2025年已接近尾聲?；仡欉@一年，中國在干細胞治療中風(fēng)（腦卒中）領(lǐng)域取得了多項重要進(jìn)展。無(wú)論是基礎研究、臨床試驗數據，還是政策與監管環(huán)境，都在持續推進(jìn)，干細胞療法正從實(shí)驗階段加速向實(shí)際臨床應用邁進(jìn)。

過(guò)去，人們普遍認為中風(fēng)后腦組織損傷難以修復，但最新研究顯示，干細胞治療在促進(jìn)神經(jīng)功能恢復、改善運動(dòng)能力、減少后遺癥等方面表現出積極效果，為患者帶來(lái)了新的希望。

本文將梳理2025年我國干細胞治療中風(fēng)的基礎研究成果、臨床研究進(jìn)展和政策動(dòng)向三個(gè)方面，為醫療專(zhuān)業(yè)人士、中風(fēng)患者及家屬提供一份清晰、可信的年度進(jìn)展總結。

2025中國干細胞治療中風(fēng)走到哪一步了？從基礎研究到臨床政策的全面梳理

一、基礎研究進(jìn)展：機制更清晰、技術(shù)路徑更豐富

2025年的基礎研究，正從“證明干細胞有效”邁向“闡明為何及如何更有效”的深水區。核心突破集中在兩大方向：一是開(kāi)發(fā)出更安全、高效的“無(wú)細胞”治療新策略；二是實(shí)現了對移植干細胞在體內的“可視化”全程追蹤，為臨床轉化提供了關(guān)鍵工具。

研究方向	研究團隊	核心技術(shù)/發(fā)現	核心價(jià)值與突破
新型干細胞衍生制劑	重慶醫科大學(xué)/陸軍軍醫大學(xué)許商成、曾文團隊	RGD肽修飾的線(xiàn)粒體囊泡（RGD-mitoEVMs）	首創(chuàng )通過(guò)線(xiàn)粒體代謝重編程促進(jìn)血管新生；為“無(wú)細胞治療”提供新范式。
	空軍軍醫大學(xué)高昌俊、馮達云團隊	富含IL-4的牙髓干細胞納米囊泡（IL4@SDNV）	重編程小膠質(zhì)細胞，實(shí)現抗炎與促血管修復雙重調控；突破傳統治療時(shí)間窗限制。
干細胞機制可視化	浙江大學(xué)張宏、復旦大學(xué)田梅團隊	CRISPR/Cas9基因編輯結合多模態(tài)影像示蹤技術(shù)	首次實(shí)現移植干細胞長(cháng)期在體動(dòng)態(tài)監測，直觀(guān)證實(shí)其分化為成熟神經(jīng)元并與宿主建立功能性連接。

1.1 “無(wú)細胞治療”策略的崛起：從替代到精準調控

傳統干細胞移植面臨存活率低、潛在風(fēng)險等挑戰。今年，研究者們另辟蹊徑，提取干細胞中的核心功能成分（如線(xiàn)粒體、外泌體），制成“納米級生物制劑”，實(shí)現了更精準的靶向修復。

修復能量工廠(chǎng)，重啟血管新生：重慶醫科大學(xué)與陸軍軍醫大學(xué)聯(lián)合團隊創(chuàng )新性地構建了RGD肽修飾的間充質(zhì)干細胞源線(xiàn)粒體囊泡（RGD-mitoEVMs）。該囊泡能像“特快專(zhuān)遞”一樣，將健康的線(xiàn)粒體精準遞送至中風(fēng)后受損的腦血管內皮細胞內部。^[1]

研究首次闡明，這一過(guò)程能重編程細胞內的谷胱甘肽代謝，激活關(guān)鍵信號通路，從而將病變區域的血管尖端細胞轉化率提升2.1倍，新生血管密度增加68%，最終顯著(zhù)減小腦損傷并改善功能。

重編程免疫細胞，實(shí)現神經(jīng)血管雙保護：空軍軍醫大學(xué)高昌俊教授團隊研發(fā)了富含IL-4的人牙髓干細胞納米囊泡（IL4@SDNV）。^[2]

