大安全問(wèn)題。12個(gè)月后，參與者的帕金森癥狀有所改善，接受較高劑量治療的參與者改善更明顯。

目前正在進(jìn)行第二階段研究的計劃，以進(jìn)一步研究這種有前景的療法，預計將于2024年開(kāi)始招募。

請在ClincialTrials.gov網(wǎng)站上關(guān)注人類(lèi)胚胎干細胞試驗的最新進(jìn)展。

臨床試驗二名稱(chēng)：一項旨在確定將干細胞衍生的多巴胺神經(jīng)元移植到帕金森病患者大腦的安全性和耐受性的試驗 (STEM-PD)

階段：第一階段

地點(diǎn)：瑞典（正在進(jìn)行）和英國（待批準）

由干細胞發(fā)育而成的產(chǎn)生多巴胺的腦細胞將通過(guò)外科手術(shù)移植到8名帕金森病患者的大腦中。這種實(shí)驗性療法被稱(chēng)為STEM-PD產(chǎn)品。參與者將接受36個(gè)月的隨訪(fǎng)，預計2027年會(huì )出結果。

有關(guān)2022年10月批準STEM-PD試驗的信息：在這項名為STEM-PD的研究中，研究小組希望研究干細胞是否可用于替代在帕金森病發(fā)展過(guò)程中丟失的多巴胺產(chǎn)生細胞。他們將通過(guò)將干細胞轉化為產(chǎn)生多巴胺的腦細胞并通過(guò)注射將其直接植入帕金森病患者的腦組織來(lái)實(shí)現這一點(diǎn)。

一項利用干細胞治療帕金森病的國際臨床試驗已獲得批準，首先在瑞典進(jìn)行

這是歐洲首次開(kāi)展此類(lèi)研究。

在ClincialTrials.gov網(wǎng)站上關(guān)注STEM-PD試驗的最新進(jìn)展。

臨床試驗三名稱(chēng)：間充質(zhì)干細胞作為帕金森病的疾病改良療法

階段: 第2階段

地點(diǎn)：美國

這項研究是在2017年至2019年期間進(jìn)行的一項成功的1期試驗之后進(jìn)行的。該研究探索了從帕金森患者骨髓中提取的干細胞的益處。

在第1期研究中，20名帕金森患者接受了由捐贈的骨髓制成的干細胞。干細胞通過(guò)注射到血液中輸送給每位參與者。結果表明，這種治療是安全的，試驗中的人報告稱(chēng)運動(dòng)癥狀和腦細胞炎癥均有所改善。

在第二階段研究中，45名帕金森病患者接受了干細胞治療。預計結果將于2024年公布。該試驗旨在證明該療法作為減緩帕金森病進(jìn)展的治療方法是否安全有效。

請在ClinicalTrials.gov網(wǎng)站上關(guān)注間充質(zhì)干細胞試驗的最新進(jìn)展。

臨床試驗四名稱(chēng)：神經(jīng)干細胞鼻腔內移植治療帕金森病的安全性及療效

階段：第一階段

地點(diǎn)：中國

2024年5月10日，北京協(xié)和醫院神經(jīng)外科王任直教授、包新杰教授和神經(jīng)內科萬(wàn)新華教授團隊從5年前啟動(dòng)了一項《人類(lèi)神經(jīng)干細胞鼻腔內移植治療帕金森病的安全性及初步療效的1期研究（ANGE-S003）》的研究成果在國際期刊《Journal of Neurology, Neurosurgery& Psychiatry》上發(fā)表。

這也是迄今為止世界首項人源神經(jīng)干細胞經(jīng)鼻粘膜途徑移植治療帕金森病的臨床研究。

該I期臨床研究起自2019年9月至2021年3月，共納入了18例50-75周歲、診斷符合MDS臨床確診、病程5年以上、Hoehn and Yahr分期為3期期末的帕金森病受試者。

有效性評估：在16名有12個(gè)月MDS-UPDRS數據的受試者中，所有時(shí)間點(diǎn)的MDS-UPDRS總分均有顯著(zhù)改善（P<0.001），這種改善從第3個(gè)月開(kāi)始，一直持續到第12個(gè)月。其中治療結束后第6個(gè)月的改善幅度最大，平均減少了19.9分（95%置信區間，9.6至30.3；P<0.001）。臨床結果指標的改善和細胞劑量水平之間沒(méi)有聯(lián)系。

安全性評估：在治療結束后的12個(gè)月隨訪(fǎng)期間，7例受試者共發(fā)生了14起不良事件，未發(fā)生與ANGE-S003神經(jīng)干細胞相關(guān)的嚴重不良事件。安全性檢查未發(fā)現任何臨床有意義的安全問(wèn)題。腦部磁共振成像未發(fā)現腫瘤形成或異常征象。

我可以參加干細胞臨床試驗嗎？

只有患有帕金森病的人參加臨床試驗，才有可能了解干細胞療法對帕金森病的潛在益處。然而，干細胞療法很復雜，而且可能具有侵入性。有時(shí)試驗要求參與者接受腦部手術(shù)，而一旦研究結束，手術(shù)就無(wú)法逆轉。從倫理角度來(lái)看，確保參與者做好充分準備并了解他們將要接受的治療至關(guān)重要。

由于干細胞療法的復雜性，并且許多臨床試驗仍處于研究的早期階段，許多試驗都是選擇參與者，而不是從普通人群中主動(dòng)招募。 

目前，還沒(méi)有尋找參與者的干細胞臨床試驗。

總結：隨著(zhù)干細胞移植技術(shù)的迅猛發(fā)展，干細胞治療帕金森病已經(jīng)取得了一系列的突破性成果。

相信隨著(zhù)科學(xué)研究與醫療技術(shù)的不斷發(fā)展與進(jìn)步，干細胞移植治療帕金森病不僅限于改善癥狀，而是有可能真正地阻止疾病的發(fā)展，相信未來(lái)會(huì )有更多的成功案例被公眾所知！  

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