作者：杭吉干細胞科技 醫學(xué)編輯團隊

• 內容聲明：本文基于解放軍總醫院第五醫學(xué)中心及第一醫學(xué)中心公開(kāi)招募信息、中國臨床試驗登記與信息公示平臺數據及公開(kāi)行業(yè)資料撰寫(xiě)，僅供科普參考，不構成任何臨床診療或入組建議

核心速讀：近期，解放軍總醫院公開(kāi)兩項干細胞相關(guān)臨床研究。一項來(lái)自第五醫學(xué)中心，針對失代償期肝硬化的Ib/Ⅱ期臨床研究，全國計劃招募150例患者；另一項來(lái)自第一醫學(xué)中心骨科，針對急性和慢性骨骼肌損傷，研究的是干細胞來(lái)源外泌體+微針局部遞送。兩項研究疾病不同、技術(shù)路線(xiàn)不同：一個(gè)針對嚴重肝病，一個(gè)針對肌肉損傷；一個(gè)研究細胞治療產(chǎn)品，一個(gè)探索干細胞來(lái)源外泌體及局部遞送。兩項研究放在一起，呈現了當前再生醫學(xué)進(jìn)入臨床后的兩種不同探索路徑——從細胞治療產(chǎn)品的規范化藥物開(kāi)發(fā)，到干細胞來(lái)源外泌體與局部遞送技術(shù)的精細化臨床驗證。

301醫院公布兩項干細胞臨床研究：一項治療肝硬化，一項針對骨骼肌損傷

一、項目一：VUM02注射液治療失代償期肝硬化Ib/Ⅱ期臨床研究

1.1 疾病背景與臨床需求

失代償期肝硬化意味著(zhù)肝臟功能已經(jīng)明顯受損，并可能出現腹水、食管胃靜脈曲張破裂出血、肝性腦病等嚴重并發(fā)癥。據統計，我國約有700萬(wàn)肝硬化患者，每年約有4%~12%的肝硬化患者進(jìn)展為失代償期肝硬化。目前肝移植仍是治療失代償期肝硬化最有效的手段，但由于供體肝臟來(lái)源缺乏，只有少數患者能得到移植治療，臨床亟需新的治療選擇。

1.2 研究設計

根據解放軍總醫院第五醫學(xué)中心公開(kāi)的招募信息，目前正在開(kāi)展“一項以標準療法為基礎治療評價(jià)VUM02注射液治療失代償期肝硬化患者的有效性和安全性的Ib/Ⅱ期臨床研究”?，登記號為CTR20261256。該研究計劃全國招募150例患者，主要研究者為中國科學(xué)院院士王福生教授。

公開(kāi)的主要入選條件包括：

• 年齡18—75歲
• 明確診斷為失代償期肝硬化
• MELD評分15—25分等

MELD評分15分是肝移植評估的重要閾值，評分15—25分區間屬于中度肝功能損害，提示患者已具備肝移植評估指征，但尚未進(jìn)入終末期危急階段。最終是否符合研究要求，需要經(jīng)過(guò)研究團隊進(jìn)一步篩查。

1.3 產(chǎn)品特性與前期研究基礎

VUM02注射液（人臍帶源間充質(zhì)干細胞注射液）是中源協(xié)和全資子公司武漢光谷中源藥業(yè)有限公司自主研發(fā)的冷凍保存型細胞制劑，由經(jīng)篩選的健康新生兒臍帶組織通過(guò)體外分離、擴增、收獲、凍存后制備的人臍帶源間充質(zhì)干細胞新藥，規格為5E7個(gè)細胞（10ml）/袋，注冊分類(lèi)為治療用生物制品1類(lèi)。

VUM02注射液已有10個(gè)適應癥獲批臨床試驗，涵蓋失代償期肝硬化、特發(fā)性肺纖維化、慢加急性肝衰竭、急性呼吸窘迫綜合征、重型/危重型新型冠狀病毒感染、激素治療失敗的急性移植物抗宿主病、系統性硬化癥、活動(dòng)期中重度潰瘍性結腸炎等。

