2025年，干細胞療法正在從實(shí)驗室逐步走向臨床，為全球超過(guò)5億糖尿病患者帶來(lái)新的希望。相比胰島素注射或口服降糖藥這類(lèi)傳統手段只能緩解癥狀，干細胞則有機會(huì )從根本上改善胰島β細胞受損和胰島素抵抗等關(guān)鍵問(wèn)題。憑借再生、抗炎和免疫調節等特性，這類(lèi)細胞為1型糖尿病的治療提供了全新的思路。

本文基于全球多中心臨床試驗與權威機構報告，系統梳理2025年1月至12月干細胞治療1型糖尿病的最新臨床進(jìn)展有哪些，為患者呈現前沿動(dòng)態(tài)與科學(xué)突破。

2025年1-12月干細胞治療1型糖尿病臨床進(jìn)展匯總

2025年1月干細胞治療1型糖尿病臨床進(jìn)展

1月3日，北京大學(xué)、昌平國家實(shí)驗室鄧宏魁課題組與北京大學(xué)關(guān)景洋課題組合作在國際知名學(xué)術(shù)期刊《Nature》上發(fā)表了題為“A Rapid Chemical Reprogramming System to Generate Human Pluripotent Stem Cells”的最新研究成果。^[1]

鄧宏魁教授團隊多年來(lái)一直致力于化學(xué)重編程調控細胞命運的研究。2024年底，該團隊報道了利用人CiPS細胞制備的胰島細胞移植治療I型糖尿病的臨床研究，患者在移植后初步實(shí)現了I型糖尿病的功能性治愈。

2025年研究取得關(guān)鍵性突破：不僅揭示了化學(xué)重編程體系中的核心表觀(guān)遺傳障礙（KAT3A/B和KAT6A的富集表達），還進(jìn)一步優(yōu)化了快速化學(xué)重編程技術(shù)，將人成體細胞誘導為多能干細胞的時(shí)間從30天壓縮至最短10天，標志著(zhù)該領(lǐng)域的重要里程碑。

此次最新的研究成果主要體現在以下幾個(gè)方面：

1.發(fā)現表觀(guān)遺傳關(guān)鍵障礙：研究團隊通過(guò)對比不同個(gè)體的體細胞，發(fā)現組蛋白修飾酶KAT3A/B和KAT6A在難誘導細胞中顯著(zhù)富集，其核心作用是維持細胞身份。這一發(fā)現為突破化學(xué)重編程瓶頸提供了新靶點(diǎn)。

2.建立快速化學(xué)重編程體系：基于上述機制，團隊開(kāi)發(fā)出新型快速重編程方法，將人CiPS細胞誘導周期從30天縮短至10-16天。在15名不同個(gè)體來(lái)源的體細胞中驗證，最高誘導效率達38%，且對難誘導樣本效率提升超20倍，顯著(zhù)增強技術(shù)普適性。

3.解析機制并驗證效果：通過(guò)基因表達與表觀(guān)遺傳譜分析發(fā)現：抑制KAT3A/B和KAT6A可加速體細胞基因關(guān)閉，并預激活關(guān)鍵基因增強子區域，縮短轉錄啟動(dòng)時(shí)間。單細胞測序進(jìn)一步證實(shí)該機制能快速打破原基因程序，抑制異常激活，促進(jìn)目標基因高效表達。

這一成果不僅為干細胞治療（如I型糖尿?。┨峁┝烁咝?、低成本的細胞來(lái)源，也為破解細胞命運調控難題提供了新靶點(diǎn)，標志著(zhù)我國科研團隊在干細胞領(lǐng)域邁入國際領(lǐng)先行列，加速了再生醫學(xué)向臨床轉化的步伐。

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2025年2月干細胞治療1型糖尿病臨床進(jìn)展

2月4日，埃及本哈大學(xué)醫學(xué)院在期刊《Expert Review of Endocrinology & Metabolism》上發(fā)表了一篇關(guān)于《臍帶間充質(zhì)干細胞治療1型和2型糖尿病的安全性和有效性：系統評價(jià)和薈萃分析》的研究成果。^[2]

檢索PubMed、Cochrane、WOS、Embase和Scopus數據庫中截至2024年1月關(guān)于UCMSCs治療1型和2型糖尿病的隨機對照試驗(RCT)。共納入334例患者（172例實(shí)驗組和162例對照組）的8個(gè)CT。

