近日，東京–( BUSINESS WIRE)–SanBio Co., Ltd. (TOKYO:4592)（總部：東京，代表董事兼首席執行官：Keita Mori）特此宣布，其同種異體間充質(zhì)干細胞制備人體干細胞加工產(chǎn)品“AKUUGO?顱內植入用懸浮液”（INN：vandefitemcel；以下簡(jiǎn)稱(chēng)“AKUUGO?”）在日本獲得了有條件和有時(shí)間限制的上市許可，用于干細胞治療改善創(chuàng )傷性腦損傷導致的慢性運動(dòng)性麻痹。

全球首款：間充質(zhì)干細胞治療慢性運動(dòng)癱瘓獲批上市

創(chuàng )傷性腦損傷 (TBI) 是由交通事故或墜落等強烈外力作用于頭部，導致顱骨內腦組織受損而引起的。TBI癥狀的表現和時(shí)間在患者之間差異很大，并且根據受影響的大腦區域，患者可能會(huì )出現運動(dòng)功能障礙或更高級的腦功能障礙等后遺癥。

• 研究表明，被破壞或受損的腦組織不會(huì )自然再生，進(jìn)入TBI慢性期并出現運動(dòng)性麻痹的患者將對其日常生活和社交生活產(chǎn)生終生影響，這表明存在巨大的未滿(mǎn)足醫療需求。

AKUUGO?已被證明可有效改善與TBI相關(guān)的慢性運動(dòng)癱瘓，是全球首個(gè)也是唯一獲批用于此適應癥的同種異體細胞治療藥物。

AKUUGO?是一種同種異體細胞產(chǎn)品，通過(guò)培養從健康供體采集的骨髓間充質(zhì)干細胞，并將人Notch-1胞內結構域基因瞬時(shí)轉染到培養細胞中以增強其再生神經(jīng)細胞的能力而制成。

將AKUUGO?移植到腦部受損的神經(jīng)組織中，預計會(huì )觸發(fā)FGF-2（一種蛋白質(zhì)）和其他物質(zhì)的釋放，進(jìn)而促進(jìn)受損神經(jīng)細胞的自然再生能力并誘導神經(jīng)細胞增殖和分化?；A研究結果也表明，AKUUGO?對神經(jīng)細胞具有保護作用、誘導血管生成，并具有免疫調節作用。

SanBio首席執行官Mori Keita評論如下：

“我們非常高興地宣布，經(jīng)過(guò)24年的運營(yíng)，我們的AKUUGO?獲得了有條件和有時(shí)限的批準，使我們能夠為日本的創(chuàng )傷性腦損傷患者提供新的治療選擇。AKUUGO?可直接作用于大腦，是創(chuàng )傷性腦損傷相關(guān)慢性運動(dòng)麻痹患者的創(chuàng )新和重要選擇。我們希望通過(guò)AKUUGO?為盡可能多的創(chuàng )傷性腦損傷患者的生活帶來(lái)希望”。

AKUGO?的批準是基于SanBio在日本和美國進(jìn)行的全球第二階段臨床試驗的結果。

東京大學(xué)神經(jīng)病學(xué)教授Nobuhito Saito博士領(lǐng)導了這項臨床試驗，并發(fā)表了如下評論:

“腦外傷可影響大腦的各個(gè)區域，損傷的部位和程度決定了癥狀和后遺癥的持續時(shí)間和嚴重程度。急性期的康復治療可有效恢復一定程度的運動(dòng)功能，但由于受損腦細胞不能再生，因此對于腦外傷引起的慢性運動(dòng)障礙和其他后遺癥一直沒(méi)有有效的治療方法。AKUGO?的獲批可能會(huì )為腦外傷慢性后遺癥患者提供一種新的治療選擇，我期待著(zhù)看到研究和分析取得進(jìn)一步進(jìn)展”。

匹茲堡大學(xué)神經(jīng)外科教授兼神經(jīng)創(chuàng )傷臨床試驗中心主任David O. Okonkwo博士評論如下：“慢性腦外傷患者終生殘疾，影響生活質(zhì)量，尤其是運動(dòng)障礙患者。腦外傷患者的生活也給照顧他們的人帶來(lái)了負擔”。

AKUGO?的獲批是一項突破，為慢性腦外傷運動(dòng)障礙的治療揭開(kāi)了新的篇章。

慶應義塾大學(xué)教授、SanBio的創(chuàng )始科學(xué)家Hideyuki Okano博士多年來(lái)一直支持公司的工作，他評論道：“AKUGO?的獲批是一項突破，為慢性腦外傷運動(dòng)障礙的治療揭開(kāi)了新的篇章”。

多年來(lái)一直支持公司發(fā)展的慶應義塾大學(xué)教授、SanBio的創(chuàng )始科學(xué)家Hideyuki Okano博士評論道：

“20多年來(lái)，SanBio一直在腦再生醫學(xué)領(lǐng)域開(kāi)展研發(fā)工作。我很高興AKUUGO?被批準用于治療腦外傷導致的慢性運動(dòng)性癱瘓，這是世界上第一個(gè)被批準的此類(lèi)治療方法，我也很高興能為日本患者提供新的治療選擇”。 

AKUGO?在日本獲得批準，比世界上其他任何地方都要早，這使我們更接近于實(shí)現我們的目標，即為全世界仍然因缺乏有效治療方案而飽受折磨的中樞神經(jīng)系統疾?。ㄓ绕涫悄X部疾?。┗颊咛峁┲С?。