該囊泡能靶向滲透血腦屏障，被大腦固有的免疫細胞——小膠質(zhì)細胞高效吞噬。通過(guò)將其從“破壞性”極化為“修復性”表型，同時(shí)解決了炎癥控制和微血管再生兩大難題，使腦血流灌注量提升超過(guò)144%。

尤為重要的是，該方法不依賴(lài)于傳統的溶栓取栓時(shí)間窗，為錯過(guò)黃金治療期的患者提供了新希望。

1.2 可視化追蹤：打開(kāi)干細胞體內修復真相

干細胞移植后去哪兒了？存活了多久？變成了什么？這些曾是制約臨床轉化的關(guān)鍵疑問(wèn)。2025年，我國科學(xué)家利用前沿分子影像技術(shù)，首次清晰回答了這些問(wèn)題。

浙江大學(xué)張宏團隊與復旦大學(xué)田梅團隊合作，利用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)，構建了攜帶三重融合報告基因的人神經(jīng)前體細胞（hNPCs）。結合多模態(tài)影像技術(shù)，他們實(shí)現了對移植細胞長(cháng)達48周的在體、動(dòng)態(tài)、可視化監測。^[3]

監測結果顯示，移植的神經(jīng)前體細胞不僅在中風(fēng)區域長(cháng)期存活，更在約11周后，超過(guò)80%分化為成熟的皮層神經(jīng)元，并與宿主大腦建立了大量具有功能的興奮性與抑制性突觸連接，完成了全腦尺度上的神經(jīng)環(huán)路重建。這直接證明了干細胞療法通過(guò)“神經(jīng)元替代”實(shí)現根本性修復的可行性。

二、臨床研究進(jìn)展：多點(diǎn)突破，證據日益堅實(shí)

在扎實(shí)的基礎研究支撐下，2025年我國干細胞治療中風(fēng)的臨床轉化也邁出了歷史性步伐，從慢性期康復延伸至最具挑戰的急性期治療，研究證據鏈日趨完整。

2.1 填補急性期治療空白：國家首個(gè)備案臨床研究啟動(dòng)

2025年9月，大連醫科大學(xué)附屬第一醫院的劉晶教授團隊開(kāi)展的“臍帶間充質(zhì)干細胞治療急性缺血性腦卒中的臨床研究”項目成為國家衛生健康委與國家藥監局聯(lián)合備案體系下首個(gè)干細胞治療急性缺血性腦卒中的臨床研究。^[4]

該研究選取臍帶間充質(zhì)干細胞（UC-MSC）作為治療對象，利用其低免疫原性和良好的神經(jīng)保護特性，評估其對急性缺血性腦卒中患者的安全性及療效。

項目的開(kāi)展不僅推動(dòng)了國內干細胞治療中風(fēng)的研究體系建設，也為未來(lái)更大規模的多中心臨床試驗奠定了基礎。同時(shí)，通過(guò)該研究，科研團隊積累了細胞制備、劑量選擇和注射途徑等關(guān)鍵技術(shù)參數，為干細胞療法的標準化、可重復性和臨床推廣提供了科學(xué)依據。

2.2 干細胞新藥獲國際權威認可：首款iPSC衍生神經(jīng)前體細胞獲FDA快速通道資格

2025年12月2日，我國霍德生物宣布，公司自主研發(fā)的國際首款人前腦神經(jīng)前體細胞注射液（hNPC01）獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的快速通道資格（Fast Track Designation, FTD），用于治療缺血性腦卒中導致的長(cháng)期運動(dòng)功能障礙。^[5]

這一認定意味著(zhù)該療法在神經(jīng)修復領(lǐng)域的臨床潛力與創(chuàng )新價(jià)值，首次得到國際權威監管機構的高度認可，并將加速其臨床研發(fā)與上市進(jìn)程。

