肌萎縮側索硬化癥（ALS），即被稱(chēng)為 “漸凍癥” 的罕見(jiàn)病，以運動(dòng)神經(jīng)元進(jìn)行性退化為特征，患者逐漸喪失運動(dòng)、言語(yǔ)甚至呼吸功能，病程殘酷且此前缺乏有效治療手段，給患者與家庭帶來(lái)沉重的身心負擔。

然而，近年來(lái)醫學(xué)領(lǐng)域在漸凍癥治療上迎來(lái)了前所未有的爆發(fā)式突破，跨越基因治療、神經(jīng)工程、再生醫學(xué)與智能康復的創(chuàng )新成果，不僅打破了 “漸凍癥無(wú)藥可治” 的困局，更構建起從病因干預到功能修復的全鏈條治療體系。

本文基于已發(fā)表的文獻及臨床試驗數據，系統梳理了截至2025年10月漸凍癥（ALS）治療領(lǐng)域的6大前沿突破方向，包括基因精準治療、腦機接口技術(shù)、干細胞療法、智能康復系統、調節性T細胞療法及多靶點(diǎn)藥物研發(fā)。通過(guò)整合最新科研成果與臨床試驗進(jìn)展，為患者及醫學(xué)界呈現當前最權威的治療動(dòng)態(tài)與技術(shù)革新全景。

2025漸凍癥有哪些治療方法？基因、干細胞及腦機接口等6大技術(shù)突破

一、基因精準治療的突破性進(jìn)展

1.1 托夫生注射液

2024年10月8日，國家藥品監督管理局公示，托夫生（Tofersen）注射液獲批上市，該藥物用于治療攜帶超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的成人肌萎縮側索硬化癥（即ALS，漸凍癥）患者。^[1]

托夫生注射液是一種反義寡核苷酸藥物（ASO），作用機制本質(zhì)上是對基因表達的調控，從源頭減輕運動(dòng)神經(jīng)元的損傷，延緩疾病進(jìn)展。不同于以往治療藥物的“對癥治療”，托夫生注射液是“對因治療”藥物。據三期臨床研究VALOR結果證實(shí)，其具有延緩疾病進(jìn)展的趨勢，且安全性較好。

2025年6月10日，托夫生注射液在國內完成首批次使用，浙江首針在西湖大學(xué)醫學(xué)院附屬杭州市第一人民醫院運動(dòng)神經(jīng)元病診療中心成功落地，標志著(zhù)我國在罕見(jiàn)病精準治療領(lǐng)域邁出重要一步。

1.2 基因治療藥物SNUG01

2025年3月24日，神濟昌華（北京）生物科技有限公司宣布，其自主研發(fā)的全球首款（First-in-Class）以TRIM72為靶點(diǎn)的基因治療藥物SNUG01，已正式獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）新藥臨床試驗申請（IND）許可，適應癥為肌萎縮側索硬化（ALS，俗稱(chēng)”漸凍癥”）。^[2]

此次獲批標志著(zhù)該藥物將進(jìn)入I/IIa期國際多中心注冊臨床試驗階段，系統評估其在A(yíng)LS成人患者中的安全性、耐受性及初步療效，實(shí)現從基礎研究向臨床轉化的關(guān)鍵跨越。

SNUG01以重組腺相關(guān)病毒9型（rAAV9）為載體，通過(guò)鞘內注射（IT）的方式，將人源TRIM72基因靶向遞送至神經(jīng)元。TRIM72可能通過(guò)膜修復功能、抗氧化/線(xiàn)粒體功能修復、減少應激顆粒產(chǎn)生等多個(gè)功能實(shí)現減緩ALS患者神經(jīng)元的損害。

在臨床前動(dòng)物研究中，SNUG01表現出顯著(zhù)的神經(jīng)元保護作用；此前在由北京大學(xué)第三醫院牽頭的研究者發(fā)起的臨床研究中，SNUG01展現出良好的安全耐受性，在療效指標及生物標志物方面看到了令人興奮的積極信號，完善了從靶點(diǎn)發(fā)現、臨床前再到人體數據的驗證鏈條。與針對特異基因突變導致ALS的基因治療藥物相比，SNUG01對于神經(jīng)細胞的多重保護機制為其覆蓋更多ALS亞型，特別是為90%無(wú)藥可治的散發(fā)型患者提供了潛在的治療選項。