在機制層面，間充質(zhì)干細胞通過(guò)免疫調節、抗纖維化及促修復作用，減輕患者的腹水癥狀，降低并發(fā)癥的發(fā)生，改善肝功能和長(cháng)期預后。王福生院士團隊此前發(fā)表于《Signal Transduction and Targeted Therapy》?的Ia/Ib期研究，首次在人體中揭示了該療法的量效關(guān)系和核心免疫調控機制：較高劑量的間充質(zhì)干細胞能引發(fā)更強的免疫調控作用，尤其是通過(guò)調節MX1?單核細胞亞群實(shí)現；免疫調節效應在輸注后第7天達到峰值，到第14天減弱，這為設計多次給藥間隔方案提供了關(guān)鍵理論依據。

1.4 Ib/Ⅱ期研究的意義

相比最早期的小樣本安全性探索，進(jìn)入Ib/Ⅱ期意味著(zhù)研究正在進(jìn)一步積累安全性、劑量以及初步有效性等方面的數據。Ib期通常為多次劑量遞增（MAD） 階段，目的是評估藥物在患者中的安全性和藥代動(dòng)力學(xué)特征；Ⅱ期則進(jìn)一步探索初步療效。從Ia/Ib期到Ib/Ⅱ期的推進(jìn)，標志著(zhù)VUM02注射液正在按照規范的藥物臨床試驗路徑穩步推進(jìn)。

二、項目二：干細胞來(lái)源外泌體+微針遞送治療骨骼肌損傷

2.1 疾病背景與現有治療局限

急性運動(dòng)拉傷、挫傷及慢性勞損性腰背痛，是困擾各年齡段人群的常見(jiàn)問(wèn)題。目前常規治療以休息、物理療法和非甾體抗炎藥為主，雖可緩解疼痛，卻難以主動(dòng)促進(jìn)肌肉再生，甚至長(cháng)期用藥可能干擾組織修復。

2.2 外泌體：無(wú)細胞治療的新方向

最新研究表明，外泌體療法作為一種新型再生醫學(xué)技術(shù)由干細胞治療技術(shù)衍生而來(lái)，安全性更高、不良反應更少。外泌體是細胞分泌的納米級囊泡，內含蛋白質(zhì)、脂質(zhì)和微小RNA等多種生物活性成分，可在細胞之間傳遞信息。干細胞來(lái)源外泌體具有調節局部炎癥反應、促進(jìn)細胞溝通、支持血管生成和組織修復等潛力。

與傳統細胞治療相比，外泌體理論上具有更低的免疫原性風(fēng)險、更強的組織穿透與靶向遞送潛力，這些特點(diǎn)使其在解決傳統細胞療法面臨的某些挑戰方面展現出應用前景，由此催生的 “無(wú)細胞治療”策略可能為干細胞療法提供新的發(fā)展路徑。

2.3 微針局部遞送：給藥方式的創(chuàng )新

本研究采用微針貼片進(jìn)行局部遞送。微針貼片由排列整齊的微小針體組成，可在皮膚表層形成微小通道，幫助外泌體在損傷區域局部釋放。該方式操作便捷、創(chuàng )傷較小，有助于提高局部遞送效率。

微針技術(shù)能夠定向穿過(guò)角質(zhì)層，產(chǎn)生小尺寸的機械通道，將藥物直接置于表皮或上部真皮層，從而充分發(fā)揮治療作用。這種遞送策略代表了再生醫學(xué)從 “全身給藥”向“精準局部遞送” 的重要轉變。

2.4 研究設計與招募信息

該項目由解放軍總醫院骨科郭全義教授牽頭，已獲醫院倫理委員會(huì )批準。研究面向急性和慢性骨骼肌損傷患者，包括運動(dòng)、外傷、突然發(fā)力或過(guò)度拉伸造成的肌肉損傷，以及長(cháng)期勞損、反復負荷造成的慢性肌肉疼痛和功能受限等。

主要入選條件：

• 年齡18—65歲（含），性別不限
• 經(jīng)醫生診斷為骨骼肌損傷，包括急性肌肉拉傷、挫傷等，或慢性肌肉損傷（如慢性腰背部肌肉疼痛）
• 存在疼痛、腫脹、壓痛、肌肉僵硬、活動(dòng)受限等表現，并有體格檢查、超聲或MRI等依據

研究將通過(guò)影像學(xué)檢查、肌力測試、功能評估和疼痛評分等方式，觀(guān)察治療后的安全性以及相關(guān)變化。預計隨訪(fǎng)至治療后3個(gè)月。