FDA快速通道資格主要授予具有創(chuàng )新性、能夠解決重大未滿(mǎn)足醫療需求的治療手段。獲得該資格后，hNPC01將在臨床設計指導、滾動(dòng)提交上市申請、優(yōu)先審評以及同情用藥（Expanded Access）等方面享受政策加速，有望更快惠及患者。

hNPC01基于iPSC定向分化技術(shù)開(kāi)發(fā)，用于促進(jìn)神經(jīng)細胞替代和神經(jīng)環(huán)路重建。臨床I期試驗結果顯示：

• 23例缺血性腦卒中偏癱長(cháng)期后遺癥患者均表現出良好安全性；
• 12個(gè)月隨訪(fǎng)運動(dòng)功能顯著(zhù)改善，平均上肢FMA-UE提升可達11.3–13.7分；
• 92%的患者達到臨床顯著(zhù)改善標準，并觀(guān)察到下肢與語(yǔ)言能力提升；
• 近70%患者殘疾等級（mRS）改善，且改善趨勢持續至18個(gè)月。

與目前全球唯一獲批的VNS神經(jīng)調控治療相比，hNPC01在運動(dòng)功能改善幅度與綜合獲益方面顯示更明顯優(yōu)勢。

霍德生物表示，將借由快速通道優(yōu)勢推進(jìn)國際多中心確證臨床試驗，并計劃拓展至腦出血、腦外傷、腦癱等更多神經(jīng)損傷適應癥，為長(cháng)期缺乏有效修復手段的群體提供新選擇。

2.3 關(guān)鍵臨床證據發(fā)布：多分期干預價(jià)值被系統驗證

2025年10月8日，大連醫科大學(xué)附屬第一醫院干細胞臨床研究中心牽頭在國際期刊《Journal of Translational Medicine》上發(fā)表了一篇名為《干細胞療法治療缺血性卒中的臨床試驗和先進(jìn)磁共振成像技術(shù)：現狀與展望》的研究成果。^[6]

研究共發(fā)現68項注冊研究，其中26項已完成并發(fā)表。此外，通過(guò)PubMed納入18篇已發(fā)表的英文臨床試驗文章，最終匯總44項已發(fā)表的干細胞治療IS的臨床研究。數據涵蓋研究設計、細胞類(lèi)型、劑量、給藥途徑、給藥時(shí)間及功能性結局。

研究結果表明：

1. 急性期（發(fā)病后一周內）

常用細胞類(lèi)型：以骨髓單核細胞（BMMNCs） 為主，其他包括多能成體祖細胞（MAPCs）、臍帶血干細胞等。

臨床結果：干細胞治療在急性期總體安全，并顯示出一定的功能改善趨勢。但療效存在異質(zhì)性，部分高質(zhì)量研究表明，治療時(shí)機和患者特征可能影響效果。

• 例如，一項早期研究（NCT00761982）顯示，接受BMMNCs治療的患者組有20%預后良好，而對照組為0。
• 大型臨床試驗（如MASTERS、TREASURE試驗）發(fā)現，在卒中后更早（如36小時(shí)內）進(jìn)行干預，或針對較年輕（如<64歲）、梗死體積較大（>50mL）的特定患者，可能觀(guān)察到更明顯的獲益趨勢。
• 療效評估需要長(cháng)期隨訪(fǎng)，因為干細胞的作用機制涉及神經(jīng)修復，效果可能在后期更明顯。

2. 亞急性期（發(fā)病后1周至6個(gè)月）

常用細胞類(lèi)型：骨髓間充質(zhì)干細胞（BMSCs） 和骨髓單核細胞（BMMNCs）。

臨床結果：此階段的治療安全性得到了長(cháng)期（長(cháng)達5年）的驗證。在功能改善方面，研究結果不一，但部分設計嚴謹的試驗證實(shí)了其療效。

• 例如，STARTING系列試驗不僅證明了長(cháng)期安全性，還發(fā)現治療能改善患者的下肢運動(dòng)功能。療效與治療時(shí)機（卒中發(fā)作至輸注的時(shí)間） 和患者年齡密切相關(guān)。
• 其他幾項隨機對照試驗也證實(shí)了BMSCs治療可以改善臨床結局。

