腦卒中（中風(fēng)）是全球重要的致死與致殘原因之一。傳統治療受限于短暫的時(shí)間窗（比如溶栓的黃金期約為4.5小時(shí)），而已經(jīng)發(fā)生的神經(jīng)損傷很難逆轉。干細胞療法作為新興手段，近年來(lái)開(kāi)始走進(jìn)臨床視野，為很多中風(fēng)患者帶來(lái)了新的希望。

到2025年，干細胞在中風(fēng)治療上的臨床進(jìn)展明顯加速——尤其是神經(jīng)干細胞移植和基于3D間充質(zhì)干細胞的新藥，在多項試驗中展示了可觀(guān)的潛力，給“修復受損腦組織”這樣的目標增添了現實(shí)可能。

本文將結合國內外搜索到的臨床資料，系統梳理2025年1月至12月干細胞治療中風(fēng)的最新臨床進(jìn)展，為患者呈現最前沿科學(xué)動(dòng)態(tài)與臨床突破。

2025年1-12月干細胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展匯總

2025年1月干細胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展

1月初，首都醫科大學(xué)附屬北京天壇醫院牽頭在國際知名期刊《神經(jīng)再生研究》上發(fā)表了一篇關(guān)于《缺血性腦卒中中炎癥反應的機制及干細胞的治療作用：現有證據與未來(lái)展望》的研究成果。^[1]

本綜述的目的是通過(guò)概述缺血性中風(fēng)后復雜的炎癥級聯(lián)和與免疫反應相關(guān)的幾種主要細胞類(lèi)型的動(dòng)態(tài)，探索干細胞治療在中風(fēng)治療領(lǐng)域相對于傳統治療的巨大潛力。

研究發(fā)現：

間充質(zhì)干細胞（MSCs）通過(guò)分泌外泌體調控炎癥、促進(jìn)血管新生及神經(jīng)再生，動(dòng)物實(shí)驗顯示其可減少40%腦梗死體積，并延長(cháng)治療時(shí)間窗至72小時(shí)；基因改造MSCs過(guò)表達CCL2可顯著(zhù)增強神經(jīng)修復能力。

神經(jīng)干細胞（NSCs）移植可重建神經(jīng)回路，動(dòng)物模型運動(dòng)功能提升50%，但存活率低仍是瓶頸；結合3D生物打印技術(shù)構建的神經(jīng)血管支架有望提高移植效率。

羊膜上皮干細胞（hAESCs）憑借低免疫原性，在猴模型中減少40%梗塞面積，且延遲給藥仍具療效。

多能干細胞（PSCs）通過(guò)基因編輯技術(shù)降低腫瘤風(fēng)險，優(yōu)化神經(jīng)保護功能。盡管臨床前研究及早期試驗（如國內首個(gè)MSC藥物進(jìn)入臨床階段）驗證了安全性與初步療效，但精準調控給藥時(shí)機、劑量及遞送方式，系統評估長(cháng)期安全性，以及明確分子機制仍是臨床轉化的關(guān)鍵挑戰。

研究表明，多種干細胞（如間充質(zhì)干細胞、神經(jīng)干細胞）可改善患者運動(dòng)能力和生活質(zhì)量，部分療法已進(jìn)入臨床階段。盡管仍需解決安全性、療效標準化等問(wèn)題，但其突破傳統治療時(shí)間限制、推動(dòng)神經(jīng)功能恢復的能力，為中風(fēng)患者帶來(lái)了革命性治療選擇，有望大幅降低殘疾率并提升康復效果。

1月8日，美國格拉德斯通研究所證實(shí)，源自干細胞的細胞療法能夠在中風(fēng)后恢復大腦活動(dòng)的正常模式。大多數中風(fēng)治療必須在中風(fēng)發(fā)生后的數小時(shí)內立即實(shí)施才能奏效，而即便在中風(fēng)一個(gè)月后，這種細胞療法對中風(fēng)大鼠進(jìn)行治療時(shí)仍有效。^[2]

“目前尚無(wú)任何療法能夠在中風(fēng)后數周或數月內進(jìn)行，從而預防長(cháng)期癥狀，因此這項研究令人興奮不已，”領(lǐng)導這項發(fā)表在《分子治療》期刊上的新研究的格拉德斯通研究員珍妮·帕茲博士說(shuō)道?！拔覀兊难芯拷Y果表明，在這個(gè)時(shí)間點(diǎn)進(jìn)行干預并產(chǎn)生積極影響還不算太晚?！?/p>

