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臍帶血干細胞:當前用途和未來(lái)挑戰

臍帶血曾經(jīng)作為廢料被丟棄,但現在已知是造血干細胞的有用來(lái)源。自1989年以來(lái),臍帶血已被用于治療患有某些血液疾病的兒童,并且用它來(lái)治療成人的研究正在取得進(jìn)展。那么臍帶血研究當前面臨的挑戰是什么?現在和將來(lái)如何使用它?

關(guān)于臍帶血干細胞我們知道什么?

臍帶血存在于新生兒的臍帶和胎盤(pán)中。它可以很容易地收集和冷凍以備后用。

臍帶血含有血液(造血)干細胞,可以產(chǎn)生血液中發(fā)現的所有其他細胞,包括免疫系統細胞。

來(lái)自臍帶血的造血干細胞 (HSC) 移植可用于治療多種不同的血液疾病,例如白血病。

與來(lái)自骨髓供體的造血干細胞相比,來(lái)自臍帶血的造血干細胞移植似乎導致更少的免疫系統不相容性,例如移植物抗宿主病。

臍帶血干細胞:當前用途和未來(lái)挑戰

關(guān)于臍帶血研究人員目前在研究什么?

臍帶血的局限性在于它含有的造血干細胞少于骨髓捐贈,這意味著(zhù)成年患者通常需要兩份臍帶血才能進(jìn)行治療。研究人員正在實(shí)驗室研究擴大臍帶血造血干細胞數量的方法,以便單次臍帶血捐獻可以為一次或多次造血干細胞移植提供足夠的細胞。

一些有爭議的研究表明,臍帶血可以幫助治療血液病以外的疾病,但這些結果往往無(wú)法重現。研究人員正在積極研究臍帶血是否可用于治療其他各種疾病。

關(guān)于臍帶血

嬰兒出生后,臍帶血留在臍帶和胎盤(pán)中。它相對容易收集,對母親或嬰兒沒(méi)有風(fēng)險。它包含造血(血液)干細胞:通常在骨髓中發(fā)現的稀有細胞。

造血干細胞 (HSC) 可以制造血液中的各種細胞——紅細胞、白細胞和血小板。他們負責維持我們一生的血液生產(chǎn)。多年來(lái)它們一直被用于骨髓移植以治療血液疾病。

有幾份報告表明,臍帶血可能含有其他類(lèi)型的干細胞,這些干細胞可以產(chǎn)生不屬于血液的特殊細胞,例如神經(jīng)細胞。這些發(fā)現在科學(xué)家中極具爭議性,并未被廣泛接受。

今天的臍帶血干細胞能治療什么疾病

臍帶血用于治療患有白血病等血液疾病或范可尼貧血等遺傳性血液病的兒童。臍帶血被移植到患者體內,在那里造血干細胞可以制造新的、健康的血細胞,以取代那些因患者疾病或癌癥化療等藥物治療而受損的血細胞。

通過(guò)這種方式,臍帶血為某些患者提供了一種有用的骨髓移植替代方法。它比骨髓更容易收集,并且可以冷凍保存以備不時(shí)之需。與骨髓相比,它似乎也不太可能引起免疫排斥或移植物抗宿主病等并發(fā)癥。這意味著(zhù)臍帶血不需要像骨髓那樣與患者完美匹配(盡管仍然需要一些匹配)。

然而,臍帶血移植也有局限性。用臍帶血治療成人通常需要兩個(gè)單位的臍帶血來(lái)治療一名成人。對成人使用“雙臍帶血移植”的臨床試驗表明,結果與使用其他來(lái)源的造血干細胞(例如骨髓或動(dòng)員的外周血)相似。目前正在進(jìn)行研究以擴大單一臍帶血單位以供成人使用。臍帶血也只能用于治療血液病。尚未開(kāi)發(fā)出使用來(lái)自臍帶血或成人骨髓的造血干細胞治療非血液相關(guān)疾病的療法。

目前臍帶血干細胞用于重點(diǎn)研究血液疾病

臍帶血移植的一個(gè)主要限制是從單根臍帶獲得的血液所含的造血干細胞不如骨髓捐贈的那么多??茖W(xué)家們認為,這是用臍帶血治療成人患者如此困難的主要原因:成人比兒童更大,需要更多的造血干細胞。包含太少造血干細胞的移植物可能會(huì )失敗,或者可能導致移植后早期體內新血液的形成緩慢。通過(guò)將兩條臍帶的血液移植到較大的兒童和成人體內,這種嚴重的并發(fā)癥已得到部分克服。雙臍帶血移植(代替骨髓移植)的臨床試驗結果表明該技術(shù)非常成功。

許多血液疾病已經(jīng)可以使用臍帶血進(jìn)行治療。
許多血液疾病已經(jīng)可以使用臍帶血進(jìn)行治療。

許多研究都集中在嘗試通過(guò)在實(shí)驗室培養和繁殖細胞來(lái)增加可以從一份臍帶血樣本中獲得的造血干細胞數量。這被稱(chēng)為“離體擴增”。使用該技術(shù)的幾項初步臨床試驗正在進(jìn)行中。迄今為止的結果好壞參半:一些結果表明離體擴增縮短了新血細胞在移植后出現在體內所需的時(shí)間;然而,成年患者似乎仍然需要兩條臍帶的血液。需要更多的研究來(lái)了解是否對患者有真正的好處,而且這種方法尚未被批準用于常規臨床使用。

