肌萎縮側索硬化(ALS) 可以用美國食品和藥物管理局 (FDA) 批準的某些藥物治療，但該病癥無(wú)法治愈。然而，這些處方療法可能會(huì )減少運動(dòng)神經(jīng)元損傷，而運動(dòng)神經(jīng)元損傷是導致ALS的原因。

癥狀管理是ALS治療的基石。干細胞療法是目前正在研究中檢查的治療方案之一，作為ALS的潛在治療方法。干細胞是特殊的未成熟細胞，具有發(fā)育成不同種類(lèi)細胞的潛力。

ALS干細胞療法的目的是通過(guò)使用干細胞改變免疫系統的作用或使用干細胞替代某些神經(jīng)細胞來(lái)減少運動(dòng)神經(jīng)元損傷。

本文將描述正在研究的干細胞療法作為肌萎縮側索硬化癥的潛在治療方法。

治療和治愈ALS的挑戰

到目前為止，研究人員還無(wú)法生產(chǎn)出可以逆轉肌萎縮側索硬化損害的藥物或干預措施。 

開(kāi)發(fā)治療方法必須克服許多挑戰：

• 脊髓中運動(dòng)神經(jīng)元的退化導致了這種情況。 如果運動(dòng)神經(jīng)元受損，它們通常不會(huì )再生。
• 不可能預先篩查或預測一個(gè)人是否會(huì )發(fā)展為肌萎縮側索硬化。
• 目前，沒(méi)有辦法阻止這種疾病的發(fā)展。 

批準的療法僅在過(guò)去幾年內開(kāi)發(fā)出來(lái)，治療這種疾病的方法的研究正在進(jìn)行中。

目前的治療方案

目前用于A(yíng)LS的治療藥物有Radicava（依達拉奉）、Rilutek（利魯唑）和Relyvrio（苯丁酸鈉和?；撬岫迹?，它們通過(guò)阻止導致細胞損傷的生物過(guò)程來(lái)減少對脊髓運動(dòng)神經(jīng)元的損傷。

根據微觀(guān)證據，這些治療已被證明可以減少炎癥和運動(dòng)神經(jīng)元的破壞。對于一些患有ALS的人來(lái)說(shuō)，這些療法可能對神經(jīng)功能有很小的好處，并可能將生存期延長(cháng)幾個(gè)月。

什么是干細胞療法？

干細胞療法是一種涉及將干細胞注入體內的干預措施。這種治療用于為身體提供新細胞，這些細胞有可能發(fā)育成成熟細胞，比體內某些有害細胞具有更健康的功能。

干細胞療法通常涉及一個(gè)準備過(guò)程，在此過(guò)程中，在將新的干細胞注入體內之前，先用藥物破壞不健康的細胞。

干細胞療法最常見(jiàn)的用途之一是替換不健康且對身體有害的免疫細胞。干細胞用于A(yíng)LS研究的方法之一是用干細胞替代人體的免疫細胞。

有人提出，免疫細胞功能的改變可能是脊髓運動(dòng)神經(jīng)元受損的原因。這種損傷會(huì )導致肌萎縮側索硬化的不可逆癥狀。

干細胞用于A(yíng)LS研究的另一種方法是使用干細胞來(lái)保存星形膠質(zhì)細胞，這是一種神經(jīng)細胞。

科學(xué)家如何使用干細胞來(lái)了解ALS

科學(xué)家通過(guò)多種方式在A(yíng)LS研究中使用干細胞。一些研究是在實(shí)驗室環(huán)境中或使用動(dòng)物組織進(jìn)行的。在患有ALS的人身上使用干細胞療法進(jìn)行的研究很少。

該研究可以為科學(xué)家提供有關(guān)神經(jīng)細胞如何對干細胞作出反應以及干細胞是否可用于保護神經(jīng)細胞或作為神經(jīng)細胞前體的信息，這些神經(jīng)細胞有可能取代ALS中的運動(dòng)神經(jīng)元。

確定其原因

研究人員使用干細胞的方法之一是檢查可能導致人患上ALS的分子原因和潛在觸發(fā)因素。研究用于幫助科學(xué)家了解免疫系統對運動(dòng)神經(jīng)元的不同影響，以及哪些類(lèi)型的神經(jīng)組織在A(yíng)LS中受到影響。

 肌萎縮側索硬化癥 (ALS) 的成因和危險因素

升級診斷工具

在組織樣本中使用干細胞療法的研究可以幫助研究人員了解運動(dòng)神經(jīng)元發(fā)生變化時(shí)可能出現的早期跡象是否可以通過(guò)微創(chuàng )測試（例如血液測試或神經(jīng)傳導研究）檢測到。

開(kāi)發(fā)新療法

干細胞研究還可以幫助確定是否有辦法使用人體干細胞或供體干細胞來(lái)保護運動(dòng)神經(jīng)元或替代脊髓中的運動(dòng)神經(jīng)元。然而，這些技術(shù)可能會(huì )有所不同，需要進(jìn)行廣泛的研究以確定哪些技術(shù)可以幫助治療肌萎縮側索硬化。