基于8項對照試驗（共334例患者）的系統性分析顯示，間充質(zhì)干細胞（MSCs）在1型糖尿?。═1DM）治療中展現出顯著(zhù)療效：

1.糖化血紅蛋白（HbA1c）顯著(zhù)下降

• MSCs組與安慰劑組相比，HbA1c平均差異為?1.24%（95% CI [?1.6, ?0.89]，p < 0.00001），表明MSCs能有效改善血糖控制。
• 亞組分析顯示，6項針對T1DM的研究均支持這一結論，且研究間無(wú)顯著(zhù)異質(zhì)性（I2 = 0%）。

2.胰島素需求量顯著(zhù)減少：MSCs組每日胰島素需求量平均減少0.24 U/kg/d，提示MSCs可能部分恢復胰島功能，降低外源性胰島素依賴(lài)。

3.空腹C肽水平變化整體分析顯示MSCs組與安慰劑組空腹C肽水平差異無(wú)統計學(xué)意義，但亞組分析發(fā)現部分研究顯示MSCs可輕微提升C肽水平，表明其可能促進(jìn)殘存β細胞功能或新生β細胞生成。

研究表明，MSCs治療1型糖尿病在降低HbA1c、減少胰島素用量方面具有明確優(yōu)勢，部分研究提示其可能改善β細胞功能，但對C肽的影響仍需更大樣本驗證。

2月25日，瑞士蘇黎世的Kadimastem公司與以色列耐斯茨奧納的iTolerance公司聯(lián)合宣布，其在研糖尿病療法iTOL-102已通過(guò)美國食品藥品監督管理局（FDA）B類(lèi)臨床試驗前會(huì )議的討論。此次會(huì )議為iTOL-102的開(kāi)發(fā)路徑提供了關(guān)鍵指導，標志著(zhù)該療法向臨床轉化邁出重要一步。^[3]

iTOL-102是一種用于治療和潛在治愈1型糖尿病的在研生物制劑，由以下成分組成： Kadimastem的同種異體人類(lèi)干細胞衍生的胰島（IsletRx細胞）與iTolerance的免疫調節劑（iTOL-100）相結合。是一種潛在的糖尿病治愈藥物，無(wú)需終身慢性免疫系統抑制。

iTOL-100作為新型免疫耐受誘導劑，可調節免疫系統以實(shí)現對移植細胞的長(cháng)期耐受，從而避免排斥反應。在邁阿密大學(xué)醫學(xué)院糖尿病研究所（DRI）的快速通道測試中，iTOL-102被認定為1型糖尿病的潛在突破性療法。動(dòng)物模型研究表明，其組合療法實(shí)現了功能性胰島素釋放和疾病逆轉，且IsletRx細胞與iTOL-100在臨床前實(shí)驗中展現出完全兼容性。

iTOL-100在iTolerance設計的糖尿病嚙齒動(dòng)物模型中已驗證其與IsletRx細胞的協(xié)同作用，能夠有效抑制免疫攻擊并保護移植細胞。Kadimastem的IsletRx細胞具備無(wú)限擴增能力，可替代傳統胰島移植對供體器官的依賴(lài)，為規?；a(chǎn)提供了可能。這一創(chuàng )新療法不僅簡(jiǎn)化了治療流程（無(wú)需終身免疫抑制），還通過(guò)免疫調節策略顯著(zhù)降低了并發(fā)癥風(fēng)險。

iTOL-102的研發(fā)獲得了FDA的關(guān)鍵支持，其首席執行官Anthony Japour博士表示：“此次會(huì )議的成功印證了我們致力于為1型糖尿病患者提供顛覆性療法的承諾。這一創(chuàng )新方法有望推動(dòng)再生醫學(xué)與免疫調控技術(shù)的深度融合，為患者帶來(lái)功能性治愈的希望?！?/p>

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2025年4月干細胞治療1型糖尿病臨床進(jìn)展

4月21日，約旦大學(xué)醫學(xué)院在國際知名期刊《世界兒科學(xué)雜志》上發(fā)表了一篇名為《邁向治療前沿：兒童1型糖尿病干細胞治療的最新敘述性綜述》的研究成果。^[4]

本研究對文獻進(jìn)行了全面回顧，以評估干細胞類(lèi)型：胚胎干細胞、圍產(chǎn)期干細胞、成體干細胞、誘導多能干細胞和癌癥干細胞，以及它們在1型糖尿?。═1D）治療中的作用。

