腦癱 (CP) 描述了一組運動(dòng)和姿勢發(fā)育的永久性障礙，導致活動(dòng)受限，這歸因于發(fā)育中的胎兒或嬰兒大腦中發(fā)生的非進(jìn)行性障礙。CP的運動(dòng)障礙常伴有感覺(jué)、知覺(jué)、認知、交流和行為障礙；癲癇??；和繼發(fā)性肌肉骨骼問(wèn)題。CP是迄今為止兒童時(shí)期最常見(jiàn)的身體神經(jīng)障礙，因此具有巨大的社會(huì )經(jīng)濟影響。盡管新生兒醫療保健取得了重大進(jìn)展，但幾十年來(lái)發(fā)病率沒(méi)有改變。

中國的發(fā)病率約為每1000名活產(chǎn)嬰兒1.2至2.7例。CP的傳統治療主要是基于合并癥的多學(xué)科管理，以盡量減少繼發(fā)性畸形的影響，包括康復治療、高壓氧治療、神經(jīng)營(yíng)養藥物和細胞因子、針灸治療等。干細胞，尤其是人臍帶血間充質(zhì)干細胞 (hUCB-MSCs) 移植，為CP的治療模式提供了新的思路。

間充質(zhì)干細胞移植結合基礎康復治療腦癱的案例報告

2015年3月5日，湖北醫學(xué)院附屬太和醫院在國際期刊《Global Pediatric Health》上發(fā)布了一篇《人臍血間充質(zhì)干細胞移植聯(lián)合基礎康復治療治療腦癱》的研究結果。

本病例報告有助于支持間充質(zhì)干細胞治療腦癱在臨床實(shí)踐中的安全性和有效性，其個(gè)體特征如下：早期診斷和治療（從6個(gè)月開(kāi)始），長(cháng)期安全性隨訪(fǎng)（初始后長(cháng)達5年）移植輸液），安全性滿(mǎn)意，改善顯著(zhù)。

方法

一般患者信息：患者是一名6歲的女孩，由于“神經(jīng)發(fā)育遲緩”，在6個(gè)月大時(shí)首次被診斷出患有CP。

人臍帶血間充質(zhì)干細胞移植治療腦癱

患者在6個(gè)月時(shí)接受了第一次輸注，每個(gè)療程4次靜脈輸注人臍帶血間充質(zhì)干細胞，每2次輸注間隔7天。2歲時(shí)共完成移植4個(gè)療程，療程間隔半年，然后每年進(jìn)行評估。在每個(gè)療程中，用30mL生理鹽水將干細胞充分分散混合，然后靜脈輸注5×10⁷個(gè)細胞。所有治療均在干細胞移植的特定房間內進(jìn)行。沒(méi)有使用免疫抑制劑，因為干細胞資源來(lái)自人類(lèi)，并且質(zhì)量已獲得臨床使用認證。

基本康復治療

CP康復理療師采用基本康復治療，包括Bobath療法和傳導教育。每次治療40分鐘，每天兩次，每周休息1天，一個(gè)療程持續3個(gè)月?；颊咴?個(gè)月大時(shí)接受了第一次康復治療，一直堅持到現在。

結果

安全參數

治療期間和隨訪(fǎng)階段均未觀(guān)察到不良反應或并發(fā)癥。身體檢查和生命體征正常。此外，所有化驗結果均在正常范圍內。根據移植后5年內的MRI檢查，沒(méi)有腦腫瘤的跡象。

功效參數

阿什沃思痙攣評估

根據Ashworth痙攣評估，髖關(guān)節屈曲和內收肌張力為1+級，自3歲時(shí)評估至今為1級。本例運動(dòng)模式無(wú)其他異常。

GMFM-88

GMFM-88量表針對5個(gè)功能區域解決了88個(gè)問(wèn)題：“躺著(zhù)和滾動(dòng)”、“坐著(zhù)”、“爬行和跪著(zhù)”、“站立”和“走、跑和跳”。移植前患者6個(gè)月不能抬頭也不能坐，2歲時(shí)坐、行、跪、臥、滾基本恢復正常，站立功能恢復4歲，5歲恢復行走、跑步、跳躍功能（圖1)。此外，根據GMFM總分，粗大運動(dòng)功能有顯著(zhù)改善，在5歲時(shí)完全恢復（圖2)，根據臨床表現，在第一個(gè)療程后6個(gè)月觀(guān)察到明顯改善。

綜合功能評估

由于綜合功能評估在6月齡時(shí)不適用，CDCC嬰兒智力發(fā)育量表作為基線(xiàn)狀態(tài)的參考。根據該評估，在粗大和精細運動(dòng)、認知能力、語(yǔ)言能力和社會(huì )適應能力方面，基線(xiàn)狀態(tài)處于2個(gè)月的水平。運動(dòng)功能和語(yǔ)言能力在移植后發(fā)育良好，從2歲開(kāi)始幾乎正常。自立能力、認知能力和社會(huì )適應能力明顯改善，5歲時(shí)基本正常（圖3)。移植后2歲功能影響狀態(tài)為中度，3歲起根據綜合功能評估總分恢復為輕度（圖4)。

腦電圖

由于在睡眠和覺(jué)醒階段彌漫性慢波增加，移植前6個(gè)月時(shí)EEC顯示出腦功能影響。5歲時(shí)腦電圖正常（圖5)。

討論

在我們的案例中，根據GMFM-88和綜合功能評估，粗大運動(dòng)功能和語(yǔ)言能力得到顯著(zhù)改善，在2歲時(shí)恢復到正常水平。實(shí)際上，從第一個(gè)療程后的第6個(gè)月開(kāi)始，明顯改善，這與Min團隊的分析相似，即在3至6個(gè)月的間隔內，各組之間的GMFM評分差異顯著(zhù)，并且觀(guān)察到pUCB組比對照組有更大的改善?；颊唠m然能完全聽(tīng)懂并慢慢地表達清楚，但在重復較長(cháng)的句子時(shí)出現了一定的表達障礙。語(yǔ)言康復治療得到進(jìn)一步改善。此外，功能水平也顯示出益處，這在移植前后的腦電圖結果中得到揭示。最后，根據MRI結果，臨床和功能改善可能受益于移植后腦結構的正?；?。

結論

臍帶間充質(zhì)干細胞移植聯(lián)合康復治療腦癱取得了令人滿(mǎn)意的安全性和有效性結果?；趲桌±龍蟾婧团R床試驗的積極結果，臍帶間充質(zhì)干細胞移植是一種很有前途的替代方法，盡管其機制在動(dòng)物模型中仍存在爭議。

此外，產(chǎn)后臍帶干細胞的采集和儲存越來(lái)越受歡迎，使其成為臨床使用中最容易獲得的干細胞。關(guān)于挑戰，需要進(jìn)一步努力，通過(guò)適當的動(dòng)物模型進(jìn)行機制研究，并在臨床試驗和病例報告中證明臨床安全性和有效性，并獲得明確和可復制的結果。

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