中國細胞與基因治療（CGT）領(lǐng)域迎來(lái)精準監管里程碑！國家藥監局藥品審評中心（CDE）首次為“先進(jìn)治療藥品”（ATMP）正名，并劃定清晰跑道，行業(yè)加速發(fā)展窗口正式開(kāi)啟。

6月10日，國家藥監局藥品審評中心（CDE）發(fā)布《先進(jìn)治療藥品的范圍、歸類(lèi)和釋義（征求意見(jiàn)稿）》。這是我國首次在官方層面對細胞治療藥品（CTMPs）、基因治療藥品（GTMPs）等先進(jìn)治療藥品（ATMP）進(jìn)行明確定義、科學(xué)歸類(lèi)和系統闡釋。此舉標志著(zhù)我國對CGT領(lǐng)域的監管正式邁入精準化、規范化的新時(shí)代，為產(chǎn)業(yè)爆發(fā)性增長(cháng)掃清關(guān)鍵障礙。

一、 破局：精準監管呼之欲出

近年來(lái)，干細胞療法、基因治療、CAR-T細胞療法等革命性技術(shù)突飛猛進(jìn)，在攻克癌癥、罕見(jiàn)遺傳病等頑疾上展現出巨大潛力，國內相關(guān)產(chǎn)品研發(fā)與國際日漸“并跑”。然而，監管標準的模糊性長(cháng)期困擾行業(yè)：審批路徑不明、注冊類(lèi)別不清，企業(yè)在安全性、有效性及質(zhì)量控制方面面臨諸多不確定性，患者翹首以盼的新療法也受阻于上市瓶頸。

為此，CDE牽頭起草該征求意見(jiàn)稿，旨在實(shí)現多重突破：

厘清邊界：嚴格定義ATMP范圍，消除監管灰色地帶；

精準施策：實(shí)施分級分類(lèi)監管，提升審評效率與科學(xué)性；

國際接軌：對標EMA（歐）、FDA（美）等國際先進(jìn)體系，便利國際合作；

提速惠民：加速創(chuàng )新藥物上市，滿(mǎn)足患者迫切的臨床需求。

二、 立規：三大類(lèi)別確立“新身份”

新政首次在官方文件中將先進(jìn)治療藥品（ATMP）明確劃分為三大核心類(lèi)別：

細胞治療藥品（CTMPs）：涵蓋干細胞、NK細胞、TIL細胞等，無(wú)論是否經(jīng)過(guò)體外基因修飾（如CAR-T、CAR-NK）。核心在于利用細胞本身，通過(guò)再生修復、替代或免疫調節發(fā)揮作用。

基因治療藥品（GTMPs）：利用病毒（如rAAV）、非病毒載體或核酸分子（如mRNA、CRISPR基因編輯工具）在體內調節基因序列或表達。

其他先進(jìn)治療藥品：為未來(lái)創(chuàng )新預留空間，包括組織工程產(chǎn)品、人造組織、外泌體藥物等。

值得矚目的科學(xué)決策：政策將CAR-T細胞療法明確歸類(lèi)為“體外基因修飾的細胞治療藥品”，而非部分國際做法中的基因治療藥品類(lèi)別。這充分體現了我國監管機構基于科學(xué)認知的獨立判斷和靈活性。

三、 賦能：多方共享政策紅利

新政落地，將為產(chǎn)業(yè)鏈條上的各方帶來(lái)實(shí)質(zhì)性利好：

患者福音：審批有望提速，藥品質(zhì)量與安全更有保障，獲取前沿治療的通路將更順暢。

企業(yè)減負：注冊路徑與類(lèi)別高度清晰化，大幅降低研發(fā)的合規成本與不確定性，顯著(zhù)激發(fā)創(chuàng )新活力。

監管提效：分級分類(lèi)標準明確，助力審評資源優(yōu)化配置，提升監管效能與科學(xué)性。

資本導航：清晰的政策導向為投資決策提供強有力依據，引導資金更精準地流向真正有前景的創(chuàng )新項目。

四、 展望：開(kāi)啟產(chǎn)業(yè)躍升新紀元

該新政的深遠影響，將推動(dòng)中國CGT產(chǎn)業(yè)邁入高質(zhì)量發(fā)展新階段：

加速全球接軌：分類(lèi)體系與EMA的ATMP、FDA的CGT框架高度協(xié)同，極大便利國內產(chǎn)品參與國際多中心臨床試驗，助推中國創(chuàng )新藥走向全球。

打通配套鏈條：為后續出臺更細致的技術(shù)指南、倫理規范、生物安全細則，以及關(guān)鍵的醫保/商保支付、患者援助計劃等奠定堅實(shí)基礎，全面提升藥物可及性。

激發(fā)源頭創(chuàng )新：“其他類(lèi)”的設置明確鼓勵新型遞送技術(shù)、外泌體、組織工程等前沿探索，為企業(yè)開(kāi)辟了更廣闊的創(chuàng )新賽道。

結語(yǔ)：精準監管鋪就“快車(chē)道”，CGT未來(lái)可期

此次《征求意見(jiàn)稿》的發(fā)布，絕非一份普通文件。它標志著(zhù)中國細胞與基因治療領(lǐng)域正式告別“摸著(zhù)石頭過(guò)河”，駛入了由國家頂層設計護航的發(fā)展快車(chē)道。

清晰的身份認定、科學(xué)的分類(lèi)標準、高效的監管路徑——這不僅是中國CGT監管史上的里程碑事件，更是萬(wàn)千患者的希望之光、創(chuàng )新企業(yè)的強勁引擎、資本市場(chǎng)的明確航標。干細胞、基因編輯、外泌體等尖端療法，將在更規范、更高效、更安全的環(huán)境中加速惠及中國患者。

期待業(yè)界同仁積極參與意見(jiàn)反饋，共同完善這一劃時(shí)代的政策框架，助力中國細胞與基因治療產(chǎn)業(yè)駛向更加輝煌壯闊的未來(lái)！

信息來(lái)源： 國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）

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