漸凍癥（ALS）是一種進(jìn)行性神經(jīng)元疾病，患者的運動(dòng)神經(jīng)元逐漸受損甚至死亡，導致肌肉萎縮、行動(dòng)受限、言語(yǔ)和吞咽困難，最終可能影響呼吸。確診后，目前還沒(méi)有根治的方法，患者多數只能依靠康復訓練和對癥支持來(lái)維持生活質(zhì)量，病程發(fā)展快，生活壓力極大。

近年來(lái)，隨著(zhù)干細胞技術(shù)的發(fā)展，科學(xué)家們看到了新的希望。不過(guò)，從全球來(lái)看，這一領(lǐng)域的發(fā)展并不均衡。不同國家在技術(shù)成熟度、臨床試驗規模和應用落地方面存在差距，這直接影響患者能否盡快獲益。

那么，同樣是研究干細胞治療漸凍癥，2025年了，國內外技術(shù)到底誰(shuí)更靠譜？咱們是跟國外差一大截，還是偷偷彎道超車(chē)了變成我們領(lǐng)先了？接下來(lái)我們就從雙方的最新的臨床研究進(jìn)展和突破，來(lái)看看各方的現狀和潛力。

全球視角：2025國內外干細胞治療漸凍癥技術(shù)進(jìn)展對比

一、國際前沿：2025全球ALS干細胞治療技術(shù)進(jìn)展

1.1 美國：NurOwn? 3b期臨床試驗，延長(cháng)ALS患者生存期的突破性探索

2025年5月19日，美國BrainStorm Cell Therapeutics Inc.?公司宣布，美國食品藥品監督管理局 (FDA) 已批準該公司啟動(dòng)NurOwn?（自體MSC-NTF細胞）治療肌萎縮側索硬化癥 (ALS) 的3b期臨床試驗。?^[1]

之前納入的10名患者均已完成公司III期臨床試驗數據顯示：

干細胞治療后90%的參與者（9/10）在出現ALS癥狀后存活超過(guò)五年，而現在已發(fā)表的傳統治療方法數據，只有約有10%的ALS患者存活超過(guò)五年。

該隊列的中位生存期從癥狀出現起達6.8年（范圍6-7年），該隊列中唯一一例死亡病例發(fā)生在選擇性安樂(lè )死之后。

若以已發(fā)表的傳統治療數據估計約10%的 ALS 患者可存活超過(guò)五年，那么在獨立隨機抽樣的假設下，觀(guān)察到9/10這類(lèi)結果的概率非常極小——約為9.1×10??（約 0.00000091%），這說(shuō)明單純由隨機波動(dòng)導致如此高比例的可能性幾乎可以忽略不計。

BrainStorm Cell Therapeutics 總裁兼首席執行官Chaim Lebovits表示：“這些生存數據為接受NurOwn擴大可及性治療的ALS患者的長(cháng)期療效提供了令人鼓舞的真實(shí)洞察。我們相信，這些發(fā)現為開(kāi)展的NurOwn?3b期臨床試驗提供了進(jìn)一步的證據，該試驗將根據FDA特殊方案評估 (SPA) 進(jìn)行。我們的目標仍然是生成高質(zhì)量、確鑿的數據，以證明NurOwn對ALS患者的益處?！?/p>

作為BrainStorm公司的核心項目，NurOwn?已獲得FDA與EMA的孤兒藥資格，若啟動(dòng)的3b期試驗數據理想，有望通過(guò)加速審批通道提前上市。

1.2 韓國：Neuronata-R? Ⅲ期試驗，劑量依賴(lài)性療效顯著(zhù)改善ALS功能與呼吸能力

2025年5月29日，韓國Corestemchemon公司宣布其研發(fā)的干細胞療法Neuronata-R（lenzumestrocel）在Ⅲ期治療漸凍癥的臨床試驗中取得關(guān)鍵進(jìn)展。^[2]

Neuronata-R?（商品名：lenzumestrocel）是韓國生物科技公司CorestemChemon研發(fā)的自體骨髓間充質(zhì)干細胞（MSC）療法，專(zhuān)為治療肌萎縮側索硬化癥（ALS）（俗稱(chēng)“漸凍癥”）設計，旨在利用自體MSC的治療潛力來(lái)解決該疾病復雜的病理機制。