1.3 RNA干擾（RNAi）療法

2024年5月15日，國家藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)顯示中美瑞康RAG-17注射液的新藥臨床試驗（IND）申請已獲默示許可，擬用于治療成人因超氧化物歧化酶1（SOD1）突變引起的肌萎縮側索硬化癥（ALS）。 ^[3]

RAG-17是一種靶向和抑制SOD1基因表達的雙鏈小干擾RNA（siRNA），多個(gè)臨床前藥效研究表明，RAG-17在A(yíng)LS疾病模型（例如，hSOD1G93A小鼠模型）中展現出比對標藥物更優(yōu)異的藥效。

此外，12月24日，國家藥監局藥審中心網(wǎng)站公布將RAG-17注射液納入《以患者為中心的罕見(jiàn)疾病藥物研發(fā)試點(diǎn)工作計劃（“關(guān)愛(ài)計劃”）》試點(diǎn)項目。RAG-17作為試點(diǎn)項目，可優(yōu)先獲得CDE在研發(fā)關(guān)鍵節點(diǎn)的指導（如臨床試驗設計、終點(diǎn)指標選擇等），縮短研發(fā)周期。

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二、腦機接口（BCI）的革命性應用

2.1 無(wú)線(xiàn)植入式中文語(yǔ)言腦機接口

2025年3月，國家神經(jīng)疾病醫學(xué)中心主任、首都醫科大學(xué)宣武醫院院長(cháng)、主任醫師趙國光團隊與北京腦科學(xué)與類(lèi)腦研究所所長(cháng)羅敏敏教授團隊、北京芯智達科技有限公司在會(huì )上聯(lián)合發(fā)布了“全球首例無(wú)線(xiàn)植入式中文語(yǔ)言腦機接口，成功幫助因漸凍癥導致失語(yǔ)的患者重建交流能力”的突破性成果。^[4]

參與者是一名67歲的漸凍癥患者，3月5日，趙國光團隊為該患者實(shí)施了全球首例無(wú)線(xiàn)植入式中文語(yǔ)言腦機接口手術(shù)，在神經(jīng)外科手術(shù)機器人輔助下，將“北腦一號”智能腦機系統精準植入患者左側大腦控制語(yǔ)言運動(dòng)的關(guān)鍵區域。

手術(shù)采取半侵入腦機技術(shù)路徑，將128通道柔性高密度電極置于硬腦膜外，在最小創(chuàng )傷前提下實(shí)現高質(zhì)量神經(jīng)信號采集；將硬幣大小的主控與信號傳輸裝置嵌入顱骨表面，通過(guò)無(wú)線(xiàn)近場(chǎng)通訊實(shí)現神經(jīng)信號的高效傳輸與無(wú)線(xiàn)供電。術(shù)中測試及術(shù)后開(kāi)機均顯示信號采集質(zhì)量良好。

3月14日，患者開(kāi)始接受語(yǔ)言解碼訓練，信號采集良好。僅經(jīng)過(guò)3小時(shí)的訓練，62個(gè)常用字詞實(shí)時(shí)解碼準確率已達34%。目前，實(shí)時(shí)解碼準確率達52%，已能解碼出“我要喝水”“我要吃飯”“今天心情很好，我想和家人散步”這樣的語(yǔ)言。

2.2 侵入式腦際接口

2025年7月，上海巖思類(lèi)腦人工智能研究院與復旦大學(xué)附屬華山醫院合作，在腦機接口領(lǐng)域取得突破。10例受試者的大腦植入電極后，經(jīng)過(guò)短時(shí)間訓練，通過(guò)解碼其大腦神經(jīng)電活動(dòng)，與腦部電極相連的電腦就會(huì )實(shí)時(shí)顯示出他們想說(shuō)的中文語(yǔ)句。這一進(jìn)入臨床試驗階段的科研成果，將為漸凍癥、腦卒中等失語(yǔ)患者帶來(lái)福音。^[5]

腦機接口是實(shí)現大腦與外部設備信息交互的交叉前沿技術(shù)，在醫療、康養、教育等領(lǐng)域有廣闊的應用前景。近年來(lái)，上海在全國率先開(kāi)展腦機接口關(guān)鍵技術(shù)的系統性布局，培育產(chǎn)學(xué)研醫深度融合的創(chuàng )新生態(tài)，已涌現出一批國內領(lǐng)先的科研成果。