這項研究中使用的改良干細胞已在臨床開(kāi)發(fā)中進(jìn)行了十多年，用于治療中風(fēng)和創(chuàng )傷性腦損傷。臨床試驗已經(jīng)表明，在某些患者中，干細胞可以幫助他們重新獲得對手臂和腿部的控制。然而，科學(xué)家們并不確定大腦中的哪些變化促成了這些癥狀的改善。

這項新研究首次詳細闡述了干細胞對大腦活動(dòng)的影響。這項研究有望改進(jìn)干細胞療法，并有助于開(kāi)發(fā)對大腦具有類(lèi)似影響的其他治療方法。

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2025年2月干細胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展

2月17日，舉行的國際卒中大會(huì )（ISC 2025）上，一項題為《首次使用胚胎源性神經(jīng)干細胞 (NR1) 進(jìn)行腦內移植治療慢性缺血性中風(fēng)的人體1/2a期研究 (NCT04631406)：12個(gè)月結果》的臨床研究報告引起了廣泛關(guān)注。^[3]

該研究揭示了通過(guò)神經(jīng)干細胞移植技術(shù)，能夠顯著(zhù)改善患有超過(guò)12個(gè)月慢性缺血性中風(fēng)成年患者的神經(jīng)功能和運動(dòng)能力。

首次人體臨床試驗為期12個(gè)月，納入了18名缺血性皮層下大腦中動(dòng)脈中風(fēng)后6至60個(gè)月的成年人，他們的改良Rankin量表評分為3或4。研究發(fā)現：

12個(gè)月內觀(guān)察到顯著(zhù)神經(jīng)功能改善：17名隨訪(fǎng)≥3個(gè)月的患者中，所有受試者Fugl-Meyer運動(dòng)功能量表（FMMS）總分均提升，其中11人達到臨床意義的恢復；12個(gè)月時(shí)，總FMMS平均增加12.1分，上肢和下肢功能分別提升7.4分和4.7分，日常生活能力（BI）提高7.7分，美國國立衛生研究院卒中量表（NIHSS）改善1.77分，步行速度亦顯著(zhù)增強。

影像學(xué)顯示，14名患者在第7天出現運動(dòng)前皮質(zhì)瞬態(tài)FLAIR信號（2個(gè)月內消退），靜息態(tài)fMRI提示感覺(jué)運動(dòng)網(wǎng)絡(luò )功能連接增強，FDG PET證實(shí)同側運動(dòng)皮質(zhì)及對側小腦代謝活性提升。

安全性方面，僅出現頭痛、短暫性失語(yǔ)癥惡化及無(wú)癥狀硬膜下積液等輕微不良事件，均自行緩解。

詳情請瀏覽：全球首例胚胎神經(jīng)干細胞治療中風(fēng)人體試驗成功：患者運動(dòng)功能顯著(zhù)恢復

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2025年3月干細胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展

3月12日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）批準了國內首款間充質(zhì)基質(zhì)細胞藥物（NR-20201）的臨床試驗申請（IND），擬用于治療急性缺血性腦卒中。^[4]

這是國內首個(gè)針對該適應癥的間充質(zhì)基質(zhì)細胞藥物獲批進(jìn)入臨床階段，也是全球首個(gè)進(jìn)入臨床階段的同類(lèi)產(chǎn)品。該藥物此前已于2024年10月26日獲美國FDA批準開(kāi)展臨床試驗，標志著(zhù)中國在細胞治療領(lǐng)域的監管審評能力與國際接軌，并逐步邁向全球引領(lǐng)地位。

NR-20201是一種基于間充質(zhì)干細胞（MSC）的創(chuàng )新療法，通過(guò)激活內源性修復系統，突破傳統溶栓藥4.5小時(shí)的時(shí)間限制，動(dòng)物實(shí)驗顯示其治療窗口可延長(cháng)至發(fā)病后72小時(shí)。

該療法利用MSC分泌的外泌體（攜帶miR-17-92簇）抑制神經(jīng)元凋亡（梗死體積減少47%），同時(shí)通過(guò)下調促炎因子（IL-1β、TNF-α）、上調抗炎因子（IL-10）重塑免疫微環(huán)境，并借助VEGF、Ang-1等因子加速側支循環(huán)建立（腦血流恢復速度提升2.3倍）。

臨床前研究證實(shí)其免疫原性低、安全性良好，有望為我國1300萬(wàn)現存腦卒中患者及超300萬(wàn)年新增病例中無(wú)法接受傳統治療的超時(shí)間窗患者提供新選擇。

