小兒腦性癱瘓（Cerebral Palsy,CP ），簡(jiǎn)稱(chēng)腦癱。是一組由出生前或分娩過(guò)程中腦損傷引發(fā)的非進(jìn)行性中樞神經(jīng)系統障礙，主要表現為運動(dòng)功能障礙、肌肉張力異常及協(xié)調能力受損，常伴隨智力缺陷、癲癇、行為異常、視聽(tīng)語(yǔ)言障礙等多系統并發(fā)癥，是全球兒童常見(jiàn)致殘性疾病之一。

在全球范圍內，腦癱的發(fā)病率大約為每1000名兒童中有2到3人被確診患有這種疾病。然而，不同地區的具體患病率有所差異，例如在中國，《中國實(shí)用兒科臨床雜志》上一項針對12個(gè)省市的研究顯示，中國腦癱的發(fā)病率為2.48%，而在1-6歲的兒童中，患病率為2.46%。

該疾病不僅造成患兒終身護理需求（需24小時(shí)看護、長(cháng)期康復訓練及持續醫療支出），還可能因部分患兒在出生后數周死亡或壽命縮短至8-9歲而加劇家庭經(jīng)濟與心理壓力。

腦癱這種疾病的治療是很復雜的，通常都是以對癥康復為主，幫助患兒改善運動(dòng)功能，比如說(shuō)進(jìn)行物理療法、康復訓練、藥物治療和手術(shù)治療等，但是治療的效果都不是很理想。但近年來(lái)，間充質(zhì)干細胞移植治療在神經(jīng)系統疾病取得了令人鼓舞的進(jìn)展，許多針對腦癱的臨床研究項目也取得了階段性成果。

接下來(lái)本文結合近年臨床研究及案例，系統闡述間充質(zhì)干細胞治療腦癱核心機制以及臨床療效證據。

間充質(zhì)干細胞治療腦癱療效如何？249例患者告訴你答案

一、間充質(zhì)干細胞：生物醫學(xué)的 “多面手”

間充質(zhì)干細胞（MSC）是一類(lèi)具有自我更新和多向分化潛能的成體干細胞，廣泛存在于骨髓、脂肪、臍帶、胎盤(pán)等多種組織中 。正是由于其來(lái)源廣泛、易于獲取和體外擴增的特性，使其成為干細胞研究和臨床應用的熱點(diǎn)。在治療腦癱的過(guò)程中，間充質(zhì)干細胞發(fā)揮著(zhù) “多重角色”。?

1. 從分化能力來(lái)看，間充質(zhì)干細胞具備向神經(jīng)細胞分化的潛力。當將其移植到受損的腦組織后，在特定的微環(huán)境誘導下，間充質(zhì)干細胞能夠分化為神經(jīng)元、神經(jīng)膠質(zhì)細胞等，補充因損傷而缺失的神經(jīng)細胞，修復受損的神經(jīng)通路。
2. 此外，間充質(zhì)干細胞強大的免疫調節和抗炎能力也在腦癱治療中發(fā)揮關(guān)鍵作用。腦癱患者腦部受損后，局部會(huì )發(fā)生炎癥反應，炎癥因子的持續釋放會(huì )進(jìn)一步加重神經(jīng)細胞的損傷。而間充質(zhì)干細胞能夠通過(guò)分泌多種細胞因子，如轉化生長(cháng)因子 -β（TGF-β）、白細胞介素 – 10（IL-10）等，調節免疫細胞的功能，抑制炎癥反應，減輕腦部組織的二次損傷，為神經(jīng)修復創(chuàng )造有利的微環(huán)境。?
3. 同時(shí)，間充質(zhì)干細胞還具有旁分泌作用。它可以分泌大量的生物活性分子，包括神經(jīng)營(yíng)養因子（如腦源性神經(jīng)營(yíng)養因子 BDNF、神經(jīng)生長(cháng)因子 NGF）、血管內皮生長(cháng)因子（VEGF）等。這些因子能夠促進(jìn)內源性神經(jīng)干細胞的增殖和分化，刺激神經(jīng)細胞的存活、生長(cháng)和突觸形成，同時(shí)還能促進(jìn)腦部血管的新生，改善腦部的血液循環(huán)，為受損神經(jīng)組織提供充足的營(yíng)養和氧氣，加速神經(jīng)功能的恢復。