該療法通過(guò)提取患者自身骨髓中的MSCs，在實(shí)驗室中擴增并誘導其分泌神經(jīng)營(yíng)養因子，最終通過(guò)鞘內注射回輸至患者體內，旨在修復受損運動(dòng)神經(jīng)元、延緩疾病進(jìn)展并改善患者生活質(zhì)量。

Neuronata-R?在Ⅲ期臨床試驗中對疾病進(jìn)展緩慢的ALS患者展現出顯著(zhù)療效。根據最終臨床研究報告（CSR）：

1.關(guān)鍵療效指標改善

CAFS（功能與生存綜合評估）：

• 兩劑量組（第1組）在治療第6個(gè)月時(shí)CAFS評分顯著(zhù)優(yōu)于安慰劑（20.95vs13.66）；
• 五劑量組（第2組）改善更顯著(zhù)（24.78vs17.92）。

ALSFRS-R功能評分：五劑量組在第9個(gè)月即實(shí)現統計學(xué)顯著(zhù)改善，較兩劑量組（第10個(gè)月）提前一個(gè)月。

2.呼吸功能（SVC）顯著(zhù)提升：五劑量組在治療第8個(gè)月起SVC評分顯著(zhù)優(yōu)于對照組，提示可能延緩呼吸功能衰退。

3.劑量依賴(lài)性效應：五劑量組的NfL水平（神經(jīng)絲輕鏈）在第4個(gè)月和第10個(gè)月均顯著(zhù)低于安慰劑組，進(jìn)一步支持其劑量依賴(lài)性療效。

4.首次披露的深度分析：CSR首次全面解析了CAFS和SVC數據，其中SVC作為ALS呼吸功能衰退的臨床關(guān)鍵指標，其改善意義重大。

總結：Neuronata-R?在進(jìn)展緩慢型ALS患者中展現出明確的劑量依賴(lài)性療效，核心指標（CAFS、SVC、NfL）均支持其通過(guò)生物標志物驅動(dòng)的加速審批路徑。

1.3 沙特阿拉伯：臍血干細胞療法，可規?；a(chǎn)的創(chuàng )新ALS治療模式

2025年5月，德克薩斯A&M大學(xué)的一位教授與沙特阿拉伯簽署了美國首個(gè)醫學(xué)臨床試驗協(xié)議，推進(jìn)了治療再生障礙性貧血、肌萎縮側索硬化癥和其他疾病的潛在突破性細胞療法的研究。^[3]

德克薩斯農工大學(xué)系統官員上周宣布，Cellenkos將在利雅得的醫療中心開(kāi)展兩項針對再生障礙性貧血和移植物抗宿主病的臨床試驗。隨后，該技術(shù)還將開(kāi)展針對肌萎縮側索硬化癥 (ALS) 和心血管疾病的試驗。

該技術(shù)利用從臍帶血中提取的特殊細胞來(lái)治療炎癥，而且這種療法可以大規模生產(chǎn)，無(wú)需個(gè)體化供體匹配。

臨床數據方面，該團隊已用該技術(shù)治療80余名患者，涵蓋ALS、再生障礙性貧血、骨髓纖維化等疾病，證實(shí)療法安全有效。其中，FDA通過(guò) “同情用藥” 批準治療6名ALS患者，部分患者已接受22次每月輸液；后續又批準對另外6名患者開(kāi)展試驗。

2025年4月，《新英格蘭醫學(xué)雜志證據》（NEJM Evidence）刊發(fā)文章，記錄患者病情在穩定方面的改善；另有期刊文章提及，再生障礙性貧血患者經(jīng)一次輸液后，最長(cháng)3.5年無(wú)需輸血和血小板。

德克薩斯A&M大學(xué)創(chuàng )新顧問(wèn)委員會(huì )主席喬?坎寧安評價(jià)：“這是前景光明的技術(shù)，早期跡象顯示對ALS等疾病患者療效良好，我們期待深入研究?！?/p>

1.4 格魯吉亞：MSC移植病例研究，功能改善與病情穩定的新證據

2025年3月29日，格魯吉亞第比利斯解剖學(xué)研究與技能中心在《PREMIER JOURNAL OF CASE REPORTS》雜志上發(fā)表了一篇名為《自體間充質(zhì)干細胞移植治療肌萎縮側索硬化癥：一例病例報告》的研究成果。^[4]

