哥倫比亞大學(xué)報道最新干細胞治療1型糖尿病的臨床試驗結果：能夠幫助控制血糖！

“這是朝著(zhù)功能性治愈1型糖尿病邁出的重要一步”。

哥倫比亞大學(xué)報道最新干細胞治療1型糖尿病的臨床試驗結果：能夠幫助控制血糖

根據不列顛哥倫比亞大學(xué)（UBC）和溫哥華海岸醫療中心（VCH）的最新臨床試驗結果，一種基于干細胞治療1型糖尿病得創(chuàng )新療法可以有效調節血糖水平，減少對每日注射胰島素的依賴(lài)。

“溫哥華試驗基地首席研究員、卑詩(shī)大學(xué)內分泌學(xué)臨床教授兼溫哥華總醫院糖尿病中心主任大衛-湯普森博士說(shuō)：”這是朝著(zhù)功能性治愈1型糖尿病邁出的重要一步。“干細胞首次減少了一些1型糖尿病試驗參與者所需的胰島素量。隨著(zhù)這種方法的進(jìn)一步完善，我們遲早會(huì )有一種療法，可以完全消除每天注射胰島素的需要”。

這些研究結果發(fā)表在今天的《自然-生物技術(shù)》（Nature Biotechnology）雜志上，是對美國生物技術(shù)公司ViaCyte（已被 Vertex 制藥公司收購）開(kāi)發(fā)的一種實(shí)驗性細胞療法進(jìn)行多中心臨床試驗后得出的。

該療法旨在替代1型糖尿病患者所缺乏的能產(chǎn)生胰島素的beta細胞。這種小型醫療植入物被命名為VC-02，內含數百萬(wàn)個(gè)實(shí)驗室培育的胰島細胞，包括β細胞，這些細胞來(lái)源于多能干細胞系。

這種裝置大約只有創(chuàng )可貼大小，厚度不超過(guò)一張信用卡，被植入病人的皮膚下，希望能長(cháng)期穩定地提供自我維持的胰島素。

“ViaCyte公司前首席科學(xué)官、UBC大學(xué)外科和細胞與生理科學(xué)系教授蒂莫西-基弗（Timothy Kieffer）博士說(shuō)：“每個(gè)裝置就像一個(gè)微型胰島素生產(chǎn)工廠(chǎng)。”由干細胞培育的胰島細胞被包裝到設備中，從根本上重現健康胰腺的血糖調節功能。鑒于我們可以創(chuàng )造幾乎無(wú)限的供應，這可能比移植稀缺的供體衍生細胞有巨大的好處”。

這項臨床試驗在溫哥華總醫院進(jìn)行，在比利時(shí)和美國也有其他試驗點(diǎn)。十名參與者在研究開(kāi)始時(shí)均檢測不到胰島素分泌，他們接受了手術(shù)，每人接受了多達10個(gè)裝置植入。

六個(gè)月后，三名參與者顯示出明顯的胰島素產(chǎn)生標志，并在為期一年的研究的剩余時(shí)間內保持了這些水平。這些參與者在最佳血糖范圍內花費了更多的時(shí)間，并減少了外部注射胰島素的攝入量。

尤其是一名參與者，表現出顯著(zhù)的改善，達到目標血糖范圍的時(shí)間從55%增加到 85%，每日胰島素注射量減少了44%。

該結果是由加拿大干細胞網(wǎng)絡(luò )資助并由UBC-VCH團隊進(jìn)行的一系列臨床試驗的最新結果。

“干細胞網(wǎng)絡(luò )很高興支持這項臨床試驗，我們很高興看到有希望的結果，”SCN總裁兼首席執行官Cate Murray說(shuō)?！皩?shí)現糖尿病的功能性治愈需要協(xié)調和協(xié)作的努力。它需要世界領(lǐng)先機構、資助者（如SCN）的頂尖研究人員的出色科學(xué)成果，以降低研究風(fēng)險，以及能夠制造和擴展該技術(shù)的創(chuàng )新生物技術(shù)公司。SCN很自豪能夠發(fā)揮自己的作用，我們期待著(zhù)改變游戲規則的糖尿病研究的下一步發(fā)展?！?/p>

這些試驗旨在加速針對30萬(wàn)加拿大1型糖尿病患者的新型干細胞療法的開(kāi)發(fā)和臨床測試。據估計，糖尿病每年給加拿大醫療保健系統造成290億加元的損失。

此前，在Cell Stem Cell 2021年的一項研究中 ，研究人員首次證明該方法可以在人體內產(chǎn)生胰島素。最新的試驗試圖通過(guò)每個(gè)參與者使用兩到三倍的設備來(lái)顯著(zhù)增加胰島素的產(chǎn)生量，同時(shí)更新的設備設計帶有小穿孔以允許血管向內生長(cháng)——這一功能旨在提高實(shí)驗室的生存率——生長(cháng)的細胞。

在另一項正在進(jìn)行的試驗中，UBC-VCH團隊正在研究該設備的一個(gè)版本是否含有經(jīng)過(guò)基因工程改造以逃避免疫系統的細胞，使用CRISPR基因編輯技術(shù)，可以消除參與者在服用免疫抑制劑的同時(shí)服用免疫抑制藥物的需要治療。

Thompson博士說(shuō)：“我們設想未來(lái)1型糖尿病患者能夠無(wú)需每天注射胰島素，也無(wú)需服用免疫抑制藥物?！?nbsp;“這個(gè)未來(lái)現在已經(jīng)觸手可及，加拿大在為患者提供這些新療法方面處于領(lǐng)先地位?！?/p>

參考資料：Keymeulen B, De Groot K, Jacobs-Tulleneers-Thevissen D, et al. Encapsulated stem cell–derived β cells exert glucose control in patients with type 1 diabetes. Nat Biotechnol. 2023. doi: 10.1038/s41587-023-02055-5

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