2025年 1 月 2 日，NMPA 官網(wǎng)顯示，鉑生卓越生物科技（北京）有限公司的干細胞療法「艾米邁托賽」獲批上市，用于治療 14 歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病。這是國內首款獲批上市的干細胞療法。

艾米邁托賽是一款間充質(zhì)干細胞療法（MSC）。該藥早在 2013 年 3 月就在國內遞交了 IND 申請，但直至 2020 年 6 月才首次公示臨床試驗。2024 年 6 月 12 日，艾米邁托賽被 CDE 納入優(yōu)先審評審批，并于同月 25 日終于正式遞交 NDA 申請，出現在受理隊列中。今日該藥獲批上市，成為國內同類(lèi)療法的一大里程碑。

艾米邁托賽目前已完成 II 期臨床試驗，III 期臨床試驗正在進(jìn)行中。雖然在探索性 II 期臨床中，MSC 組相較于安慰劑組在第 28 天時(shí)沒(méi)有顯示出更高的 ORR。然而 MSCs 在平均 2 周后逐漸顯示出治療效果。完成 8 次輸注的患者可能會(huì )從 MSCs 中獲益，特別是那些腸道受累的患者。

移植物抗宿主病是異基因造血干細胞移植術(shù)后的嚴重并發(fā)癥，病情復雜且嚴重時(shí)可危及生命。艾米邁托賽注射液作為人臍帶間充質(zhì)干細胞注射劑，猶如生命的希望之光，為那些在病痛中掙扎的患者提供了新的治療途徑。它的獲批上市，是科研人員多年努力的結晶，也是我國生物醫藥領(lǐng)域創(chuàng )新能力的有力證明

此前，干細胞治療一直處于研究和試驗階段，雖取得了諸多進(jìn)展，但真正獲批上市的藥物卻寥寥無(wú)幾。此次我國首款干細胞藥物的問(wèn)世，不僅填補了國內在這一領(lǐng)域的空白，更為后續干細胞藥物的研發(fā)和審批提供了寶貴經(jīng)驗。

艾米邁托賽干細胞新藥適應癥？

艾米邁托賽注射液的適應癥為治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病。

艾米邁托賽干細胞新藥的作用原理是什么？

艾米邁托賽注射液是一種間充質(zhì)干細胞治療藥品，其作用原理主要包括以下幾個(gè)方面：

免疫調節作用

• 抑制免疫細胞活性：間充質(zhì)干細胞可以抑制T細胞、B細胞、NK細胞等免疫細胞的過(guò)度激活和增殖，減少它們產(chǎn)生的炎性細胞因子，如白細胞介素-2、干擾素-γ等，從而減輕免疫系統對受者組織的攻擊。
• 調節免疫細胞功能：間充質(zhì)干細胞能夠誘導調節性T細胞的產(chǎn)生和增殖，調節性T細胞可以抑制其他免疫細胞的活性，維持免疫系統的平衡。同時(shí)，間充質(zhì)干細胞還可以調節樹(shù)突狀細胞的成熟和功能，影響抗原呈遞過(guò)程，進(jìn)而調節免疫反應。

組織修復與再生作用

• 分化為特定細胞類(lèi)型：間充質(zhì)干細胞具有多向分化潛能，在特定的微環(huán)境下可以分化為多種細胞類(lèi)型，如成纖維細胞、內皮細胞等。在急性移植物抗宿主病中，受損的組織器官，如胃腸道、肝臟、皮膚等，間充質(zhì)干細胞可以分化為相應的細胞，參與組織的修復和再生，促進(jìn)受損組織的愈合。
• 旁分泌作用：間充質(zhì)干細胞可以分泌多種生物活性因子，如生長(cháng)因子、細胞因子、趨化因子等，這些因子可以促進(jìn)周?chē)毎脑鲋?、遷移和分化，刺激血管生成，調節細胞外基質(zhì)的合成和降解，為組織修復創(chuàng )造有利的微環(huán)境。

歸巢作用

間充質(zhì)干細胞具有歸巢到損傷部位的能力，能夠識別并遷移到炎癥和組織損傷的部位。在急性移植物抗宿主病患者體內，艾米邁托賽注射液中的間充質(zhì)干細胞可以通過(guò)血液循環(huán)到達受損的組織器官，如胃腸道、肝臟等，在局部發(fā)揮免疫調節和組織修復作用。

