漸凍癥（又稱(chēng)肌萎縮側索硬化癥）是一種漸進(jìn)性的神經(jīng)退行性疾?。哼\動(dòng)神經(jīng)元逐步受損，肌肉慢慢無(wú)力萎縮，很多患者的生活能力被一點(diǎn)點(diǎn)吞噬，最終常因呼吸肌衰竭等并發(fā)癥失去生命。由于病因復雜、機制尚不明確，長(cháng)期以來(lái)缺乏能顯著(zhù)改變病程的有效治療，患者和家屬常常感到無(wú)奈和焦慮。

近幾年，干細胞療法走入人們視野，給這個(gè)難題帶來(lái)了一些新的想法。從實(shí)驗室到動(dòng)物模型，再到小規模的人體試驗，研究者在一步步把“能不能做”變成“或許可行”。臨床上已有早期信號：有受試者在短期內出現癥狀緩解或功能維持，部分研究也提示對神經(jīng)環(huán)境有保護性作用，甚至在臨床中看到神經(jīng)再生的跡象。

本文將結合國內外搜索到的臨床資料，系統梳理2025年1月至12月干細胞治療漸凍癥的最新臨床進(jìn)展，為患者呈現最前沿科學(xué)動(dòng)態(tài)與臨床突破。

2025年1-12月干細胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展匯總

2025年1月干細胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展

1月29日，《當代干細胞研究與治療》上發(fā)表了一篇關(guān)于《通過(guò)研究患者特異性microRNA作為新型生物標志物來(lái)評估肌萎縮側索硬化癥（ALS）患者重復間充質(zhì)干細胞移植的安全性和有效性：一項臨床試驗研究》的臨床研究成果。^[1]

這是一項單組、單中心、開(kāi)放標簽、無(wú)對照組的前瞻性臨床試驗，共納入了21名確診的ALS患者。并接受重復干細胞移植（3次BM-MSCs移植（1×10⁶，每次注射 MSC/Kg BW）同時(shí)鞘內（IT）和靜脈（IV），間隔一個(gè)月）。

研究期間未報告嚴重不良反應。此外，與研究結束時(shí)相比，FVC顯著(zhù)改善，且患者接受干細胞移植后，ALSFRS保持穩定；此外，上述microRNA表達無(wú)顯著(zhù)差異。

研究結果表明，對于A(yíng)LS患者，重復移植BM-MSC是一種安全的治療方法，可以延緩病情進(jìn)展并改善臨床癥狀。未來(lái)仍需進(jìn)一步研究來(lái)證實(shí)這些結果。

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2025年2-3月干細胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展

2月，來(lái)自中國的生物制藥公司士澤生物自主研發(fā)的干細胞治療藥物獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）的正式批準，將在美國開(kāi)展針對肌萎縮側索硬化癥（ALS），即漸凍癥的注冊臨床試驗。

并且該藥物已經(jīng)同步獲得我國國家藥品監督管理局（NMPA）的正式受理，意味著(zhù)國內患者未來(lái)也有望受益于這一前沿療法。（中國注冊臨床I/II期及美國注冊臨床I期）

3月，該產(chǎn)品我國臨床試驗患者已成功入組，為后續大規模研究奠定基礎。^[2]

此次獲批的干細胞新藥，核心技術(shù)來(lái)源于誘導多能干細胞（iPSC）。iPSC技術(shù)可以將普通體細胞（如皮膚細胞）“逆轉”為具有多能性的干細胞，再定向誘導其分化為神經(jīng)前體細胞，用于修復受損神經(jīng)元。

iPSC治療漸凍癥的核心原理：1.修復受損神經(jīng)元，幫助恢復運動(dòng)功能；2.延緩疾病進(jìn)展，提高患者生存質(zhì)量；3.從根源上改善病情，而非僅僅緩解癥狀。

該款藥物的臨床前研究和初步試驗顯示，安全性和有效性方面取得了令人鼓舞的結果，在超過(guò)12個(gè)月的臨床隨訪(fǎng)表明在延緩病情發(fā)展上展現出了巨大潛力。