3. 慢性期（發(fā)病6個(gè)月后）

常用細胞類(lèi)型：更多使用創(chuàng )新型細胞，如神經(jīng)干細胞系（CTX0E03）、改良的間充質(zhì)干細胞（SB623）等。

臨床結果：干細胞為慢性期患者的功能恢復提供了新的可能性。不同的給藥途徑可能影響療效。

• 顱內注射：多項研究（如PISCES試驗、Chen等人的RCT）表明，直接將細胞注射到腦內安全可行，并能改善神經(jīng)功能或手臂運動(dòng)功能。一項薈萃分析指出，與其他途徑相比，顱內注射可能具有更優(yōu)的臨床療效，但其侵入性也帶來(lái)了相對更高的風(fēng)險。
• 鞘內注射與靜脈注射：鞘內注射在小型研究中顯示出促進(jìn)功能恢復的潛力；靜脈注射的研究結果則不一致，療效有待進(jìn)一步證實(shí)。

4.關(guān)鍵療效趨勢與共識

安全性是廣泛共識：絕大多數臨床試驗證實(shí)，干細胞治療在不同階段的卒中患者中都具有良好的安全性和耐受性，嚴重不良事件罕見(jiàn)。

療效與治療時(shí)機緊密相關(guān)：雖然各階段都觀(guān)察到療效，但證據提示，在急性期，尤其是發(fā)病后極早期進(jìn)行治療，可能獲得更理想的功能恢復。

作用機制決定療效特點(diǎn)：干細胞療法并非單純的急性神經(jīng)保護，其核心在于通過(guò)調節免疫微環(huán)境、促進(jìn)神經(jīng)再生與修復來(lái)發(fā)揮作用。因此，其療效可能在長(cháng)期隨訪(fǎng)中逐漸顯現，這與其他傳統療法不同。

個(gè)體化治療是未來(lái)方向：療效在不同研究、不同患者中存在差異。未來(lái)需要根據患者的年齡、卒中嚴重程度、梗死特點(diǎn)及分期等因素，優(yōu)化細胞類(lèi)型、劑量、給藥途徑和治療時(shí)機，實(shí)現個(gè)體化精準治療。

相關(guān)閱讀：2025年1-11月干細胞治療中風(fēng)最新進(jìn)展：炎癥抑制與神經(jīng)再生的雙重突破

三、 政策與監管環(huán)境：框架重塑，為創(chuàng )新提速

2025年，中國在生物醫學(xué)創(chuàng )新領(lǐng)域的頂層設計實(shí)現了歷史性跨越，為干細胞等前沿療法的規范、高效發(fā)展掃清了最大的制度障礙。

3.1 里程碑法規出臺，構建全鏈條管理體系

2025年10月，國務(wù)院正式公布 《生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉化應用管理條例》 （國務(wù)院令第818號），將于2026年5月1日起施行。這是我國首次在國家層面以行政法規形式，對包括干細胞治療在內的生物醫學(xué)新技術(shù)構建了覆蓋研發(fā)、臨床研究到臨床應用的全鏈條管理制度。^[7]

核心突破：該《條例》為生物醫學(xué)新技術(shù)開(kāi)辟了區別于傳統藥品和醫療器械的 “第三類(lèi)”監管路徑，明確了在完成臨床研究后，可向衛生健康部門(mén)申請直接轉化為臨床應用，打通了從實(shí)驗室到病床的“最后一公里”。

3.2 監管路徑持續優(yōu)化，鼓勵產(chǎn)學(xué)研醫協(xié)同

在國家衛健委對人大建議的答復中，進(jìn)一步明確了當前的政策導向：^[8]

支持多元主體參與：在原有醫療機構為主體的基礎上，政策鼓勵企業(yè)、高校、科研院所與具備資質(zhì)的醫療機構合作，共同發(fā)起臨床研究，促進(jìn)產(chǎn)學(xué)研醫深度融合。

完善技術(shù)評價(jià)體系：國家藥監局已制定近二十項細胞治療相關(guān)技術(shù)指導原則，并實(shí)施嚴格的全鏈條質(zhì)量管理，每年對生產(chǎn)企業(yè)進(jìn)行全覆蓋檢查，確保產(chǎn)品安全。