抗炎作用

間充質(zhì)干細胞可以通過(guò)抑制炎性細胞因子的分泌，減少炎癥反應的發(fā)生。同時(shí)，間充質(zhì)干細胞還可以分泌一些抗炎因子，如白細胞介素-10、轉化生長(cháng)因子-β等，這些因子可以直接抑制炎癥反應，減輕組織的炎癥損傷。

使用間充質(zhì)干細胞治療藥品是否存在風(fēng)險？

使用間充質(zhì)干細胞治療藥品有發(fā)生不良反應的風(fēng)險。艾米邁托賽注射液的臨床試驗中，暫未觀(guān)察到與試驗藥物相關(guān)的重要安全性風(fēng)險。但由于目前間充質(zhì)干細胞的作用機制和體內存活時(shí)間仍不完全清楚，上市后使用過(guò)程中需繼續觀(guān)察潛在的長(cháng)期風(fēng)險。

間充質(zhì)干細胞治療藥品獲批上市后，作為用于治療特定疾病的處方藥，應當在正規醫院中，在醫生的指導下憑處方使用，并嚴格按照說(shuō)明書(shū)規定的適應癥、用法用量等要求規范使用。

間充質(zhì)干細胞是如何開(kāi)發(fā)為藥品的？

間充質(zhì)干細胞要開(kāi)發(fā)成為藥品，必須嚴格按照《藥品管理法》《藥品注冊管理辦法》等法律法規以及相關(guān)技術(shù)要求，經(jīng)科學(xué)規范研究，證明其安全、有效、質(zhì)量可控，按程序取得藥品注冊證書(shū)后方能成為藥品，并規定有特定的適應癥、用法用量等。

細胞治療藥品研發(fā)過(guò)程包括藥學(xué)研究、非?臨床研究、?臨床試驗等，通常較為復雜、漫長(cháng)，要求較高。藥學(xué)研究包括生產(chǎn)工藝開(kāi)發(fā)、質(zhì)量標準研究等；非?臨床研究包括藥理學(xué)研究、藥代動(dòng)力學(xué)研究、非臨床安全性研究等；?臨床試驗則是在人體驗證產(chǎn)品的安全性有效性。

間充質(zhì)干細胞藥品研發(fā)上市的要求有哪些？

間充質(zhì)干細胞作為藥品上市，需要符合安全、有效、質(zhì)量可控的有關(guān)要求。除應當符合常規藥物研發(fā)藥學(xué)、非臨床研究及臨床試驗有關(guān)共性要求外，根據間充質(zhì)干細胞特點(diǎn)，國家藥監局還組織研究制定了一系列有針對性的指導原則，進(jìn)一步規范和指導藥物研發(fā)，提高研究質(zhì)效。例如，為指導間充質(zhì)干細胞防治移植物抗宿主病臨床試驗開(kāi)展，藥品審評中心于2024年1月12日發(fā)布了《間充質(zhì)干細胞防治移植物抗宿主病臨床試驗技術(shù)指導原則》。

同時(shí)，我國持續推進(jìn)藥品監管科學(xué)化、法制化、國際化、現代化，轉化實(shí)施了國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調會(huì )（ICH）全部指導原則，相關(guān)技術(shù)要求與國際通行標準全面接軌。

細胞治療藥品是當前藥物研發(fā)熱點(diǎn)領(lǐng)域，受到國際社會(huì )廣泛關(guān)注。近年來(lái)，我國持續深化藥品審評審批制度改革，設立了加快臨床急需新藥上市通道。對符合要求的細胞治療藥品，國家藥監局優(yōu)先配置審評、核查檢驗等資源，在程序不減少、標準不降低的前提下，加強技術(shù)指導和溝通交流，縮短審評時(shí)限，推動(dòng)加快上市，更好地滿(mǎn)足患者用藥需求。

目前已上市的間充質(zhì)干細胞治療藥品有哪些？

目前全球獲批上市的間充質(zhì)干細胞治療藥品約10個(gè)，其細胞來(lái)源、適應癥不盡相同。其中用于治療急性移植物抗宿主?。╝GVHD）的間充質(zhì)干細胞治療藥品有4款，除我國批準的艾米邁托賽注射液外，還有美國、加拿大、日本批準的骨髓間充質(zhì)干細胞。