報名信息：

• 研究中心：中國人民解放軍總醫院第一醫學(xué)中心
• 研究科室：骨科
• 就診/篩查：周三下午，301醫院5層骨科門(mén)診
• 聯(lián)系人：沈俊民博士、寧超博士

三、兩項研究的對比與深層意義

3.1 技術(shù)路徑對比

對比維度	VUM02注射液（肝硬化）	外泌體+微針（骨骼肌損傷）
治療產(chǎn)品	人臍帶源間充質(zhì)干細胞（活細胞制劑）	干細胞來(lái)源外泌體（無(wú)細胞產(chǎn)品）
給藥方式	靜脈輸注	微針局部遞送
研究分期	Ib/Ⅱ期	臨床研究（招募中）
計劃入組	150例	待公開(kāi)
疾病領(lǐng)域	嚴重肝?。ㄊТ鷥斊诟斡不?/td>	運動(dòng)系統損傷（急/慢性骨骼肌損傷）
牽頭專(zhuān)家	王福生院士	郭全義教授

3.2 兩種路徑的互補性

把這兩個(gè)項目放在一起，真正值得關(guān)注的并非僅僅是“301醫院又增加了兩個(gè)研究”，而是它們代表著(zhù)不同的研究思路：

針對失代償期肝硬化的項目，正在按照規范的藥物臨床試驗路徑推進(jìn)VUM02注射液，并進(jìn)入Ib/Ⅱ期研究。這是一條從細胞產(chǎn)品出發(fā)、按照生物制品1類(lèi)新藥標準開(kāi)發(fā)的路徑，強調標準化制備、劑量探索和規?；a(chǎn)。

骨骼肌損傷項目則沒(méi)有直接使用干細胞，而是進(jìn)一步研究干細胞來(lái)源外泌體，同時(shí)把給藥方式細化到損傷區域的微針局部遞送。這是一條從細胞分泌產(chǎn)物出發(fā)、探索無(wú)細胞治療和精準遞送技術(shù)的路徑，強調安全性提升和給藥效率優(yōu)化。

3.3 再生醫學(xué)臨床研究的精細化趨勢

這也是近年再生醫學(xué)臨床研究中一個(gè)值得持續觀(guān)察的變化：研究的問(wèn)題正在從寬泛的“干細胞能不能用于某種疾病”，進(jìn)一步拆分到用什么產(chǎn)品、針對什么患者、采用什么給藥方式，以及觀(guān)察哪些臨床指標。

這種精細化趨勢體現在多個(gè)層面：產(chǎn)品層面從活細胞到外泌體等無(wú)細胞衍生物；遞送層面從靜脈全身給藥到微針局部遞送；研究設計層面從早期安全性探索到Ib/Ⅱ期劑量與療效的系統評估。

四、總結

一項針對失代償期肝硬化，一項針對急慢性骨骼肌損傷。兩項研究疾病不同、技術(shù)路線(xiàn)不同，目前也都仍屬于臨床研究階段，并不能據此得出已經(jīng)證實(shí)療效的結論。

但從研究設計本身看，從細胞治療產(chǎn)品的臨床開(kāi)發(fā)，到干細胞來(lái)源外泌體與局部遞送技術(shù)，再生醫學(xué)進(jìn)入人體研究的路徑正在變得更加具體。這或許比單純增加幾個(gè)“干細胞研究項目”，更值得持續關(guān)注。

信息來(lái)源：中國人民解放軍總醫院第五醫學(xué)中心公開(kāi)招募信息、中國人民解放軍總醫院醫療健康服務(wù)公開(kāi)信息、中國臨床試驗登記與信息公示平臺。

五、常見(jiàn)問(wèn)題解答（FAQ）

免責說(shuō)明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀(guān)點(diǎn)，不構成任何臨床診斷或入組建議。本文內容不能替代醫生或藥劑師的專(zhuān)業(yè)建議。研究信息以各研究中心最新公布為準，最終入組資格由研究醫生判定。如有疾病相關(guān)問(wèn)題，請及時(shí)咨詢(xún)專(zhuān)業(yè)醫療機構。如有版權等疑問(wèn)，請隨時(shí)聯(lián)系我們。