相關(guān)閱讀：間充質(zhì)干細胞治療腦癱患者的5大核心作用機制揭秘

二、臨床療效：多維度功能改善

2.1 臍帶間充質(zhì)干細胞治療腦癱患者

2020年，南方醫科大學(xué)附屬東莞市人民醫院在《Stem Cells International》上發(fā)表了一篇關(guān)于《人類(lèi)間充質(zhì)干細胞移植治療腦癱的證據：隨機對照試驗的薈萃分析》的研究成果。

本分析納入4項研究，共189名受試者，研究均采用臍帶間充質(zhì)干細胞（hUC-MSC）治療。結果顯示：

1.粗大運動(dòng)功能（GMFM）評分：治療組在3個(gè)月、6個(gè)月和12個(gè)月時(shí)均顯著(zhù)高于對照組，整體加權效應值達1.10，表明hMSC治療對腦癱患兒粗大運動(dòng)功能有持續改善作用。（見(jiàn)圖1）

2.綜合功能評估（CFA）：2項RCT研究的CFA評分分析同樣顯示：治療組3個(gè)月和6個(gè)月時(shí)CFA評分均顯著(zhù)優(yōu)于對照組，加權效應值為1.30，提示hMSC治療對整體功能恢復具有積極作用。（見(jiàn)圖2）

安全性評估：不良事件（AE）的meta分析表明治療組與對照組無(wú)顯著(zhù)差異。

綜上所述，臍帶間充質(zhì)干細胞療法在改善腦癱患兒運動(dòng)功能（GMFM/CFA評分）方面效果顯著(zhù)且安全性良好，為臨床應用提供了可靠依據。

---

2.2 臍帶間充質(zhì)干細胞治療腦癱兒童安全性和有效性的進(jìn)一步證據

同年，根據《干細胞研究與治療》報道，我國研究團隊開(kāi)展的研究，通過(guò)隨機、雙盲、安慰劑對照試驗為人臍帶間充質(zhì)干細胞治療腦癱的安全性和有效性進(jìn)一步提供證據。

本次研究工納入了40例腦癱患者，其中1名患者在未接受任何治療的情況下撤回知情同意并失訪(fǎng)。因此，39名患者完成了所有研究評估。最后一名患者的最后一次訪(fǎng)視于2018年2月完成。研究發(fā)現：

ADL（日常生活能力）評分和CFA（精細動(dòng)作功能）評分在3個(gè)月隨訪(fǎng)時(shí)hUC-MSC組較對照組改善更顯著(zhù)。（見(jiàn)圖3）

斷層掃描/計算機斷層掃描評估腦代謝活動(dòng)：發(fā)現相比于對照組，間充質(zhì)干細胞治療組中五分之三的患者在3個(gè)月中觀(guān)察到葡萄糖標準攝取值顯著(zhù)增加，較基線(xiàn)提升超過(guò)50%。這表明腦糖代謝的改善可能在間充質(zhì)干細胞移植誘導的功能改善中起到重要作用。

綜上所述，hUC-MSC治療可顯著(zhù)改善腦癱患者的功能障礙，并揭示其作用機制可能與腦代謝活性的增強相關(guān)，為干細胞治療腦癱提供了新的治療方向和循證依據。

---

2.3 脂肪間充質(zhì)干細胞移植治療五例腦癱兒童療效觀(guān)察

2022年3月1日，贛南干細胞臨床研究中心牽頭在國際期刊《美國轉化醫學(xué)雜志》上發(fā)表了一篇關(guān)于《脂肪間充質(zhì)干細胞移植治療腦癱五例療效觀(guān)察：病例報告》的研究成果。

共5名腦癱患者在常規體格檢查后，每14天靜脈輸注一次脂肪間充質(zhì)干細胞（ADMSC），3次輸注為1個(gè)療程。同時(shí)進(jìn)行常規康復訓練，并隨訪(fǎng)6個(gè)月至1年。

