目錄

• ALS的預期壽命
• 療程
• 經(jīng)常問(wèn)的問(wèn)題

肌萎縮側索硬化癥(ALS) 患者的預期壽命各不相同，但往往在兩到五年之間。¹然而，有些ALS患者的壽命確實(shí)更長(cháng)。大約10%的患者能活10年，5%的人能活20年或更長(cháng)。

ALS無(wú)法治愈，但有一些治療方法可以減緩身體機能的喪失并改善受其影響的人的生活質(zhì)量。

ALS患者的預期壽命

不幸的是，ALS的預后很差。ALS是一種進(jìn)行性疾病，80%的受其影響的人將在五年內絕癥。

ALS影響控制運動(dòng)的神經(jīng)。隨著(zhù)病情的發(fā)展，肌萎縮側索硬化癥患者無(wú)法移動(dòng)手臂和腿來(lái)行走或起床，最終失去自主說(shuō)話(huà)、進(jìn)食和呼吸的能力。

ALS如何導致死亡

ALS死亡通常是由于呼吸衰竭造成的，因為呼吸的肌肉變得麻痹。無(wú)創(chuàng )通氣和有創(chuàng )通氣都可以緩解呼吸，但肌萎縮側索硬化會(huì )繼續發(fā)展。

ALS你能活多久？

根據ALS協(xié)會(huì )的數據，ALS患者的平均預期壽命為三年。但是，差異很大：

• 20%的人能活五年或以上
• 10%的人能活10年或以上
• 5%的壽命長(cháng)達20年或更長(cháng)

天體物理學(xué)家史蒂芬·霍金患有ALS的時(shí)間比任何其他已知的人都長(cháng)。他于1963年被診斷出來(lái)，并存活了 55年。

ALS進(jìn)展有多快？

對于大多數人來(lái)說(shuō)，ALS進(jìn)展很快，需要2到5年的時(shí)間。但并非所有人都如此。有些人的病情進(jìn)展較慢，生存時(shí)間較長(cháng)。 

ALS的進(jìn)展并不按照可預測的時(shí)間表進(jìn)行?；加蠥LS的人會(huì )出現肌肉無(wú)力加劇的情況，最終會(huì )出現說(shuō)話(huà)、呼吸和吞咽問(wèn)題。減肥也很常見(jiàn)。

ALS的最后階段發(fā)生在身體完全癱瘓時(shí)。這個(gè)階段的人不能呼吸、說(shuō)話(huà)或吞咽，需要呼吸機和飼管。在此階段，ALS患者通常會(huì )接受臨終關(guān)懷，預計存活時(shí)間不會(huì )超過(guò)6個(gè)月。

ALS總是致命的。大多數時(shí)候，死亡是由于呼吸衰竭而發(fā)生的。ALS末期患者通常需要服用藥物來(lái)緩解不適和情緒困擾。

并發(fā)癥

并發(fā)癥可能由疾病過(guò)程中的神經(jīng)損傷或治療引起：

• 由于吞咽障礙導致窒息
• 呼吸急促，由于呼吸肌萎縮
• 由于肌肉無(wú)力和萎縮，有跌倒的風(fēng)險
• 由于飲食困難導致?tīng)I養缺乏
• 感染，來(lái)自呼吸機、飼管和導尿管等醫療設備
• 焦慮和抑郁，與不可預測的絕癥有關(guān)
• 不適當的情緒爆發(fā)，與大腦那部分的損傷有關(guān)
• 認知變化和癡呆⁸

療程

雖然ALS無(wú)法治愈，也無(wú)法完全阻止疾病的進(jìn)展，但有一些治療方法可以提高預期壽命和生活質(zhì)量。這些包括：

藥物

力如太（利魯唑）自1995年以來(lái)一直在使用，隨機雙盲臨床試驗 顯示，它可以延長(cháng)預期壽命約兩到三個(gè)月，但并不能緩解癥狀。⁴這種藥物在液體形式時(shí)也被稱(chēng)為T(mén)iglutek，在用作口腔膜劑時(shí)也被稱(chēng)為 Exservan，這兩種藥物對于吞咽困難的人來(lái)說(shuō)都更容易。