研究指出，干細胞療法為T(mén)1D治療提供了全新方向，不僅能部分恢復胰島功能，顯著(zhù)降低對外源性胰島素的依賴(lài)，還可通過(guò)個(gè)性化醫療方案（如基因匹配）、免疫屏障技術(shù)（如細胞封裝）及成本優(yōu)化策略，提升治療的可行性與可及性。

研究強調：針對兒科群體的臨床轉化仍需突破三大挑戰——提高干細胞移植存活率、優(yōu)化免疫排斥控制及降低治療成本。未來(lái)需通過(guò)多學(xué)科協(xié)作，推動(dòng)干細胞療法從實(shí)驗室走向臨床，為全球數百萬(wàn)兒童糖尿病患者提供安全、高效的治療選擇。

4月23日，美國生物技術(shù)巨頭Vertex Pharmaceuticals宣布其干細胞療法VX-880（現名Zimislecel）進(jìn)入III期臨床試驗關(guān)鍵階段，計劃2026年上市。^[5]

Zimislecel是Vertex研發(fā)的全分化胰島細胞療法，聯(lián)合標準免疫抑制治療，目前正針對伴有嚴重低血糖事件（SHE）及低血糖意識受損的1型糖尿?。═1D）患者開(kāi)展1/2/3期臨床研究。該試驗進(jìn)展順利，預計2025年上半年完成患者招募與給藥，為全球監管審批奠定基礎。

此前，Zimislecel已獲得美國FDA授予的再生醫學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）與快速通道資格，歐洲EMA的優(yōu)先藥物（PRIME）認定，以及英國MHRA的創(chuàng )新通行證（ILAP），凸顯其臨床潛力與監管認可。

為加速商業(yè)化進(jìn)程，Vertex正擴建生產(chǎn)體系以保障產(chǎn)品上市準備。若獲批，該療法將惠及全球約6萬(wàn)名反復發(fā)生嚴重低血糖事件的1型糖尿病患者，為這一高危群體提供突破性治療選擇。

4月23日，Vertex進(jìn)一步宣布Zimislecel的關(guān)鍵3期臨床試驗已全面啟動(dòng)，并重申2026年全球上市申請的時(shí)間表，標志著(zhù)該療法向成為首個(gè)獲批的自體胰島細胞療法治療1型糖尿病邁出了關(guān)鍵一步。

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2024年5月7日，上海長(cháng)征醫院殷浩教授團隊聯(lián)合中國科學(xué)院程新教授團隊在《細胞·發(fā)現》（Cell Discovery）發(fā)表重磅研究，通過(guò)自體干細胞再生胰島移植，成功治愈一名患病25年的Ⅱ型糖尿病患者。^[6]

時(shí)隔一年，2025年4月18日，該團隊再傳捷報：其與中科院分子細胞科學(xué)卓越創(chuàng )新中心合作開(kāi)發(fā)的“異體人再生胰島注射液（E-islet 01）”，正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）臨床試驗默示許可。^[7]

這是全球第二個(gè)、中國首個(gè)獲批臨床試驗的通用型再生胰島療法，標志著(zhù)我國在糖尿病再生醫學(xué)領(lǐng)域實(shí)現了從“跟跑”到“領(lǐng)跑”的跨越。并且殷浩與合作團隊先后利用自體和異體再生胰島移植，成功治愈多例1型糖尿病患者！

殷浩介紹，E-islet 01是利用細胞重編程和定向分化等前沿技術(shù)將健康供體來(lái)源的血液細胞轉化為內胚層干細胞，再以?xún)扰邔痈杉毎麨樵牧隙ㄏ蛑苽涞脑偕葝u，其具備與健康胰島一致的結構和功能，能夠通過(guò)實(shí)時(shí)感知血糖變化精準分泌包括胰島素、胰高血糖素、生長(cháng)抑素等一系列內分泌激素，從而維持血糖穩態(tài)。

長(cháng)征醫院的臨床研究表明，E-islet 01經(jīng)微創(chuàng )操作輸注到患者肝門(mén)靜脈內，可實(shí)現胰島功能衰竭糖尿病(1型和嚴重2型)患者的治愈。

據介紹，目前E-islet 01已經(jīng)實(shí)現了標準化及規?；苽?，產(chǎn)品從生產(chǎn)到臨床應用全流程可追溯、質(zhì)量穩定均一，為臨床試驗的高效推進(jìn)及未來(lái)規模產(chǎn)業(yè)化落地夯實(shí)了技術(shù)基礎。