治療后，兒童粗大運動(dòng)功能量表（GMFM-88）、腦癱兒童綜合功能評估量表和精細運動(dòng)功能量表（FMFM）的評分均得到改善。1名既往有結核性胸膜炎病史的受試者在治療期間復發(fā)，但經(jīng)過(guò)適當的醫療干預后癥狀消失。其余4名受試者的常規血液參數均正常。（見(jiàn)圖4、5）

綜上所述，研究表明靜脈注射ADMSCs后，腦癱兒童的運動(dòng)功能和言語(yǔ)功能得到改善，尤其是重度腦癱兒童。沒(méi)有觀(guān)察到明顯的安全性問(wèn)題。

---

2.4 骨髓間充質(zhì)干細胞多次注射治療腦癱患者的療效

2025年，伊朗德黑蘭科研人員在國際期刊《神經(jīng)修復學(xué)雜志》上發(fā)表了一篇關(guān)于《反復鞘內注射自體骨髓間充質(zhì)干細胞治療痙攣性腦癱：?jiǎn)谓M安全性和初步療效臨床試驗》的臨床研究結果。

本研究對16名2至12歲痙攣型腦性癱瘓（CP）患兒進(jìn)行了一項前瞻性、單組、開(kāi)放標簽的I期臨床試驗?；颊呓邮?次鞘內MSC注射，每次間隔一個(gè)月。研究結果發(fā)現：

1.運動(dòng)功能改善（GMFCS分級）：

12個(gè)月隨訪(fǎng)中，50%（8/16）患者GMFCS分級提升。

具體而言，GMFCS II 級患者比例從6.2%上升至18.75%，III 級患者比例從12.5%上升至18.75%。GMFCS V級患者比例從62.5%下降至43.75%?？傮w比例變化具有統計學(xué)意義，表明參與者的運動(dòng)功能得到了顯著(zhù)改善。所有IV級和III級患者以及30%的V級患者的GMFCS分級均有所改善。（見(jiàn)圖6）

2.粗大運動(dòng)功能（GMFM-88評分）：

12個(gè)月后總分顯著(zhù)提高，各領(lǐng)域均改善。平均從47.01±21.45提高至54.69±22.62。

具體來(lái)說(shuō)，躺著(zhù)從70.47提升到81.37；坐著(zhù)從56.77提升到67.92；爬行/站立/行走，分別提升7.6%、6.7%、3.8%。這些結果表明，干預后運動(dòng)能力有統計學(xué)上顯著(zhù)的提高。（見(jiàn)圖7）

3.平衡與痙攣控制（BBS&MAS）

治療后12個(gè)月，BBS評分從平均值6.75提高至9.88，表明參與者的平衡能力和穩定性得到了增強。通過(guò)MAS評估，肌肉痙攣明顯減少，平均評分從2.25降至1.62，表明肌肉緊張度降低，運動(dòng)控制改善。（見(jiàn)圖8）

4.功能獨立性（FIM/FAM）

使用FIM/FAM評估功能獨立性。運動(dòng)分量表得分從38.63提高至47.44，提示運動(dòng)獨立性有所提高。認知分量表得分也顯著(zhù)提高，從57.06提高至70.88，提示干細胞治療后認知功能有所改善。（見(jiàn)圖8）

綜上所述，這些結果表明，MSC療法可改善功能結局和生活質(zhì)量，并且反復鞘內注射自體MSC是安全的，能夠顯著(zhù)改善痙攣型腦性癱瘓患兒的運動(dòng)功能、平衡能力和痙攣狀態(tài)。

三、間充質(zhì)干細胞治療腦癱療效總結

綜上所述，間充質(zhì)干細胞（MSCs）治療腦癱在運動(dòng)功能、平衡能力、痙攣控制及認知功能等方面均展現出顯著(zhù)療效，且安全性良好。

臍帶間充質(zhì)干細胞（hUC-MSC）的薈萃分析顯示，治療組在粗大運動(dòng)功能（GMFM）和綜合功能評估（CFA）評分上持續優(yōu)于對照組，且腦代謝活性增強；