Radicava（edaravone）是一種自由基清除劑藥物，于2017年獲得批準。在獲得許可的3期試驗中，它使參與研究的一組經(jīng)過(guò)嚴格挑選的人的身體機能下降減少了33%。然而，研究人員警告說(shuō)，這些結果可能并不適用于所有ALS患者。

Nuedexta（氫溴酸右美沙芬/硫酸奎尼?。┛赡苡兄诟纳蒲铀柽\動(dòng)功能（對言語(yǔ)和吞咽很重要）。特別是，它可能有助于以更少的停頓更好地控制言語(yǔ)，但還需要更多的研究。

Relyvrio（苯丁酸鈉/?；撬岫迹┯?022年獲得批準。在一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗中，接受 Relyvrio 治療的患者的身體機能下降速度低于接受安慰劑治療的患者。Relyvrio可以口服或通過(guò)飼管服用。

無(wú)創(chuàng )通氣

使用無(wú)創(chuàng )通氣(NIV) 是ALS治療的基石。NIV的主要模式是正壓通氣，基本上是通過(guò)貼合口鼻的面罩呼吸。

最終，可能需要 通過(guò)喉嚨中的呼吸管或頸部前面的孔（氣管切開(kāi)術(shù)）進(jìn)行更有創(chuàng )的通氣。

由于通氣最終成為ALS患者的生命支持技術(shù)，因此可能會(huì )影響自然死亡的能力。ALS患者可能希望從一開(kāi)始就決定何時(shí)停止機械通氣，同時(shí)他們有能力制定預先指示。

膈肌起搏

FDA已批準NeuRx隔膜起搏系統，該系統使用植入電極引起隔膜收縮并產(chǎn)生呼吸

該裝置也適用于脊髓損傷的人。如果尚未發(fā)生嚴重的呼吸衰竭，該設備可以讓人們每天在沒(méi)有呼吸機的情況下呼吸長(cháng)達四個(gè)小時(shí)。

盡管 FDA 已批準其使用，但一些醫療保健提供者質(zhì)疑其對 ALS 的有用性，⁹一些專(zhuān)家甚至表示它可能有害。

經(jīng)皮內窺鏡美食術(shù) (PEG)

將飼管放入胃中并通過(guò)腹壁引出體外。盡管研究未能顯示出對生存時(shí)間的一致影響，但它被認為是胃腸系統功能正常的患者的安全營(yíng)養方案。

由于PEG管繞過(guò)口腔和喉嚨，因此將食物和藥物窒息以及吸入肺部的風(fēng)險降至最低。液體管飼、藥物和水都可以通過(guò)PEG管給予。

干細胞治療

國內干細胞療法修復漸凍癥臨床進(jìn)展

我國干細胞行業(yè)發(fā)展迅速，隨著(zhù)國家和地方政策的不斷出臺，支持干細胞行業(yè)發(fā)展的政策細則日漸完善，越來(lái)越多符合資質(zhì)的醫療機構申請開(kāi)展干細胞臨床干預項目，更多的漸凍癥患者將得到有效醫治。

案例一：自體骨髓細胞干預漸凍癥患者

2018年6月21日，世界第18個(gè)“漸凍人日”，一位受漸凍癥折磨四年的患者。為緩解患者的病情，提出在現有的干預基礎上對患者實(shí)施細胞療法。在征得患者家屬同意后，患者接受了自體骨髓細胞回輸干預。短短四天后，便見(jiàn)證了可喜的效果：患者即使不吸氧也不會(huì )覺(jué)得胸悶，下肢活動(dòng)感覺(jué)比以前有力，說(shuō)話(huà)聲音明顯比以前洪亮！

案例二：干細胞干預99例漸凍癥患者

2012年，武裝警察部隊某醫院神經(jīng)干細胞移植科對臨床住院接受臍帶干細胞干預的 99 例肌萎縮側索硬化癥患者進(jìn)行數據統計分析。采集間充質(zhì)干細胞后，對99位患者均給予 4 次腰椎穿刺間充質(zhì)干細胞移植，移植術(shù)前及術(shù)后由同一康復師使用 ALSFRS 評 分、Plaitaks 評分以及本課題改良的 Plaitaks 評分進(jìn)行評價(jià)，最后對3組所得數據進(jìn)行統計分析。