通過(guò)解碼大腦神經(jīng)活動(dòng)實(shí)現“意念說(shuō)話(huà)”這一突破，就源自產(chǎn)學(xué)研醫深度融合的創(chuàng )新生態(tài)。華山醫院院長(cháng)毛穎介紹，在市科委支持下，華山醫院利用多年積累的臨床資源，建立了一個(gè)高質(zhì)量顱內腦電數據庫。同時(shí)，華山醫院與國內多家神經(jīng)外科頭部醫院組建了iBrain腦電數據聯(lián)盟。巖思類(lèi)腦等加入聯(lián)盟的成員單位可獲得高質(zhì)量顱內腦電數據集，用于腦機接口技術(shù)和產(chǎn)品研發(fā)。

“在這個(gè)全球最大的人類(lèi)顱內腦電數據庫支持下，我們團隊已研發(fā)出腦電大模型，它類(lèi)似于ChatGPT的底層預訓練模型，能精準讀取腦電信號的意圖?！睅r思類(lèi)腦首席科學(xué)家李孟說(shuō)。

2.3 腦到語(yǔ)音神經(jīng)假體＋腦機接口

2025年6?12?，由加州?學(xué)戴維斯分校聯(lián)合布朗?學(xué)等研究團隊，在《Nature》雜志發(fā)表了一項引發(fā)全球關(guān)注的神經(jīng)?程研究。他們?次實(shí)現了通過(guò)?腦信號直接?成?然語(yǔ)?的技術(shù)，讓一位因漸凍癥（ALS）失去發(fā)聲能?的患者“重新開(kāi)?”。^[6]

研究團隊開(kāi)發(fā)了一種腦-語(yǔ)音神經(jīng)假體系統，通過(guò)植入患者腹側中央前回的256個(gè)微電極，實(shí)時(shí)解碼其神經(jīng)活動(dòng)并即時(shí)合成語(yǔ)音。該系統創(chuàng )新性地解決了“缺乏真實(shí)語(yǔ)音數據訓練神經(jīng)解碼器”的技術(shù)瓶頸，不僅精準還原了患者的個(gè)性化語(yǔ)音特征，還實(shí)現了對副語(yǔ)言參數（如音調、語(yǔ)速、情感強度）的動(dòng)態(tài)調控。通過(guò)閉環(huán)音頻反饋機制，參與者可實(shí)時(shí)調節語(yǔ)音輸出，顯著(zhù)提升了溝通的自然度與交互效率。

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三、干細胞的臨床轉化突破

3.1 誘導多能干細胞衍生亞型神經(jīng)前體細胞

2025年2月，來(lái)自中國的生物制藥公司士澤生物自主研發(fā)的干細胞治療藥物獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）的正式批準，將在美國開(kāi)展針對肌萎縮側索硬化癥（ALS），即漸凍癥的注冊臨床試驗。^[7]

并且該藥物已經(jīng)同步獲得我國國家藥品監督管理局（NMPA）的正式受理，意味著(zhù)國內患者未來(lái)也有望受益于這一前沿療法。（中國注冊臨床I/II期及美國注冊臨床I期）

2025年3月，我國異體通用型iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞治療漸凍癥的臨床試驗患者已成功入組，為后續大規模研究奠定基礎。

此次獲批的干細胞新藥，核心技術(shù)來(lái)源于誘導多能干細胞（iPSC）。iPSC技術(shù)可以將普通體細胞（如皮膚細胞）“逆轉”為具有多能性的干細胞，再定向誘導其分化為神經(jīng)前體細胞，用于修復受損神經(jīng)元。

iPSC治療漸凍癥的核心原理：

1. 修復受損神經(jīng)元，幫助恢復運動(dòng)功能；
2. 延緩疾病進(jìn)展，提高患者生存質(zhì)量；
3. 從根源上改善病情，而非僅僅緩解癥狀。

該款藥物的臨床前研究和初步試驗顯示，安全性和有效性方面取得了令人鼓舞的結果，在超過(guò)12個(gè)月的臨床隨訪(fǎng)表明在延緩病情發(fā)展上展現出了巨大潛力。

