12月6日，《人羊膜上皮干細胞注射液治療造血干細胞移植后激素耐藥型急性移植物抗宿主病的I期臨床研究》啟動(dòng)儀式在北京大學(xué)人民醫院舉行，這標志著(zhù)全球首個(gè)人羊膜上皮干細胞臨床試驗啟動(dòng)。

本項目依托北京大學(xué)人民醫院為研究中心，項目主要研究者（PI）由北京大學(xué)人民醫院血液科主任、北京大學(xué)血液病研究所所長(cháng)、國家血液系統疾病臨床醫學(xué)研究中心主任、細胞治療北京市工程實(shí)驗室主任、中國工程院院士黃曉軍教授擔任。

全球首個(gè)人羊膜上皮干細胞藥物注冊臨床試驗正式啟動(dòng)

啟動(dòng)會(huì )上，黃曉軍院士對本項目的臨床價(jià)值和實(shí)施方案作了簡(jiǎn)要介紹。對于白血病患者而言，中國首個(gè)造血干細胞移植模式——“北京方案”實(shí)現了“人人都有供者”，極大程度上解決了造血干細胞移植供者來(lái)源缺乏的問(wèn)題。

但隨著(zhù)患者對移植后生活質(zhì)量要求的提高，如何降低移植并發(fā)癥發(fā)病率、提高患者生存率逐漸成為業(yè)內重點(diǎn)關(guān)注的問(wèn)題，而急性移植物抗宿主病則是影響患者生活質(zhì)量或者遠期生存的關(guān)鍵因素。急性移植物抗宿主病是患者體內重建的供者來(lái)源的免疫細胞攻擊受者臟器造成的組織損傷，是異體造血干細胞移植后最常見(jiàn)的嚴重并發(fā)癥，嚴重影響患者生存、生活質(zhì)量，甚至導致患者死亡。

因此，預防和治療GVHD意義重大，目前臨床以糖皮質(zhì)激素作為急性移植物抗宿主病的標準一線(xiàn)治療藥物，但40%～50%的患者會(huì )發(fā)展為激素耐藥型（SR-aGVHD），SR-aGVHD缺乏有效治療手段，6個(gè)月生存率僅約50%。目前針對SR-aGVHD的藥物治療效果有限，廣大患者對新治療手段的需求十分迫切。

大量前期研究表明，人羊膜上皮干細胞具有免疫調節作用，可調控CD4+ T細胞的極化，抑制血管內皮激活介導的炎癥細胞浸潤，在急性移植物抗宿主病治療方面蘊含著(zhù)巨大的潛力。

2022年2月，I類(lèi)新藥臨床試驗“人羊膜上皮干細胞注射液治療造血干細胞移植后激素耐藥型急性移植物抗宿主?。ˋcute Graft Versus-host Disease, aGVHD）”申請獲國家藥品監督管理局藥品評審中心臨床試驗默示許可（受理號：CXSL2101456）。國際檢索數據顯示，這是國內乃至全球首個(gè)獲注冊臨床試驗許可的人羊膜上皮干細胞產(chǎn)品。

本次研究是一項開(kāi)放、單臂、單中心、“3+3”設計的劑量遞增試驗，旨在評價(jià)hAESCs注射液治療造血干細胞移植后Ⅲ～Ⅳ度難治性aGVHD受試者的安全性、耐受性，以及初步的有效性。

賽傲生物首席科學(xué)家何志穎教授表示，本項目正式啟動(dòng)后將嚴格按照GCP要求正式開(kāi)始招募受試者入組，賽傲生物公司將與黃曉軍院士團隊通力合作，確保本項目順利推進(jìn)完成，為下一階段的研究打下堅實(shí)的基礎。（經(jīng)濟日報記者 吳佳佳）

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