推動(dòng)區域先行先試：在北京、上海、廣東、海南等自貿試驗區，允許開(kāi)展外資企業(yè)參與的人體干細胞技術(shù)開(kāi)發(fā)與應用試點(diǎn)，以推動(dòng)國際合作與產(chǎn)業(yè)創(chuàng )新。

四、未來(lái)展望與挑戰

展望2026年及未來(lái)，中國干細胞治療中風(fēng)領(lǐng)域在明確的法規框架和積極的臨床數據驅動(dòng)下，發(fā)展路徑愈發(fā)清晰，但邁向廣泛應用仍需克服諸多挑戰。

未來(lái)趨勢：

1. 臨床研究加速縱深：隨著(zhù)干細胞項目的推進(jìn)，更多針對急性期和不同嚴重程度、不同亞型中風(fēng)患者的精細化臨床試驗將展開(kāi)。慢性期治療的研究也將向更大規模、更長(cháng)隨訪(fǎng)期的確證性臨床試驗（II/III期）邁進(jìn)。
2. 治療策略智能化與聯(lián)合化：基于納米囊泡、外泌體等“無(wú)細胞”智能遞送系統的研發(fā)將成熱點(diǎn)。同時(shí)，干細胞治療與康復訓練、神經(jīng)調控技術(shù)（如經(jīng)顱磁刺激）等組成聯(lián)合方案，以實(shí)現療效最大化。
3. 產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程提速：在《條例》的引導下，“產(chǎn)學(xué)研醫”協(xié)同將更加緊密，干細胞制劑的標準化、自動(dòng)化、規?；a(chǎn)體系將加速建立，以降低未來(lái)治療成本。

面臨的主要挑戰：干細胞治療目前成本高昂。未來(lái)產(chǎn)品若獲批，如何將其納入國家醫保體系，或通過(guò)商業(yè)保險、創(chuàng )新支付模式（如按療效付費）提高可及性，是關(guān)乎社會(huì )公平與產(chǎn)業(yè)可持續發(fā)展的終極課題。

結語(yǔ)

2025年，是中國干細胞治療中風(fēng)領(lǐng)域從“積累”邁向“爆發(fā)”的關(guān)鍵轉折年。從大連醫科大學(xué)附屬第一醫院開(kāi)創(chuàng )性地啟動(dòng)國家首個(gè)急性期備案臨床研究，到科學(xué)家們在《ACS Nano》《Nature Communications》等頂刊上不斷揭示修復大腦的精密機制，再到國務(wù)院頒布奠定行業(yè)基石的《生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉化應用管理條例》，無(wú)不彰顯著(zhù)中國在這一生命科學(xué)前沿領(lǐng)域的決心、智慧與速度。

雖然前路仍有科學(xué)的高峰需要攀登，有醫學(xué)的難題等待破解，但一條從基礎發(fā)現到臨床驗證，再到政策支持的完整創(chuàng )新鏈條已經(jīng)鑄就。對于每年數百萬(wàn)新增的腦卒中患者及其家庭而言，這意味著(zhù)“受損大腦可能被修復”不再是一個(gè)遙遠的科學(xué)幻想，而是一個(gè)正被清晰勾勒、穩步走近的臨床現實(shí)。2025年的這些堅實(shí)進(jìn)展，正是照亮這條康復新路的第一束強光。

參考資料：

[1]https://gwgl.cqmu.edu.cn/info/1252/7444.htm

[2]https://www.x-mol.com/news/935791

[3]https://pubs.rsna.org/doi/abs/10.1148/radiol.250305

[4]https://mp.weixin.qq.com/s/QVwnMHhTCOtwUdcoNh86Bg

[5]霍德生物

[6]Liu, J., Cheng, L., Ma, C. et al. Clinical trials and advanced MRI techniques with stem cell therapy for ischemic stroke: present and future perspectives. J Transl Med 23, 1069 (2025). https://doi.org/10.1186/s12967-025-07054-5

[7]中國政府網(wǎng)

[8]https://www.nhc.gov.cn/wjw/jiany/202508/c8badee009af4094afc67c4d3fec2ea7.shtml

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