腦癱作為一種由非進(jìn)行性腦損傷引起的運動(dòng)障礙疾病，傳統治療方法以康復訓練、藥物及手術(shù)為主，但存在療效有限、易復發(fā)等問(wèn)題。近年來(lái)，神經(jīng)干細胞移植（NSCs）等再生醫學(xué)技術(shù)的發(fā)展為腦癱治療提供了新思路。

本文結合近年來(lái)研究進(jìn)展，從作用機制、臨床療效、安全性等方面，對比神經(jīng)干細胞移植與其他治療方法治療腦癱的差異。

神經(jīng)干細胞移植VS其他療法：腦癱治療的優(yōu)劣全面對比

一、神經(jīng)干細胞移植治療腦癱的核心優(yōu)勢

神經(jīng)干細胞（Neural Stem Cells, NSCs）移植在腦癱治療中展現出獨特優(yōu)勢，主要體現在其直接修復神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )、促進(jìn)長(cháng)期功能重建及安全性可控等方面。

直接修復神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )：靶向再生能力

• 多向分化潛能：NSCs可定向分化為神經(jīng)元、星形膠質(zhì)細胞和少突膠質(zhì)細胞，直接替代受損神經(jīng)元并重建神經(jīng)回路。
• 整合到宿主神經(jīng)系統：NSCs移植后能遷移到損傷部位，與宿主神經(jīng)元形成功能性突觸連接。

促進(jìn)神經(jīng)可塑性與功能重建

• 分泌神經(jīng)營(yíng)養因子：NSCs通過(guò)旁分泌作用釋放腦源性神經(jīng)營(yíng)養因子（BDNF）、神經(jīng)生長(cháng)因子（NGF）等，激活休眠神經(jīng)元并增強突觸可塑性。
• 調節炎癥與抑制凋亡：NSCs可降低炎癥因子（如TNF-α、IL-6）水平，抑制神經(jīng)細胞凋亡。

安全性方面：多項研究通過(guò)影像學(xué)追蹤移植后24個(gè)月的NSCs分布，未發(fā)現腫瘤形成或免疫排斥反應，支持其臨床應用的安全性。

詳情請瀏覽：神經(jīng)干細胞移植治療腦癱的5大作用機制，你都了解嗎？

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二、神經(jīng)干細胞與傳統治療方法療效數據對比

2.1 運動(dòng)功能改善對比

藥物療法：本質(zhì)是通過(guò)抑制脊髓反射或短期營(yíng)養支持實(shí)現癥狀控制。例如，巴氯芬鞘內注射雖可快速降低肌張力，但停藥后易復發(fā)，且無(wú)法逆轉神經(jīng)損傷。重慶醫科大學(xué)附屬兒童醫院曾進(jìn)行過(guò)一項腦癱痙攣型雙癱患兒觀(guān)察口服巴氯芬的臨床療效的研究。

• 研究顯示，巴氯芬藥物治療組（試驗組）在緩解痙攣方面優(yōu)于傳統康復治療組（對照組）：治療前兩組 MAS 痙攣評分無(wú)顯著(zhù)差異，但治療2周及4周后試驗組評分均顯著(zhù)低于對照組，且試驗組治療4周評分較治療2周進(jìn)一步降低。療效評估顯示，試驗組治療2周有效率73.3%（22/30），4周有效率93.3%（28/30），均顯著(zhù)高于對照組。

康復訓練：國際中醫中藥雜志曾發(fā)表過(guò)一篇針刺聯(lián)合康復訓練治療小兒腦性癱瘓臨床研究。

• 研究發(fā)現，實(shí)驗組針刺組肌張力評分（1.3±0.3vs1.7±0.4）、GMFM評分（55.7±13.7vs37.8±11.4）均優(yōu)于對照組，總有效率94.1%vs73.5%。
• 結果表明，針刺聯(lián)合康復訓練可明顯改善腦癱患兒肌張力及粗大運動(dòng)功能，降低患兒血清VEGE及CK-BB水平，提高臨床療效。

