2025年7月21日，韓國首爾S.BIOMEDICS公司宣布了一項1/2a期臨床試驗的令人鼓舞的移植后一年結果，該試驗評估了人胚胎干細胞分化而來(lái)的高純度腹側中腦多巴胺能祖細胞（A9-DPC）細胞療法治療帕金森病的效果。數據顯示，與基線(xiàn)相比，12名受試者在12個(gè)月時(shí)接受了A9-DPC治療，其安全性和有效性均良好。運動(dòng)功能恢復方面均表現出顯著(zhù)積極結果，為全球900萬(wàn)帕金森患者帶來(lái)新希望。

新進(jìn)展！胚胎干細胞在治療帕金森病1/2a期臨床中取得突破：隨訪(fǎng)一年后安全性與療效呈現雙陽(yáng)性

療法與受試者：?A9-DPC (TED-A9) 是一種在嚴格GMP標準下由人胚胎干細胞分化而來(lái)的高純度腹側中腦多巴胺能祖細胞療法。在1/2a期臨床試驗中，12名帕金森病患者（最后一人于2024年2月完成治療）被平均分為兩組，分別接受了低劑量（315萬(wàn)個(gè)細胞）或高劑量（630萬(wàn)個(gè)細胞）的A9-DPC雙側殼核移植。

安全性?xún)?yōu)異：?移植后12個(gè)月的隨訪(fǎng)顯示，A9-DPC具有良好的安全性。未發(fā)現任何腫瘤形成、移植細胞過(guò)度生長(cháng)、細胞遷移至非目標區域或由免疫反應引起的炎癥等嚴重風(fēng)險。

核心療效顯著(zhù)：研究觀(guān)察到了明確的臨床改善跡象，并有證據表明移植細胞成功存活并植入患者腦內。關(guān)鍵運動(dòng)功能評估指標MDS-UPDRS第三部分（停藥）評分在12個(gè)月時(shí)顯著(zhù)下降（即改善），低劑量組平均改善12.7分，高劑量組改善更明顯，達15.5分。反映疾病整體嚴重程度的Hoehn和Yahr分期也顯著(zhù)改善，高劑量組平均從3.8級降至2.2級。

多維度改善與劑量效應：療效具有劑量依賴(lài)性，高劑量組在多個(gè)指標上改善更優(yōu)。除運動(dòng)癥狀外，非運動(dòng)癥狀 (NMSS評分：高劑量組改善35.8分)、生活質(zhì)量 (PDQ-39)?和日常生活能力 (SEADL)?也均得到提升。MDS-UPDRS總分在高低劑量組分別改善了29.0分和34.7分。

作用機制證據：影像學(xué)檢查?[18F]FP-CIT PET?顯示患者殼核的多巴胺轉運體 (DAT) 信號明顯增強，且高劑量組的增強幅度大于低劑量組。特別重要的是，運動(dòng)功能（MDS-UPDRS III評分）的改善與特定腦區（后背側殼核）DAT信號的增強之間存在統計學(xué)顯著(zhù)的相關(guān)性，這強有力地支持了A9-DPC通過(guò)植入的細胞實(shí)現突觸修復和神經(jīng)功能重建的作用機制。

安全性方面，安全性依然良好。未報告與移植細胞相關(guān)的治療中出現的不良事件 (TEAE)。未觀(guān)察到腫瘤形成、細胞過(guò)度生長(cháng)或異位細胞遷移。大多數TEAE為輕度至中度。一名受試者出現了無(wú)癥狀的輕度出血，但未觀(guān)察到神經(jīng)系統異?；蚱渌麌乐馗弊饔?。

延世大學(xué)醫學(xué)院兼S.BIOMEDICS首席技術(shù)官金東旭教授表示：“我們的數據在整個(gè)研究期間呈現出持續的積極趨勢，證明了其良好的安全性和有效性。重要的是，PET成像中DAT信號的增強與觀(guān)察到的行為恢復相關(guān)，這對于通過(guò)神經(jīng)影像學(xué)研究A9-DPC的機制而言非常有前景?！?“我們將通過(guò)正在進(jìn)行的研究繼續提供更多數據?！?/p>

