帕金森病（Parkinson’s disease, PD）是一種常見(jiàn)的中樞神經(jīng)系統神經(jīng)退行性疾病，主要表現為靜止性震顫、肌強直和運動(dòng)遲緩等癥狀。近年來(lái)，干細胞治療帕金森病的研究取得了顯著(zhù)進(jìn)展，多項臨床試驗證實(shí)了其在治療帕金森病中的潛力，干細胞移植治療帕金森病后患者的運動(dòng)功能評分顯著(zhù)改善，生活質(zhì)量提高。

什么是帕金森病?

帕金森?。≒arkinson’s Disease，簡(jiǎn)稱(chēng)PD）是一種慢性、進(jìn)展性的神經(jīng)退行性疾病，主要影響運動(dòng)神經(jīng)系統。它是由大腦中多巴胺神經(jīng)遞質(zhì)的喪失引起的，多巴胺是一種重要的化學(xué)物質(zhì)，它幫助調節身體運動(dòng)和協(xié)調。

帕金森病的確切原因尚不完全清楚，但可能涉及遺傳因素和環(huán)境因素的相互作用。目前沒(méi)有治愈帕金森病的方法，但有多種治療可以幫助控制癥狀和提高生活質(zhì)量，包括藥物治療、物理治療、職業(yè)治療和干細胞治療等。

詳情信息請點(diǎn)擊（什么是帕金森??？帶你全面了解帕金森病）

隨著(zhù)再生醫學(xué)的發(fā)展，干細胞治療帕金森?。≒D）近年來(lái)取得了顯著(zhù)進(jìn)展，為這一慢性神經(jīng)退行性疾病帶來(lái)了新的希望。

干細胞移植治療帕金森病后，運動(dòng)功能評分改善，生活質(zhì)量提高

干細胞治療帕金森病的優(yōu)勢

神經(jīng)再生能力：干細胞具有分化為多巴胺能神經(jīng)元的潛力，可以補充帕金森病患者缺乏的神經(jīng)元類(lèi)型，恢復多巴胺的正常水平，改善癥狀。

免疫調節作用：干細胞能夠分泌多種抗炎因子，減輕腦內的炎癥反應，同時(shí)抑制促炎細胞因子的產(chǎn)生。

神經(jīng)保護與抗凋亡作用：干細胞分泌的生長(cháng)因子和神經(jīng)營(yíng)養因子能夠提供一個(gè)有利于神經(jīng)元存活和功能維持的微環(huán)境，減少氧化應激、抑制神經(jīng)元凋亡通路，并促進(jìn)受損神經(jīng)元的修復和再生。

促進(jìn)神經(jīng)血管生成：干細胞能夠促進(jìn)血管生成，增強局部血供，支持神經(jīng)元生存，并通過(guò)旁分泌信號激活內源性修復機制，如神經(jīng)發(fā)生和血管生成，進(jìn)一步促進(jìn)神經(jīng)組織的恢復。

改善細胞代謝：干細胞能夠減輕由氧化應激引起的線(xiàn)粒體損傷，并且通過(guò)傳遞健康的線(xiàn)粒體給受損細胞來(lái)改善其能量代謝狀態(tài)，這對于恢復神經(jīng)元功能尤為重要。

干細胞治療帕金森病的臨床案例

臨床案例一、iPSC 衍生的多巴胺祖細胞治療帕金森病

2020年5月13日，麻省總醫院神經(jīng)外科在國際期刊《New England Journal of Medicine》上發(fā)布了一篇《個(gè)性化 iPSC 衍生的多巴胺祖細胞用于治療帕金森病》的研究結果。

研究結果表示：第一次植入后24 個(gè)月和第二次植入后18 個(gè)月，患者未報告任何不良事件或功能下降。停藥期運動(dòng)評分在第一次植入后4周為43分，隨后的隨訪(fǎng)時(shí)間為33至41分，24 個(gè)月時(shí)為 33 分。（圖1A和B）

PDQ-39 評分（評估帕金森病相關(guān)生活質(zhì)量，分數越低表示質(zhì)量越好）在植入時(shí)為 62 分，隨訪(fǎng)期間為 2 至 34 分，24 個(gè)月時(shí)為 2 分。

臨床案例二、骨髓間充質(zhì)干細胞治療特發(fā)性帕金森病

2021年3月27日，德克薩斯大學(xué)休斯頓健康科學(xué)中心在國際期刊《Movement Disorders》上發(fā)布了一篇《同種異體骨髓間充質(zhì)干細胞在特發(fā)性帕金森病中的安全性》的研究成果