3月28日，國健清科生物醫藥科技宣布，其自主研發(fā)的”人胎盤(pán)來(lái)源3D間充質(zhì)干細胞（MSC）注射液”正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）臨床試驗默示許可（IND）。^[4]

該產(chǎn)品依托清華大學(xué)深圳國際研究生院吳耀炯團隊十年攻關(guān)成果，采用全球首創(chuàng )的3D無(wú)載體懸浮培養技術(shù)制備，為急性缺血性腦卒中患者提供革命性治療方案。

此次獲批的3D MSC注射液采用全球首創(chuàng )的“發(fā)酵罐無(wú)載體懸浮培養基”工藝，突破了傳統二維平面培養的局限。

較傳統方法制備的MSC，3D MSC具有體積小，遷徙能力高，細胞表面關(guān)鍵受體CXCR4表達大幅增加，靜脈、動(dòng)脈注射都不會(huì )堵塞血管，免疫調節因子和生長(cháng)因子的表達水平更是顯著(zhù)提升。這一技術(shù)革新不僅大幅提升了藥物療效，更為規?；a(chǎn)及質(zhì)量控制提供了可靠保障，填補了國際空白。

3D-MSC注射液三大核心創(chuàng )新：

1.高效遷徙能力：細胞體積縮小70%，CXCR4受體表達量達50%，突破肺血管屏障，靶向富集損傷組織；

2.超強修復活性：單細胞測序證實(shí)其免疫調節因子（TSG-6、PGE2等）和生長(cháng)因子（VEGF、IGF等）分泌量較2D-MSC提升3-5倍；

3.規?；慨a(chǎn)：通過(guò)生物反應器無(wú)載體懸浮培養技術(shù)，年產(chǎn)能可達10萬(wàn)劑，滿(mǎn)足全球臨床需求。

吳耀炯教授在采訪(fǎng)中表示：“這項技術(shù)的核心在于通過(guò)三維動(dòng)態(tài)培養模擬體內微環(huán)境，使干細胞在體外保持更接近生理狀態(tài)的活性和功能。我們攻克了傳統培養方式中細胞易老化、功能衰退的難題，使得3D MSC在移植后的存活率和治療效果顯著(zhù)提升。”他特別強調，該技術(shù)的規?；a(chǎn)將大幅降低治療成本，為腦卒中等疾病的細胞治療普及奠定基礎?！斑@是中國科學(xué)家在再生醫學(xué)領(lǐng)域邁出的重要一步，也為全球患者帶來(lái)曙光?！?/p>

相關(guān)閱讀：干細胞治療中風(fēng)：如何從短期神經(jīng)損傷降低到長(cháng)期影像學(xué)改善？臨床案例分析

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2025年4月干細胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展

4月10日，國際期刊《Biomolecules》發(fā)表了一篇“Therapeutic Potential of Mesenchymal Stem Cells in Stroke Treatment”的文獻綜述。^[5]

該綜述探討了間充質(zhì)干細胞 (MSC) 在中風(fēng)治療中的作用機制，包括免疫調節和抗炎作用、神經(jīng)保護和神經(jīng)再生、旁分泌信號傳導、誘導血管生成、促進(jìn)神經(jīng)發(fā)生以及歸巢和遷移至受損組織區域。

其次，本文還詳細討論了MSC在中風(fēng)疾病中的臨床研究和治療應用。最后，本綜述還重點(diǎn)介紹了MSC在中風(fēng)和其他神經(jīng)系統疾病治療中的挑戰和未來(lái)發(fā)展方向。

研究表明，間充質(zhì)干細胞（MSC）因其免疫調節、神經(jīng)保護、血管生成及促進(jìn)神經(jīng)再生等多重機制，成為中風(fēng)治療的研究熱點(diǎn)。臨床前及臨床試驗顯示，MSC可通過(guò)分化、旁分泌作用、線(xiàn)粒體轉移等方式修復腦損傷，部分研究已證實(shí)其安全性和初步療效。

然而，細胞來(lái)源、治療時(shí)機、遞送策略及標準化等問(wèn)題仍需解決。未來(lái)需結合技術(shù)創(chuàng )新（如基因編輯、靶向遞送）與精準醫學(xué)，推動(dòng)MSC療法從實(shí)驗走向臨床應用，為中風(fēng)患者提供更有效的神經(jīng)修復方案。

詳情請瀏覽：綜述：談?wù)勯g充質(zhì)干細胞治療中風(fēng)的機制、案例及未來(lái)發(fā)展方向

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2025年5月干細胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展