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2025年3干細胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展

3月29日，格魯吉亞第比利斯解剖學(xué)研究與技能中心在《PREMIER JOURNAL OF CASE REPORTS》雜志上發(fā)表了一篇名為《自體間充質(zhì)干細胞移植治療肌萎縮側索硬化癥：一例病例報告》的研究成果。^[3]

本研究評估了MSC移植對一名52歲ALS患者的安全性和治療潛力，并評估了患者功能變化和病情進(jìn)展?；颊呓邮芰藘纱?MSC移植，分別通過(guò)鞘內和靜脈給藥。治療后5個(gè)月內進(jìn)行了臨床評估、肌電圖 (EMG) 和ALS功能評定量表修訂版 (ALSFRS-R) 評估。

移植后患者運動(dòng)功能得到改善，肢體活動(dòng)能力增強，吞咽功能改善。ALSFRS-R評分（ALS患者通常會(huì )下降）顯示
提高了15%，提示病情可能穩定。肌電圖顯示，盡管運動(dòng)神經(jīng)元持續退化，但感覺(jué)纖維仍得以保留。未觀(guān)察到嚴重的不良反應。

這些發(fā)現表明，間充質(zhì)干細胞（MSC）可能對ALS患者具有疾病修飾作用，帶來(lái)功能和情緒方面的益處。

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2025年4月干細胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展

4月10日，BrainStorm Cell Therapeutics宣布向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交了NurOwn^? 的新藥臨床試驗（IND）修正案。^[4]

NurOwn^? 是該公司開(kāi)發(fā)用于治療肌萎縮側索硬化癥（ALS，又稱(chēng)漸凍癥）的自體間充質(zhì)干細胞療法。這一重要里程碑為該公司備受期待的3b期臨床試驗的啟動(dòng)奠定了基礎，該試驗是根據特殊方案評估（SPA）與FDA合作設計的。

這場(chǎng)即將打響的3b期臨床試驗，規模宏大，預計將招募約200名ALS患者，并分兩個(gè)階段有序推進(jìn)。

在A(yíng)部分，患者們將進(jìn)入24周的雙盲試驗期，在此期間，他們會(huì )被隨機分為兩組，一組接受三劑NurOwn治療，另一組則使用安慰劑。如此設計，能最大程度減少主觀(guān)因素干擾，精準檢驗NurOwn的真實(shí)療效。而試驗的主要療效終點(diǎn)，便是聚焦從基線(xiàn)到第24周的ALSFRS – R評分變化，通過(guò)對比NurOwn組和安慰劑組，清晰洞察病情進(jìn)展差異。

待A部分結束，所有參與者，包括起初使用安慰劑的患者，都將迎來(lái)新的希望 —— 進(jìn)入開(kāi)放標簽擴展試驗（B部分）。在接下來(lái)的24周里，他們都有機會(huì )接受三劑NurOwn治療，進(jìn)一步探索該療法長(cháng)期干預的效果。并且，一旦A部分取得成功，BrainStorm就可提交生物制品許可申請（BLA），大大加快NurOwn獲得批準上市的進(jìn)程，讓患者早日受益。

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2025年5月干細胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展

5月19日，韓國Corestemchemon公司宣布其研發(fā)的干細胞療法Neuronata-R（lenzumestrocel）在III期臨床試驗中取得關(guān)鍵進(jìn)展。^[5]

該研究性療法針對進(jìn)展緩慢的肌萎縮側索硬化癥（ALS，即漸凍癥）患者亞群，最終數據顯示其可顯著(zhù)改善患者功能狀態(tài)，并有效降低神經(jīng)絲輕鏈蛋白（NfL）等神經(jīng)損傷標志物水平。