臍帶血干細胞用于其他疾病的研究

幾個(gè)研究小組報告了對動(dòng)物的研究表明,臍帶血可以修復血液以外的組織,用于從心臟病發(fā)作到中風(fēng)等疾病。這些發(fā)現是有爭議的:科學(xué)家通常無(wú)法重現此類(lèi)結果,并且尚不清楚臍帶血如何產(chǎn)生此類(lèi)影響。當觀(guān)察到有益效果時(shí),它們可能非常輕微且不足以用于開(kāi)發(fā)治療。如果有積極影響,則可能不是臍帶血細胞產(chǎn)生神經(jīng)或心臟細胞,而是臍帶血中的細胞釋放有助于身體修復損傷的物質(zhì)。

目前的研究旨在回答這些問(wèn)題,以確定未來(lái)是否可以使用臍帶血開(kāi)發(fā)安全有效的非血液疾病治療方法。一項調查臍帶血治療兒童1型糖尿病的早期臨床試驗沒(méi)有成功。其他非常早期的臨床試驗現在正在探索使用臍帶血移植來(lái)治療患有腦部疾?。ɡ缒X癱或創(chuàng )傷性腦損傷)的兒童。然而,此類(lèi)試驗尚未顯示出任何積極效果,大多數科學(xué)家認為需要更多的實(shí)驗室研究來(lái)了解臍帶血細胞的行為方式以及它們是否可用于此類(lèi)治療。

是否可以捐獻臍帶血用于研究或臨床使用?

臍帶血可用于研究。例如,研究人員正在研究從臍帶血中培養和繁殖造血(血液)干細胞的方法,以便將它們用于更多類(lèi)型的治療,并用于成人患者和兒童。臍帶血也可以無(wú)私捐贈用于臨床。自1989年以來(lái),臍帶血移植已被用于治療患有白血病、貧血和其他血液病的兒童。

在35個(gè)國家/地區有130多家公共臍帶血庫。它們受政府監管,并遵守有關(guān)安全、樣品質(zhì)量和道德問(wèn)題的國際商定標準。在英國,國家血液服務(wù)中心內的幾個(gè)NHS設施收集并儲存無(wú)私捐贈的臍帶血。訓練有素的工作人員與為母親和新生兒提供護理的人員分開(kāi)工作,收集臍帶血。母親可能同意捐獻血液用于研究和/或臨床使用,而臍帶血庫將提供血液以供適當使用。

在35個(gè)國家有130多家公共臍帶血庫;它們受政府監管,并遵守國際公認的安全、質(zhì)量和道德標準。
在35個(gè)國家有130多家公共臍帶血庫;
它們受政府監管,并遵守國際公認的安全、質(zhì)量和道德標準。

公共庫中的臍帶血可供需要造血干細胞移植的無(wú)關(guān)患者使用。一些銀行,例如英國的 NHS 銀行,還收集和儲存出生于受疾病影響或有可能需要造血干細胞移植的家庭的兒童的臍帶血——無(wú)論是對孩子、兄弟姐妹還是一位家庭成員。也可以付費將臍帶血儲存在私人銀行,僅供您自己的家人使用。

我應該儲存寶寶的臍帶血以備日后需要嗎?

臍帶血可以?xún)Υ嬖诠不蛩饺耍ㄉ虡I(yè))臍帶血庫中。

例如,在英國,NHS 臍帶血庫自1996年以來(lái)一直在收集和儲存無(wú)私捐獻的臍帶血。像這樣的公共庫中的臍帶血無(wú)限期儲存以備可能的移植之用,任何需要這種特殊組織的患者都可以使用類(lèi)型。獻血者無(wú)需支付任何費用,但血液并非專(zhuān)門(mén)為該人或其家人儲存。

整個(gè)歐洲的公司也提供臍帶血的商業(yè)(私人)銀行業(yè)務(wù)。儲存嬰兒的臍帶血以防他們或家庭成員出現可以通過(guò)臍帶血移植治療的疾病。通常,公司會(huì )收取預付費用和年度倉儲費。

關(guān)于商業(yè)銀行業(yè)務(wù)與公共銀行業(yè)務(wù)的倫理和實(shí)際影響一直存在相當大的爭論。反對商業(yè)銀行的主要論點(diǎn)與臍帶血被個(gè)別兒童、兄弟姐妹或家庭成員使用的可能性有多大有關(guān);存在幾種行之有效的臍帶血移植替代方法,并且缺乏科學(xué)證據表明臍帶血可用于治療非血液疾?。ɡ缣悄虿『团两鹕。?。在某些情況下,患者可能無(wú)法接受自己的臍帶血,因為細胞可能已經(jīng)包含使他們易患疾病的遺傳變化。

關(guān)于臍帶血干細胞目前的挑戰是什么?

許多醫學(xué)研究和治療領(lǐng)域面臨的一大挑戰是糾正錯誤信息。一些公司向父母宣傳服務(wù),建議他們付費將孩子的臍帶血冷凍在血庫中,以備日后需要。研究表明,臍帶血極不可能用于他們的孩子。然而,臨床醫生強烈支持向公共血庫捐獻臍帶血。這極大地有助于增加臍帶血對需要它的人的供應。

臍帶血干細胞的未來(lái)

專(zhuān)家認為,臍帶血是造血干細胞的重要來(lái)源,預計其治療血液疾病的全部潛力還有待發(fā)掘。其他類(lèi)型的干細胞如誘導性多能干細胞可能被證明更適合治療非血液相關(guān)疾病,但這個(gè)問(wèn)題只能通過(guò)進(jìn)一步的研究來(lái)回答。

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