本周重要成果（速覽）：

1.國內首款上市干細胞藥物關(guān)鍵期臨床數據公布

2.美國FDA兩天連續批準兩款細胞/基因治療產(chǎn)品，用于治療重癥患者

3.湖北開(kāi)出首張干細胞藥品“艾米邁托賽注射液”處方

4.首款20萬(wàn)國產(chǎn)CAR?T藥物遞交上市申請

5.武漢大學(xué)中南醫院細胞（生物）治療門(mén)診正式揭牌開(kāi)診

接下來(lái)，我們將系統梳理2025年12月9日至15日這一周內干細胞治療領(lǐng)域的重點(diǎn)動(dòng)態(tài)，從政策動(dòng)向到臨床進(jìn)展，再到科研突破，帶您快速掌握本周最值得關(guān)注的核心變化。

01.國內首款上市干細胞藥物關(guān)鍵期臨床數據公布

12月6–9日，第67屆美國血液學(xué)會(huì )（ASH）年會(huì )召開(kāi)。在這一全球血液學(xué)領(lǐng)域的重要學(xué)術(shù)舞臺上，中國企業(yè)鉑生卓越公布了我國首款上市干細胞產(chǎn)品——艾米邁托賽注射液的關(guān)鍵臨床研究數據，引起國際關(guān)注。^[1]

本次公布的研究是一項針對“胃腸道受累的類(lèi)固醇難治性急性移植物抗宿主?。⊿R-aGVHD）”的前瞻性、多中心臨床項目。

研究納入了54名病情危重（Ⅱ-Ⅳ級）的患者，其中37人病變集中于胃腸道。公布的臨床數據展現了該療法顯著(zhù)的療效與安全性：

療效與生存顯著(zhù)改善：在納入的54名Ⅱ–Ⅳ級重癥患者中，治療后第28天客觀(guān)緩解率達63.0%，其中55.6% 實(shí)現完全緩解，明顯優(yōu)于既往二線(xiàn)治療水平。同時(shí)，患者100天和近1年的生存率均顯著(zhù)提升，顯示出穩定而持久的臨床獲益。

安全性良好，國際意義突出：研究未觀(guān)察到與細胞輸注直接相關(guān)的嚴重不良反應，整體安全性可控。該成果不僅為 SR-aGVHD 患者提供了新的治療選擇，也標志著(zhù)中國干細胞療法在國際高端臨床舞臺上取得了實(shí)質(zhì)性突破。

總體來(lái)看，該研究以扎實(shí)的臨床數據證明了干細胞療法在危重移植并發(fā)癥中的真實(shí)價(jià)值，也為中國原創(chuàng )細胞治療走向國際標準、參與全球競爭提供了有力注腳。

詳情請瀏覽：國內首款上市干細胞關(guān)鍵臨床數據公布：超五成危重患者實(shí)現完全緩解

02.FDA連批兩項里程碑療法：細胞與基因治療進(jìn)入加速臨床化階段

12月8-9日，FDA批準了首個(gè)用于Wiskott-Aldrich綜合征的細胞基因療法Waskyra，以及首個(gè)用于嚴重再生障礙性貧血的造血干細胞療法Omisirge。

這一密集審批釋放出明確信號：細胞與基因治療正加速從探索階段邁入規范化臨床應用。

首個(gè)嚴重再生障礙性貧血（SAA）細胞療法 — Omisirge

12月8日，FDA批準了omidubicel-onlv（商品名：Omisirge），成為首個(gè)獲批用于治療嚴重再生障礙性貧血（SAA）的造血干細胞移植療法。

Omisirge是一種來(lái)源于捐贈臍帶血的同種異體造血干細胞療法，用于6歲及以上無(wú)法找到合適供體的SAA患者，幫助恢復血細胞生成并改善免疫功能。這一批準標志著(zhù)SAA細胞治療進(jìn)入規范臨床應用階段，為這一危及生命的骨髓衰竭性疾病帶來(lái)了新的治療選項。

首個(gè)Wiskott-Aldrich綜合征細胞基因療法 — Waskyra

12月9日，FDA正式批準了etuvetidigene autotemcel（商品名：Waskyra），這也是全球首個(gè)獲批用于 Wiskott-Aldrich綜合征（WAS）的細胞基因療法。該療法適用于6個(gè)月及以上的兒童和成人WAS患者，這類(lèi)患者通常因 WAS 基因突變導致免疫系統功能?chē)乐厝毕荨?sup>[3]

經(jīng)臨床數據顯示，治療后患者重度感染顯著(zhù)減少（約93%），中度至重度出血事件顯著(zhù)下降（約60%），為沒(méi)有合適供體的WAS患者提供了全新的有效治療選擇。

03.湖北開(kāi)出首張干細胞藥品“艾米邁托賽注射液”處方

12月12日，據中國財經(jīng)網(wǎng)報道，中華醫學(xué)會(huì )血液學(xué)分會(huì )主任委員胡豫教授團隊在湖北成功開(kāi)出干細胞藥品艾米邁托賽注射液處方，標志著(zhù)我國首款且目前唯一獲批的間充質(zhì)干細胞藥品正式進(jìn)入湖北臨床應用，為當地血液病患者帶來(lái)新的治療希望。^[4]

此次接受治療的患者為造血干細胞移植后發(fā)生腸道型急性移植物抗宿主?。╝GVHD），在激素及多種二線(xiàn)治療失敗后仍長(cháng)期腹瀉。輸注艾米邁托賽注射液后，患者腹瀉明顯改善并停止，顯示出良好的臨床獲益。