在之前的1/2期臨床試驗 (NCT01363401 ) 中，兩劑Neuronata-R注射劑與安慰劑相比，顯著(zhù)減緩了病情進(jìn)展，且至少持續六個(gè)月，以ALS功能評定量表修訂版 (ALSFRS-R) 的下降程度來(lái)衡量。ALSummit旨在通過(guò)更大規模的患者群體和更長(cháng)時(shí)間的隨訪(fǎng)來(lái)驗證這一發(fā)現。該研究招募了約115名在兩年內確診且病情以每月約1個(gè)ALSFRS-R分點(diǎn)進(jìn)展的成年人。

基于上述數據，公司計劃于2025年內與美國食品藥品監督管理局（FDA）召開(kāi)監管會(huì )議，目標在2025年底提交生物制劑許可申請（BLA），并有望于2026年中期通過(guò)加速審批通道獲得上市許可。

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2025年6月干細胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展

6月初，米蘭比可卡大學(xué)科研人員發(fā)表了一篇名為《阻止神經(jīng)退行性疾?。荷窠?jīng)干細胞移植的治療潛力》的研究成果。^[6]

臨床前研究表明，將人源NSC移植到ALS模型中能夠存活并發(fā)揮神經(jīng)保護作用，改善運動(dòng)神經(jīng)元功能，尤其在增加細胞劑量并配合免疫抑制時(shí)效果更明顯。這些研究仍證明了NSC治療的可行性和初步療效。

總體來(lái)看，NSC為ALS提供了一種有前景的實(shí)驗性療法，但要實(shí)現臨床轉化，還需要進(jìn)一步優(yōu)化給藥方法、提高細胞存活率，并改進(jìn)模型以更準確評估療效。

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2025年7月干細胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展

7月初，意大利科研人員在《Expert Rev Neurother》期刊雜志上發(fā)表了一篇名為《肌萎縮側索硬化癥治療和管理的最新進(jìn)展：再生醫學(xué)時(shí)代》的研究成果。^[7]

本綜述基于對PubMed、Scopus和臨床試驗數據庫的全面文獻檢索，檢索內容涵蓋ALS的最新治療進(jìn)展，重點(diǎn)關(guān)注再生醫學(xué)，涵蓋了基于干細胞的療法，包括間充質(zhì)干細胞、神經(jīng)干細胞和誘導性多能干細胞。

在漸凍癥（ALS）的研究里，干細胞療法逐漸顯示出新的希望，其中以間充質(zhì)干細胞（MSC）和神經(jīng)干細胞（NSC）最受關(guān)注。

MSC的作用主要體現在調節炎癥和營(yíng)養支持上。它們能釋放一些抗炎因子（比如 IL-10、TGF-β）和神經(jīng)營(yíng)養因子（如 BDNF、IGF-1、VEGF），幫助營(yíng)造一個(gè)更有利于神經(jīng)元和膠質(zhì)細胞存活的環(huán)境。同時(shí)還能抑制小膠質(zhì)細胞、星形膠質(zhì)細胞的過(guò)度激活，調節免疫反應，改善功能異常的調節性 T 細胞，從而在一定程度上延緩疾病的進(jìn)展。

NSC的優(yōu)勢則在于具備分化潛力，能夠發(fā)育成神經(jīng)元或膠質(zhì)細胞，還能分泌神經(jīng)營(yíng)養因子和抗炎因子（如 GDNF、NT-3），通過(guò)細胞外囊泡傳遞保護性分子，幫助維持突觸功能。它們還能與宿主細胞互動(dòng)，減輕谷氨酸興奮毒性和炎癥反應。

在臨床實(shí)驗中，這兩類(lèi)干細胞都表現出一定療效，不僅延緩了運動(dòng)功能的衰退，還在維持神經(jīng)肌肉接頭完整性、延長(cháng)生存期方面帶來(lái)了積極效果?？傮w來(lái)看，干細胞通過(guò)多重機制——抗炎、神經(jīng)保護、抗氧化以及營(yíng)養支持——為漸凍癥的治療提供了新的思路和可能。

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2025年8月干細胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展

