遺傳性視網(wǎng)膜疾病主要表現為感光細胞和/或視網(wǎng)膜色素上皮細胞的逐漸喪失，最終導致不可逆的視力喪失。在過(guò)去，這類(lèi)疾病的治療手段相對有限，主要依賴(lài)于基因檢測和低視力康復，但這些方法并不能有效地減緩或停止視力喪失。

干細胞治療遺傳性視網(wǎng)膜疾?。↖RDs），被視為一種突破性的治療手段，特別是對于視網(wǎng)膜色素變性（RP）和斯達加特?。⊿TGD）等疾病。干細胞治療的核心理念在于使用干細胞替換視網(wǎng)膜中喪失的細胞，為IRDs患者提供了一種新的治療選擇。

北大人民醫院眼科研究所：干細胞治療遺傳性視網(wǎng)膜疾病研究看點(diǎn)

目前，多種類(lèi)型的干細胞，包括視網(wǎng)膜祖細胞、間充質(zhì)干細胞、人類(lèi)胚胎干細胞衍生的視網(wǎng)膜色素上皮細胞和誘導多能干細胞衍生的視網(wǎng)膜色素上皮細胞，已在臨床試驗中被檢驗其效果和安全性。

北京大學(xué)人民醫院眼科眼病與視光研究所，最新的一項綜述性研究，包含21項前瞻性研究和496只眼睛的數據分析。這些研究顯示，對于RP和STGD患者，干細胞治療表現出一定的有效性和安全性。對于STGD患者，治療6個(gè)月和12個(gè)月后的視力改善都十分顯著(zhù)。然而，對于RP患者，雖然治療6個(gè)月后視力有所改善，但到了12個(gè)月時(shí)這種改善就不再顯著(zhù)了。此外，研究還發(fā)現，超脈絡(luò )膜空間注射干細胞可能是治療RP的一個(gè)有效途徑。

RP患者在6個(gè)月時(shí)的最佳矯正視力改善情況STGD 患者在12個(gè)月時(shí)的最佳矯正視力改善情況相信在未來(lái)，大樣本隨機臨床試驗的進(jìn)行將為我們提供更多關(guān)于干細胞治療IRDs的有效性和安全性的證據，為這些疾病的治療開(kāi)辟新的道路。

參考文獻：陳X.，徐N.，李J.等。遺傳性視網(wǎng)膜疾病的干細胞療法：系統評價(jià)和薈萃分析。 干細胞研究 14 , 286 (2023)。https://doi.org/10.1186/s13287-023-03526-x

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