11月4號，福泰制藥（Vertex）發(fā)布了一項重大聲明。VX-880干細胞治療1型糖尿病的1/2期試驗正在轉為3期關(guān)鍵試驗，共招募50人。

這是1型糖尿病 (T1D) 的重大突破。這是全球首個(gè)首次針對部分1型糖尿病患者的干細胞療法進(jìn)入3期臨床試驗。

重磅！Vertex表明全球首款針對1型糖尿病的細胞療法進(jìn)入3期臨床試驗！

讓我們深入了解它的含義、我們是如何到達這一步的以及接下來(lái)會(huì )發(fā)生什么。

01細胞療法治療1型糖尿病的基本機制？

T1D患者缺少一樣重要的東西：產(chǎn)生胰島素的能力。對于T1D患者來(lái)說(shuō)，免疫系統會(huì )破壞胰腺中產(chǎn)生胰島素的胰島細胞。如果我們能制造出產(chǎn)生胰島素的細胞，并將它們安全地放入體內，以替代失去的細胞，我們就能治愈這種疾病。這就是細胞療法–突破T1D的重中之重，也是VX-880的作用所在。

02什么是VX-880？

Vertex的VX-880是一種干細胞衍生的胰島療法。它使用干細胞衍生的胰島（主要含有β細胞）來(lái)恢復人體產(chǎn)生胰島素的能力。VX-880需要使用免疫抑制劑來(lái)保護移植的細胞免受排斥。

• 干細胞治療糖尿病，讓35歲女護士1年內成功告別胰島素的干細胞療法（VX-880）是什么？

以下是關(guān)于VX-880的詳細信息：

1、VX-880的基本原理

• VX-880利用干細胞技術(shù)，從患者自身的骨髓中培養出能夠產(chǎn)生胰島素的胰島β細胞。這些細胞隨后被移植回患者體內，以恢復其自然產(chǎn)生胰島素的能力。

2、VX-880適用于所有1型糖尿病患者嗎？

• VX-880并非適用于所有1型糖尿病患者。該藥物僅在患有嚴重低血糖無(wú)意識和嚴重低血糖發(fā)作的1型糖尿病患者中進(jìn)行測試。

3、臨床試驗和結果

• VX-880的臨床試驗顯示，接受治療后的患者在90天內開(kāi)始表現出胰島素產(chǎn)生的能力。在一年的隨訪(fǎng)中，大多數患者顯著(zhù)減少了對外部胰島素的需求，甚至有患者在一年內完全停止了胰島素的使用。

4、安全性和副作用

• VX-880的整體安全性較高，大多數副作用為輕度至中度，如脫水、腹瀉或低鎂血癥。極少數情況下，可能會(huì )出現與免疫抑制治療相關(guān)的嚴重副作用。

5、發(fā)展前景和挑戰

• VX-880目前仍處于研究和開(kāi)發(fā)階段，尚未獲得FDA的批準。它需要長(cháng)期免疫抑制治療，這可能帶來(lái)額外的健康風(fēng)險。此外，VX-880的成本和可獲得性也是需要解決的問(wèn)題。

6、與其他治療方法的比較

• 與傳統的胰島素治療相比，VX-880提供了一種全新的治療選項，可能在未來(lái)徹底改變1型糖尿病的治療方式。然而，它的有效性和適用性仍需通過(guò)更多的臨床試驗來(lái)進(jìn)一步驗證。

總結來(lái)說(shuō)，VX-880是一種基于干細胞技術(shù)的前沿糖尿病治療方法，顯示出了顯著(zhù)的療效和較低的副作用風(fēng)險。然而，其廣泛應用仍面臨許多挑戰和考量。

03vx-880的數據令人大開(kāi)眼界

Vertex公司定期分享有關(guān)該療法在人體中療效的數據，令人無(wú)比興奮。最近一次更新是在2024年9月舉行的歐洲糖尿病研究協(xié)會(huì )年會(huì )上。

所有接受全劑量治療的參與者都顯示出了獲益，包括： 

• 通過(guò)C肽測量到胰島素分泌（C肽是一種生物標志物，顯示內源性胰島素分泌）
• 消除了嚴重低血糖癥
• 顯著(zhù)改善了血糖控制，HbA1c低于7%，在范圍內的時(shí)間大于70%。12名參與者中有11人減少或不再需要外用胰島素。
• 接受全劑量細胞治療并隨訪(fǎng)一年以上的所有4位參與者都達到了消除嚴重低血糖事件的主要終點(diǎn)，并實(shí)現了胰島素獨立的次要終點(diǎn)。
• 其安全性與免疫抑制方案、輸注程序和長(cháng)期1型糖尿病的并發(fā)癥相符。