本研究評估了MSC移植對一名52歲ALS患者的安全性和治療潛力，并評估了患者功能變化和病情進(jìn)展?；颊呓邮芰藘纱?MSC移植，分別通過(guò)鞘內和靜脈給藥。治療后5個(gè)月內進(jìn)行了臨床評估、肌電圖 (EMG) 和ALS功能評定量表修訂版 (ALSFRS-R) 評估。

移植后患者運動(dòng)功能得到改善，肢體活動(dòng)能力增強，吞咽功能改善。ALSFRS-R評分（ALS患者通常會(huì )下降）顯示
提高了15%，提示病情可能穩定。肌電圖顯示，盡管運動(dòng)神經(jīng)元持續退化，但感覺(jué)纖維仍得以保留。未觀(guān)察到嚴重的不良反應。

這些發(fā)現表明，間充質(zhì)干細胞（MSC）可能對ALS患者具有疾病修飾作用，帶來(lái)功能和情緒方面的益處。

二、國內前沿：2025年國內干細胞治療技術(shù)進(jìn)展

2.1 iPSC-MNP干細胞藥物獲中美雙重認可：邁入ALS臨床研究新階段

2025年2月，來(lái)自中國的生物制藥公司士澤生物自主研發(fā)的干細胞治療藥物獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）的正式批準，將在美國開(kāi)展針對肌萎縮側索硬化癥（ALS），即漸凍癥的注冊臨床試驗。

并且該藥物已經(jīng)同步獲得我國國家藥品監督管理局（NMPA）的正式受理，意味著(zhù)國內患者未來(lái)也有望受益于這一前沿療法。（中國注冊臨床I/II期及美國注冊臨床I期）

3月，該產(chǎn)品我國臨床試驗患者已成功入組，為后續大規模研究奠定基礎。^[5]

此次獲批的干細胞新藥，核心技術(shù)來(lái)源于誘導多能干細胞（iPSC）。iPSC技術(shù)可以將普通體細胞（如皮膚細胞）“逆轉”為具有多能性的干細胞，再定向誘導其分化為神經(jīng)前體細胞，用于修復受損神經(jīng)元。

iPSC治療漸凍癥的核心原理：1.修復受損神經(jīng)元，幫助恢復運動(dòng)功能；2.延緩疾病進(jìn)展，提高患者生存質(zhì)量；3.從根源上改善病情，而非僅僅緩解癥狀。

該款藥物的臨床前研究和初步試驗顯示，安全性和有效性方面取得了令人鼓舞的結果，在超過(guò)12個(gè)月的臨床隨訪(fǎng)表明在延緩病情發(fā)展上展現出了巨大潛力。

2.2 第三屆細胞治療臨床研究研討會(huì )：ALS臨床數據首次披露，療效可期

2025年9月5日至7日，由中國醫藥生物技術(shù)協(xié)會(huì )主辦，再生醫學(xué)專(zhuān)委會(huì )、臨床研究專(zhuān)委會(huì )和醫藥生物技術(shù)臨床應用專(zhuān)委會(huì )承辦的第三屆細胞治療臨床研究研討會(huì )在北戴河新區順利召開(kāi)。^[6]

來(lái)自全國三甲醫院、科研院所及生物醫藥企業(yè)的50多位頂尖專(zhuān)家帶來(lái)了30余項首次披露的人體臨床數據，繞細胞治療政策環(huán)境、臨床研究進(jìn)展、技術(shù)創(chuàng )新與轉化應用等前沿議題展開(kāi)深入研討。

在這次會(huì )議上，公布的干細胞成果涵蓋了從糖尿病、心臟病到帕金森、漸凍癥，甚至膝關(guān)節炎、潰瘍性結腸炎、慢性腎病、缺血性腦卒中等多個(gè)難治性疾病的最新臨床數據。

其中關(guān)于漸凍癥方面的，士澤生物XS228注射液（iPSC-MNP）的早期隨訪(fǎng)（7.5個(gè)月）顯示3例患者呼吸功能下降率得到逆轉，無(wú)嚴重毒性并獲孤兒藥資格認定，提示潛在療效與可耐受性。

