《解放日報》6月6日報道，原標題《期待以多能干細胞讓心肌細胞“復生” 東方醫院團隊“人臍帶間充質(zhì)干細胞治療心衰注射液”進(jìn)入臨床試驗》。

東方醫院團隊：人臍帶間充質(zhì)干細胞治療心衰注射液進(jìn)入臨床試驗

新聞來(lái)源：解放日報，2024-06-06

《解放日報》記者日前從上海市東方醫院獲悉，由國家干細胞轉化資源庫臨床級干細胞庫負責人、東方醫院名譽(yù)院長(cháng)劉中民團隊研發(fā)的“人臍帶間充質(zhì)干細胞治療心衰注射液”已進(jìn)入Ⅰ期臨床試驗階段，這也是我國在該領(lǐng)域的首款藥物。

我國目前心血管疾病患者數量達3.3億人，其中進(jìn)展為心力衰竭者并不罕見(jiàn)，約有890萬(wàn)余名患者飽受其苦，5年死亡率超過(guò)50%。藥物、起搏器、心臟移植等現行治療方式均存在一定缺陷，是否有突破性新療法？

治心衰現有手段存在一定缺陷

東方醫院干細胞基地GMP實(shí)驗室主任賈文文介紹，干細胞的功能為控制和維持細胞的再生。從分化潛能而言，干細胞可分為全能、多能與單能，如胚胎干細胞具有發(fā)育全能性，在理論上可以誘導分化為機體中所有種類(lèi)的細胞；而人臍帶間充質(zhì)干細胞則是一種多能干細胞。

“它是從臍帶黏液質(zhì)中提取的干細胞，具有組織修復、免疫調節、抗炎作用，并且免疫原性低，可分化為多種細胞類(lèi)型，在再生醫學(xué)中具有廣泛應用潛力，尤其是在修復受損的軟骨組織、骨骼和心肌等領(lǐng)域。同時(shí)，人臍帶間充質(zhì)干細胞還能通過(guò)分泌特定的細胞因子調節免疫反應和減少炎癥，對自身免疫疾病和慢性炎癥疾病的治療具有重要意義?！?/p>

劉中民介紹，心衰是由于心臟結構和/或功能異常導致心室充盈和/或射血能力受損的一組臨床綜合征，是大部分心血管疾病發(fā)展的最終階段，隨著(zhù)年齡增長(cháng)，患病率和發(fā)病率均明顯增加?！澳壳?，主要有藥物治療、血運重建、細胞和基因治療等臨床手段，但大多會(huì )反復發(fā)作，無(wú)法解決心臟的真正問(wèn)題。若走到最后一步——心臟移植，不僅供體少、創(chuàng )傷大、經(jīng)濟負擔重，患者也較難回歸社會(huì )，生活質(zhì)量大打折扣?！?/p>

如何能讓心肌細胞“死而復生”？劉中民團隊將目光投向了干細胞的再生修復能力。

干細胞治療有望降低心衰死亡率

東方醫院早在2013年就聯(lián)合中國科學(xué)院上海高等研究院等成立干細胞工程轉化醫學(xué)中心，打造了國內首個(gè)“干細胞存儲—制備與質(zhì)檢—基礎研究—臨床前研究—臨床研究—臨床轉化應用”的全產(chǎn)業(yè)鏈。

劉中民還記得，在當時(shí)我國干細胞產(chǎn)業(yè)化政策未明的大背景下，上海先行先試，2014年，張江高新技術(shù)產(chǎn)業(yè)開(kāi)發(fā)區管理委員會(huì )投入2.55億元打造干細胞產(chǎn)業(yè)基地，東方醫院承擔了干細胞轉化醫學(xué)產(chǎn)業(yè)基地項目。此次“人臍帶間充質(zhì)干細胞治療心衰注射液”的研發(fā)，便是其中一項成果，2017年作為上海市科委計劃項目立項，2019年完成國家干細胞研究項目備案，今年1月正式獲得藥物臨床試驗Ⅰ期臨床默示許可。

東方醫院干細胞基地辦公室主任湯紅明介紹，臨床前動(dòng)物實(shí)驗結果提示，通過(guò)小鼠心梗模型和豬冠脈結扎致心衰模型研究，“人臍帶間充質(zhì)干細胞治療心衰注射液”可通過(guò)旁分泌作用調控心肌組織微環(huán)境，對于缺血性心肌病中的心肌細胞組織損傷有明顯抑制作用，增加動(dòng)物心功能，促進(jìn)血管再生，減少心肌凋亡。

在全球范圍內，間充質(zhì)干細胞治療心衰的研究現狀如何？劉中民說(shuō)，隨機雙盲研究目前共有12項，共入選823例患者，結果顯示，治療使死亡率下降27%，再入院率下降47%，分鐘步行距離增加117米，德國、日本分別有一款治療心臟疾病的干細胞產(chǎn)品已上市?！拔覀兿Ｍ邪l(fā)出屬于中國人群的新藥，若能降低四分之一的死亡率，對個(gè)人、家庭乃至社會(huì )都將帶來(lái)人力、物力與經(jīng)濟減負?！?/p>

對臨床安全性有效性充分評估

2022年8月，國家干細胞轉化資源庫依托單位東方醫院已簽署《技術(shù)轉讓?zhuān)ê献鳎┖贤肥茏屜嚓P(guān)技術(shù)及成果，將優(yōu)先在中國開(kāi)展藥品注冊申報及后續臨床試驗開(kāi)發(fā)。進(jìn)入臨床試驗階段后，還有哪些關(guān)鍵技術(shù)瓶頸亟待攻克？

“相對于傳統化學(xué)藥物，干細胞質(zhì)量檢驗在方法學(xué)驗證方面缺乏統一標準與規范，且表面標志物、周期、凋亡及細胞功能學(xué)等檢項缺少標準品?！眲⒅忻裉寡?，制備安全、合格、優(yōu)質(zhì)的細胞制品，是一條漫長(cháng)的路，尤其需保證不同批次的質(zhì)量均一化?！傲硪环矫?，動(dòng)物實(shí)驗可使用帶有示蹤劑的樣本進(jìn)行研究，進(jìn)入人體后，干細胞到了什么器官、停留多久、能否解決問(wèn)題，都需要審慎的數據支撐?！?/p>

據悉，“人臍帶間充質(zhì)干細胞治療心衰注射液”Ⅰ期臨床試驗主要入組對象為35至75歲的嚴重慢性缺血性心衰患者，治療方案需在開(kāi)胸手術(shù)中同時(shí)進(jìn)行干細胞注射治療，保證受試者安全的關(guān)鍵在于克服術(shù)后感染、出血等風(fēng)險?，F階段相關(guān)受試者均來(lái)自東方醫院，后續還將聯(lián)合長(cháng)三角地區多家三甲醫院招募，為臨床安全性和有效性進(jìn)行充分科學(xué)評估。

“從化學(xué)藥物到物理療法，再到細胞治療，醫學(xué)界已經(jīng)迎來(lái)‘第三次革命’?！眲⒅忻裾f(shuō)，干細胞醫學(xué)如同“發(fā)展之翼”，期待上海在干細胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展中搶占國際先機，未來(lái)形成集政策監管、產(chǎn)品孵育、成果交易與臨床驗證為一體的成果轉化模式，最終讓更多患者受益。

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