• 預計將于2024年上半年啟動(dòng)急性缺血性中風(fēng)的1b/2a期臨床試驗
• 標志著(zhù)阿魯納平臺首次獲得IND，并計劃將AB126（一種來(lái)自專(zhuān)有神經(jīng)干細胞的未修飾外泌體）擴展到包括肌萎縮性脊髓側索硬化癥在內的其他神經(jīng)系統適應癥中
• 專(zhuān)有的內部GMP生產(chǎn)能力實(shí)現了臨床級外泌體的可擴展、可重復生產(chǎn)，具有高純度和一致性；建立了分析方法和特征明確的檢測方法，以確保治療的一致性

Aruna Bio宣布AB126的IND獲得FDA批準，使首個(gè)外泌體進(jìn)入神經(jīng)系統疾病的人體臨床試驗階段

2024年1月16日，波士頓和美國亞琛–阿魯納生物公司（Aruna Bio, Inc.這一決定為急性缺血性中風(fēng)的 1b/2a期臨床試驗鋪平了道路，預計該試驗將于2024年上半年啟動(dòng)。AB126是一種未經(jīng)修飾的神經(jīng)源性外泌體，具有穿越血腦屏障的天生能力，有證據表明它具有抗炎和神經(jīng)保護特性。

“阿魯納公司聯(lián)合創(chuàng )始人兼首席科學(xué)官史蒂文-斯蒂斯博士（Steven Stice Ph.D.）說(shuō)：”我們對美國食品藥品管理局的這一確認感到非常高興，這不僅使AB126成為首個(gè)進(jìn)入神經(jīng)系統適應癥人體臨床試驗的外泌體，而且還強調了我們平臺的治療可行性。”此外，在受控條件下維持細胞是外泌體生產(chǎn)的一個(gè)關(guān)鍵環(huán)節，我們期待利用我們的內部GMP生產(chǎn)專(zhuān)長(cháng)來(lái)支持臨床進(jìn)展。

同時(shí)，我們正在擴大AB126在肌萎縮性脊髓側索硬化癥等其他適應癥上的應用，并探索我們的神經(jīng)干細胞外泌體平臺在克服中樞神經(jīng)系統治療現有挑戰方面的更廣泛潛力。

阿魯納專(zhuān)有的內部GMP生產(chǎn)設施可在實(shí)現最佳和可擴展一致性的條件下生產(chǎn)臨床級批次產(chǎn)品。此外，獨特的純化技術(shù)可以精確控制關(guān)鍵的質(zhì)量屬性。分析方法規程的建立和特性良好的檢測方法確保了治療的一致性。

休斯頓UTHealth大學(xué)中風(fēng)與腦血管病研究所所長(cháng)、神經(jīng)病學(xué)教授、主要研究者Sean Savitz醫學(xué)博士評論說(shuō)：”臨床前研究結果表明AB126可以減輕神經(jīng)炎癥，并有可能促進(jìn)神經(jīng)保護和神經(jīng)再生，我們期待著(zhù)在此基礎上再接再厲。

關(guān)于1b/2a期臨床試驗

計劃中的劑量遞增臨床試驗將評估AB126對接受血栓切除術(shù)的急性缺血性中風(fēng)患者的安全性、耐受性和初步療效?；颊邔⒔邮苋蔚?、中、高劑量的AB126靜脈注射治療。血栓切除術(shù)后預后不良的患者將被納入試驗。

關(guān)于急性缺血性中風(fēng)

急性缺血性中風(fēng)是由血栓阻塞腦部血流引起的，是導致全球長(cháng)期殘疾和死亡的主要原因。目前的治療方法，如血栓清除藥物和機械性血栓切除術(shù)，雖然有效，但有嚴格的用藥時(shí)間限制，往往導致大量患者不符合治療條件。此外，這些治療方法無(wú)法解決缺血引發(fā)的一連串復雜的細胞和分子事件。因此，亟需創(chuàng )新療法來(lái)延長(cháng)治療窗口期、減輕神經(jīng)元損傷并促進(jìn)恢復，從而改善更多中風(fēng)患者的預后。

關(guān)于阿魯納生物公司

Aruna Bio是開(kāi)發(fā)神經(jīng)外泌體治療神經(jīng)退行性疾病的領(lǐng)先企業(yè)。公司正在利用其專(zhuān)有的神經(jīng)外泌體平臺和生產(chǎn)能力，開(kāi)發(fā)基于神經(jīng)外泌體的治療產(chǎn)品線(xiàn)，這些產(chǎn)品線(xiàn)能夠穿過(guò)血腦屏障，增強機體的抗炎、自我修復和保護機制，治療一系列神經(jīng)退行性疾病，目前這些疾病的醫療需求尚未得到滿(mǎn)足。此外，公司的神經(jīng)外泌體平臺還可以與小分子、siRNA 和蛋白質(zhì)等治療藥物相結合，穿過(guò)血腦屏障，到達疾病部位。

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