這些數據表明VX-880可以恢復1型糖尿病患者的胰島素分泌。本研究的主要終點(diǎn)是胰島素獨立性及無(wú)嚴重低血糖發(fā)作的受試者比例。

04什么是關(guān)鍵試驗？

一種療法必須經(jīng)過(guò)一系列臨床試驗來(lái)評估其安全性和有效性，然后才能獲得FDA批準。最后階段通常是第3階段，即關(guān)鍵試驗，用于收集向FDA提交申請所需的數據。

• Ⅲ期臨床試驗：進(jìn)一步驗證藥物對目標適應證患者的治療作用和安全性，評價(jià)利益與風(fēng)險關(guān)系，最終為藥物注冊申請的審查提供充分依據。第三階段，臨床試驗最終階段，末次隨訪(fǎng)。

此次試驗是Vertex成功的1/2期臨床試驗的延續。

05歷年來(lái)Vertex的干細胞治療1型糖尿病的研究進(jìn)展

2019年9月，突破性T1D啟動(dòng)首個(gè)卓越中心

• 突破性一型糖尿病項目啟動(dòng)了首個(gè)卓越中心，這是一種新的研究和資助模式，旨在加速一型糖尿病的領(lǐng)先研究。突破性一型糖尿病北加州卓越中心將整合斯坦福大學(xué)和加州大學(xué)舊金山分校正在進(jìn)行的工作，重點(diǎn)關(guān)注β細胞療法和免疫療法。

2019年10月，ViaCyte顯示1型糖尿病患者能夠產(chǎn)生胰島素

• ViaCyte是一家長(cháng)期獲得突破性T1D支持的β細胞替代公司，該公司首次證明其PEC-Direct療法可以幫助T1D患者再次產(chǎn)生胰島素。

2019年11月，Sernova展示胰島素生產(chǎn)

• 臨床階段再生醫學(xué)公司Sernova在其JDRF資助的臨床試驗中表明，其細胞替代療法Cell Pouch System?可以在1型糖尿病患者中產(chǎn)生胰島素。

2021年2月，Vertex啟動(dòng)VX-880臨床試驗

• Vertex開(kāi)始了VX-880的I/II期臨床試驗，該試驗使用干細胞衍生的β細胞試圖恢復人體產(chǎn)生胰島素的能力，并結合免疫抑制療法來(lái)保護細胞免受排斥。

2022年2月，ViaCyte和CRISPR Therapeutics啟動(dòng)基因編輯細胞臨床試驗

• ViaCyte和CRISPR Therapeutics宣布啟動(dòng)VCTX210臨床試驗，這是一種針對1型糖尿病的基因編輯干細胞替代療法。這種免疫逃避療法旨在使患者能夠自己產(chǎn)生胰島素。

2022年5月，Vertex提供VX-880臨床試驗令人興奮的最新消息

• Vertex的最新進(jìn)展是迄今為止最大的：患者#1在接受治療270天后完全不再依賴(lài)胰島素，糖化血紅蛋白 (HbA1c) 為5.2%。他正在接受免疫抑制治療，但不再需要注射胰島素。

2022年7月，Vertex收購ViaCyte

• Vertex Pharmaceuticals宣布已收購ViaCyte，以幫助加快VX-880的開(kāi)發(fā)，VX-880是Vertex針對1型糖尿病患者的干細胞療法。此次合并將兩家最大的細胞替代療法公司合并在一起，并將使他們能夠整合資源、技術(shù)、知識產(chǎn)權等。

2023年3月，封裝細胞療法的臨床試驗許可

• Vertex宣布其正在研究的封裝細胞療法VX-264已獲得FDA和加拿大衛生部的臨床試驗批準，可用于治療1型糖尿病。

2024年9月，臨床試驗表明胰島素治療獨立于

• 2024年歐洲糖尿病研究協(xié)會(huì ) (EASD) 年會(huì )上分享的研究顯示，在Vertex和Sernova細胞療法的臨床試驗中，人們正在實(shí)現胰島素治療的獨立性。

2024年10月，另一項研究顯示干細胞來(lái)源的胰島具有良好前景

• 一項新研究顯示，使用干細胞來(lái)源的胰島恢復1型糖尿病患者的胰島素生成取得了積極成果。

Vertex還表示，其封裝干細胞衍生胰島療法VX-264的1期試驗進(jìn)展順利，預計將在2025年分享數據。其基因編輯的低免疫性胰島療法仍在開(kāi)發(fā)中。這些細胞不需要使用免疫抑制劑。

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