5月31日，國際期刊《BMC Neurology》上發(fā)表了一篇名為《干細胞治療缺血性卒中的療效和安全性：系統評價(jià)與網(wǎng)絡(luò )薈萃分析研究》的研究成果。^[6]

共納入19項研究，1055例患者。研究表明，臍帶血間充質(zhì)干細胞在改善缺血性中風(fēng)患者的神經(jīng)功能方面更有效，而骨髓單個(gè)核細胞在改善缺血性中風(fēng)患者的運動(dòng)功能和日常生活能力方面更有效。

目前，用于治療缺血性中風(fēng)的干細胞類(lèi)型相對單一，且臨床試驗仍處于早期階段，因此未來(lái)仍需進(jìn)一步完善此類(lèi)研究的納入標準和條件，以篩選出最適合改善缺血性中風(fēng)患者的干細胞類(lèi)型。

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2025年6月干細胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展

 6月12日，國際期刊《Regenerative Therapy》上發(fā)表了一篇名為《間充質(zhì)干細胞治療出血性中風(fēng)：臨床回顧》的臨床成果。^[7]

現有臨床試驗結果顯示，間充質(zhì)干細胞（MSC）用于腦出血患者的安全性已得到一致證實(shí)，未見(jiàn)嚴重不良反應。但在療效方面，結果并不完全一致：部分研究顯示患者在神經(jīng)和運動(dòng)功能方面有明顯改善，而也有研究未發(fā)現顯著(zhù)臨床效果。

多數研究采用NIHSS、BI、MBI、FIM等量表評估，結果表明不少患者在語(yǔ)言、肌力、認知和運動(dòng)獨立性等方面出現不同程度的恢復。一項研究報道患者在隨訪(fǎng)兩年中言語(yǔ)、肌肉力量、呼吸及疼痛均改善；另一項團隊發(fā)現六個(gè)月內患者 NIHSS和BI評分優(yōu)于對照組，部分患者甚至實(shí)現神經(jīng)功能完全恢復。Chang和Tsang的研究則在五年隨訪(fǎng)中進(jìn)一步證實(shí)了功能改善的持久性。

但也存在陰性結果。例如Bashin小組未觀(guān)察到運動(dòng)功能的顯著(zhù)差異，但發(fā)現其在炎癥反應和相關(guān)生物標志物方面可能有作用。

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2025年7月干細胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展

7月1日，日本科研人員在《scientific reports》期刊雜志上發(fā)表了一篇名為《干細胞治療急性和亞急性缺血性中風(fēng)的療效和安全性：系統評價(jià)和薈萃分析》的研究成果。^[8]

本次研究共納入13項試驗，涉及872名患者（519名男性）。

在主要療效方面，通過(guò)mRS評分評估功能獨立性發(fā)現，第90天和第365天，接受細胞治療的患者達到mRS 0-2或0-1的比例高于對照組，顯示細胞治療在某些時(shí)間點(diǎn)可能幫助患者功能恢復更好。而在第180天，兩組差異并不明顯。

安全性方面，細胞治療沒(méi)有增加嚴重不良事件或全因死亡風(fēng)險，表明整體安全性良好。

總體來(lái)看，細胞治療在部分時(shí)間點(diǎn)對功能恢復有一定幫助，同時(shí)安全性可靠，但療效表現并非在所有指標和時(shí)間點(diǎn)都顯著(zhù)。

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2025年8月干細胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展

8月初，蘇黎世大學(xué)再生醫學(xué)研究所在《Adv Sci (Weinh)》期刊雜志上發(fā)表了一篇名為《延遲移植神經(jīng)干細胞可提高中風(fēng)后移植物的初始存活率》的研究成果。^[9]

本文表明，在大型皮質(zhì)中風(fēng)小鼠模型中，與中風(fēng)后1天進(jìn)行急性移植相比，中風(fēng)后7天延遲腦內移植源自人類(lèi)誘導多能細胞 (iPSC) 的神經(jīng)祖細胞 (NPC) 可顯著(zhù)增強移植物的增殖和存活，并促進(jìn)軸突萌芽。移植后6周內使用體內生物發(fā)光成像技術(shù)，觀(guān)察到接受延遲NPC治療的小鼠的生物發(fā)光信號比接受急性NPC移植的小鼠增加了5倍以上。