神經(jīng)干細胞移植：通過(guò)神經(jīng)組織再生實(shí)現功能重建。例如，浙江軍醫院進(jìn)行過(guò)的一項神經(jīng)干細胞治療中重度腦癱患者60例臨床研究，展示了其在改善患者運動(dòng)功能方面的潛力。

• 研究數據顯示，接受干細胞治療的實(shí)驗組患者在治療后3個(gè)月和6個(gè)月時(shí)的粗大運動(dòng)功能測量（GMFM）評分顯著(zhù)增加。相反，傳統方法治療對照組患者的評分提升雖有記錄但不具統計學(xué)顯著(zhù)性。
• 特別值得注意的是，實(shí)驗組患者經(jīng)過(guò)6個(gè)月的治療后，GMFM評分較基線(xiàn)提高了58.6分，表明干細胞移植對改善運動(dòng)功能有顯著(zhù)成效，尤其是對于那些病情更嚴重的腦癱患兒，其運動(dòng)功能的恢復更為明顯。

2.2 認知與語(yǔ)言能力對比

藥物療法：現有藥物（如神經(jīng)營(yíng)養藥）對認知和語(yǔ)言改善微弱，僅能緩解注意力缺陷，無(wú)長(cháng)期數據支持。

康復訓練：第七屆北京國際康復論壇上發(fā)表過(guò)一篇利用引導式教育結合傳統康復方法治療60例腦癱兒童的臨床分析。

• 研究表明，引導式教育結合傳統康復訓練方法治療組臨床顯效51例(85.0%)，有效57例(95.0%)，無(wú)效3例(0.05%)；傳統治療組臨床顯效45例(75.0%)，有效54例(90.0%)，無(wú)效6例(10.0%)，引導式教育結合傳統治療法治療組的運動(dòng)功能改善總有效率明顯高于傳統治療組。
• 并且患者社會(huì )適應能力評分提高53.7分，較傳統組高16.57分。患者的認知功能、言語(yǔ)功能、運動(dòng)能力、自理動(dòng)作、社會(huì )適應能力都相比于傳統康復訓練有了改善。
• 但這項技術(shù)需3-6個(gè)月見(jiàn)效，停止訓練后可能反彈。

神經(jīng)干細胞移植：2012年，海軍總醫院兒科在行業(yè)期刊《細胞移植》上發(fā)表了一項神經(jīng)干細胞移植對重度腦癱患兒的療效的臨床試驗結果。治1年后，干細胞治療組各功能領(lǐng)域（粗大運動(dòng)、精細運動(dòng)和認知）的發(fā)育水平均顯著(zhù)高于康復訓練對照組。

• 研究數據顯示，部分患者術(shù)后3天即出現快速響應。表現為睡眠質(zhì)量提升（入睡時(shí)間縮短、整夜睡眠）、易激惹緩解及異常姿勢（扭轉痙攣、角弓反張）部分糾正；大部分患者在1個(gè)月內改善明顯，包括頭部控制增強、肢體功能恢復及認知能力提升（語(yǔ)言理解、指令執行能力改善）。
• 此外智力低下患者語(yǔ)言交流能力、對指令和表情的理解能力提升，部分患者在2-3個(gè)月后出現延遲改善，但未出現功能逆轉。（見(jiàn)圖2）

2.3 長(cháng)期療效對比：2年隨訪(fǎng)揭示分水嶺

藥物治療：抗痙攣藥物需持續增量維持效果，24個(gè)月后會(huì )從有效率從75%降至40%。

康復訓練：康復訓練停止訓練6個(gè)月后，患兒運動(dòng)功能評分平均下降20%-30%，代償機制易因發(fā)育停滯失效。

神經(jīng)干細胞移植：2023年，國際期刊《springer nature》上發(fā)表了一項我國醫院進(jìn)行過(guò)的一項腦癱患者鼻腔內注射神經(jīng)干細胞的安全性和有效性結果，一項隨機1/2期對照試驗，并進(jìn)行了2年的隨訪(fǎng)研究。