結果顯示：三種評分方法都證明干細胞移植可以改善ALS患者的運動(dòng)功能，患者癥狀較干預前明顯改善。

結論：間充質(zhì)干細胞干預 ALS 是有效的、安全的。

事實(shí)上干細胞修復漸凍癥已有幾十年的研究歷史，近年來(lái)，干細胞療法對漸凍癥的研究已取得了良好進(jìn)展，一定程度上延長(cháng)了漸凍人的生存時(shí)間，改善了漸凍人的神經(jīng)功能，遏制運動(dòng)神經(jīng)元的進(jìn)行性損傷，干細胞療法將是有效針對漸凍癥的有效方法。

提高生活質(zhì)量

物理治療師可以幫助 ALS 患者進(jìn)行體育鍛煉和伸展運動(dòng)，以增強功能性肌肉，減少痙攣，并且不會(huì )過(guò)度勞累肌肉，目的是保持他們仍然擁有的力量和靈活性。

職業(yè)治療師可以幫助改善功能和增加獨立性的輔助設備，例如坡道、支架、助行器和輪椅。

言語(yǔ)治療師可以幫助教授適應性策略，使說(shuō)話(huà)更大聲、更清晰。隨著(zhù)語(yǔ)言能力的惡化，出現了一些自適應設備，例如使用眼動(dòng)追蹤技術(shù)的基于計算機的語(yǔ)音合成器，甚至可以?xún)H使用大腦活動(dòng)來(lái)控制輪椅等設備的腦機接口。

ALS的希望研究

許多研究人員和臨床試驗正在努力尋找 ALS 的治療方法。即將出現的療法涉及可以幫助保護剩余運動(dòng)神經(jīng)元的干細胞，以及可以治療可能導致ALS的遺傳變異的藥物。

來(lái)自杭吉干細胞科技的一句話(huà)

近年來(lái)，ALS的支持和治療取得了進(jìn)展。研究人員在了解ALS疾病過(guò)程方面也取得了進(jìn)展，這有望帶來(lái)新的治療方法。

了解 ALS 的治療和護理選擇可以幫助您理解這種困難而復雜的診斷。ALS專(zhuān)業(yè)多學(xué)科治療團隊可能會(huì )最有幫助。

與您的醫療保健提供者討論您可以做些什么來(lái)幫助ALS患者生活得更舒適，并意識到護理人員也需要大量支持來(lái)應對這種棘手的疾病。

經(jīng)常問(wèn)的問(wèn)題

ALS癥狀是什么？

疾病早期的ALS癥狀包括：

什么是延髓ALS？

BulbarALS是指導致言語(yǔ)和吞咽困難的疾病。當這些是最先出現的癥狀時(shí)，稱(chēng)為“延髓起病”ALS。這種類(lèi)型的ALS通常進(jìn)展迅速，平均預期壽命不到兩年。

ALS的典型發(fā)病年齡是多少？

ALS最常出現在40歲至70歲之間。平均發(fā)病年齡為55歲。但罕見(jiàn)的是，該病最早可在20至30歲開(kāi)始發(fā)病。

伽雷氏病有治療方法嗎？

盧伽雷氏病 (ALS) 治療的主要目標是提高預期壽命或生活質(zhì)量。這可能涉及藥物、無(wú)創(chuàng )通氣（使用面罩輔助呼吸）、飼管、物理治療以及使用支架或輪椅等輔助設備。雖然ALS無(wú)法治愈，但一種名為利魯唑的藥物被認為可以在一定程度上減緩疾病的進(jìn)展。

女性會(huì )得ALS嗎？

女性可能會(huì )患上ALS，但這種疾病在男性中的發(fā)病率要高出20%。隨著(zhù)年齡的增長(cháng)，ALS的發(fā)病率變得相同。

您的年齡會(huì )影響ALS預后嗎？

在較年輕時(shí)被診斷出患有ALS的人往往比在年長(cháng)時(shí)被診斷出患有ALS的人活得更長(cháng)。一項研究發(fā)現，50歲之前確診的患者比50至59歲確診的患者壽命長(cháng)約10個(gè)月。一般來(lái)說(shuō)，隨著(zhù)診斷年齡的增加，生存時(shí)間會(huì )縮短。

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