3.2 干細胞療法Neuronata-R（lenzumestrocel）

2025年5月19日，韓國Corestemchemon公司宣布其研發(fā)的干細胞療法Neuronata-R（lenzumestrocel）在III期臨床試驗中取得關(guān)鍵進(jìn)展。^[8]

該研究性療法針對進(jìn)展緩慢的肌萎縮側索硬化癥（ALS，即漸凍癥）患者亞群，最終數據顯示其可顯著(zhù)改善患者功能狀態(tài)，并有效降低神經(jīng)絲輕鏈蛋白（NfL）等神經(jīng)損傷標志物水平。

在之前的1/2期臨床試驗 (NCT01363401 ) 中，兩劑Neuronata-R注射劑與安慰劑相比，顯著(zhù)減緩了病情進(jìn)展，且至少持續六個(gè)月，以ALS功能評定量表修訂版 (ALSFRS-R) 的下降程度來(lái)衡量。ALSummit旨在通過(guò)更大規模的患者群體和更長(cháng)時(shí)間的隨訪(fǎng)來(lái)驗證這一發(fā)現。該研究招募了約115名在兩年內確診且病情以每月約1個(gè)ALSFRS-R分點(diǎn)進(jìn)展的成年人。

基于上述數據，公司計劃于2025年內與美國食品藥品監督管理局（FDA）召開(kāi)監管會(huì )議，目標在2025年底提交生物制劑許可申請（BLA），并有望于2026年中期通過(guò)加速審批通道獲得上市許可。

3.3 間充質(zhì)干細胞療法Neuronata-R ? (lenzumestrocel) 

9月18日，韓國CorestemChemon Inc.公司宣布它已在澳大利亞墨爾本舉行的PACTALS 2025大會(huì )上展示了Neuronata-R ? (lenzumestrocel) 第三階段ALSummit試驗的完整結果，用于治療漸凍癥 (ALS) 。Neuronata-R?是一種自體骨髓間充質(zhì)干細胞 (MSC) 療法，用于治療肌萎縮側索硬化癥 (ALS)。

亞組分析顯示具有統計學(xué)意義的益處

12個(gè)月后，接受Neuronata-R?治療的該亞組參與者取得了以下成就：

• ALSFRS-R（功能評定量表）：31.2vs.安慰劑組26.4（p=0.001）
• CAFS（功能和生存綜合評估）：治療組為20.95，對照組為24.78，安慰劑組為17.92（p=0.024；p=0.041）
• SVC（慢肺活量，呼吸功能）： 62.2%vs. 安慰劑組50.6%（p=0.017，研究組2）

這些發(fā)現證實(shí)了Neuronata-R?具有維持ALS患者功能和呼吸能力的潛力——這一結果與生活質(zhì)量和生存直接相關(guān)。

生物標志物數據強調神經(jīng)保護作用

生物標志物分析顯示神經(jīng)絲輕鏈 (NfL)和MCP-1持續減少，表明神經(jīng)保護與臨床結果之間存在密切聯(lián)系。

這加強了生物標志物指導的患者分層和ALS藥物開(kāi)發(fā)中的精準醫療策略的案例，反映了不斷發(fā)展的全球監管格局。

總結：總體來(lái)看，Neuronata-R?在A(yíng)LS患者中雖然未能全面達到主要終點(diǎn)，但在病程進(jìn)展較慢的患者亞組中表現出明顯療效，不僅延緩了功能評分下降，還改善了呼吸能力，并通過(guò)生物標志物驗證了其神經(jīng)保護作用。

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四、智能康復技術(shù)的革新

輕量化外骨骼系統

《科學(xué)·轉化醫學(xué)》雜志發(fā)布了來(lái)自哈佛大學(xué)的科學(xué)團隊的一項新研究，科學(xué)家們開(kāi)發(fā)了一款氣動(dòng)的軟性可穿戴設備，能夠安全快速地輔助ALS患者的上肢運動(dòng)，有效擴大了患者肩部活動(dòng)范圍。隨著(zhù)疾病進(jìn)展，該設備仍舊能夠提供穩定的運動(dòng)支持。^[9]

此外，該設備非常輕便，對單側上肢的負擔僅有150g，穿戴過(guò)程不超過(guò)5分鐘，對本身就行動(dòng)不便的ALS患者來(lái)說(shuō)非常友好。