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2025年6月干細胞治療1型糖尿病臨床進(jìn)展

6月3日，利比亞米蘇拉塔國家癌癥研究所牽頭在《糖尿病與代謝綜合征》雜志上發(fā)表了一篇名為《間充質(zhì)干細胞治療1型和2型糖尿?。弘S機對照試驗的系統評價(jià)和薈萃分析》的研究成果。^[8]

本綜述回顧并分析了13項RCT，共涉及507名受試者。其中，我國進(jìn)行了5項研究，印度進(jìn)行了3項研究，伊朗進(jìn)行了 2項研究，瑞典進(jìn)行了2項研究，美國進(jìn)行了1項研究。

研究觀(guān)察到糖尿病患者的糖化血紅蛋白 (HbA1c)、前血糖 (PPBG) 和胰島素需求量在接受干細胞治療六個(gè)月和十二個(gè)月后持續顯著(zhù)降低。空腹C肽水平（可指示β細胞功能和基線(xiàn)胰島素分泌）在兩種類(lèi)型的患者中在12個(gè)月的隨訪(fǎng)后也顯著(zhù)升高。

在半年和一年的隨訪(fǎng)中，T1DM亞組分析顯示HbA1c和胰島素劑量也有所降低。該亞群的 FCP 僅在 12 個(gè)月的隨訪(fǎng)中顯著(zhù)增加。

兩組間空腹血糖（FBG）無(wú)顯著(zhù)差異，但干預組在治療后3、6和12個(gè)月的空腹血糖持續較低。此外，MSC療法在改善刺激后C肽、胰島素抵抗指數（HOMA-IR）和HOMA-B指標方面未見(jiàn)明顯效果。

6月20日，福泰制藥（Vertex）在美國糖尿病協(xié)會(huì )（ADA）科學(xué)年會(huì )上震撼發(fā)布FORWARD-101臨床試驗的1/2/3期的最新研究結果，并更新了1/2期試驗的最新臨床數據，相關(guān)結果發(fā)表在國際期刊《新英格蘭醫學(xué)雜志》上。^[9]

該研究聚焦于zimislecel（原名VX-880），一種基于干細胞的完全分化胰島細胞療法，旨在治療伴有低血糖意識障礙和嚴重低血糖事件（SHE）的1型糖尿?。═1D）患者。

在FORWARD-101最新臨床試驗中，12名接受單次全劑量Zimislecel輸注的患者接受了至少1年的隨訪(fǎng)，結果顯示：

所有12名參與者均表現出內源性胰島素分泌（通過(guò)C肽評估）的恢復，嚴重低血糖事件的消失，以及血糖控制達標（HbA1c<7%，TIR>70%）。

該療法顯著(zhù)減少了所有患者的外源胰島素的使用量，平均每位患者都減少了92%，并且在10名患者中完全消除了外源胰島素的使用需求。

與VX-880使用相關(guān)的不良事件與典型的胰島輸注和現有免疫抑制藥物方案一致，未在任何受試者中觀(guān)察到額外的不良癥狀。

試驗結果表明，Zimislecel在1型糖尿病治療中展現出革命性潛力：不僅在1年內顯著(zhù)減少甚至停用外源胰島素（平均減少92%），同時(shí)血糖穩定、低血糖風(fēng)險消失。10人完全擺脫胰島素注射，安全性良好，不良反應與常規治療相當。這一突破為糖尿病患者提供了“擺脫每日注射”的新希望，未來(lái)或成為治療的重要選擇。

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2025年7月干細胞治療1型糖尿病臨床進(jìn)展

7月19日，俄羅斯聯(lián)邦衛生部國家內分泌醫學(xué)研究中心在《實(shí)驗生物學(xué)和醫學(xué)公報》上發(fā)表了一篇名為《1型糖尿病的細胞療法：臨床試驗回顧》的研究成果。^[10]

研究表明，目前，1型糖尿病的細胞治療主要有兩條路徑：

一是通過(guò)調節免疫來(lái)延緩甚至阻止β細胞的破壞，例如利用Tregs、樹(shù)突狀細胞（DC）、間充質(zhì)干細胞（MSCs）或SCE 技術(shù)。

這類(lèi)療法在多項研究中已顯示出延緩β細胞功能衰退的潛力，并在安全性方面積累了較多證據，其中部分產(chǎn)品已進(jìn)入臨床試驗階段。雖然仍存在免疫耐受機制復雜、抗原尚未完全明確等挑戰，但整體趨勢顯示，抑制自身免疫反應的細胞療法對疾病早期干預尤其有希望。