接受延遲鼻咽癌移植的小鼠中，細胞移植數量的增加是由于移植后早期增殖率的增加，而隨后兩組的增殖率均下降至相似的低水平。

值得注意的是，研究發(fā)現，大多數移植的鼻咽癌在6周后分化為神經(jīng)元，且急性移植組和延遲移植組的神經(jīng)元與膠質(zhì)細胞的比例沒(méi)有顯著(zhù)差異。

這些發(fā)現表明，延遲鼻咽癌移植可改善早期移植物的存活率和增殖率，這有助于確定最佳治療窗口，以最大限度地提高基于鼻咽癌的卒中治療的療效。

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2025年9月干細胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展

9月，荷蘭烏得勒支大學(xué)科研人員在《Stroke》上發(fā)表了一篇名為《鼻內注射基質(zhì)細胞治療圍產(chǎn)期動(dòng)脈卒中：2年安全性和神經(jīng)發(fā)育》的研究成果。^[10]

研究對10名接受MSC治療的新生兒進(jìn)行了隨訪(fǎng)，通過(guò)磁共振成像評估腦組織丟失情況，并在2歲時(shí)評估腦癱、運動(dòng)和認知發(fā)育、行為與語(yǔ)言問(wèn)題、視野缺損及癲癇發(fā)生情況。同時(shí)，將結果與未接受MSC治療的39名符合納入標準的登記隊列進(jìn)行了對比。

主要臨床結果

腦組織保護：3個(gè)月時(shí)，MSC治療組平均腦組織保留率高達89%，高于預期。

長(cháng)期安全性：2歲隨訪(fǎng)未報告相關(guān)嚴重不良事件。

運動(dòng)發(fā)育：2名兒童（20%）發(fā)展為輕度腦癱（GMFCS I級），無(wú)運動(dòng)發(fā)育遲緩，運動(dòng)能力明顯優(yōu)于對照組（Z評分中位數0.3對-0.4，P=0.003）。

認知與行為：約10%-20%的兒童出現輕度認知、語(yǔ)言或行為問(wèn)題，但無(wú)癲癇發(fā)生。

影像學(xué)優(yōu)勢：MSC組在3個(gè)月MRI中，內囊后肢及大腦腳不對稱(chēng)發(fā)生率顯著(zhù)低于登記隊列（分別為40%vs81%，P=0.02；10%vs61%，P=0.01）。

結論：鼻內MSC治療在圍產(chǎn)期缺血性卒中患兒中顯示出長(cháng)期安全性，并可能改善運動(dòng)功能預后。研究提示MSC療法對腦組織保護和功能恢復具有潛力，但仍需大規模隨機對照試驗來(lái)驗證其療效。

9月16日，瑞士神經(jīng)科學(xué)中心牽頭在《nature》上發(fā)表了一篇名為《神經(jīng)異種移植通過(guò)分子移植物-宿主相互作用促進(jìn)中風(fēng)后的長(cháng)期康復》的臨床研究成果。^[11]

研究顯示，局部移植誘導多能干細胞（iPSC）衍生神經(jīng)祖細胞（NPC）可促進(jìn)中風(fēng)小鼠的腦修復和長(cháng)期功能恢復。移植的NPC可存活超過(guò)五周，主要分化為成熟神經(jīng)元，并參與血管生成、血腦屏障修復、炎癥減輕及神經(jīng)發(fā)生等再生過(guò)程。

深度學(xué)習量化分析表明，NPC治療的小鼠步態(tài)和精細運動(dòng)功能顯著(zhù)改善。單細胞RNA測序顯示，移植細胞主要呈GABA能和谷氨酸能表型，其中GABA能細胞通過(guò)神經(jīng)連接蛋白、神經(jīng)調節蛋白、細胞黏附分子及SLIT信號通路與宿主組織相互作用。

研究揭示了神經(jīng)干細胞移植促進(jìn)中風(fēng)后結構和功能恢復的機制，支持其在長(cháng)期康復中的治療潛力。

9月28日，首都醫科大學(xué)附屬北京康復醫院牽頭在《BIOENGINEERING &TRANSLATIONAL MEDICINE》上發(fā)表了一篇名為《生物材料驅動(dòng)的干細胞療法用于缺血性卒中后的組織修復和功能康復》的研究成果。^[12]

干細胞治療中風(fēng)的研究顯示出明確的潛在益處也伴隨若干限制和不確定性。多項臨床與動(dòng)物研究表明，移植干細胞（尤其是間充質(zhì)干細胞MSCs及神經(jīng)干細胞NSCs）可以通過(guò)分泌神經(jīng)營(yíng)養因子、抑制炎癥、促進(jìn)血管再生和一定程度的細胞替代，改善運動(dòng)功能、手部精細動(dòng)作、語(yǔ)言表達與吞咽功能，并在部分研究中對長(cháng)期生存率有積極信號。