此外2025年5月，日本筑波大學(xué)與CYBERDYNE公司聯(lián)合發(fā)表在《Frontiers in Psychology》的一項研究，首次通過(guò)敘事分析與心理咨詢(xún)技術(shù)，揭開(kāi)了外骨骼對用戶(hù)身體、心理與社會(huì )功能的多維干預效果。

HAL作為全球首個(gè)獲多國醫保覆蓋的外骨骼設備（如日本覆蓋10種難治性神經(jīng)肌肉疾病，德國納入脊髓損傷工傷醫保），其臨床效果雖已通過(guò)多項隨機對照試驗驗證，為不同病程階段的ALS患者提供下肢輔助，延緩肌肉萎縮進(jìn)度，智能步態(tài)訓練系統幫助早期患者維持行走能力，延長(cháng)行動(dòng)窗口期。

研究負責人Ikemoto Shiori指出，“就像一位漸凍癥患者說(shuō)的：‘當我能獨自上樓梯時(shí)，不再覺(jué)得自己是家人的負擔 —— 這種感覺(jué)比多走100米更重要?！?/p>

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五、調節性T細胞臨床應用突破

鞘內注射的Treg細胞NP001（Treg）

2025年2月19日，上海賽爾欣生物醫療科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“賽爾欣生物”）自主研發(fā)的NP001（Treg）項目正式獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）關(guān)于新藥臨床試驗申請（IND）的受理（Application Type/Number: IND 031401.0）。NP001項不僅是全球首款采用鞘內注射的Treg細胞產(chǎn)品，更是全球首個(gè)針對肌萎縮側索硬化癥（漸凍癥，ALS）完成中、美IND申報的細胞治療產(chǎn)品。^[10]

該產(chǎn)品采用精準的鞘內注射方式，將自體多克隆Treg細胞更直接回輸至患者的發(fā)病部位，更有效地調節免疫環(huán)境，促進(jìn)組織修復和再生，從而延緩病情進(jìn)展。

目前，該產(chǎn)品正在鄭州大學(xué)第一附屬醫院進(jìn)行IIT臨床研究，已有3名ALS患者進(jìn)入臨床階段。初步數據顯示，完成方案全部給藥的第一例患者輸注NP001產(chǎn)品后狀態(tài)穩定，并且受試者的ALSFRS-R評分下降趨勢得到了緩解，握力也有所改善，顯示出令人振奮的有效趨勢，其它數據還在持續檢測統計中。

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六、藥物研發(fā)的多靶點(diǎn)突破

6.1 四甲基吡嗪硝酮

2025年，北京大學(xué)第三醫院（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“北醫三院”）神經(jīng)內科樊東升教授團隊在權威期刊《JAMA Network Open》上發(fā)表了題為四甲基吡嗪硝酮治療肌萎縮側索硬化的一項隨機臨床研究的研究成果。^[11]

該研究由樊東升教授作為主要研究者，在北醫三院牽頭下，聯(lián)合國內11家中心共同開(kāi)展，采用隨機、雙盲、安慰劑對照平行設計，共入組患者155例，治療周期為180天。

研究結果顯示，四甲基吡嗪硝酮在A(yíng)LS患者中具有良好的安全性和耐受性。盡管在主要終點(diǎn)ALS功能評定量表修訂版（ALSFRS-R）評分方面未達到統計學(xué)顯著(zhù)性，但對關(guān)鍵的次要終點(diǎn)，研究發(fā)現，四甲基吡嗪硝酮治療減緩握力下降有潛在的益處。

6.2 VRG50635

2024年3月，維智基因（Verge Genomics）和Ferrer宣布達成一項戰略合作，共同開(kāi)發(fā)Verge的主要候選藥物VRG50635，用于在歐洲、中南美洲、東南亞和日本治療散發(fā)性和家族性肌萎縮側索硬化癥（ALS）。^[12]

VRG50635是一種針對PIKfyve的潛在“best-in-class”小分子抑制劑。是首批進(jìn)入臨床的完全由人工智能（AI）平臺發(fā)現和開(kāi)發(fā)的藥物之一。

該藥物是一種強效、可口服的PIKfyve抑制劑，能提高ALS患者神經(jīng)元的存活率，并已在A(yíng)LS相關(guān)運動(dòng)神經(jīng)元變性模型的多項臨床前研究中顯示出療效。目前，VRG50635正在加拿大和幾個(gè)歐洲國家進(jìn)行1b期概念驗證（PoC）研究。

