帕金森病（Parkinson’s Disease，PD），是一種復雜的神經(jīng)退行性疾病，也是世界上第二常見(jiàn)的神經(jīng)退行性疾病，僅次于阿爾茨海默病（AD），影響著(zhù)約1%-2%的60歲及以上老人。

帕金森病患者大腦中產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元喪失，影響運動(dòng)和認知，導致出現震顫、肌肉僵硬、意識模糊和癡呆等癥狀。隨著(zhù)全球人口老齡化，帕金森病患病率還將大幅增加。預計至2030年我國將有500萬(wàn)以上帕金森病患者。帕金森病病程長(cháng)，致殘率高，目前臨床上主要是對癥治療，且長(cháng)期用藥會(huì )出現運動(dòng)并發(fā)癥，嚴重影響患者的生活質(zhì)量。

近日，首例使用iNSC-DAP（誘導神經(jīng)干細胞來(lái)源的多巴胺能神經(jīng)前體細胞）自體細胞移植治療帕金森病的神經(jīng)外科手術(shù)在首都醫科大學(xué)宣武醫院成功完成。這一手術(shù)的成功實(shí)施，是神經(jīng)退行性疾病治療手段的重大突破，也是干細胞在神經(jīng)系統疾病治療領(lǐng)域的又一重要進(jìn)展。

iNSC-DAP項目旨在將自體外周血單個(gè)核細胞重編程為誘導神經(jīng)干細胞（iNSC），繼而在體外定向分化為多巴胺能神經(jīng)前體細胞，移植至患者腦內，替代、補充壞死的多巴胺能神經(jīng)元，以期實(shí)現一次移植，長(cháng)期有效，緩解癥狀，遏制病情進(jìn)展的目的。在前期工作中，宣武醫院研究團隊通過(guò)非整合重編程方法將人外周血單個(gè)核細胞直接誘導為神經(jīng)干細胞并對該細胞進(jìn)行了系統性研究。在完成體外和動(dòng)物體內的安全性和有效性驗證后，該臨床研究項目經(jīng)由國家衛健委和藥監局審核通過(guò)研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）備案。

此次接受iNSC-DAP自體細胞手術(shù)移植的患者罹患帕金森病8年，有明顯的運動(dòng)并發(fā)癥，開(kāi)期尚能活動(dòng)，關(guān)期幾乎不能自理。手術(shù)當天，宣武醫院院長(cháng)、神經(jīng)外科主任醫師趙國光帶領(lǐng)團隊，應用手術(shù)機器人，通過(guò)立體定位技術(shù)，精準的將iNSC-DAP自體細胞移植到帕金森病患者腦內紋狀體。在神經(jīng)內科、放射與核醫學(xué)科、細胞治療中心、麻醉手術(shù)科等相關(guān)科室的通力合作下，完成了領(lǐng)域內首例iNSC-DAP帕金森病治療的手術(shù)移植?；颊咧踩爰毎?，經(jīng)復查植入部位準確，術(shù)后關(guān)期癥狀有短暫改善，穩定的長(cháng)期療效預計在細胞植入后6個(gè)月左右可觀(guān)測。目前，患者已出院，各方面情況良好。

據項目共同負責人之一、宣武醫院細胞治療中心陳志國介紹，iNSC具備與發(fā)育早期的神經(jīng)干細胞相似的生物學(xué)屬性，能夠自我更新以及分化為神經(jīng)元和膠質(zhì)細胞。iNSC的獲取無(wú)需經(jīng)過(guò)iPSC（誘導多能干細胞）階段，因而，成瘤風(fēng)險大幅下降，安全性更高，誘導分化周期更短，是一種十分理想的可產(chǎn)業(yè)化的種子干細胞。針對iNSC及利用該技術(shù)獲得的其它類(lèi)型神經(jīng)前體細胞進(jìn)行開(kāi)發(fā)，還可為帕金森病以外的其它神經(jīng)系統疾病提供全新治療手段和策略。

因此，iNSC具有強大的細胞移植治療前景，這一平臺技術(shù)也是中國科學(xué)家攻克干細胞治療底層關(guān)鍵技術(shù)的豐碩成果。趙國光表示，此次完成的領(lǐng)域內首例iNSC-DAP手術(shù)移植，實(shí)現了神經(jīng)退行性疾病治療的技術(shù)突破，對提升我國帕金森病的治療水平具有重大的實(shí)踐意義。未來(lái)，圍繞iNSC-DAP移植宣武醫院將形成一整套臨床診治方案和操作規程，在完成臨床研究驗證后進(jìn)行推廣應用，惠及廣大帕金森病患者。

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