另一條路徑是胰島素分泌細胞替代療法，旨在直接恢復血糖調控功能。最具代表性的是FDA于2023年批準的 LANTIDRA，同種異體胰島細胞治療讓部分患者在1–5年內無(wú)需胰島素注射，顯示出顯著(zhù)療效。不過(guò)，其應用受制于供體短缺和免疫抑制需求。近年來(lái)，PEC、VX-880等基于多能干細胞衍生β細胞的產(chǎn)品正在發(fā)展，這類(lèi)技術(shù)能夠提供穩定來(lái)源，并通過(guò)基因編輯或免疫隔離來(lái)減少排斥反應。

總體來(lái)看，免疫調節與細胞替代兩種策略有望形成互補：前者保護殘余β細胞，后者補充胰島素分泌，從而為1型糖尿病的長(cháng)期控制和潛在治愈提供可能。

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2025年8月干細胞治療1型糖尿病臨床進(jìn)展

8月8日，北京大學(xué)鄧宏魁團隊在國際期刊《cell Stem cell》上發(fā)表了一篇名為《具有體內低血糖防護能力的、內分泌亞型完備的人多能干細胞來(lái)源胰島的構建》的研究成果。^[11]

研究團隊首次利用人多能干細胞（iPSC）分化技術(shù)，成功構建出包含全部?jì)确置诩毎?lèi)型的完整胰島。這些干細胞來(lái)源的胰島不僅能靈敏感應血糖變化，發(fā)揮有效的降血糖作用，更具備以往缺失的關(guān)鍵升血糖功能。

此次最新發(fā)表的成果，是在多年研究積累上的一次飛躍。研究團隊對hPSCs的分化體系進(jìn)行了精細化調整，經(jīng)過(guò)多個(gè)階段的誘導，最終構建出內分泌亞型齊全的人工胰島（hiHIs）。

這些hiHIs不僅在形態(tài)結構上與人體天然胰島高度相似，更重要的是，它們在功能表現和分子特征上幾乎與天然胰島細胞無(wú)異。單細胞RNA測序結果顯示，hiHIs內部的各類(lèi)內分泌細胞類(lèi)型齊全，關(guān)鍵基因的表達模式與正常人體胰島細胞高度一致。這意味著(zhù)，在分子層面上，這些人工胰島已經(jīng)具備了執行正常生理功能的能力。

研究團隊隨后將這一成果帶入動(dòng)物實(shí)驗，以驗證hiHIs的實(shí)際功能。移植手術(shù)完成后，糖尿病小鼠的血糖水平在短時(shí)間內得到了明顯改善，原本持續的高血糖狀態(tài)被有效控制，相關(guān)癥狀也大幅緩解。

更令人意外的是，這些人工胰島不僅能在血糖過(guò)高時(shí)發(fā)揮作用，還展現出了強大的低血糖防護能力。當小鼠血糖降至危險值時(shí)，hiHIs能夠迅速“察覺(jué)”異常，并分泌胰高血糖素等激素，將血糖及時(shí)拉回到安全區間。

這種對血糖的雙向精準調節，以前在人工培育的胰島細胞中從未實(shí)現過(guò)，其表現與人體天然胰島的功能幾乎無(wú)差，意味著(zhù)hiHIs已經(jīng)能夠在生理調控層面與天然胰島相媲美。

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2025年9月干細胞治療1型糖尿病臨床進(jìn)展

9月5日至7日，由中國醫藥生物技術(shù)協(xié)會(huì )主辦，再生醫學(xué)專(zhuān)委會(huì )、臨床研究專(zhuān)委會(huì )及醫藥生物技術(shù)臨床應用專(zhuān)委會(huì )共同承辦的第三屆細胞治療臨床研究研討會(huì )，在北戴河新區圓滿(mǎn)落幕。^[12]

此次大會(huì )吸引了來(lái)自全國三甲醫院、科研機構及生物醫藥企業(yè)的50余位頂尖專(zhuān)家，分享了30多項首次披露的臨床數據其中包含1型糖尿病，并圍繞細胞治療的政策環(huán)境、技術(shù)創(chuàng )新與轉化應用等前沿話(huà)題展開(kāi)了深入討論。

天津市第一中心醫院沈中陽(yáng)/王樹(shù)森團隊發(fā)布了1型糖尿?、衿谘芯拷Y果：首例受試者移植后75天完全脫離胰島素，隨訪(fǎng)一年糖化血紅蛋白穩定在6.0%以下，影像學(xué)檢查未見(jiàn)畸胎瘤。