總體安全性評價(jià)較好，但已記錄有過(guò)敏、感染、瘢痕形成等不良事件。

盡管結果令人鼓舞，現有臨床證據仍不足以完全確定療效幅度：很多試驗顯示功能評分無(wú)顯著(zhù)差異或需更長(cháng)隨訪(fǎng)才能體現效益。為提高療效，研究正嘗試用生物材料（水凝膠、支架等）作為載體以提升細胞存活、定向分化與局部藥物持續釋放；

但到目前為止，尚無(wú)生物材料獲批用于卒中臨床?？傮w而言，干細胞療法是中風(fēng)康復中最有前景的再生策略之一，但仍需更大規模、長(cháng)期隨訪(fǎng)的隨機對照試驗來(lái)確定最佳細胞類(lèi)型、給藥途徑、劑量與安全性管理。

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2025年10月干細胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展

10月8日，大連醫科大學(xué)附屬第一醫院干細胞臨床研究中心牽頭在國際期刊《Journal of Translational Medicine》上發(fā)表了一篇名為《干細胞療法治療缺血性卒中的臨床試驗和先進(jìn)磁共振成像技術(shù)：現狀與展望》的研究成果。^[13]

研究共發(fā)現68項注冊研究，其中26項已完成并發(fā)表。此外，通過(guò)PubMed納入18篇已發(fā)表的英文臨床試驗文章，最終匯總44項已發(fā)表的干細胞治療IS的臨床研究。數據涵蓋研究設計、細胞類(lèi)型、劑量、給藥途徑、給藥時(shí)間及功能性結局。

急性期（卒中發(fā)作后一周內）

• 常用細胞：骨髓單核細胞（BMMNCs）、多能成體祖細胞（MAPCs）、臍帶血干細胞（UCBCs）、骨髓間充質(zhì)干細胞（BMSCs）、脂肪組織間充質(zhì)干細胞（ADSCs）。
• 給藥途徑：靜脈注射（IV）、動(dòng)脈注射（IA）、鼻內給藥（IN）；腦內（IC）和鞘內（IT）注射未使用。
• 主要成果：小樣本研究顯示安全，部分患者功能改善明顯。大規模研究如MASTERS和TREASURE提示，早期 (<36小時(shí)) 高劑量治療可能改善長(cháng)期功能，但短期主要終點(diǎn)差異不顯著(zhù)。

亞急性期（卒中后1周至6個(gè)月）

• 常用細胞：BMMNCs、BMSCs。
• 給藥途徑：IV和IA注射。
• 主要成果：小樣本單臂研究顯示安全且功能改善明顯；大樣本隨機對照試驗療效異質(zhì)性較大。STARTING-2試驗顯示MSC治療可改善下肢運動(dòng)功能，并增加循環(huán)細胞外囊泡水平，與MRI可塑性改善相關(guān)。

慢性期（卒中后6個(gè)月及以上）

• 創(chuàng )新細胞：神經(jīng)干細胞（CTX0E03、SB623、NSI-566）、NT2N等。
• 給藥途徑：腦內（IC）、鞘內（IT）、靜脈（IV）。
• 主要成果：腦內移植療效最好，可改善手臂運動(dòng)功能，長(cháng)期隨訪(fǎng)2年以上安全性良好；鞘內和靜脈移植亦顯示功能改善，但療效差異存在，且多為單臂開(kāi)放標簽研究。

劑量與時(shí)機

• 細胞劑量范圍廣（10?–10?個(gè)），劑量過(guò)高或過(guò)低均影響療效與安全性。
• 早期給藥（急性期）通常效果最佳，但亞急性期和慢性期仍可能獲益。

安全性

• 干細胞療法總體安全，常見(jiàn)輕度不良事件包括發(fā)熱、頭痛、疲勞；嚴重不良事件如癲癇或感染較少。
• 多能干細胞（iPSCs、ESCs）存在潛在致瘤風(fēng)險，但迄今未見(jiàn)臨床報道。長(cháng)期隨訪(fǎng)仍必不可少。

功能改善指標

• 臨床量表：NIHSS、mRS、BI最常用，FMA、AS、BBS和認知評估可提供更精細評估。
• 客觀(guān)指標：MRI、MEP、SSEP、PET-CT等可反映神經(jīng)再生和功能恢復。