• 治療組患者治療24個(gè)月后，相比對照組GMFM–88和ADL有明顯改善；相比基線(xiàn)，其多項能力量表評分升高、SDSC評分降低，腦網(wǎng)絡(luò )能量經(jīng)FBN分析顯著(zhù)降低，灰質(zhì)體積經(jīng)VBM分析在NSCs治療后顯著(zhù)增加。
• 安全性方面，移植后24個(gè)月內未發(fā)生與鼻腔給藥治療或神經(jīng)干細胞相關(guān)的嚴重不良反應。結果表明，鼻內給藥NSCs耐受性良好，并且對腦癱兒童有益。
• 此外為了進(jìn)一步探究接受NSCs移植的CP患者腦功能的變化。治療組在6個(gè)月和24個(gè)月時(shí)腦網(wǎng)絡(luò )能量（BNE）顯著(zhù)降低，提示腦活動(dòng)能耗減少，可能反映睡眠穩態(tài)改善。（見(jiàn)圖3）

2.4 神經(jīng)干細胞與傳統治療方法療效對比總結

綜上所述，神經(jīng)干細胞移植在腦癱治療中展現出優(yōu)于傳統療法的綜合優(yōu)勢。在運動(dòng)功能改善上，藥物治療（如巴氯芬）僅能短期緩解痙攣但無(wú)法逆轉損傷，康復訓練依賴(lài)長(cháng)期干預且停訓后易反彈，而神經(jīng)干細胞通過(guò)神經(jīng)組織再生實(shí)現更持久的功能重建，尤其對重度患兒效果更顯著(zhù)。在認知與語(yǔ)言能力提升方面，藥物作用有限，康復訓練雖有一定改善但周期長(cháng)，神經(jīng)干細胞則能同步促進(jìn)運動(dòng)、語(yǔ)言及認知功能恢復，部分患兒短期內即出現明顯變化。長(cháng)期療效對比中，傳統方法效果隨時(shí)間遞減（如藥物需增量維持、康復訓練停訓后功能下降），而神經(jīng)干細胞移植的修復作用可持續數年，腦網(wǎng)絡(luò )和灰質(zhì)結構的改善進(jìn)一步支持其長(cháng)期穩定性。

總體而言，神經(jīng)干細胞療法通過(guò)根本性修復機制，為腦癱治療提供了更全面、持久的解決方案。

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三、神經(jīng)干細胞移植與其他干細胞療法對比

3.1 作用機制對比

神經(jīng)干細胞移植：以直接分化為神經(jīng)元、少突膠質(zhì)細胞為核心機制，通過(guò)重建神經(jīng)環(huán)路實(shí)現結構性修復。例如，移植后的NSCs可遷移至缺氧缺血性損傷區域，分化為功能性神經(jīng)元并形成突觸連接。此外，其分泌的BDNF、VEGF等因子可促進(jìn)髓鞘形成，但旁分泌作用弱于MSCs。

間充質(zhì)干細胞：以旁分泌為主導，通過(guò)分泌神經(jīng)營(yíng)養因子（IGF-2、HGF）和抗炎因子（IL-10）改善微環(huán)境。其優(yōu)勢在于無(wú)需整合至宿主神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )即可發(fā)揮作用，但對神經(jīng)元缺失的替代能力有限。

3.2 臨床療效對比

神經(jīng)干細胞移植：2017年，大連三甲醫院副院長(cháng)帶領(lǐng)團隊正式啟動(dòng)了中國第一個(gè)神經(jīng)干細胞治療小兒腦癱的臨床研究項目。證明接受神經(jīng)干細胞治療的患兒在運動(dòng)功能、精細運動(dòng)以及精神癥狀等方面均均有不同程度改善，特別是精細運動(dòng)和行走能力尤為明顯。

福建廈門(mén)患兒錦軒的治療歷程

其中一個(gè)案例來(lái)自福建廈門(mén)的錦軒出生5個(gè)月時(shí)即被發(fā)現頭無(wú)法豎立，確診為精神運動(dòng)發(fā)育遲緩，輾轉上海、北京等地治療一年多未見(jiàn)明顯改善。2018年因腦炎病情加重，出現無(wú)法站立、流涎、語(yǔ)言及認知障礙。經(jīng)專(zhuān)家推薦，其家人通過(guò)國家衛計委備案的干細胞臨床研究項目，選擇國內醫院接受神經(jīng)干細胞治療。