8月5日，凱斯西儲大學(xué)的研究團隊在《EMBO分子醫學(xué)》發(fā)表的一項新研究中，利用來(lái)自ALS患者的誘導多能干細胞（iPSC）培養出運動(dòng)神經(jīng)元，并揭示了一種潛在的新治療方向。研究聚焦一種由VAPB基因突變引起的罕見(jiàn)遺傳性ALS類(lèi)型。^[8]

該突變破壞了神經(jīng)元內質(zhì)網(wǎng)與線(xiàn)粒體之間的溝通，使細胞應激系統長(cháng)期處于活躍狀態(tài)，最終導致神經(jīng)元退化。

研究人員發(fā)現，過(guò)度激活的整合應激反應（ISR）是導致細胞損傷的關(guān)鍵機制。當通過(guò)特定手段阻斷這一反應時(shí)，細胞功能得到顯著(zhù)恢復，證明ISR可作為潛在的治療靶點(diǎn)。

雖然該研究基于一種罕見(jiàn)的ALS類(lèi)型，但科學(xué)家們認為這一發(fā)現可能為更廣泛的ALS治療提供線(xiàn)索。目前，團隊正進(jìn)一步在復雜的神經(jīng)肌肉模型中測試ISR抑制劑，探索其對其他ALS亞型的應用潛力。

這項研究不僅揭示了ALS神經(jīng)元在應激狀態(tài)下的關(guān)鍵分子機制，也為未來(lái)基于干細胞和基因靶向的再生療法提供了新的方向。

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2025年9月干細胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展

9月8日，紐約醫學(xué)院大都會(huì )醫院在國際期刊《Tissue Engineering and Regenerative Medicine》上發(fā)表了一篇名為“Clinical Efficacy of Stem Cell Therapy in Neurotraumatic and NeurodegenerativeConditions:A Comparative Review”的研究成果。^[9]

研究納入了2014-2024年10年里所有包括但不限于“脊髓損傷”、“腦損傷”、“肌萎縮側索硬化癥”、“再生醫學(xué)”、“細胞療法”和“干細胞”的臨床研究，經(jīng)過(guò)篩選和評估，最終有33項研究被納入本綜述。

其中漸凍癥方面，胎兒脊髓來(lái)源的神經(jīng)干細胞、神經(jīng)干細胞來(lái)源的運動(dòng)神經(jīng)元、胎兒人類(lèi)神經(jīng)干細胞、BM-MSC、WJ-MSC以及過(guò)表達GDNF的人類(lèi)胎兒神經(jīng)祖細胞在治療ALS方面已顯示出樂(lè )觀(guān)的效果。

干細胞類(lèi)型	核心療效表現	優(yōu)勢治療方式	安全性特征
胎兒脊髓源性神經(jīng)干細胞	延緩頸髓段病情進(jìn)展，無(wú)嚴重風(fēng)險	頸/腰椎椎管內注射	僅圍手術(shù)期輕微不適
胎兒人類(lèi)神經(jīng)干細胞	短期運動(dòng)評分改善，長(cháng)期安全性佳	腰椎椎管內注射	死亡與病情相關(guān)，無(wú)治療相關(guān)風(fēng)險
自體 MSCs（含NurOwn?）	劑量依賴(lài)型病情減緩，局部注射效果更優(yōu)	鞘內注射為主	多為輕度疼痛、頭痛
WJ-MSCs	生存時(shí)間翻倍，超 70% 患者病情穩定 / 改善	鞘內注射	安全性高，無(wú)嚴重事件
GDNF 修飾胎兒神經(jīng)干細胞	局部肌肉力量保護，減緩衰退速度	腰脊髓靶向注射	無(wú)治療相關(guān)嚴重風(fēng)險