6.3 SOD1 肌萎縮側索硬化癥 (ALS)的靶向藥物

2025年7月30日，英國藥品與保健產(chǎn)品監管署（MHRA）批準了托福森（Qalsody，Biogen）用于治療因 SOD1 基因突變引發(fā)的肌萎縮側索硬化癥（ALS）成年人。這是英國首個(gè)針對該遺傳性罕見(jiàn)疾病的靶向藥物。

SOD1型ALS僅占全球ALS病例約2%，但進(jìn)展迅速、危害嚴重。目前已發(fā)現200多種SOD1基因突變，但患者多出現逐漸加重的肌肉無(wú)力、呼吸困難和癱瘓。

托福森是一種反義寡核苷酸（ASO）藥物，通過(guò)抑制SOD1蛋白生成來(lái)延緩神經(jīng)元退化，需由專(zhuān)業(yè)醫護人員經(jīng)腰椎穿刺進(jìn)行鞘內注射。其三期臨床試驗顯示，托福森在改善患者運動(dòng)和呼吸功能方面趨勢積極，同時(shí)顯著(zhù)降低腦脊液SOD1蛋白和血漿神經(jīng)絲輕鏈（NfL）水平，提示神經(jīng)退行性損傷減輕。

常見(jiàn)副作用包括發(fā)熱、疲勞、背部或關(guān)節疼痛等，大多為輕中度。更多藥品信息將于 MHRA 網(wǎng)站后續公布。

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結語(yǔ)

從基因精準靶向的托夫生注射液，到讓 “意念發(fā)聲” 的腦機接口；從干細胞重塑神經(jīng)功能的臨床突破，到外骨骼系統賦予患者尊嚴的智能康復 —— 漸凍癥的治療已從過(guò)去的 “被動(dòng)應對” 邁入 “主動(dòng)干預” 的新紀元。這些突破不僅在技術(shù)層面打破了神經(jīng)退行性疾病的治療邊界，更在人文層面為患者保留了生活自主與社會(huì )連接的可能。

盡管部分技術(shù)仍需長(cháng)期臨床驗證，但其展現的多學(xué)科協(xié)同創(chuàng )新模式（如產(chǎn)學(xué)研醫融合、跨國臨床合作），已為漸凍癥乃至其他神經(jīng)退行性疾病的研究提供了范本。

隨著(zhù)更多成果從實(shí)驗室走向臨床，我們有理由相信，人類(lèi)終將逐步 “解凍” 被禁錮的生命，為漸凍癥患者帶來(lái)更漫長(cháng)、更有質(zhì)量的生命旅程。

參考資料：

[1]https://wsjkw.hangzhou.gov.cn/art/2025/6/11/art_1229113672_58940944.html

[2]https://www.163.com/dy/article/JREA3ITF0534Q32Z.html

[3]https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/b494b8858858dda1e80e8adef2f2c64f

[4]https://www.toutiao.com/article/7484223014209323571/?upstream_biz=doubao&source=m_redirect

[5]https://finance.sina.cn/tech/2025-07-17/detail-inffukxq0154185.d.html

[6]Wairagkar, M., Card, N.S., Singer-Clark, T. et al. An instantaneous voice-synthesis neuroprosthesis. Nature (2025). https://doi.org/10.1038/s41586-025-09127-3

[7]https://finance.sina.com.cn/stock/med/2025-02-24/doc-inemqprn0906801.shtml

[8]https://www.morningstar.com/news/pr-newswire/20250529cn93012/neuronata-r-stem-cell-therapy-shows-promise-in-als-phase-3-subgroup-analysis-moves-toward-fda-accelerated-approval

[9]Tommaso Proietti et al.,Restoring arm function with a soft robotic wearable for individuals with amyotrophic lateral sclerosis.Sci. Transl. Med.15,eadd1504(2023).DOI:10.1126/scitranslmed.add1504

[10]https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/424ea5dbd96f2c4b280699b0c220a0a9

[11]Liu X, Shang H, Wei Q, et al. Tetramethylpyrazine Nitrone in Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Randomized Clinical Trial. JAMA Netw Open. 2025;8(2):e2461055. doi:10.1001/jamanetworkopen.2024.61055

[12]https://ferrer.com/en/node/19931

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