此項研究已被《自然》2024年度十佳論文和《Cell》最佳論文雙雙入選，并被《中國糖尿病防治指南》2025版引用。

9月19日，加州大學(xué)舊金山分校（UCSF）的移植團隊近日完成了一例創(chuàng )新性手術(shù)：為一名1型糖尿病患者移植了由干細胞在實(shí)驗室中培育出的胰島細胞，旨在幫助患者逐步擺脫對胰島素注射的依賴(lài)。^[13]

這項名為Zimislecel的療法由Vertex制藥公司開(kāi)發(fā)，目前正處于全球Ⅲ期臨床試驗階段。手術(shù)采用微創(chuàng )方式，將干細胞衍生的胰島細胞注入患者肝門(mén)靜脈，使其在肝臟內建立血供并開(kāi)始分泌胰島素。相比傳統胰腺移植，這一方式無(wú)需開(kāi)腹手術(shù)，也不依賴(lài)已故器官捐贈。

患者M(jìn)J是一位62歲的加州女性，17歲時(shí)確診1型糖尿病。近兩年，她的病情變得難以控制，血糖劇烈波動(dòng)，被診斷為“脆性糖尿病”。在了解到UCSF開(kāi)展的新型細胞移植試驗后，她主動(dòng)報名并順利通過(guò)篩選。今年7月，MJ接受了約30分鐘的手術(shù)，術(shù)后恢復良好，目前血糖已出現明顯改善。

UCSF胰島移植項目主任、主刀醫生安德魯·波塞爾特博士表示：“這是我們首次使用實(shí)驗室培養的人類(lèi)干細胞胰島進(jìn)行移植。早期跡象顯示，移植的細胞已經(jīng)開(kāi)始幫助患者恢復胰島素分泌。”他補充說(shuō)，未來(lái)隨著(zhù)來(lái)自O型血供體的細胞可用，這種療法有望惠及更多患者。

MJ對治療充滿(mǎn)信心：“我感覺(jué)身體在慢慢恢復正常。希望不久后，我能徹底告別胰島素針?！?/p>

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2025年10月干細胞治療1型糖尿病臨床進(jìn)展

10月4日，德國亥姆霍茲慕尼黑中心的Anette-Gabriele Ziegler教授、美國加州大學(xué)舊金山分校的Eda Cengiz教授及澳大利亞墨爾本大學(xué)的Thomas W. H. Kay教授聯(lián)合撰寫(xiě)的綜述《The future of type 1 diabetes therapy》（《1型糖尿病治療的未來(lái)》）在國際頂級醫學(xué)期刊《柳葉刀》在線(xiàn)發(fā)表。^[14]

文章系統回顧了1型糖尿病治療領(lǐng)域的重大進(jìn)展：從百年前胰島素的發(fā)現使患者得以生存，到如今免疫療法、干細胞替代與智能胰島素輸送等多種技術(shù)并進(jìn)。

對于已嚴重喪失內源性胰島素分泌、必須依賴(lài)外源性胰島素的患者，β細胞替代是實(shí)現功能性治愈的關(guān)鍵途徑。傳統的胰腺移植或供體胰島移植雖可顯著(zhù)改善控制，但受限于供體短缺、手術(shù)風(fēng)險及長(cháng)期免疫抑制帶來(lái)的并發(fā)癥。

研究表示近年來(lái)，干細胞衍生β細胞的發(fā)展正試圖解決這些瓶頸：研究者通過(guò)胚胎干細胞或誘導多能干細胞（iPSC）分化出與天然β細胞功能相近的細胞群體，前者適合規?；a(chǎn)，后者可由患者自體細胞重編程，有助降低免疫排斥風(fēng)險。

2025年以來(lái)，該領(lǐng)域出現重要臨床進(jìn)展：Vertex公司的Vertex-880（干細胞療法）在1/2期試驗中顯示，接受全劑量治療的12名患者中，83%在1年后實(shí)現胰島素獨立，且未觀(guān)察到與細胞相關(guān)的嚴重不良事件；

該方案已進(jìn)入3期試驗階段，最快在2026年能申請上市。此外國內團隊實(shí)現了將患者自體iPSC分化為β細胞并移植的臨床嘗試，并實(shí)現了胰島素獨立，為個(gè)性化替代治療提供了本土化路徑。

不過(guò)要普及此類(lèi)療法仍面臨兩大挑戰：

一是免疫排斥問(wèn)題。為此，研究者正嘗試通過(guò)細胞封裝（用特殊生物材料隔離移植細胞與宿主免疫細胞接觸）或基因編輯（降低細胞被免疫識別的表型）來(lái)減少或避免長(cháng)期免疫抑制；

