隨著(zhù)干細胞技術(shù)的快速發(fā)展和科研工作者的努力，干細胞已用于治療多種難治性疾病，為人類(lèi)許多醫學(xué)難題提供了新的研究方向。

為鼓勵新藥研發(fā)和提高新藥審批效率，我國開(kāi)啟了新藥臨床默認審批制度，新藥臨床試驗由過(guò)去的審批制度轉變?yōu)槟驹S可，干細胞作為新藥，采用默認許可方式可為患者爭取更多的治療時(shí)間和機會(huì )。

根據國家藥品監督管理局藥品審評中心的數據，截止目前，我國已經(jīng)有36款間充質(zhì)干細胞新藥IND獲批，涉及的適應癥包括膝骨關(guān)節炎、糖尿病足潰瘍、類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節炎、缺血性腦卒中、難治性移植物抗宿主病、特發(fā)性肺纖維化、銀屑病、肝衰竭、重度狼瘡性腎炎等。

CDE&IND

CDE，即國家藥品監督管理局藥品審評中心，是國家食品藥品監督管理局藥品注冊技術(shù)審評機構，按照國家食品藥品監督管理局頒布的藥品注冊管理有關(guān)規章，負責組織對藥品注冊申請進(jìn)行技術(shù)審評，組織開(kāi)展相關(guān)的綜合評審工作。

IND，即新藥臨床試驗，是藥物研發(fā)企業(yè)以注冊目的，在藥品正式上市前，向CDE提供足夠信息來(lái)證明藥品在人體進(jìn)行試驗是安全的，以及證明針對研究目的的臨床方案設計是合理的而開(kāi)展的人體臨床試驗。

下面帶你了解一下獲得IND的間充質(zhì)干細胞藥品名稱(chēng)以及對應的適應癥。

間充質(zhì)干細胞（MSC）作為再生醫學(xué)中重要的成體干細胞，具有再生特性，如自我更新、分泌營(yíng)養因子和誘導間充質(zhì)細胞譜系的能力，同時(shí)還可以調節免疫系統，增強組織修復。因此，在細胞療法中具有廣闊的應用前景。

干細胞研究已成為生命科學(xué)領(lǐng)域領(lǐng)域的前沿熱點(diǎn)，目前全球已登記的干細胞相關(guān)臨床試驗已超過(guò)7000余項，當中近3000項已完成臨床試驗研究（數據源于 Clinicaltrials.gov，截至2022年10月）。

從疾病治療領(lǐng)域來(lái)看，心血管疾病、癌癥和腫瘤類(lèi)疾病、出生前疾病和異常、血液和淋巴疾病、神經(jīng)系統疾病是目前研究數量較為集中的方向。

在干細胞類(lèi)別的選擇上，造血干細胞（HSCs）的臨床試驗數量最多，占干細胞臨床試驗總數的48.5%（3707項）；間充質(zhì)干細胞（MSC）緊隨其后，共計1013項，占比約13.3%，MSC在臨床應用的重要性日益增強，其數量尤其在近幾年持續增加；其他類(lèi)型細胞中，多能干細胞和神經(jīng)干細胞（NSC）進(jìn)入臨床試驗階段的項目也逐漸增多。

針對使用MSC的臨床試驗的全球分布，294項臨床試驗在中國進(jìn)行，216項在美國，78項在韓國，70項在西班牙，39項在伊朗，29項在法國，21項在印度尼西亞，20項在約旦，還有一些在其他國家的臨床試驗數據庫中注冊。

目前我國干細胞技術(shù)產(chǎn)業(yè)主要以干細胞存儲（上游）為主，期待干細胞臨床轉化研究的能進(jìn)一步提速，尤其是在臨床級別的干細胞生產(chǎn)培養工藝、建立質(zhì)控體系、干細胞體外3D培養、多能干細胞定向分化/轉分化、遺傳和表觀(guān)遺傳的操控等方面的突破，將對臨床應用推廣具有重要意義。

總而言之，作為生命科學(xué)領(lǐng)域的一項高新科技，干細胞將對醫學(xué)、保健事業(yè)帶來(lái)跨時(shí)代的顛覆性變革，為人類(lèi)的健康和高質(zhì)量生活帶來(lái)福音。期待在不久的將來(lái)，我國能在干細胞藥物方面打破零的局面，推動(dòng)首個(gè)至多個(gè)擁有自主知識產(chǎn)權的干細胞新藥上市，引領(lǐng)全球干細胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展并造福于民。

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