總體結論

干細胞治療缺血性卒中在各階段均顯示安全性和一定療效，尤其早期高劑量治療或腦內移植效果更佳。未來(lái)需開(kāi)展大樣本、多中心、隨機對照、長(cháng)期隨訪(fǎng)試驗，以?xún)?yōu)化細胞類(lèi)型、劑量、移植時(shí)機和途徑，并建立標準化評估體系，為臨床應用提供高質(zhì)量循證依據。

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2025年11月干細胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展

11月1日，大連醫科大學(xué)附屬第一醫院干細胞臨床研究中心牽頭在《Neural Regen Re》上發(fā)表了一篇名為《人類(lèi)神經(jīng)干細胞來(lái)源的細胞外囊泡通過(guò)激活PI3K/AKT/mTOR通路發(fā)揮抗缺血性卒中的保護作用》的研究成果。^[14]

研究顯示，人類(lèi)神經(jīng)干細胞來(lái)源的細胞外囊泡（hNSC-EVs）能夠顯著(zhù)保護缺血性卒中（中風(fēng)）后的受損腦組織。

hNSC-EVs是直徑約30–150nm的微小囊泡，攜帶蛋白質(zhì)和miRNA，可復制神經(jīng)干細胞的修復作用，同時(shí)避免細胞移植可能帶來(lái)的免疫排斥和致瘤風(fēng)險。因此，被認為是神經(jīng)干細胞移植的更安全、更易標準化的替代方案。

研究結果表明：

• 體外實(shí)驗——hNSC-EVs能降低氧化應激下神經(jīng)元的細胞凋亡和 ROS 水平，提高細胞存活率；
• 動(dòng)物實(shí)驗（大鼠MCAO模型）——靜脈或局部給藥均顯著(zhù)縮小梗死面積，并改善運動(dòng)與行為功能。

機制研究證實(shí)，其神經(jīng)保護作用主要通過(guò)激活PI3K/AKT/mTOR信號通路來(lái)抑制神經(jīng)元凋亡。

安全性方面，高劑量給藥后未發(fā)現明顯免疫反應或器官毒性，提示體內耐受性良好。

總體來(lái)看，hNSC-EVs在中風(fēng)修復中展現出明確療效與臨床轉化潛力，但仍需更大規模、長(cháng)期隨訪(fǎng)的臨床試驗驗證其最佳用法和長(cháng)期效果。

11月8日，印度科研人員在《Inflammopharmacology》期刊上發(fā)表了一篇名為《干細胞療法在卒中后細胞修復中的應用前景》的研究成果。^[15]

文章指出，干細胞療法在缺血性中風(fēng)患者的腦修復方面展現出明確的生物學(xué)潛力：移植的細胞能夠分泌神經(jīng)營(yíng)養因子、抑制炎癥、促進(jìn)血管再生，并在一定條件下部分替代受損神經(jīng)元，從而改善運動(dòng)、語(yǔ)言及認知等功能。

臨床早期試驗普遍提示該療法具有良好的安全性，但療效結果仍存在差異——部分研究在短期功能評分上未見(jiàn)顯著(zhù)改善，而長(cháng)期隨訪(fǎng)數據顯示生存率或功能恢復方面可能存在積極趨勢。

為進(jìn)一步提升療效，當前研究重點(diǎn)聚焦于：篩選最適合的細胞類(lèi)型（如MSCs、NSCs、iPSC衍生細胞等）、優(yōu)化給藥途徑與治療時(shí)機，以及利用水凝膠或生物支架等材料增強細胞存活和定向修復能力。

總體來(lái)看，“干細胞 + 生物材料”的聯(lián)合策略被認為是推動(dòng)臨床突破的關(guān)鍵方向，但仍需更大規模、長(cháng)期隨訪(fǎng)的隨機對照試驗來(lái)確立最佳治療方案及長(cháng)期安全性。

11月9日，韓國科研人員在《Pharmaceutics》上發(fā)表了一篇名為《納米顆粒介導的鼻腦給藥治療缺血性卒中：臨床前研究進(jìn)展》的臨床成果。^[16]

研究指出，鼻內給藥（IN）能夠繞過(guò)血腦屏障，通過(guò)嗅覺(jué)和三叉神經(jīng)通路直接把藥物送入大腦，是一種無(wú)創(chuàng )、快速、可反復使用的潛在治療途徑。