2.3 干細胞衍生物ALT001獲CDE受理：開(kāi)創(chuàng )無(wú)細胞ALS治療新范式

2025年9月12日，CDE官網(wǎng)顯示，達爾文起點(diǎn)（北京）生物制藥有限責任公司（達爾文細胞生物科技有限公司的全資子公司）自主研發(fā)的1類(lèi)生物新藥“注射用經(jīng)應激誘導的間充質(zhì)干細胞衍生物”（推測管線(xiàn)代號：ALT001）已正式獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗申請受理。^[7]

該藥物擬用于治療肌萎縮側索硬化（ALS，俗稱(chēng)“漸凍癥”），標志著(zhù)國內首款基于“應激間充質(zhì)干細胞衍生物（PDSSCs）”技術(shù)平臺的新藥邁入臨床開(kāi)發(fā)階段。

此次獲批受理的ALT001依托達爾文生物自主創(chuàng )新的PDSSCs技術(shù)平臺。該技術(shù)通過(guò)模擬特定生理或病理應激環(huán)境，激活間充質(zhì)干細胞分泌多種具有神經(jīng)修復功能的活性蛋白與外泌體，再經(jīng)精密純化工藝制備成“無(wú)細胞”的注射制劑。這一突破性路徑擺脫了傳統活細胞移植的局限，開(kāi)創(chuàng )了“無(wú)細胞治療”的新范式。

三大核心價(jià)值凸顯創(chuàng )新優(yōu)勢：

填補臨床治療空白：目前針對ALS、阿爾茨海默?。ˋD）等神經(jīng)退行性疾病尚無(wú)根治手段，現有療法多以延緩疾病進(jìn)展為主。ALT001憑借“多靶點(diǎn)協(xié)同修復神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )”的作用機制，有望實(shí)現對已損傷神經(jīng)功能的逆轉，為患者帶來(lái)全新希望。

推動(dòng)無(wú)細胞療法產(chǎn)業(yè)化落地：PDSSCs技術(shù)將干細胞治療從“活細胞產(chǎn)品”升級為“標準化分泌型蛋白藥物”，有效規避了細胞療法在規?；a(chǎn)、長(cháng)期穩定儲存、冷鏈運輸以及潛在致瘤風(fēng)險等方面的行業(yè)難題，顯著(zhù)提升了治療產(chǎn)品的可及性與商業(yè)化潛力。

獲資本與技術(shù)雙重認可：從A輪到C輪，企業(yè)累計融資超5億元，其中2025年，達爾文生物完成超2億元C輪融資，由國家中小企業(yè)發(fā)展基金領(lǐng)投。此次融資不僅為ALT001的臨床推進(jìn)提供堅實(shí)支持，更反映出資本市場(chǎng)對“細胞衍生物藥物”這一前沿賽道的高度認可與長(cháng)期信心。

三、技術(shù)與產(chǎn)業(yè)的全方位對比

以下是基于當前公開(kāi)信息和臨床研究進(jìn)展的干細胞治療漸凍癥（ALS）的國內外對比分析，主要聚焦于技術(shù)與產(chǎn)業(yè)層面的差距與特點(diǎn)：