艾米邁托賽干細胞新藥上市意味著(zhù)什么？

艾米邁托賽干細胞新藥上市具有多方面的重要意義，主要體現在以下幾點(diǎn)：

對患者的意義

• 新的治療希望：為14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病患者提供了一種全新的、針對性的治療選擇。此前，這類(lèi)患者在常規治療無(wú)效后，往往面臨病情惡化和嚴重并發(fā)癥的風(fēng)險，艾米邁托賽的上市給他們帶來(lái)了緩解病情甚至治愈的希望。
• 提高生活質(zhì)量：急性移植物抗宿主病可能導致患者皮膚出現皮疹、水皰、剝脫性皮炎等，還會(huì )引起腸道腹瀉、腹痛、惡心、嘔吐以及肝臟黃疸等癥狀，嚴重影響患者的生活質(zhì)量。艾米邁托賽的治療效果有望緩解這些癥狀，減輕患者的痛苦，使他們能夠更好地恢復正常生活。

對醫學(xué)領(lǐng)域的意義

• 干細胞治療的重大突破：艾米邁托賽是中國首款干細胞治療藥品，其上市標志著(zhù)中國在干細胞治療領(lǐng)域取得了重要的里程碑。這不僅證明了我國在干細胞研究和應用方面的技術(shù)實(shí)力，也為后續干細胞治療藥物的研發(fā)和審批提供了寶貴的經(jīng)驗和借鑒。
• 推動(dòng)再生醫學(xué)發(fā)展：作為再生醫學(xué)的一部分，干細胞治療一直是醫學(xué)研究的熱點(diǎn)和前沿領(lǐng)域。艾米邁托賽的上市將進(jìn)一步激發(fā)科研人員對干細胞治療的研究熱情，促進(jìn)再生醫學(xué)技術(shù)的不斷創(chuàng )新和發(fā)展，為治療更多疑難雜癥提供可能。

對醫藥行業(yè)的意義

• 拓展市場(chǎng)和商業(yè)機會(huì )：艾米邁托賽的上市開(kāi)辟了干細胞治療藥物的新市場(chǎng)，為醫藥企業(yè)帶來(lái)了新的商業(yè)機會(huì )。這將吸引更多的企業(yè)和資本投入到干細胞治療領(lǐng)域的研發(fā)和生產(chǎn)中，推動(dòng)整個(gè)行業(yè)的發(fā)展和壯大。
• 促進(jìn)產(chǎn)業(yè)升級和合作：干細胞治療藥物的研發(fā)和生產(chǎn)需要涉及多個(gè)環(huán)節和領(lǐng)域，包括細胞培養、制劑生產(chǎn)、質(zhì)量控制、臨床試驗等。艾米邁托賽的上市將促進(jìn)醫藥行業(yè)內的產(chǎn)業(yè)升級和合作，提高整個(gè)行業(yè)的技術(shù)水平和創(chuàng )新能力，形成更加完善的產(chǎn)業(yè)鏈和產(chǎn)業(yè)集群。

對社會(huì )的意義

體現對罕見(jiàn)病患者的關(guān)懷：移植物抗宿主病是一種罕見(jiàn)病，艾米邁托賽作為罕見(jiàn)病用藥獲批上市，體現了國家對罕見(jiàn)病患者的重視和關(guān)懷，有助于提高社會(huì )對罕見(jiàn)病的認知和關(guān)注度，促進(jìn)罕見(jiàn)病防治事業(yè)的發(fā)展。

減輕醫療負擔和社會(huì )壓力：急性移植物抗宿主病如果得不到有效治療，可能會(huì )導致患者長(cháng)期住院、反復治療，給患者家庭和社會(huì )帶來(lái)沉重的醫療負擔和經(jīng)濟壓力。艾米邁托賽的上市有望降低患者的治療成本，提高治療效果，從而減輕醫療負擔和社會(huì )壓力。

2024年，國家藥監局批準上市創(chuàng )新藥48個(gè)，包括罕見(jiàn)病用藥等重點(diǎn)領(lǐng)域的一批新藥好藥加速上市，部分創(chuàng )新藥實(shí)現全球同步研發(fā)、同步申報、同步審評和上市，甚至全球首先上市，更好地滿(mǎn)足了我國公眾用藥需求。

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