目前錦軒已完成一個(gè)治療療程，即3次神經(jīng)干細胞輸注，歷時(shí)3個(gè)月。至于療效，錦軒的叔叔這樣描述，“應該說(shuō)每一次的變化都不一樣，第一次做完之后就可以走路，雖然走得不是很穩。第二次輸注完左肢有力，第三次以后左肢力量明顯加大。另外之前有明顯的流口水的現象，現在已經(jīng)基本上不流口水。也會(huì )有意識地發(fā)一些音節出來(lái)，發(fā)病的時(shí)候是沒(méi)辦法的?！?/p>

項目組負責功能評估的李穎、李曉艷等醫護人員表示，“目前看治療效果明顯，表現為已經(jīng)可以獨立行走50米以上，能借助圍欄自主完成爬樓梯等動(dòng)作，自主單音節發(fā)音，成功摘掉了以往寸步不離的口水巾，能與他人進(jìn)行簡(jiǎn)單的情感溝通?！?/p>

寧夏患兒承澤的治療經(jīng)歷

患病與求醫治前狀況：寧夏的承澤，5個(gè)月大時(shí)被發(fā)現抬頭不穩、肌張力高、運動(dòng)發(fā)育遲緩，經(jīng)診斷為小兒腦癱。輾轉北京、上海等多家醫院，藥物等一些列治療方法都嘗試過(guò)，基本沒(méi)有作用?；颊呷詿o(wú)法站立、行走，雙手手指持續屈曲，無(wú)法完成持物、對指等精細動(dòng)作。

治療過(guò)程與效果：截至 2018 年采訪(fǎng)，承澤完成第一階段治療。治療前，其手部常呈拇指外翻、其余四指并攏彎曲的 “解剖位”；干細胞治療后，拇指可隨意內收內旋，四指靈活張開(kāi)，實(shí)現 “功能位” 轉換，還能完成抓握動(dòng)作，做到開(kāi)蓋、拿筆、搭積木、套圈、投幣等活動(dòng)。

間充質(zhì)干細胞：2018年，土耳其伊斯坦布爾伊斯坦尼耶大學(xué)在國際期刊《國際干細胞雜志》上發(fā)表了一篇關(guān)于《臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療腦癱患者療效觀(guān)察：病例報告》的臨床研究成果。

本次研究是一名6歲男性肌張力障礙性痙攣性腦性癱瘓患者，接受4次1×10⁶/kg臍帶間充質(zhì)干細胞（UC-MSCs）鞘內及靜脈注射治療。

軀干控制和坐姿平衡結果評估：

坐姿平衡和坐姿功能獨立性通過(guò)軀干控制測量量表（TCMS）測試進(jìn)行評估。干細胞治療后：

• 總成績(jì)從5/58提高到31/58：這是對上述所有子項目以及其他未提及項目的綜合評價(jià)?？偝煽?jì)的大幅提升（從5分到31分）不僅體現了患者在各個(gè)具體領(lǐng)域內的進(jìn)步，也標志著(zhù)整體軀干控制能力和平衡功能的整體改善。
• 靜態(tài)坐姿平衡從2/20變成10/20：這表明患者在維持無(wú)外部支持的情況下保持穩定坐姿的能力有了顯著(zhù)提升。初始評分為2分可能意味著(zhù)患者幾乎無(wú)法獨立維持坐姿，而提高到10分則顯示了他們在這一方面取得了明顯的改善。
• 選擇性運動(dòng)控制從2/28提高到17/28：這部分評估的是患者在不引起不必要的身體其他部位運動(dòng)的情況下，能夠精確地移動(dòng)軀干部位的能力。從2分提高到17分是一個(gè)巨大的進(jìn)步，說(shuō)明患者的精細運動(dòng)控制能力得到了極大的增強。
• 平衡反應從1/10提高到4/10：平衡反應指的是當身體受到外界干擾時(shí)，為了防止跌倒所做出的自動(dòng)調整反應。雖然得分仍然較低，但這個(gè)分數的增加顯示出患者在應對動(dòng)態(tài)環(huán)境中維持平衡的能力有所改善。