參與干細胞治療漸凍癥的臨床試驗

如果您有興趣參加ALS臨床試驗，您可以與您的醫療保健提供者討論您的興趣。根據您的疾病進(jìn)展、您是否有家族病史以及您已經(jīng)接受過(guò)哪些其他治療，您可能有資格參加目前正在進(jìn)行的針對 ALS 患者的一種或多種臨床研究試驗。

干細胞治療ALS新突破

干細胞療法在A(yíng)LS中仍被認為是實(shí)驗性的。試驗旨在檢查治療是否可行、安全和有效。

到目前為止，研究表明干細胞療法是可行的，這意味著(zhù)可以使用干細胞并將其注射到患有ALS的人體內。安全性也開(kāi)始確立，因為早期試驗并未顯示出不良反應。

目前的挑戰是干細胞療法治療肌萎縮側索硬化的有效性尚未確定。有幾項正在進(jìn)行的研究涉及患有 ALS 的參與者。

這些研究使用結果來(lái)衡量個(gè)體在短期內的神經(jīng)功能，這可以評估是否對減緩疾病進(jìn)展有任何影響。³隨著(zhù)研究的繼續，研究人員正在尋找提高生存率和延緩疾病進(jìn)展的持久效果的證據。

幾項干細胞研究顯示了ALS的前景：

在一項使用自體造血干細胞移植治療ALS 患者的臨床試驗中，該手術(shù)耐受性良好，但沒(méi)有證據表明疾病進(jìn)展有顯著(zhù)改善。在此過(guò)程中，從人的血液或骨髓中采集造血干細胞，并在該人接受停止骨髓造血活動(dòng)的治療后返回。

一項研究使用了用神經(jīng)膠質(zhì)細胞系衍生的神經(jīng)營(yíng)養因子 (GDNF) 修飾的人類(lèi)神經(jīng)祖細胞（可以形成神經(jīng)系統細胞），后者可以保護星形膠質(zhì)細胞。干細胞被注射到參與者的下脊髓中。一年后，沒(méi)有負面影響。在 18 名參與者中，13名參與者死于疾病進(jìn)展。這些參與者的組織分析顯示移植物存活和 GDNF 產(chǎn)生，這被認為是一個(gè)好的結果。

Bosutinib是一種基于多能干細胞 (iPSC) 的藥物，用于治療血細胞癌，目前正在評估其作為ALS的可能治療方法。在一項研究中，接受該藥物治療的ALS參與者顯示出ALS損傷標志物的減少，這些標志物是通過(guò)血液測試測量的。

有幾件事尚未確定，包括干細胞治療的效果可能持續多長(cháng)時(shí)間以及是否存在A(yíng)LS階段可以或不能使用治療。

概括

ALS是一種神經(jīng)退行性疾病，發(fā)生在脊髓中的運動(dòng)神經(jīng)元退化時(shí)。這種情況在最初的癥狀出現后迅速惡化。目前的治療可能有助于延長(cháng)生存期并提高生活質(zhì)量。

干細胞療法包括正在研究作為ALS潛在療法的實(shí)驗療法。用于A(yíng)LS的干細胞可以替代免疫細胞以防止對運動(dòng)神經(jīng)元的免疫攻擊?；蛘?，它們可能有助于保存星形膠質(zhì)細胞，一種支持性神經(jīng)細胞。

目前，涉及干細胞療法治療肌萎縮側索硬化的研究表明它可能是可行的，而且無(wú)害。然而，好處仍有待確定。

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如果您患有嚴重且危及生命的疾病，例如肌萎縮側索硬化，那么與能夠為您提供多學(xué)科支持的醫療團隊合作至關(guān)重要。

這包括管理您的癥狀、使用最新和可用的治療方法進(jìn)行治療，以及信息和獲得實(shí)驗療法（如果您選擇朝那個(gè)方向前進(jìn)）。

經(jīng)常問(wèn)的問(wèn)題

ALS治療中使用什么類(lèi)型的干細胞？ALS 研究中使用了不同類(lèi)型的干細胞。?這些包括：

• 造血干細胞，將發(fā)育成免疫細胞

• 用GDNF處理的神經(jīng)細胞前體，有助于保護神經(jīng)系統細胞

了解更多：?干細胞移植

中國目前是否有ALS干細胞療法？

暫無(wú)！這些療法可用于研究環(huán)境。如果您患有肌萎縮側索硬化，您可以與您的醫療保健提供者討論報名參加實(shí)驗性試驗的可能性。實(shí)驗性試驗包括干細胞療法和目前正在開(kāi)發(fā)的許多其他療法類(lèi)型。

是否有可能阻止肌萎縮側索硬化的進(jìn)展？

到目前為止，還沒(méi)有可靠的方法來(lái)阻止肌萎縮側索硬化的進(jìn)展，但目前批準的療法可能會(huì )減緩進(jìn)展。這可能會(huì )提高生存率和生活質(zhì)量。

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