??對比維度??	??國際前沿 ?	??國內進(jìn)展 ?
??技術(shù)路線(xiàn)??	??多元化探索??：包括間充質(zhì)干細胞、臍血干細胞、??自體干細胞等方面。	??快速跟進(jìn)與聚焦創(chuàng )新??：以??異體通用型iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞??為主，技術(shù)路徑相對集中，但已在特定領(lǐng)域形成自身特色和優(yōu)勢。
??臨床進(jìn)展階段??	??領(lǐng)先且進(jìn)入后期??：如美國B(niǎo)rainStorm公司MSC療法NurOwn已完成Ⅲ期試驗（未達主要終點(diǎn)，已重啟ⅢB期）	??突破與追趕??：士澤生物全球首款iPSC衍生細胞藥XS228注射液用于治療漸凍癥，于2025年相繼獲??美國FDA和中國NMPA批準開(kāi)展注冊臨床試驗??（I/II期），并已完成包括全球首例患者治療在內的臨床研究。
??監管與審批體系??	??路徑清晰成熟??：美國FDA對細胞治療產(chǎn)品有相對成熟的評審通道（如孤兒藥資格認定、RMAT通道等），審批流程可預測性較強。	??快速完善中??：中國NMPA審批在加速，如士澤生物產(chǎn)品同期獲NMPA受理乃至批準，但整體監管框架和審評經(jīng)驗仍在持續積累和探索階段。
??產(chǎn)業(yè)化與資本推動(dòng)??	??資本強力驅動(dòng)??：由大型藥企或獲得充足風(fēng)險投資的生物技術(shù)公司主導（如BrainStorm上市融資），投入巨大，目標明確指向全球市場(chǎng)上市。	??科研與資本結合驅動(dòng)??：主要依靠頂尖高校、研究機構與企業(yè)協(xié)同推動(dòng)，資本投入規模和產(chǎn)業(yè)鏈整合能力與國際巨頭相比仍有差距，但近年來(lái)市場(chǎng)化融資活躍。
??創(chuàng )新策略與解決方案??	前瞻性布局：關(guān)注細胞替代和免疫豁免策略，旨在徹底解決免疫排斥問(wèn)題。	??聚焦細胞制備：創(chuàng )新主要集中在干細胞來(lái)源與分化技術(shù)，綜合免疫調控方案布局較少。
??國際合作與影響力??	??高度全球化??：大型臨床試驗（如NurOwn、西達賽奈）多為全球多中心研究，數據具有全球代表性，并與各國監管機構密切溝通，旨在滿(mǎn)足全球標準。	??以國內研究為主，國際化步伐加快??：重大進(jìn)展目前主要基于國內團隊和國內患者，但士澤生物產(chǎn)品獲??FDA孤兒藥資格??并獲批在美臨床，標志著(zhù)國際化布局開(kāi)啟。

四、追趕與超越：我國的機遇與挑戰

綜上所述，雖然在干細胞治療漸凍癥領(lǐng)域，美國和韓國兩項Ⅲ期臨床試驗進(jìn)展上仍保持階段性領(lǐng)先，但國內差距并不大。

技術(shù)方面，國內以iPSC及干細胞衍生物為代表的創(chuàng )新路線(xiàn)，能夠規避傳統干細胞技術(shù)的一些局限；政策方面，海南博鰲樂(lè )城先行先試經(jīng)驗正在逐步向全國推廣，臨床審批流程有望進(jìn)一步提速。

因此，短期內我國更像是在“快速追趕并打好基礎”。要實(shí)現真正的超越，需要把握三大關(guān)鍵環(huán)節：

1. 技術(shù)標準化與放大生產(chǎn)：確保干細胞產(chǎn)品的質(zhì)量穩定和可大規模應用。
2. 全國臨床網(wǎng)絡(luò )建設：建立覆蓋多中心、多患者群體的臨床試驗體系，以生成高質(zhì)量、可對比的數據。
3. 加強國際合作與數據互認：推動(dòng)國內研究成果與國際標準接軌，提高全球認可度和影響力。

只要這些環(huán)節落實(shí)到位，我國在某些技術(shù)路徑上有望實(shí)現“彎道超車(chē)”，并讓研究成果更快、更安全地惠及ALS患者。

結語(yǔ)

對ALS患者而言，糾結國內外技術(shù)差距多大意義不大——重要的是全球科學(xué)家都在不斷探索干細胞療法的可能。無(wú)論美國、韓國先一步商業(yè)化，還是國內團隊實(shí)現突破，最終受益的都是那些期待改善運動(dòng)能力、延緩病程、提高生活質(zhì)量的患者。每一次技術(shù)進(jìn)步，都在將“改善ALS患者生存和生活”的夢(mèng)想拉近現實(shí)一步。

參考資料：

[1]https://ir.brainstorm-cell.com/2025-05-19-BrainStorm-Receives-FDA-Clearance-to-Initiate-Phase-3b-Trial-of-NurOwn-R-for-ALS?utm_source=chatgpt.com

[2]https://www.prnewswire.com/news-releases/neuronata-r-stem-cell-therapy-shows-promise-in-als-phase-3-subgroup-analysis-moves-toward-fda-accelerated-approval-302468013.html

[3]https://www.houstonchronicle.com/news/houston-texas/education/article/texas-am-saudi-cell-therapy-20347290.php?utm_source=chatgpt.com

[4]https://premierscience.com/wp-content/uploads/2025/04/pjcr-25-812-1.pdf

[5]fda

[6]https://www.sohu.com/a/933359460_121124527

[7]https://mp.weixin.qq.com/s/AmiMmEgnUoYYeNZQsiw3jQ

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