AKUUGO?產(chǎn)品概述

品牌	AKUUGO?顱內植入用懸浮液
通用名	Vandefitemcel
適應癥和效果	腦外傷相關(guān)慢性運動(dòng)性麻痹的改善
劑量和給藥	對于成年人，使用專(zhuān)用的輸送裝置組通過(guò)立體定向腦手術(shù)將5×106個(gè)活的人類(lèi)（同種異體）骨髓間充質(zhì)干細胞（300μL細胞懸浮液）植入到病變周?chē)哪X組織。 通過(guò)顱骨上的鉆孔，將細胞通過(guò)三條軌跡植入病灶周?chē)鷧^域。向每條軌跡注入100μL細胞懸浮液，在距離最深位置5–6毫米的總共五個(gè)位置上各注入20μL溶液。植入速率應約為10μL/分鐘。按照以下步驟進(jìn)行植入。1. 開(kāi)始手術(shù)前，將專(zhuān)用輸送裝置中的導向器和止動(dòng)器以及配有探針的插入器安裝到侵入性神經(jīng)外科手術(shù)的頭部固定裝置上。2. 將顱內植入用細胞懸液解凍，用專(zhuān)用配制液清洗，用專(zhuān)用配制液調整細胞懸液濃度為1.67×106細胞/100μL。用專(zhuān)用配制液清洗固定有專(zhuān)用輸送裝置套管的微量注射器，再將配制好的細胞懸液注入微量注射器。
上市許可日期	2024年7月31日

批準條件
1	鑒于該產(chǎn)品的生產(chǎn)記錄有限，本公司應根據預定計劃及時(shí)收集產(chǎn)品質(zhì)量信息，并評估和報告試驗產(chǎn)品（臨床試驗產(chǎn)品）與擬商業(yè)化分銷(xiāo)產(chǎn)品的質(zhì)量等效性/同質(zhì)性。根據評估結果，本公司應申請部分變更已批準事項。在部分變更申請獲得批準之前，本公司不得發(fā)運該產(chǎn)品。
2	公司必須確保產(chǎn)品在配備齊全的急救設施內使用，由具備足夠的腦外傷診斷和治療知識和經(jīng)驗以及腦立體定向手術(shù)技術(shù)的醫生使用。醫生還必須對產(chǎn)品的臨床試驗結果和不良事件有充分的了解。
3	公司必須對產(chǎn)品的所有使用情況進(jìn)行上市后評估，直至公司在有條件和有時(shí)間限制的批準到期前重新申請產(chǎn)品上市批準。
4	在有條件和有時(shí)間限制的批準到期前，公司必須重新申請該產(chǎn)品的上市許可，并收集反映該產(chǎn)品作用機制的生物學(xué)特性信息，并采取必要措施，如改進(jìn)其質(zhì)量控制策略。

*關(guān)于異體細胞移植

再生醫療療法可分為自體細胞療法和異體細胞療法。自體細胞移植是采集并使用患者自身的細胞，但細胞處理過(guò)程耗時(shí)費力。而異體細胞移植則是從捐贈者處采集細胞并進(jìn)行大量培養。由于異體細胞藥物可以批量生產(chǎn)，因此可以治療大量患者。

關(guān)于“AKUUGO?顱內植入懸浮液”

AKUUGO?顱內植入懸浮液（INN：vandefitemcel）是一種人類(lèi)（同種異體）骨髓來(lái)源的改良間充質(zhì)干細胞，通過(guò)改良和培養源自健康成人骨髓抽吸物的間充質(zhì)干細胞而產(chǎn)生。將AKUUGO?移植到腦部受損的神經(jīng)組織中，預計會(huì )觸發(fā)FGF-2（一種蛋白質(zhì)）和其他物質(zhì)的釋放，進(jìn)而促進(jìn)受損神經(jīng)細胞的自然再生能力，并誘導神經(jīng)細胞增殖和分化。

有條件和有時(shí)間限制的批準是基于SanBio全球第2期臨床試驗的結果。試驗的主要終點(diǎn)——治療后24周Fugle-Meyer運動(dòng)量表（FMMS）評分相對于基線(xiàn)的平均變化——已經(jīng)達到，AKUUGO?治療組報告比對照組提高了8.3分對照組為2.3，具有統計學(xué)顯著(zhù)差異。研究最終分析結果已在美國神經(jīng)病學(xué)學(xué)會(huì )年會(huì )上公布。我們正在推進(jìn)針對多種適應癥的研發(fā)，包括與慢性腦梗塞相關(guān)的慢性效應。

關(guān)于SanBio集團（SanBio Co., Ltd和SanBio, Inc）

SanBio從事再生細胞業(yè)務(wù)——我們研究、開(kāi)發(fā)、制造和銷(xiāo)售再生細胞藥物。

2024年7月，根據Sakigake指定計劃，我們獲得了主打產(chǎn)品AKUUGO?的有條件和有時(shí)間限制的批準，用于改善創(chuàng )傷性腦損傷導致的慢性運動(dòng)障礙。

展望未來(lái)，我們將繼續將研發(fā)重點(diǎn)放在現有藥物無(wú)法滿(mǎn)足的重大未滿(mǎn)足醫療需求的中樞神經(jīng)系統疾病上。該公司總部位于日本東京和加利福尼亞州奧克蘭。

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