雖然干細胞移植可以挽救患有不同危及生命的疾病的人的生命，但它們也給捐贈者和接受者帶來(lái)風(fēng)險，但新的干細胞療法可能提供解決方案。

干細胞移植可治療白血病、骨髓瘤和淋巴瘤等骨髓受損且無(wú)法再產(chǎn)生健康血細胞的疾病。替代細胞可以來(lái)自患者的身體或捐贈者的身體。

歐洲每年進(jìn)行約40,000例干細胞移植，盡管2020年COVID-19大流行期間移植速度放緩，但由于醫學(xué)進(jìn)步，干細胞移植仍在持續增長(cháng)。 

更多的移植意味著(zhù)更多的患者接受他們需要的治療。然而，這也意味著(zhù)對移植后護理和解決與手術(shù)相關(guān)的疾病的需求更大。?

干細胞療法可降低干細胞移植風(fēng)險

干細胞移植最棘手的方面之一是需要找到合適的捐贈者。對于能夠接受移植的人，需要匹配人類(lèi)白細胞抗原 (HLA)，HLA是您體內大多數細胞中的蛋白質(zhì)，免疫系統利用這些蛋白質(zhì)來(lái)確定哪些細胞屬于您的身體以及哪些細胞與您的身體相關(guān)。不是。 

組織類(lèi)型是遺傳的，這意味著(zhù)找到匹配的最佳機會(huì )是來(lái)自相同兩個(gè)親生父母的兄弟姐妹。然而，70%的患者家庭中沒(méi)有完全匹配的人，依賴(lài)外部捐贈者。 

在這種情況下，每個(gè)人找到匹配的概率并不相同。來(lái)自不同種族背景的捐贈者經(jīng)常短缺，因為匹配干細胞的遺傳復雜性導致少數群體的患者可能很難找到合適的捐贈者。

捐贈的另一個(gè)復雜方面是手術(shù)后可能出現的并發(fā)癥。

干細胞移植最常見(jiàn)的副作用是移植物抗宿主?。℅VHD），這是當供體干細胞（移植物）攻擊患者（宿主）體內的健康細胞時(shí)發(fā)生的一種并發(fā)癥。

急性 GVHD 通常在移植后的前100天內發(fā)生，約30%至60%的接受同種異體干細胞移植的患者受到影響。

大多數導致GVHD的危險因素都與捐獻者有關(guān)——捐獻者的年齡、性別以及是否存在 HLA 不匹配。

雖然捐贈者面臨風(fēng)險，但捐贈干細胞的人也面臨風(fēng)險。

考慮到這一點(diǎn)并擴大捐贈范圍，歐洲議會(huì )提出了關(guān)于管理人類(lèi)來(lái)源物質(zhì)（SoHO）的更新。文本指出，SoHO 應該從健康狀況可以保證捐贈不會(huì )產(chǎn)生不良影響的個(gè)人那里獲得。

議會(huì )還補充說(shuō)，該法規應包括監督和保護捐贈者的原則和技術(shù)規則，他們認為“在捐贈對捐贈者的健康構成重大風(fēng)險的情況下尤其重要”。 

干細胞移植屬于這一定義，因為需要使用醫藥產(chǎn)品進(jìn)行預處理并進(jìn)行醫療干預來(lái)收集物質(zhì)。 

議會(huì )文本指出，“由于不同類(lèi)型的捐贈給捐贈者帶來(lái)不同的風(fēng)險，且重要性不同，因此對捐贈者健康的監測應與這些風(fēng)險水平相稱(chēng)”。 

干細胞療法-新療法的潛力

歐洲基因和細胞治療信息交流聯(lián)盟 (EuroGCT) 的高級項目經(jīng)理Anna Couturier告訴Euractiv，干細胞療法的未來(lái)將從傳統移植轉向新的先進(jìn)療法 (ATMP)，這將最大限度地降低捐贈和細胞治療的風(fēng)險。方便治療。 

“它消除了我們用于捐贈的整個(gè)基礎設施的困難，因為你沒(méi)有像GVHD這樣的東西，你不會(huì )受到身體的排斥，”Couturier說(shuō)。 

這些新療法意味著(zhù)該程序將不再需要外部供體，因為它們將允許編輯患者的細胞或基因，而無(wú)需引入任何外來(lái)因素。 

根據歐洲藥品管理局 (EMA) 的說(shuō)法，當這些細胞經(jīng)過(guò)大量操作或用于不同的基本功能時(shí)，干細胞被歸類(lèi)為 ATMP。

“我們正站在歐洲藥品管理局批準新基因和細胞療法的懸崖邊上。在接下來(lái)的五年里，可用治療方法的差異將令人難以置信”，她說(shuō)。 

Casgevy是這些療法潛力的一個(gè)例子，它是一種基于細胞的基因治療藥物產(chǎn)品，EMA于12月15日建議批準該產(chǎn)品。 

該療法是第一個(gè)使用CRISPR/Cas9技術(shù)的療法，該技術(shù)可以編輯患者的血液干細胞。 

卡吉維用于治療輸血依賴(lài)性β地中海貧血和嚴重鐮狀細胞病，這兩種遺傳性罕見(jiàn)疾病是由基因突變引起的，影響血紅蛋白的產(chǎn)生或功能。血紅蛋白是紅細胞中發(fā)現的蛋白質(zhì)，負責在身體各處攜帶氧氣。這兩種疾病都是終生的、使人衰弱并危及生命的。

EMA 指出，Casgevy適用于“適合進(jìn)行造血干細胞移植但沒(méi)有合適供體的12歲及以上患者”。

盡管這些療法帶來(lái)了巨大進(jìn)步，但Couturier補充說(shuō)，“我們是否都能承擔起確保這些新療法安全、公平和可及地到達患者手中的任務(wù)，這是另一個(gè)問(wèn)題”。 

她還警告說(shuō)，需要保持謹慎，未來(lái)幾年要充分發(fā)揮這些新療法的潛力還有很長(cháng)的路要走。

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