臨床顯示，基于納米載體的鼻噴技術(shù)（如細胞外囊泡、脂質(zhì)體、聚合物納米顆粒等）能提高藥物在腦內的穩定性與靶向性，促進(jìn)神經(jīng)再生、血管生成、白質(zhì)修復和功能恢復。在動(dòng)物實(shí)驗中，已觀(guān)察到梗死體積縮小、炎癥減輕、行為功能改善等明顯療效。

然而，從動(dòng)物到人類(lèi)仍存在挑戰，例如人類(lèi)鼻腔結構差異、給藥劑量限制、鼻腔清除和免疫反應風(fēng)險等。未來(lái)需要優(yōu)化制劑、明確鼻—腦轉運機制并開(kāi)展臨床安全性驗證。

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2025年12月干細胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展

12月27日，韓國醫學(xué)院康復與再生研究中心牽頭在行業(yè)期刊《干細胞研究與治療》上發(fā)表了一篇名為《異體臍帶血細胞聯(lián)合促紅細胞生成素治療亞急性卒中患者的安全性和有效性》的研究成果。^[17]

這項雙盲隨機對照試驗將中風(fēng)后1-9個(gè)月的患者分為三組：聯(lián)合治療組、單用臍帶血組和對照組。

結果顯示，聯(lián)合治療安全性良好，未發(fā)現額外風(fēng)險。在治療6個(gè)月后，聯(lián)合治療組在生活自理能力（如FIM量表）和情緒改善（如抑郁評分）方面，相比對照組有顯著(zhù)提升；而單用臍帶血組雖有輕微改善，但效果未達統計學(xué)顯著(zhù)。腦成像結果也支持了臍帶血療法對功能恢復的積極作用。

結論認為，促紅細胞生成素可能增強了臍帶血細胞的治療效果，為中風(fēng)后神經(jīng)修復提供了一種有潛力的聯(lián)合治療新思路。這項探索性研究為未來(lái)更大規模的臨床試驗提供了初步證據。

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2025年干細胞治療中風(fēng)臨床進(jìn)展總結

綜上所述，2025年，干細胞療法在中風(fēng)治療領(lǐng)域取得顯著(zhù)進(jìn)展，干細胞療法通過(guò)突破傳統治療時(shí)間窗、修復神經(jīng)功能及降低殘疾率，為中風(fēng)治療帶來(lái)革命性突破。其多靶點(diǎn)作用機制（如外泌體調控、免疫重塑、血管新生）與技術(shù)創(chuàng )新（3D培養、基因編輯）的結合，不僅提升了療效與安全性，還推動(dòng)了細胞治療從實(shí)驗室向臨床的轉化。此外：

間充質(zhì)干細胞通過(guò)調控炎癥、促進(jìn)血管新生及神經(jīng)再生，突破傳統4.5小時(shí)治療時(shí)間窗限制，動(dòng)物實(shí)驗顯示其療效可持續至發(fā)病后72小時(shí)；基因工程改造（如CCL2過(guò)表達）進(jìn)一步增強其神經(jīng)修復能力。

神經(jīng)干細胞與3D生物打印技術(shù)結合，有望解決移植存活率低的瓶頸；3D培養技術(shù)提升干細胞遷徙效率及功能活性，推動(dòng)規?；a(chǎn)。

盡管標準化治療方案、長(cháng)期安全性評估及大規模應用成本控制仍是挑戰，但干細胞療法已展現出重塑中風(fēng)治療范式、改善患者生活質(zhì)量的巨大潛力，為全球數百萬(wàn)中風(fēng)患者提供了突破性治療選擇。

結語(yǔ)

2025年，干細胞治療中風(fēng)領(lǐng)域取得了多項重要進(jìn)展，特別是在間充質(zhì)干細胞、神經(jīng)干細胞移植以及干細胞聯(lián)合治療手段等方面。盡管仍面臨成本高、監管復雜等挑戰，但其在功能恢復、安全性和可及性上的顯著(zhù)進(jìn)步，已為全球數百萬(wàn)中風(fēng)患者點(diǎn)燃希望。未來(lái)，隨著(zhù)技術(shù)迭代和政策支持，干細胞療法有望成為中風(fēng)治療的“標配”，真正實(shí)現“重啟生命”的承諾。

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[16]https://www.mdpi.com/1999-4923/17/11/1447

[17]Kim, J.M., Shin, S., Lee, D.?et al.?Safety and efficacy of allogeneic umbilical cord blood cells and erythropoietin combination therapy in patients with subacute stroke.?Stem Cell Res Ther?(2025). https://doi.org/10.1186/s13287-025-04856-8

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