脂肪間充質(zhì)干細胞（ADMSC）治療則顯著(zhù)改善重度腦癱兒童的運動(dòng)與言語(yǔ)功能，未見(jiàn)明顯不良反應；

伊朗團隊的I期臨床試驗進(jìn)一步證實(shí)，反復鞘內注射自體骨髓MSC可顯著(zhù)提升痙攣型腦癱患兒的GMFCS分級、平衡能力（BBS評分）及肌肉痙攣控制（MAS評分），同時(shí)認知功能獨立性（FIM/FAM）亦顯著(zhù)提高。

這些研究共同表明，不同來(lái)源的MSCs均能有效促進(jìn)腦癱患者的功能恢復，為臨床治療提供了多樣化的選擇與循證支持。

四、挑戰與未來(lái)方向

個(gè)體化治療方案：需根據腦癱類(lèi)型（如痙攣型、共濟失調型）和損傷部位選擇最佳細胞來(lái)源（臍帶、胎盤(pán)）及輸注途徑（鞘內、靜脈）。

長(cháng)期安全性評估：需建立10年以上隨訪(fǎng)機制，監測遲發(fā)性風(fēng)險（如免疫耐受性變化）。

技術(shù)優(yōu)化：

• 基因編輯：增強MSCs的歸巢能力或神經(jīng)營(yíng)養因子分泌。
• 外泌體療法：MSCs分泌的外泌體攜帶修復因子，可減少細胞移植風(fēng)險

結語(yǔ)

間充質(zhì)干細胞治療腦癱展現出顯著(zhù)的臨床潛力，通過(guò)神經(jīng)修復、免疫調節和血管新生等多機制改善運動(dòng)功能與生活質(zhì)量?，F有數據支持其安全性與有效性，但需進(jìn)一步通過(guò)大規模隨機對照試驗驗證長(cháng)期療效。未來(lái)，隨著(zhù)工程化外泌體與基因編輯技術(shù)的突破，MSCs有望成為腦癱精準治療的核心手段，為全球數百萬(wàn)患兒帶來(lái)康復希望。

相關(guān)閱讀：臍帶、脂肪、骨髓和胎盤(pán)：哪種來(lái)源的間充質(zhì)干細胞更適合治療腦癱？

參考資料：

Xie, Baocheng, Chen, Minyi, Hu, Runkai, Han, Weichao, Ding, Shaobo, Therapeutic Evidence of Human Mesenchymal Stem Cell Transplantation for Cerebral Palsy: A Meta-Analysis of Randomized Controlled Trials, Stem Cells International, 2020, 5701920, 10 pages, 2020. https://doi.org/10.1155/2020/5701920

Gu, J., Huang, L., Zhang, C. et al. Therapeutic evidence of umbilical cord-derived mesenchymal stem cell transplantation for cerebral palsy: a randomized, controlled trial. Stem Cell Res Ther 11, 43 (2020). https://doi.org/10.1186/s13287-019-1545-x

Hu, K., Wang, R. ., Xiao, B. ., Xiao, B. ., Gu, Y. ., Liu, F. ., … Wen, Y. . (2022). Effect of adipose-derived mesenchymal stem cell transplantation in five patients with cerebral palsy: A case report. American Journal of Translational Medicine, 6(1), 33–40. Retrieved from https://journals.publicknowledgeproject.org/default3/index.php/ajtm/article/view/2253

Mohammadhosein Akhlaghpasand, Maede Hosseinpoor, Bardia Hajikarimloo, Atieh Hajarizadeh, Maryam Golmohammadi, Roozbeh Tavanaei, Ida Mohammadi, Nastaran Ansari Noghlebari, Niloofar MohammadEbrahim, Alireza Zali, Saeed Oraee-Yazdani,Repeated Intrathecal Injections of Autologous Bone Marrow-Derived Mesenchymal Stem Cells for Spastic Cerebral Palsy: Single-Arm Safety and Preliminary Efficacy Clinical Trial,Journal of Neurorestoratology,2025,100207,ISSN 2324-2426,https://doi.org/10.1016/j.jnrt.2025.100207.

免責說(shuō)明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀(guān)點(diǎn)，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發(fā)布的信息不能替代醫生或藥劑師的專(zhuān)業(yè)建議。如有版權等疑問(wèn)，請隨時(shí)聯(lián)系我。