艾米邁托賽注射液主要用于14歲以上、以消化道受累為主、激素治療失敗的aGVHD患者。該疾病是造血干細胞移植后最兇險的并發(fā)癥之一，傳統治療手段有限，患者長(cháng)期生存率較低，臨床亟需有效、安全的新方案。

胡豫教授表示，該藥物的處方落地不僅是一次成功的個(gè)體治療，更是干細胞作為“藥品”規范進(jìn)入臨床的重要實(shí)踐。與市場(chǎng)上非規范的干細胞技術(shù)不同，艾米邁托賽嚴格按照藥品標準審批、生產(chǎn)和監管，具備可追溯、可評估的安全性和療效基礎。

在可及性方面，該藥單劑價(jià)格約1.98萬(wàn)元，顯著(zhù)低于國外同類(lèi)產(chǎn)品，并通過(guò)商業(yè)保險和惠民保障等方式降低患者負擔，推動(dòng)干細胞創(chuàng )新藥真正做到“用得上、付得起”。

總體來(lái)看，艾米邁托賽注射液在湖北的成功應用，標志著(zhù)我國干細胞藥物正從科研成果走向真實(shí)臨床，為高危aGVHD患者提供了規范、可及的新治療路徑。

04.首款20萬(wàn)國產(chǎn)CAR?T藥物遞交上市申請

12月12日，我國華道（上海）生物醫藥有限公司向國家藥監局藥品審評中心（CDE）遞交了首款自主研發(fā)的 CAR?T 細胞藥物上市申請，該藥物主要用于難治復發(fā)性非霍奇金淋巴瘤（r/r NHL）。這款產(chǎn)品完全自主創(chuàng )新，從核心原料到生產(chǎn)設備均實(shí)現國產(chǎn)化，打破了對進(jìn)口依賴(lài)。^[5]

該藥物定價(jià)約為20余萬(wàn)元人民幣，遠低于國際均價(jià)40萬(wàn)美元和國內同類(lèi)產(chǎn)品120萬(wàn)元，大幅降低了患者治療負擔，有望讓 CAR?T 療法真正走向可及性。其全自動(dòng)、全封閉生產(chǎn)系統可大幅提升產(chǎn)能，同時(shí)保證安全性和療效。

05.武漢大學(xué)中南醫院細胞（生物）治療門(mén)診正式揭牌開(kāi)診

12月12日，武漢大學(xué)中南醫院正式揭牌開(kāi)診細胞（生物）治療門(mén)診，實(shí)現“診療一體化”升級。這一舉措響應“健康中國”戰略，將國際前沿的精準治療技術(shù)帶到患者身邊，為疑難疾病患者提供新的生命希望。

據悉，武漢大學(xué)中南醫院此次新開(kāi)細胞（生物）門(mén)診，是匯聚了中南醫院腎病內科、血液內科、風(fēng)濕免疫科、耳鼻咽喉頭頸外科、肝膽胰外科、移植醫學(xué)中心等多個(gè)優(yōu)勢學(xué)科的核心專(zhuān)家力量，構建起強大的多學(xué)科協(xié)作診療模式。

門(mén)診將為患者提供“精準評估-個(gè)性方案-長(cháng)期隨訪(fǎng)”的一站式診療服務(wù)，從患者初診評估到治療方案定制，再到術(shù)后康復隨訪(fǎng)，實(shí)現全流程標準化、規范化管理。

中南醫院相關(guān)負表人表示:“細胞治療作為前沿的生物治療技術(shù)，是攻克疑難疾病的重要突破口”，門(mén)診的成立將進(jìn)一步加速臨床研究與新技術(shù)成果的轉化，通過(guò)建立完善的細胞治療全流程管理體系，讓更多疑難病患者，能夠及時(shí)享受到與國際同步的精準治療服務(wù)，也讓前沿生物治療新技術(shù)真正惠及更多患者。

結語(yǔ)

本周干細胞與細胞基因治療領(lǐng)域呈現出多項里程碑式進(jìn)展：從國內首款上市干細胞藥物關(guān)鍵臨床數據公布，到FDA連續批準兩款重癥治療產(chǎn)品；從湖北首張艾米邁托賽處方落地，到國產(chǎn)20萬(wàn)元CAR?T藥物遞交上市申請，再到武漢大學(xué)中南醫院細胞治療門(mén)診正式開(kāi)診，這些事件共同展示了細胞治療從科研探索向臨床應用的快速推進(jìn)。

這些突破不僅提升了高?；颊叩纳媾c生活質(zhì)量，也標志著(zhù)我國細胞治療技術(shù)正逐步實(shí)現國際標準化、規范化與可及化，為未來(lái)更多疾病提供精準、可負擔的治療方案，進(jìn)一步推動(dòng)生物醫療創(chuàng )新向前發(fā)展。

參考資料：

[1]67屆美國血液學(xué)會(huì )（ASH）

[2]https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/268906/gamida-cell-wins-cell-therapy-first-in-severe-aplastic-anaemia-from-fda/

[3]https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treatment-wiskott-aldrich-syndrome?utm_source=chatgpt.com

[4]https://finance.china.com.cn/industry/medicine/20251212/6283336.shtml

[5]https://bydrug.pharmcube.com/news/detail/10c810e62344ae5559cd29642eb9a942?utm_source=chatgpt.com

[6]https://news.qq.com/rain/a/20251213A03FDZ00

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