二是規?；a(chǎn)與成本控制。目前每例治療大約需要數十億個(gè)β細胞，盡管懸浮培養等技術(shù)已顯著(zhù)提高產(chǎn)量，但單例成本仍高昂（目前估值達數十萬(wàn)美元），需進(jìn)一步工藝優(yōu)化與產(chǎn)業(yè)化放大以降低費用。

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2025年11月干細胞治療1型糖尿病臨床進(jìn)展

11月12日，中國醫科大學(xué)牽頭在行業(yè)期刊《干細胞研究與治療》上發(fā)表了一篇名為《牙齦間充質(zhì)干細胞來(lái)源的外泌體miR-23a-3p靶向IL-6R以減輕自身免疫性胰島炎：一種治療1型糖尿病的無(wú)細胞療法》的研究成果。^[15]

該研究聚焦于利用牙齦間充質(zhì)干細胞分泌的外泌體來(lái)治療1型糖尿病。研究人員發(fā)現，這些外泌體中富含一種名為miR-23a-3p的關(guān)鍵分子，它能精準作用于免疫細胞上的IL-6R靶點(diǎn)，從而有效抑制導致胰島細胞被攻擊的異常免疫反應（即自身免疫性胰島炎）。

在動(dòng)物模型中，這種基于外泌體的療法成功延緩了高血糖的進(jìn)展，并提高了生存率。其核心機制在于，通過(guò)miR-23a-3p/IL-6R這一信號軸，重塑了免疫平衡：減少了具有破壞性的Th1/Th17細胞，同時(shí)增加了具有保護作用的調節性T細胞（Tregs）。

這項研究的意義在于，它提供了一種“無(wú)細胞”治療的新策略。與直接回輸干細胞相比，使用其分泌的外泌體規避了細胞存活、標準化生產(chǎn)等難題，可能更安全、更易控，為開(kāi)發(fā)治療1型糖尿病等自身免疫性疾病的全新療法奠定了重要基礎。

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2025年12月干細胞治療1型糖尿病臨床進(jìn)展

12月18日，澳大利亞維多利亞州墨爾本市北區衛生局內科牽頭在《世界移植雜志》上發(fā)表了一篇名為《邁向治愈1型糖尿?。和N異體或異種供體胰島細胞移植的前景與挑戰》的研究成果，系統梳理了當前胰島細胞移植與干細胞替代治療在1型糖尿病中的最新進(jìn)展。^[16]

研究指出，1型糖尿病的核心病因在于自身免疫反應持續破壞胰島β細胞，導致體內胰島素絕對缺乏。雖然外源性胰島素治療可以控制血糖、延長(cháng)壽命，但難以模擬人體自然的胰島素分泌節律，患者仍長(cháng)期面臨低血糖風(fēng)險及多系統并發(fā)癥。因此，通過(guò)細胞或干細胞替代，直接恢復胰島β細胞功能，被認為是最有希望實(shí)現“功能性治愈”的治療方向。

目前，多項基于人多能干細胞（包括胚胎干細胞和誘導多能干細胞）的β細胞替代療法已進(jìn)入臨床探索階段。文章重點(diǎn)提到，Vertex公司開(kāi)展的VX-880臨床試驗顯示，移植由干細胞分化而來(lái)的胰島細胞后，部分重癥1型糖尿病患者恢復了內源性胰島素分泌，嚴重低血糖事件明顯減少，個(gè)別患者甚至在一段時(shí)間內擺脫了外源性胰島素依賴(lài)。

研究同時(shí)強調，現階段相關(guān)療法仍需配合免疫抑制治療，但這些臨床結果已首次在人類(lèi)中證實(shí)：干細胞衍生的β細胞能夠在體內存活并發(fā)揮真實(shí)胰島功能。

這為1型糖尿病從“終身胰島素替代治療”邁向“細胞層面重建胰島功能”提供了重要的臨床依據，也為未來(lái)更安全、更持久的治愈策略奠定了基礎。

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2025年干細胞治療1型糖尿病進(jìn)展總結

2025年在干細胞治療1型糖尿病領(lǐng)域的進(jìn)展令人振奮：從化學(xué)重編程加速、異體胰島規?；苽涞矫庖吣褪懿呗?xún)?yōu)化，技術(shù)面取得了實(shí)質(zhì)性突破，并在臨床上開(kāi)始顯現出可觀(guān)效果。有團隊實(shí)現患者長(cháng)期停用胰島素，企業(yè)（如Vertex的VX-880）推動(dòng)了首批干細胞胰島產(chǎn)品的快速落地，聯(lián)合“細胞＋免疫調節”的療法也初步證明了協(xié)同優(yōu)勢。