1.胎兒脊髓源性神經(jīng)干細胞：延緩病情進(jìn)展，安全性高

有兩項關(guān)于漸凍癥臨床試驗建議在頸椎管內注射同種異體胎兒脊髓源性神經(jīng)干細胞。

1期臨床試驗中，術(shù)后ALSFRS-R、HHD和EIM測量結果顯示病程未加速，接受頸部注射的患者病情進(jìn)展得到延緩。未報告重大不良事件。

同樣，在另一個(gè)納入15名漸凍癥患者的I、II期臨床試驗，使用相同的細胞系。結果顯示干細胞組會(huì )延緩漸凍癥病情進(jìn)展。

2.胎兒人類(lèi)神經(jīng)干細胞：短期改善運動(dòng)功能，長(cháng)期安全性良好

國外研究人員Mazzini等人在2015年對6名患者和 2019年對18名患者進(jìn)行的臨床試驗中，建議使用胎兒人類(lèi)神經(jīng)干細胞靶向腰椎脊髓治療ALS。

在他們最初的研究中，細胞以7.5×10^5個(gè)細胞濃度進(jìn)行椎管內注射，在手術(shù)后18個(gè)月的隨訪(fǎng)中，六名參與者中，有兩名觀(guān)察到ALS-FRS-R評分中的活動(dòng)能力分項評分出現短暫改善。

在第二項試驗中，對接受椎管內注射4.5×10^6的患者進(jìn)行了長(cháng)達60個(gè)月的監測，未發(fā)現與治療相關(guān)的不良事件的證據。在細胞移植后的第一個(gè)月內，ALS-FRS-R評分進(jìn)展出現顯著(zhù)的下降，并且這種下降持續了長(cháng)達4個(gè)月。

3.自體間充質(zhì)干細胞（MSCs）：多途徑注射延緩病情，療效呈劑量依賴(lài)

RushkevichⅠ期（2015）：25名患者靜脈注射自體BM-MSCs，12個(gè)月時(shí)10人病情進(jìn)展較對照組減緩，無(wú)顯著(zhù)不良反應。

PetrouⅡ期（2021）：20名患者鞘內注射1×10?個(gè)細胞 /kg，15人在多次注射后ALSFRS-R月進(jìn)展率改善≥25%，無(wú)嚴重不良事件。

BerryⅡ/Ⅲ期（2019-2022）：

• Ⅱ期：48名患者鞘內/肌肉注射N(xiāo)urOwn? 細胞，治療組ALSFRS-R評分斜率短期改善。
• Ⅲ期（196名患者）：神經(jīng)炎癥和神經(jīng)營(yíng)養因子標志物顯著(zhù)改善，常見(jiàn)不良事件為疼痛。

4.沃頓膠間充質(zhì)干細胞（WJ-MSCs）：延長(cháng)生存時(shí)間，控制病情進(jìn)展

一項對照研究中證明鞘內注射WJ-MSC對治療ALS患者具有治療潛力。

本次研究納入了67名患者參與該研究，其中治療組注射了30×10^6個(gè)細胞/次。

所有組的中位生存時(shí)間均翻倍，67名患者中有21 名進(jìn)展率降低，67名患者中有33名進(jìn)展率無(wú)變化，67名患者中有13名進(jìn)展加快。未報告嚴重不良事件。

5.GDNF基因修飾胎兒神經(jīng)干細胞：局部保護運動(dòng)功能

2022年報道了在1/2a期臨床試驗中使用神經(jīng)膠質(zhì)細胞源性神經(jīng)營(yíng)養因子 (GDNF) 基因轉導的胎兒神經(jīng)干細胞治療漸凍癥的研究。

研究表明，治療腿的力量損失速度平均比未治療腿慢。未報告與注射細胞有關(guān)的嚴重不良事件。

9月18日，韓國CorestemChemon Inc.公司宣布它已在澳大利亞墨爾本舉行的PACTALS 2025大會(huì )上展示了Neuronata-R ? (lenzumestrocel) 第三階段ALSummit試驗的完整結果，用于治療漸凍癥 (ALS) 。^[10]