3.3 神經(jīng)干細胞與其他干細胞療效對比總結

綜上所述，神經(jīng)干細胞移植在腦癱治療中表現出更全面的改善效果：福建廈門(mén)的錦軒治療后能獨立行走、流口水消失并能發(fā)音；寧夏的承澤手部功能從僵硬到靈活抓握。而土耳其的間充質(zhì)干細胞治療案例顯示，患者坐姿平衡和軀干控制能力顯著(zhù)提升（如能自主坐穩、協(xié)調移動(dòng)），但未涉及行走或語(yǔ)言功能的恢復。

總體來(lái)看，神經(jīng)干細胞移植對腦癱患者整體運動(dòng)、語(yǔ)言和精細動(dòng)作的改善更突出，間充質(zhì)干細胞則更適合改善坐姿和基礎運動(dòng)能力。

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四、神經(jīng)干細胞移植的安全性

2022年，我國科研人員在國際期刊《Stem Cell Research & Therapy》上發(fā)表了一篇關(guān)于《腦癱患者鼻腔內注射神經(jīng)干細胞的安全性和有效性結果：一項隨機對照試驗》的臨床研究成果，并進(jìn)行了長(cháng)達2年的隨訪(fǎng)記錄。

2年隨訪(fǎng)發(fā)現，神經(jīng)干細胞移植聯(lián)合康復治療安全可靠：治療期間未出現嚴重不良反應，僅出現輕微且短暫的低熱、鼻出血等反應，均無(wú)需特殊處理即可恢復；血常規、肝腎功能等指標正常，未發(fā)生神經(jīng)功能惡化或長(cháng)期后遺癥。結果表明，該療法在長(cháng)期應用中風(fēng)險可控、療效穩定，為腦癱的干細胞治療提供了重要安全性依據。

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五、未來(lái)展望

盡管神經(jīng)干細胞移植治療腦癱展現出獨特優(yōu)勢，仍需解決以下問(wèn)題：

1. 技術(shù)優(yōu)化：提高細胞存活率、減少免疫排斥（如基因編輯技術(shù)）。
2. 個(gè)體化方案：根據腦癱類(lèi)型（如痙攣型、共濟失調型）制定差異化治療策略。
3. 政策與倫理規范：需建立國際統一的質(zhì)控標準，解決胚胎干細胞應用的倫理爭議，推動(dòng)臨床轉化。

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結語(yǔ)

神經(jīng)干細胞移植在機制上突破了傳統療法的局限，通過(guò)神經(jīng)再生與微環(huán)境調控實(shí)現功能修復，尤其在修復神經(jīng)結構、改善運動(dòng)功能方面具有顯著(zhù)潛力。傳統療法雖安全性高，但難以實(shí)現神經(jīng)再生。未來(lái)需通過(guò)多學(xué)科協(xié)作（如干細胞+康復+基因治療）提升療效，同時(shí)降低成本和風(fēng)險，為腦癱患者提供更全面的治療方案。

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參考資料：

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Luan Z, Liu W, Qu S, et al. Effects of Neural Progenitor Cell Transplantation in Children with Severe Cerebral Palsy. Cell Transplantation. 2012;21(1_suppl):91-98. doi:10.3727/096368912X63380

Lv, Z., Li, Y., Wang, Y.?et al.?Safety and efficacy outcomes after intranasal administration of neural stem cells in cerebral palsy: a randomized phase 1/2 controlled trial.?Stem Cell Res Ther?14, 23 (2023). https://doi.org/10.1186/s13287-022-03234-y

https://synapse.koreamed.org/articles/1159131

Zhongyue Lv, Ying Li, Yachen Wang et al. Safety and Efficacy?Outcomes after Intranasal administration of Neural Stem Cells in Cerebral Palsy: a randomized controlled trial, 05 May 2022, PREPRINT (Version 1) available at Research Square

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