若這些方法能被放大推廣，不僅可能讓許多患者擺脫終身胰島素依賴(lài)、降低低血糖與并發(fā)癥風(fēng)險，也會(huì )大幅減輕醫療和家庭負擔，并推動(dòng)異體通用型胰島等產(chǎn)品從高成本個(gè)案走向更廣泛的可及化應用，從而重塑糖尿病治療的整體格局。

挑戰與未來(lái)展望

盡管干細胞治療1型糖尿病的前景廣闊，但仍需解決以下問(wèn)題：

長(cháng)期安全性驗證：需大規模、長(cháng)期隨訪(fǎng)研究以排除腫瘤形成或免疫異常風(fēng)險。

標準化生產(chǎn)：不同實(shí)驗室的細胞制備工藝和質(zhì)量控制標準亟待統一。

醫保覆蓋與普及：當前治療費用仍較高，需推動(dòng)技術(shù)成本進(jìn)一步下降。

結語(yǔ)

干細胞治療正在推動(dòng)糖尿病治療方式的轉變，從單純控制病情逐步走向功能性治愈。對全球約840萬(wàn)名1型糖尿病患者來(lái)說(shuō)，這意味著(zhù)有機會(huì )真正擺脫長(cháng)期依賴(lài)胰島素的困境。雖然仍有一些技術(shù)難關(guān)需要突破，但2025年的臨床數據已經(jīng)顯示出它的巨大潛力。隨著(zhù)中國等新興團隊的加入，這一領(lǐng)域有望加速走向更普及、更可及的階段，未來(lái)或將徹底改變糖尿病的治療格局。

參考資料：

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[3]https://www.prnewswire.com/news-releases/kadimastem-and-itolerance-successfully-complete-pre-ind-meeting-with-the-fda-for-its-type-1-diabetes-treatment-302384761.html

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[7]https://www.thepaper.cn/newsDetail_forward_30703516

[8]Kashbour, M., Abdelmalik, A., Yassin, M.N.A. et al. Mesenchymal stem cell-based therapy for type 1 & 2 diabetes mellitus patients: a systematic review and meta-analysis of randomized controlled trials. Diabetol Metab Syndr 17, 189 (2025). https://doi.org/10.1186/s13098-025-01619-6

[9]Reichman TW, Markmann JF, Odorico J, Witkowski P, Fung JJ, Wijkstrom M, Kandeel F, de Koning EJP, Peters AL, Mathieu C, Kean LS, Bruinsma BG, Wang C, Mascia M, Sanna B, Marigowda G, Pagliuca F, Melton D, Ricordi C, Rickels MR; VX-880-101 FORWARD Study Group. Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. N Engl J Med. 2025 Jun 20. doi: 10.1056/NEJMoa2506549. Epub ahead of print. PMID: 40544428.

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[11]Reconstruction of endocrine subtype-complete human pluripotent stem cell-derived islets with capacity for hypoglycemia protection in vivoMeng, Gaofan et al.Cell Stem Cell, Volume 0, Issue 0

[12]https://mp.weixin.qq.com/s/PuPD_e3trkQAqBw9z4efIg

[13]https://www.ucsf.edu/news/2025/09/430751/novel-therapy-aims-make-type-1-diabetes-patients-insulin-free?utm_source=chatgpt.com

[14]The future of type 1 diabetes therapyZiegler, Anette-Gabriele et al.The Lancet, Volume 406, Issue 10511, 1520 – 1534

[15]Qu Q, Liu SY, Fu B, Ao Q, Long Y, Liu ZY, Wei WM, Hou WJ, Liu XL, Tian XH. Gingival mesenchymal stem cell-derived exosomal miR-23a-3p targets IL-6R to attenuate autoimmune insulitis: a cell-free therapeutic strategy for type 1 diabetes. Stem Cell Res Ther. 2025 Nov 12;16(1):633. doi: 10.1186/s13287-025-04744-1. PMID: 41225616; PMCID: PMC12613438.

[16]Jiang H, Henley D, Jiang FX.?Towards curing type 1 diabetes: Prospects and challenges of allogeneic or xenogeneic donor islet cell transplantation.?World J Transplant?2025;?15(4): 101926 [PMID: 41357370 DOI: 10.5500/wjt.v15.i4.101926]

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