導語(yǔ)：在細胞療法治療神經(jīng)退行性疾病領(lǐng)域，一項具有里程碑意義的臨床試驗近日在美國達成關(guān)鍵節點(diǎn)。專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)創(chuàng )新細胞療法的Iregene Therapeutics公司宣布，其用于治療帕金森病的“即用型”細胞療法候選藥物NouvNeu001，已在美國成功完成首例患者給藥。

里程碑！美國首位帕金森病患者接受新型“即用型”細胞療法，中國臨床亦迎新進(jìn)展

與此同時(shí)，該公司的另一款相關(guān)細胞療法在中國也啟動(dòng)了針對多系統萎縮癥（MSA）的臨床試驗，并完成首例患者入組。中美兩地雙線(xiàn)并進(jìn)，標志著(zhù)這一源于誘導多能干細胞（iPSC）的創(chuàng )新療法正在全球范圍內加速臨床轉化。

美國臨床新篇章：首例給藥順利完成

據Iregene公司發(fā)布的新聞稿^[1]，這項在美國開(kāi)展的II期臨床試驗，于紐約威爾康奈爾醫療中心為第一位帕金森病患者進(jìn)行了治療。手術(shù)成功將NouvNeu001細胞注射至患者大腦的殼核部位，且為兩側（雙側）同時(shí)給藥。殼核是大腦深處一個(gè)對運動(dòng)控制至關(guān)重要的區域，也是帕金森病病理過(guò)程中受影響最嚴重的腦區之一。

中國數據背書(shū)，FDA綠燈直通Ⅱ期

此次美國II期臨床試驗的快速啟動(dòng)，得益于此前在中國公布的I/II期臨床試驗（NCT06167681）積極數據。該研究顯示，NouvNeu001展現出良好的安全性和耐受性，特別是在移植6個(gè)月后，患者無(wú)需再使用免疫抑制劑。

PET成像證實(shí)，移植細胞可在患者腦內長(cháng)期植入、存活并成熟。在療效方面，國際運動(dòng)障礙學(xué)會(huì )統一帕金森病評分量表第三部分（MDS-UPDRS III）評分出現顯著(zhù)改善：

• 低劑量組：移植后12個(gè)月，患者“關(guān)期”運動(dòng)評分平均改善30.6分（較基線(xiàn)改善52.82%）；“開(kāi)期”平均改善12.9分（較基線(xiàn)改善54.67%）。
• 高劑量組：移植后9個(gè)月，“關(guān)期”平均改善23.3分，“開(kāi)期”平均改善9.67分。

上述改善具有統計學(xué)意義，且在治療后15個(gè)月內持續保持。

基于這些令人鼓舞的中國臨床數據，美國食品藥品監督管理局（FDA）給予了高度認可，直接批準NouvNeu001在美國跳過(guò)I期，直接進(jìn)入II期臨床試驗。此前，FDA還已授予該療法快速通道資格和再生醫學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）認定^[2]。這兩項特殊資格旨在加速針對嚴重、危及生命疾病的有前景療法的開(kāi)發(fā)與審評，并允許申辦方在臨床開(kāi)發(fā)過(guò)程中與FDA進(jìn)行更緊密的溝通與互動(dòng)。

雙線(xiàn)并進(jìn)：中國針對MSA的臨床試驗同步啟動(dòng)

在美國取得帕金森病治療突破的同時(shí)，Iregene公司宣布在中國也啟動(dòng)了另一項重要臨床試驗，并已完成首例患者入組。該試驗旨在評估NouvNeu004，一種與NouvNeu001相關(guān)的細胞療法候選藥物，用于治療多系統萎縮癥（MSA）。

MSA是一種罕見(jiàn)且進(jìn)展極為迅速的神經(jīng)退行性疾病，其癥狀與帕金森病有部分重疊，但病情通常更嚴重，目前尚無(wú)有效療法。

技術(shù)平臺：從“緩解癥狀”到“替代神經(jīng)元”

Iregene公司首席醫療官蔡萌博士表示：“為美國首位帕金森病患者給藥，以及在中國招募首位多系統萎縮癥患者，是我們向全球患者提供變革性、疾病修飾療法的使命中的關(guān)鍵里程碑?！?/p>

當前的帕金森病治療方法（如左旋多巴）主要通過(guò)補充缺失的多巴胺來(lái)緩解癥狀，但無(wú)法阻止或逆轉疾病的根本原因——多巴胺能神經(jīng)元的進(jìn)行性喪失。這些神經(jīng)元負責產(chǎn)生多巴胺，而多巴胺是大腦控制隨意運動(dòng)的關(guān)鍵信使。

NouvNeu001正是旨在針對這一病因進(jìn)行治療。它是一種“現成”的細胞療法，源自誘導多能干細胞（iPSCs）。通過(guò)該公司專(zhuān)有的“人工智能+化學(xué)誘導”平臺，iPSCs被精確地誘導分化為多巴胺能祖細胞。這些未成熟的細胞被移植到大腦中后，能夠在體內成熟并分化為功能性多巴胺能神經(jīng)元，從而替代在帕金森病進(jìn)程中丟失的細胞。

NouvNeu001被開(kāi)發(fā)為一種潛在的一次性療法，其目標是實(shí)現“單劑量、持續療效”，通過(guò)長(cháng)期替代丟失的神經(jīng)元，從根本上改變疾病的進(jìn)展軌跡。

全球臨床并進(jìn)，重塑干細胞治療帕金森病的治療格局

目前，NouvNeu001的II期臨床試驗正在美國和中國平行開(kāi)展。研究人員正密切評估該療法在帕金森病患者中安全地重建多巴胺能神經(jīng)元功能，并最終改變疾病病程的能力。

蔡萌博士總結道：“這些并行進(jìn)展充分體現了我們“人工智能+化學(xué)誘導”平臺的高效性和可擴展性。它成功催生了兩款開(kāi)創(chuàng )性的‘即用型’細胞療法：用于帕金森病的NouvNeu001和用于多系統萎縮的NouvNeu004。它們共同展現了我們致力于構建穩健的全球研發(fā)路徑，以及持續為神經(jīng)退行性疾病患者帶來(lái)突破性治療方案的決心?！?/p>

參考資料：

[1]:https://www.prnewswire.com/news-releases/iregene-hits-dual-global-firsts-us-patient-dosed-in-phase-iia-for-nouvneu001-in-parkinsons-and-first-enrollment-in-chinas-randomized-msa-trial-for-nouvneu004-302694132.html

[2]:https://www.biospace.com/press-releases/iregene-therapeutics-announced-promising-nouvneu001-phase-i-clinical-data

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