肌萎縮側索硬化癥 (ALS) 是一種成人神經(jīng)退行性疾病，其特征是進(jìn)行性退化以及皮質(zhì)和脊髓運動(dòng)神經(jīng)元的喪失。神經(jīng)炎癥被認為起著(zhù)重要作用。

目前沒(méi)有治愈ALS的方法，也沒(méi)有任何治療可以阻止或逆轉疾病進(jìn)展。針對多種疾病途徑的基于細胞的療法有可能通過(guò)分泌神經(jīng)保護因子和調節神經(jīng)炎癥和神經(jīng)退行性途徑來(lái)支持患病神經(jīng)元細胞的存活，從而解決ALS的多方面發(fā)病機制。?

間充質(zhì)干細胞移植治療肌萎縮側索硬化癥的3期臨床研究

在這里，我們報告了BCT-0023期臨床試驗的結果，該試驗旨在評估重復使用間充質(zhì)干細胞治療漸凍癥是否會(huì )安全地減緩漸凍癥疾病進(jìn)展的速度。

這是一項來(lái)自美國馬薩諸塞州波士頓哈佛醫學(xué)院麻省總醫院希利中心運用干細胞移植技術(shù)治療漸凍癥的臨床3期試驗。

目標：肌萎縮側索硬化癥(ALS) 是一種致命的神經(jīng)退行性疾病，患者的需求尚未得到滿(mǎn)足。我們旨在評估誘導分泌高水平神經(jīng)營(yíng)養因子 (MSC-NTF) 的間充質(zhì)干細胞是否可以安全地減緩ALS疾病的進(jìn)展，這是一種能夠靶向多種途徑的新型自體細胞療法。

方法：這項隨機、雙盲、安慰劑對照研究招募了符合修訂的El Escorial標準、修訂的ALS功能評定量表 (ALSFRS-R) ≥25（篩選）和ALSFRS-R分在隨機化前下降≥3的ALS參與者。參與者在鞘內接受了三種MSC-NTF或安慰劑治療。主要終點(diǎn)通過(guò)響應者分析和安全性評估MSC-NTF的療效?！?.25分/月的治療后疾病進(jìn)展變化定義為臨床反應。預先指定的分析利用基線(xiàn)ALSFRS-R35作為亞組閾值。

結果：總體而言，間充質(zhì)干細胞治療漸凍癥耐受性良好；沒(méi)有安全問(wèn)題。33%的MSC-NTF參與者和28%的安慰劑參與者在28周時(shí)符合臨床反應標準；因此，未達到主要終點(diǎn)。對基線(xiàn)ALSFRS-R≥35 (n=58) 參與者的預先指定分析顯示，28周時(shí)的臨床反應率為35%MSC-NTF和16%安慰劑。MSC-NTF觀(guān)察到神經(jīng)炎癥、神經(jīng)變性和神經(jīng)營(yíng)養因子支持的腦脊髓生物標志物顯著(zhù)改善，而安慰劑沒(méi)有變化。

免責說(shuō)明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀(guān)點(diǎn)，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發(fā)布的信息不能替代醫生或藥劑師的專(zhuān)業(yè)建議。如有版權等疑問(wèn)，請隨時(shí)聯(lián)系我。