關(guān)于胚胎干細胞衍生的A9多巴胺能神經(jīng)元前體細胞（A9-DPC）和1/2a期臨床試驗

A9-DPC（也稱(chēng)為T(mén)ED-A9）是一種在研細胞療法，旨在替代帕金森病患者丟失的腹側中腦特異性多巴胺能神經(jīng)元。這些腹側中腦特異性多巴胺能細胞源自人胚胎干細胞（hESC），在嚴格的GMP條件下，僅使用小分子。A9-DPC代表了該領(lǐng)域的重大進(jìn)展，能夠提供源自hESC的高純度多巴胺能細胞。

通過(guò)立體定向手術(shù)，這些源自hESC的多巴胺能祖細胞（前體細胞）被移植到殼核的三個(gè)部分：前部、中部和后部，每個(gè)殼核有三個(gè)通道。雙側殼核在一次手術(shù)中完成，每個(gè)通道的三個(gè)點(diǎn)分別注射細胞。移植后，祖細胞有望成熟為多巴胺能神經(jīng)元，增強神經(jīng)連接并恢復患者的運動(dòng)功能。

這項1/2a期臨床試驗招募了12名帕金森病患者，這些患者被診斷患有帕金森病超過(guò)5年，并表現出運動(dòng)并發(fā)癥，例如療效減退、步態(tài)凍結或運動(dòng)障礙。參與者的年齡在50至75歲之間。首先招募了三名患者組成的初始低劑量組（315萬(wàn)個(gè)細胞），以評估三個(gè)月內的初始安全性，包括劑量限制性毒性(DLT)。在確認安全性后，另外三名患者接受了高劑量組（630萬(wàn)個(gè)細胞）進(jìn)行類(lèi)似評估。隨著(zhù)安全性的持續確認，每個(gè)劑量組又招募了三名患者，總共12名參與者。最后一位參與者于2024年2月接受了A9-DPC治療。

1/2a 期試驗的主要目標是評估移植后長(cháng)達兩年的安全性和探索性療效，并持續進(jìn)行三年的安全性跟蹤。

關(guān)于韓國S.BIOMEDICS公司

S.BIOMEDICS有限公司成立于2005年，是干細胞治療領(lǐng)域的領(lǐng)先創(chuàng )新者，專(zhuān)注于數據驅動(dòng)的再生醫學(xué)。S.BIOMEDICS 憑借兩大核心平臺技術(shù)，目前正在推進(jìn)七個(gè)針對難治性疾病的細胞治療項目。公司旗下多個(gè)主要候選藥物目前正處于臨床開(kāi)發(fā)階段，彰顯了公司在細胞醫學(xué)領(lǐng)域的領(lǐng)先地位：

A9-DPC (TED-A9)：源自hESC的腹側中腦特異性多巴胺能祖細胞，用于治療帕金森?。?/2a期）

TED-N：源自hESC的PSA-NCAM陽(yáng)性神經(jīng)祖細胞用于治療脊髓損傷（1/2a期）

FECS-Ad：用于治療嚴重肢體缺血的3DMSC球體（已完成1/2a期）

作為韓國帕金森病治療領(lǐng)域的權威和開(kāi)拓者，S.BIOMEDICS 正在為細胞治療創(chuàng )新制定國家標準。

有關(guān)帕金森病1/2a期臨床試驗的更多信息，請訪(fǎng)問(wèn)ClinicalTrials.gov (NCT05887466)。

參考資料：

[1]:https://www.acnnewswire.com/press-release/japanese/101164/s.biomedics-cell-therapy-for-parkinson’s-disease-shows-positive-data-from-its-phase-1/2a-clinical-trial

部分圖源：S.BIOMEDICS官網(wǎng)

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