研究結果表示：所有患者在 OFF 狀態(tài)下進(jìn)行測試時(shí)，運動(dòng)功能均得到持續改善 。除了 1 名患者在輸注后 3 周出現運動(dòng)障礙并需要減少多巴胺外，所有患者在輸注后 24 周均維持其基線(xiàn)多巴胺能方案。最高劑量 組 D 對降低 UPDRS 總分、UPDRS 運動(dòng)分和 H&Y 分數的影響最為顯著(zhù)。（圖2A-D）

( A ) UPDRS 運動(dòng)得分。( B ) UPDRS 總分。( C ) MDS-UPDRS 運動(dòng)得分。( D ) MDS-UPDRS 總分

自我報告的 ADL（日常生活能力判定）分數也是如此，D 組的 ADL 分數在第 3、12 和 24 周顯著(zhù)增加。在 52 周時(shí)，所有組的 PDQ-39 分數均出現臨床顯著(zhù)下降；D 組的下降最顯著(zhù)。

臨床案例三、神經(jīng)干細胞鼻腔內移植治療帕金森病

2024年5月10日，北京協(xié)和醫院在國際期刊《Journal of Neurosurgery and Psychiatry》上發(fā)布了一篇《人類(lèi)神經(jīng)干細胞鼻腔內移植治療帕金森病的安全性及初步療效的1期研究（ANGE-S003）》的研究結果。

研究結果顯示：沒(méi)有與 ANGE-S003 相關(guān)的嚴重不良事件。安全性測試表明沒(méi)有安全性問(wèn)題。腦部 MRI 顯示沒(méi)有腫塊形成。在 16 名擁有 12 個(gè)月運動(dòng)障礙協(xié)會(huì )統一帕金森病評分量表 (MDS-UPDRS) 數據的患者中，從第 3 個(gè)月開(kāi)始一直持續到第 12 個(gè)月，在所有時(shí)間點(diǎn)均觀(guān)察到 MDS-UPDRS 總分顯著(zhù)改善 。最顯著(zhù)的改善出現在第 6 個(gè)月，平均減少了 19.9 分 。

總結

干細胞治療為帕金森病提供了新的治療策略，改善了患者的運動(dòng)評分以及生活質(zhì)量。然而，要實(shí)現這一療法的廣泛應用，仍需克服安全性、倫理和技術(shù)等方面的挑戰。隨著(zhù)科學(xué)技術(shù)的不斷進(jìn)步和個(gè)性化治療方案的完善，干細胞治療有望在未來(lái)成為帕金森病患者的主要治療選擇之一，為患者帶來(lái)更多的健康福祉。

想了解更多關(guān)于帕金森病和干細胞治療帕金森病的信息請點(diǎn)擊此處！

參考資料：Schweitzer JS, Song B, Herrington TM, Park TY, Lee N, Ko S, Jeon J, Cha Y, Kim K, Li Q, Henchcliffe C, Kaplitt M, Neff C, Rapalino O, Seo H, Lee IH, Kim J, Kim T, Petsko GA, Ritz J, Cohen BM, Kong SW, Leblanc P, Carter BS, Kim KS. Personalized iPSC-Derived Dopamine Progenitor Cells for Parkinson’s Disease. N Engl J Med. 2020 May 14;382(20):1926-1932. doi: 10.1056/NEJMoa1915872. PMID: 32402162; PMCID: PMC7288982.

Schiess M, Suescun J, Doursout MF, Adams C, Green C, Saltarrelli JG, Savitz S, Ellmore TM. Allogeneic Bone Marrow-Derived Mesenchymal Stem Cell Safety in Idiopathic Parkinson’s Disease. Mov Disord. 2021 Aug;36(8):1825-1834. doi: 10.1002/mds.28582. Epub 2021 Mar 27. PMID: 33772873; PMCID: PMC8451899.

Jiang S, Wang H, Yang C, Feng F, Xu D, Zhang M, Xie M, Cui R, Zhu Z, Jia C, Liu L, Wang L, Yang X, Yang Y, Hao H, Liu Z, Wu Z, Leng L, Li X, Sun X, Zhao X, Xu J, Zhang Y, Wan X, Bao X, Wang R. Phase 1 study of safety and preliminary efficacy of intranasal transplantation of human neural stem cells (ANGE-S003) in Parkinson’s disease. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2024 May 9:jnnp-2023-332921. doi: 10.1136/jnnp-2023-332921. Epub ahead of print. PMID: 38724232.

免責說(shuō)明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀(guān)點(diǎn)，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發(fā)布的信息不能替代醫生或藥劑師的專(zhuān)業(yè)建議。
版權說(shuō)明：本文來(lái)自杭吉干細胞科技內容團隊，歡迎個(gè)人轉發(fā)至朋友圈，謝絕媒體或機構未經(jīng)授權以任何形式轉載至其他平臺，轉載授權請在網(wǎng)站后臺下方留言獲取。