亞組分析顯示具有統計學(xué)意義的益處

12個(gè)月后，接受Neuronata-R?治療的該亞組參與者取得了以下成就：

• ALSFRS-R（功能評定量表）：31.2vs.安慰劑組26.4（p=0.001）
• CAFS（功能和生存綜合評估）：治療組為20.95，對照組為24.78，安慰劑組為17.92（p=0.024；p=0.041）
• SVC（慢肺活量，呼吸功能）： 62.2%vs. 安慰劑組50.6%（p=0.017，研究組2）

這些發(fā)現證實(shí)了Neuronata-R?具有維持ALS患者功能和呼吸能力的潛力——這一結果與生活質(zhì)量和生存直接相關(guān)。

生物標志物數據強調神經(jīng)保護作用

生物標志物分析顯示神經(jīng)絲輕鏈 (NfL)和MCP-1持續減少，表明神經(jīng)保護與臨床結果之間存在密切聯(lián)系。

這加強了生物標志物指導的患者分層和ALS藥物開(kāi)發(fā)中的精準醫療策略的案例，反映了不斷發(fā)展的全球監管格局。

總結：總體來(lái)看，Neuronata-R?在A(yíng)LS患者中雖然未能全面達到主要終點(diǎn)，但在病程進(jìn)展較慢的患者亞組中表現出明顯療效，不僅延緩了功能評分下降，還改善了呼吸能力，并通過(guò)生物標志物驗證了其神經(jīng)保護作用。

這些結果提示該療法有望為特定人群帶來(lái)切實(shí)獲益，也為未來(lái)精準分層治療提供了依據。

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2025年10月干細胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展

10月1日，一項具有里程碑意義的臨床試驗在北京大學(xué)第三醫院正式啟動(dòng)。這項試驗是全球首個(gè)由中美藥監局雙報雙批的注冊臨床試驗，旨在評估iPSC衍生的亞型神經(jīng)前體細胞新藥治療漸凍癥（肌萎縮側索硬化癥，ALS）的效果。^[11]

試驗所使用的治療藥物是由士澤生物醫藥（蘇州）有限公司自主研發(fā)的全球首款異體通用“現貨型”iPSC衍生神經(jīng)前體細胞新藥——XS228細胞注射液。

XS228細胞注射液是一種創(chuàng )新型治療方案，采用自體及異體iPSC（誘導性多能干細胞）衍生的亞型神經(jīng)前體細胞技術(shù)，旨在通過(guò)再生修復受損的神經(jīng)組織，恢復運動(dòng)神經(jīng)元的功能。該藥物的推出標志著(zhù)細胞療法在漸凍癥治療中的一次突破。

XS228細胞注射液在開(kāi)發(fā)過(guò)程中，取得了多個(gè)重要里程碑。

2023年，該藥物獲得了美國FDA的孤兒藥資格，這使其成為全球首個(gè)且迄今為止唯一用于治療漸凍癥的iPSC衍生細胞藥物獲得該資格。

根據《孤兒藥法案》，獲得孤兒藥資格的藥物將在上市后享有7年的市場(chǎng)獨占權，并可免除部分申請費用、臨床研究稅收減免等一系列優(yōu)惠政策。

2025年2月，士澤生物的XS228細胞注射液正式獲得美國FDA批準開(kāi)展注冊臨床試驗，成為全球首個(gè)獲得美國FDA批準的iPSC衍生細胞治療漸凍癥的新藥。

此后，2025年5月，藥物在中國也獲得了國家藥品監督管理局（NMPA）的完全批準，正式進(jìn)入注冊臨床試驗I/II期。

它的啟動(dòng)，標志著(zhù)干細胞再生醫學(xué)在神經(jīng)退行性疾病治療上的新篇章，也為漸凍癥患者帶來(lái)了前所未有的希望。

10月8日，西班牙馬拉加地區大學(xué)醫院臨床神經(jīng)生理科牽頭在《前神經(jīng)病學(xué)》上發(fā)表了一篇名為《脂肪來(lái)源間充質(zhì)干細胞治療肌萎縮側索硬化癥：一項 I/II 期安全性和有效性臨床試驗》的臨床成果。^[12]

