數據顯示自體細胞療法 Sasineprocel 具有持續的安全性，并帶來(lái)包括帕金森病患者的運動(dòng)功能和生活質(zhì)量在內的持久臨床獲益。

一年期數據表現亮眼！Aspen的iPSC治療帕金森病的療法即將進(jìn)入III期臨床

當地時(shí)間，3月18日 / — 致力于開(kāi)發(fā)自體誘導多能干細胞（iPSC）衍生療法的臨床階段再生醫學(xué)公司Aspen Neuroscience宣布，其在研帕金森病細胞療法Sasineprocel（ANPD001）的1/2a期A(yíng)SPIRO臨床試驗取得了積極的12個(gè)月數據^[1]。

該結果于正在丹麥哥本哈根舉行的AD/PD?2026阿爾茨海默病和帕金森病國際會(huì )議上以最新口頭報告的形式發(fā)布。

數據顯示，這種無(wú)需免疫抑制或永久性硬件植入的個(gè)性化自體細胞療法，在治療12個(gè)月后表現出持續的安全性、耐受性以及持久的臨床獲益。具體而言，患者在功能改善、醫生和患者報告的療效指標以及生活質(zhì)量方面均有提升。該療法旨在通過(guò)替代和修復帕金森病患者受損的神經(jīng)回路，以維持其日常運動(dòng)和功能。

“這些數據支持了Aspen公司獨創(chuàng )的自體細胞療法，并強調了在無(wú)需長(cháng)期免疫抑制的情況下獲得持續臨床獲益的潛力，”ASPIRO試驗研究者、加州大學(xué)舊金山分校神經(jīng)病學(xué)教授Chad Christine醫學(xué)博士表示?！?strong>這種再生細胞療法旨在不僅恢復大腦中的多巴胺水平，而且還要替換和重建對日常運動(dòng)和功能至關(guān)重要的神經(jīng)回路，最終目標是減緩或阻止疾病進(jìn)展?！?/p>

本次報告涵蓋了前八名接受治療的患者數據，其中四名接受了低劑量，四名接受了高劑量。12個(gè)月時(shí)的評估結果顯示，兩個(gè)劑量組在多項關(guān)鍵指標上均呈現出數值上的改善：

• 增加“良好開(kāi)啟”時(shí)間：低劑量組平均增加2.1小時(shí)，高劑量組平均增加2.4小時(shí)。
• 改善運動(dòng)功能評分：在評估帕金森病運動(dòng)癥狀的MDS-UPDRS III“關(guān)閉”評分中，低劑量組平均降低15.5分，高劑量組平均降低13.5分。
• 提升日常生活能力：在評估日常生活經(jīng)歷的MDS-UPDRS II評分中，低劑量組平均降低5.3分，高劑量組平均降低2.3分。
• 提高生活質(zhì)量：在帕金森病生活質(zhì)量問(wèn)卷（PDQ-39）評分中，低劑量組平均改善51.6%，高劑量組平均改善28.5%。

值得注意的是，部分患者在病情改善的同時(shí)，其所需的左旋多巴等效日劑量也有所降低。此外，FDOPA PET成像證實(shí)了移植的Sasineprocel細胞成功存活并植入。

在安全性方面，未觀(guān)察到嚴重的手術(shù)相關(guān)不良事件，也無(wú)嚴重的移植誘發(fā)運動(dòng)障礙或癥狀性出血/梗死報告。實(shí)時(shí)術(shù)中成像證實(shí)，細胞被精準地遞送至后連合殼核的目標區域。

“這些數據令人鼓舞，它們顯示了功能、醫生和患者報告的療效以及生活質(zhì)量的改善，我們期待今年晚些時(shí)候將Sasineprocel推進(jìn)到III期臨床試驗，”Aspen首席醫療官Revati Shreeniwas醫學(xué)博士表示?！斑@些發(fā)現支持了我們重編程患者自身細胞，將表觀(guān)遺傳時(shí)鐘逆轉至疾病發(fā)生前狀態(tài)的方法。結合將我們的多細胞復合物精準遞送至殼核，我們開(kāi)始看到重建受這種衰弱性疾病損害的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )所帶來(lái)的積極臨床效果?！?/p>

關(guān)于A(yíng)SPIRO試驗：ASPIRO是一項首次在人體中進(jìn)行的多中心、開(kāi)放標簽1/2a期臨床試驗 (NCT06344026)，旨在評估Sasineprocel (ANPD001) 在50至70歲帕金森病患者中的安全性、耐受性和初步療效。該療法源自患者自身的皮膚成纖維細胞，經(jīng)重編程為iPSC后分化為多巴胺能神經(jīng)元前體細胞，并通過(guò)MRI引導下的精準手術(shù)移植回患者腦內。

關(guān)于Sasineprocel (ANPD001)：Sasineprocel是目前美國最先進(jìn)的自體研究性細胞療法，用于治療帕金森病。其核心理念是通過(guò)逆轉患者細胞的“生物鐘”至患病前狀態(tài)，再生健康的細胞以替代受損的神經(jīng)回路。由于使用的是患者自體細胞，該療法有望消除對長(cháng)期免疫抑制劑的依賴(lài)，為患者帶來(lái)顯著(zhù)的潛在優(yōu)勢。該療法已獲得美國 FDA的快速通道資格認定。

關(guān)于A(yíng)spen Neuroscience：Aspen Neuroscience是一家臨床階段的再生醫學(xué)公司，致力于開(kāi)發(fā)自體誘導多能干細胞衍生療法，以初步解決目前醫療需求未得到滿(mǎn)足的神經(jīng)退行性疾病。

參考資料：

[1]:https://aspenneuroscience.com/aspen-neuroscience-announces-positive-12-month-data-from-its-aspiro-clinical-trial-in-a-late-breaking-oral-presentation-at-t/

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