武漢，2024年6月24日?—6月20日?(UTC-4)，美國食品藥品監督管理局 (FDA) 批準了iRegene therapy針對帕金森病的細胞治療產(chǎn)品NouvNeu001的IND申請。

這是NouvNeu001成為全球首個(gè)在美國進(jìn)入帕金森病臨床階段的化學(xué)誘導同種異體細胞治療產(chǎn)品的重要里程碑。此前，NouvNeu001的“I/II期聯(lián)合臨床研究”已于2023年8月?，并在I期試驗中顯示出積極的安全性和有效性數據。?2024年6月20日，iRegene進(jìn)一步宣布NouvNeu001獲得美國FDA批準用于治療中晚期帕金森病的IND申請。

睿健醫藥獲得美國FDA的IND批準，開(kāi)始干細胞治療帕金森病臨床試驗

值得一提的是，2024年3月，iRegene獲得了美國FDA的豁免，這彰顯了美國FDA對iRegene領(lǐng)先平臺和創(chuàng )新生產(chǎn)及質(zhì)量體系的認可。

iRegene首席營(yíng)銷(xiāo)官蔡萌博士強調，獲得美國FDA的豁免以及NouvNeu001的IND批準，彰顯了iRegene在開(kāi)發(fā)創(chuàng )新化學(xué)誘導平臺方面的專(zhuān)業(yè)性。 這一里程碑也為iRegene公司的后續國際業(yè)務(wù)鋪平了道路。

iRegene是全球較早應用“AI+化學(xué)誘導”技術(shù)對細胞進(jìn)行特異性功能改造的生物技術(shù)公司之一。該平臺具有顯著(zhù)優(yōu)勢，包括效率高、安全性高、成本效益高、適合大規模工業(yè)化生產(chǎn)等。利用這一獨特平臺，iRegene 開(kāi)發(fā)了一系列通用的iPSC衍生細胞產(chǎn)品，旨在治療“無(wú)法治愈”的疾病，例如神經(jīng)退行性疾病，包括帕金森病和失明。

由于iRegene技術(shù)平臺的獨創(chuàng )性和在產(chǎn)品開(kāi)發(fā)中表現出的強大優(yōu)勢，FDA于2024年3月為iRegene的突破性產(chǎn)品授予了特別豁免。

2024年初，NouvNeu001在中國北京醫院和武漢大學(xué)中南醫院成功啟動(dòng)臨床試驗， 通過(guò)整合神經(jīng)外科、神經(jīng)內科等科室優(yōu)勢臨床資源，系統評價(jià)NouvNeu001立體定向雙側腦內注射治療中晚期帕金森病的安全性、耐受性和療效，臨床項目目前處于加速階段。

正在進(jìn)行的多中心臨床研究的初步結果表明，接受NouvNeu001治療的患者M(jìn)DS-UPDRS第三部分（運動(dòng)）評分持續顯著(zhù)改善，安全性良好，未出現細胞產(chǎn)品相關(guān)不良反應。

隨著(zhù)NouvNeu001臨床試驗取得重大進(jìn)展，并公布初步積極的療效和安全性數據，睿健生物將很快開(kāi)始為其早發(fā)性帕金森病產(chǎn)品NouvNeu003的臨床試驗啟動(dòng)患者招募，該產(chǎn)品也于2023年12月獲得中國國家藥品監督管理局的批準。

除了神經(jīng)退行性疾病，睿健生物還在不斷探索其他“無(wú)法治愈”的疾病。今年3月，睿健生物的突破性眼科產(chǎn)品NouvSight001獲得美國FDA孤兒藥資格認定（ODD）。該產(chǎn)品針對視網(wǎng)膜疾病，是睿健生物團隊基于公司獨特的“AI+化學(xué)誘導”平臺開(kāi)發(fā)的首個(gè)誘導性多能干細胞（iPSC）衍生的眼科同種異體細胞療法。

睿健生物首席執行官魏俊博士強調，團隊在保持創(chuàng )新產(chǎn)品嚴謹標準的同時(shí)，也確保了研發(fā)的穩步推進(jìn)。睿健生物此前制定的項目推進(jìn)計劃精確到“周”，為核心產(chǎn)品管線(xiàn)的及時(shí)進(jìn)入臨床奠定了不可或缺的基礎。

魏俊博士表示：“在嚴謹、扎實(shí)的研發(fā)基礎上，睿健生物致力于利用創(chuàng )新技術(shù)為眾多目前無(wú)法治愈的疾病帶來(lái)突破，為深受這些疾病困擾的患者和家庭帶來(lái)希望。NouvNeu001的IND申請同時(shí)獲得美國FDA和中國NMPA的批準，更加增強了睿健生物全球團隊打造世界一流創(chuàng )新平臺的信心 。 ”

關(guān)于NouvNeu001

NouvNeu001是一種化學(xué)誘導的人類(lèi)多巴胺能神經(jīng)元前體，來(lái)源于iPSC，由iRegene Therapeutics擁有全資專(zhuān)利。NouvNeu001是世界上第一個(gè)用于臨床的iPSC衍生和化學(xué)誘導的同種異體細胞治療產(chǎn)品。

2023年8月2日，中國國家藥品監督管理局 (NMPA) 正式批準NouvNeu001的I/II期臨床試驗，旨在評估治療中晚期帕金森病的安全性、耐受性和有效性。

干細胞治療帕金森病的臨床試驗于2024年1月在北京醫院成功開(kāi)始。有關(guān)此試驗的更多信息，請訪(fǎng)問(wèn)clinicaltrials.gov（NCT#06167681）。此外，臨床試驗申請于2024年6月20日獲得FDA批準。

關(guān)于iRegene Therapeutics

iRegene Therapeutics 是全球最早專(zhuān)注于利用化學(xué)療法精準重編程細胞命運和功能的生物技術(shù)公司。憑借其獨特的“AI+化學(xué)誘導”平臺，iRegene Therapeutics已開(kāi)發(fā)出廣泛的通用iPSC衍生細胞產(chǎn)品管線(xiàn)。該公司致力于推進(jìn)通用細胞治療產(chǎn)品，并為“無(wú)法治愈的”神經(jīng)退行性疾?。òㄅ两鹕『鸵暰W(wǎng)膜疾?。┮胄滦图毎娲煼?。

消息來(lái)源：iRegene Therapeutics Co., Ltd

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