腦癱 (CP) 是兒童殘疾的主要原因之一，會(huì )影響個(gè)人的發(fā)育和功能。CP 包括一組運動(dòng)障礙并影響姿勢。運動(dòng)限制歸因于發(fā)育中的大腦中的靜態(tài)干擾，通常伴有相關(guān)的損傷和繼發(fā)性健康狀況。

CP的發(fā)病機制尚不清楚，有幾個(gè)因素被認為是導致CP的原因，例如產(chǎn)前因素（缺氧和感染）、出生體重以及遺傳因素。盡管產(chǎn)科和圍產(chǎn)學(xué)領(lǐng)域有了新的發(fā)展，據報道CP的發(fā)生率為每1,000例早產(chǎn)活產(chǎn)中有2例和每 1,000例成熟嬰兒（妊娠40周以上）活產(chǎn)中有1.1例。

中國CP相關(guān)運動(dòng)障礙的加權患病率為1.25/1,000名兒童。對于輕度、中度、重度和極重度運動(dòng)障礙組，CP的加權比例分別為14.12%、20.35%、27.44%和 38.09%。并發(fā)視覺(jué)、聽(tīng)覺(jué)和認知障礙的加權比例分別為5.00%、6.98%和71.06%。

在所有可用的CP治療中，間充質(zhì)干細胞 (MSC) 輸注在臨床實(shí)踐和近幾十年的大量試驗中被認為是一種有前途的治療替代方案。最近，人臍帶血間充質(zhì)干細胞治療腦癱兒童已經(jīng)成為有前途的治療策略，其治療效果仍有待臨床試驗證實(shí)。

間充質(zhì)干細胞療法治療56名腦癱兒童的臨床試驗

方法：湖北醫學(xué)院附屬太和醫院在招募階段招募56名CP兒童入組，2名患者在第二個(gè)療程前退出并失訪(fǎng)。所有患者都按照1:1的比例隨機分配為兩組。輸注組患者接受hUCB-MSC輸注并進(jìn)行基礎康復，而安慰劑對照組患者接受基礎康復和生理鹽水（0.9% NS）。

評估標準：從基線(xiàn)到治療后24個(gè)月，對幾個(gè)指標進(jìn)行了療效和安全性評估，包括粗大運動(dòng)功能測量88(GMFM-88) 評分、綜合功能評估 (CFA)、實(shí)驗室測試、腦電圖 (EEG)、常規磁共振成像 (MRI) 和不良事件。

結果

安全評估

整個(gè)研究期間未觀(guān)察到嚴重不良事件 (SAE)。AE的結果顯示在表1。

療效評估

兩組之間的基線(xiàn)功能評估（包括GMFM-88量表分數和CFA分數）沒(méi)有觀(guān)察到顯著(zhù)差異。輸注hUCB-MSC后相對于基線(xiàn)狀態(tài)的改善在輸注組中顯著(zhù)高于對照組。

功能改進(jìn)—GMFM-88

基線(xiàn)水平的GMFM-88總分比例在hUCB-MSC輸注組中評估為84.99±0.85，在對照組中評估為85.03±0.76?；€(xiàn)時(shí)各組之間未觀(guān)察到顯著(zhù)差異。GMFM-88測評總分比例的變化評價(jià)為（表2)。

臨床療效評價(jià)結果在hUCB-MSC輸注組在治療后12個(gè)月和24個(gè)月有效。對照組臨床有效力未達到有效水平，但總分變化比例隨治療略有增加。根據輸注后3、6、12和24個(gè)月內GMFM-88評估總分比例的變化，hUCB-MSC輸注組的療效顯著(zhù)提高（P<0.05；圖1)。

關(guān)于GMFM-88分數的每個(gè)功能的比例，基線(xiàn)水平的變化設置為零。在輸注hUCB-MSC后3個(gè)月，所有5個(gè)功能區域的GMFM-88評分呈上升趨勢（圖2)。治療后24個(gè)月，對照組的坐、爬和跪功能沒(méi)有顯著(zhù)改善，但其他區域的比例變化有所增加（圖2)。

功能提升——CFA

基線(xiàn)水平的CFA總分在hUCB-MSC輸注組中為66.04±1.48，在對照組中為65.70±1.37。組間未觀(guān)察到顯著(zhù)差異。CFA總分變化評估（表3)。

臨床療效評價(jià)結果在治療后6個(gè)月和12個(gè)月時(shí)有效，而hUCB-MSC輸注組在治療后24個(gè)月時(shí)療效顯著(zhù)。對照組臨床有效功率直到治療后24個(gè)月才達到有效水平的下限。兩組治療后3、6、12、24個(gè)月總分變化差異均有統計學(xué)意義（P < 0.05；圖3)。

一致地，與對照組相比，hUCB-MSC輸注組中各項功能的CFA評分變化顯著(zhù)升高（圖4)。分數變化的基線(xiàn)水平設置為零。在hUCB-MSC輸注后3個(gè)月，所有5個(gè)功能區域的CFA評分均有改善的趨勢（圖4). 僅在治療后 24個(gè)月，對照組的評分變化有所改善（圖4)。

探索性測量——eeg和MRI

所有54名患者都接受了腦電圖檢查，而20名患者在基線(xiàn)時(shí)顯示異常結果。在腦電圖報告中腦電圖背景節律減慢的7名患者中，hUCB-MSC治療后輸注組的所有4名患者均觀(guān)察到較少彌漫性慢波。似乎hUCB-MSC輸注后腦電生理學(xué)可能得到改善。

根據MRI結果，41例患者基線(xiàn)時(shí)出現病理改變，包括腦室周?chē)踪|(zhì)軟化（41.5%）、側腦室擴大（19.5%）、腦積水（17.1%）、皮質(zhì)下萎縮（12.2%）、胼胝體發(fā)育不全（7.3） %)，以及其他腦先天性發(fā)育不全病例 (2.4%)。根據常規MRI檢查，治療后大腦結構的改善很少見(jiàn)。

結論：治療后3、6、12、24個(gè)月，hUCB-MSC輸注組GMFM-88總比例和CFA總分變化均顯著(zhù)高于對照組。在基線(xiàn)腦電圖背景節律減慢的患者中，hUCB-MSC輸注后注意到彌漫性慢波較少。在常規 MRI 檢查的基礎上，治療后大腦結構的改善很少見(jiàn)。

總結：整個(gè)研究期間未觀(guān)察到嚴重不良事件。研究結果表明，臍帶間充質(zhì)干細胞移植聯(lián)合基礎康復治療可安全有效地改善腦癱患兒的粗大運動(dòng)功能和綜合功能。

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