驗納入40例正在接受利魯唑治療的ALS患者，按不同劑量（1×10?、2×10?、4×10? 細胞/kg）或安慰劑分組，隨訪(fǎng)6個(gè)月后安慰劑組患者也接受干細胞治療，并進(jìn)行了36個(gè)月開(kāi)放標簽延長(cháng)期隨訪(fǎng)。

結果顯示，AdMSC輸注安全耐受性良好，不良事件發(fā)生率各組相似，與治療無(wú)明顯相關(guān)性。研究表明，脂肪來(lái)源間充質(zhì)干細胞在A(yíng)LS治療中安全性得到驗證，但療效尚需更大規模、長(cháng)期及多方案臨床研究進(jìn)一步確認。

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2025年11月干細胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展

11月14日，美國領(lǐng)先的成人干細胞療法公司BrainStorm Cell Therapeutics公布了第三季度財務(wù)及公司動(dòng)態(tài)，并重點(diǎn)更新了其干細胞療法NurOwn?（MSC-NTF）用于肌萎縮側索硬化癥（ALS）的臨床進(jìn)展。^[13]

該i療法已獲美國FDA批準，正在準備開(kāi)展3b期隨機雙盲、安慰劑對照臨床試驗（ENDURANCE），預計招募約200名ALS患者。試驗分為24周對照期（評估ALSFRS-R評分變化）和24周開(kāi)放標簽延長(cháng)期，以進(jìn)一步驗證療效和長(cháng)期安全性。數據將用于支持潛在的生物制品許可申請（BLA）。

公司表示，NurOwn有望延緩ALS疾病進(jìn)展并改善患者生活質(zhì)量，同時(shí)與臨床中心、生產(chǎn)伙伴和監管機構保持緊密合作，確保試驗順利推進(jìn)。ALS患者群體近期向FDA提交請愿書(shū)，要求對NurOwn數據進(jìn)行重新審查，凸顯了該療法的臨床關(guān)注度。

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2025年干細胞治療漸凍癥臨床進(jìn)展總結

綜上所述，2025年，全球干細胞治療漸凍癥（ALS）領(lǐng)域呈現多維度突破：

1.技術(shù)路線(xiàn)上，誘導多能干細胞（iPSC）與間充質(zhì)干細胞（MSC）療法并行推進(jìn)，通過(guò)修復神經(jīng)元、調節免疫和減緩神經(jīng)損傷等機制展現治療潛力；

2.監管路徑上，多國加速審批通道創(chuàng )新，包括特殊方案評估（SPA）合作設計、雙盲試驗驗證及生物標志物（如NfL）驅動(dòng)的療效評估體系；

3.臨床實(shí)踐中，重復移植安全性獲證，大規模多中心試驗啟動(dòng)，為從實(shí)驗室走向臨床應用奠定基礎。

這一系列進(jìn)展標志著(zhù)干細胞療法正從探索性研究邁向規范化治療階段，為ALS患者提供了延緩疾病進(jìn)程、改善功能狀態(tài)的新希望。同時(shí)，技術(shù)突破與監管協(xié)同的結合，不僅推動(dòng)了再生醫學(xué)在神經(jīng)退行性疾病中的應用邊界，也為未來(lái)個(gè)性化醫療和精準治療模式提供了范本。然而，長(cháng)期安全性、作用機制深入解析及成本可及性仍是下一步需突破的關(guān)鍵挑戰。

結語(yǔ)

2025年，干細胞治療漸凍癥的臨床探索邁入新階段，從技術(shù)驗證到監管突破，從實(shí)驗室到患者床旁，逐步構建起延緩神經(jīng)退行性病變的治療新范式。這一領(lǐng)域的進(jìn)展不僅為ALS患者帶來(lái)了功能改善與生存質(zhì)量提升的希望，更推動(dòng)了再生醫學(xué)與精準醫療的深度融合。盡管仍需克服長(cháng)期療效驗證與成本優(yōu)化等挑戰，但干細胞療法正以科學(xué)之力，為“被凍結的生命”點(diǎn)燃破冰之光。

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