導語(yǔ)：自閉癥（ ASD）是一種廣泛性發(fā)育障礙，其特征包括社交技能缺陷、溝通障礙以及刻板行為。近年來(lái)，自閉癥的發(fā)病率在全球范圍內顯著(zhù)上升，引起了廣泛的關(guān)注和研究。干細胞治療自閉癥的未來(lái)展望是一個(gè)充滿(mǎn)希望但同時(shí)也面臨挑戰的領(lǐng)域。隨著(zhù)科學(xué)技術(shù)的發(fā)展，干細胞療法在自閉癥的治療中顯示出一定的潛力和積極效果。

什么是自閉癥？他有哪些癥狀？

自閉癥，也稱(chēng)為孤獨癥或孤獨癥譜系障礙（Autism Spectrum Disorder, ASD），是一種神經(jīng)發(fā)育障礙性疾病。這種疾病通常在兒童早期顯現，影響個(gè)體在社交互動(dòng)、溝通能力以及行為模式方面的發(fā)展。

自閉癥的核心癥狀包括：

1. 社交障礙：患者在與他人建立和維持關(guān)系方面存在困難，可能表現出對社交互動(dòng)的回避或缺乏興趣。
2. 溝通障礙：自閉癥患者在語(yǔ)言發(fā)展和非語(yǔ)言交流方面可能遇到問(wèn)題，如語(yǔ)言發(fā)育遲緩或完全不使用語(yǔ)言。
3. 刻板和重復的行為：患者可能會(huì )表現出重復性的動(dòng)作、興趣或活動(dòng)模式，這些行為可能在特定情境下顯得異常。

詳情信息請參考（什么是自閉癥-自閉癥被分為哪三個(gè)級別？讓我們一起來(lái)了解）

對于傳統的治療方法，干細胞治療的優(yōu)勢在哪里？

藥物治療在自閉癥譜系障礙（ASD）的管理中扮演著(zhù)主要角色，如利培酮和阿立哌唑，這些藥物被FDA批準用于治療自閉癥相關(guān)的易激惹和攻擊行為。它們能夠改善多動(dòng)、沖動(dòng)、刻板行為以及情緒不穩等癥狀。但是長(cháng)期服用藥物會(huì )給身體帶來(lái)一系列的副作用，常見(jiàn)的包括包括體重增加、口干、便秘、錐體外系反應（如震顫）、高血糖、情緒波動(dòng)、嗜睡、直立性低血壓和頭暈等。

近年來(lái)，隨著(zhù)再生醫學(xué)的發(fā)展，干細胞治療自閉癥具有顯著(zhù)的潛力和希望，干細胞在治療自閉癥中發(fā)揮了以下優(yōu)勢：

1. 細胞替代和修復：干細胞治療的核心優(yōu)勢在于其潛在的細胞替代能力。在自閉癥患者中，大腦的神經(jīng)細胞可能存在功能缺陷或結構異常。干細胞，特別是神經(jīng)干細胞，具有分化為正常神經(jīng)細胞的能力，從而有可能替代那些受損或功能喪失的神經(jīng)細胞，恢復神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )的功能。
2. 神經(jīng)保護：除了直接替換受損細胞外，干細胞還可能通過(guò)分泌神經(jīng)生長(cháng)因子、神經(jīng)保護因子等生物活性物質(zhì)，促進(jìn)神經(jīng)細胞的生存和修復，減緩病情的進(jìn)展。
3. 免疫調節：自閉癥譜系障礙（ASD）表現出免疫系統異常和強烈的促炎細胞因子產(chǎn)生。干細胞的免疫調節能力可以恢復這些ASD免疫改變，通過(guò)抑制促炎性腫瘤壞死因子α和干擾素γ分子并增加抗炎性IL-10水平來(lái)強烈抑制CD8+和CD4+T淋巴細胞和NK細胞過(guò)度活化和增殖。
4. 多樣化的干細胞類(lèi)型：多種類(lèi)型的干細胞，如胎兒干細胞、間充質(zhì)干細胞、脂肪干細胞、神經(jīng)干細胞和造血干細胞，均顯示出治療自閉癥的潛力，為臨床治療提供了更多選擇

詳情信息請參考（干細胞治療自閉癥的機制是什么？）

77例兒童患者，3項研究證明：干細胞治療自閉癥顯著(zhù)改善了患者臨床癥狀以及溝通能力！

研究一、胎兒干細胞治療自閉癥

2014年1月1日，美國Chateau Elan國際兒童發(fā)展資源中心在國際期刊《Cell Transplantation》上發(fā)布了一篇《胎兒干細胞移植對自閉癥譜系障礙的療效：一項開(kāi)放標簽試點(diǎn)研究》的研究結果。

目的：本研究調查了胎兒干細胞移植在治療患有 ASD 的兒童中的安全性和有效性。

方法：共納入45名確診為自閉癥的兒童，受試者在移植前、移植后 6 個(gè)月和 12 個(gè)月接受監測，移植包括兩劑靜脈和皮下注射的 FSC。進(jìn)行了自閉癥治療評估清單 (ATEC) 測試和異常行為清單 (ABC) 評分。進(jìn)行了實(shí)驗室檢查和不良反應的臨床評估，以評估治療安全性。

結果：在接受胎兒干細胞治療的 ASD 兒童中未觀(guān)察到任何重大不良事件，包括無(wú)傳播感染或免疫并發(fā)癥。與治療前值相比，ATEC/ABC 在言語(yǔ)、社交能力、感官和整體健康領(lǐng)域的得分存在統計學(xué)上顯著(zhù)差異，總分也有所降低。

結論：這項先導研究初步證明了 FSC 在自閉癥中的安全性和有效性。

研究二、臍帶間充質(zhì)干細胞治療自閉癥

2020年6月12日，杜克大學(xué)在國際期刊《Stem Cell Transplant Medicine》上發(fā)布了一篇《人類(lèi)臍帶組織間充質(zhì)基質(zhì)細胞輸注治療自閉癥譜系障礙兒童》的研究結果。

背景：間充質(zhì)基質(zhì)細胞 (MSC) 已證明具有調節神經(jīng)炎癥的能力，但間充質(zhì)干細胞治療自閉癥兒童的安全性和可行性尚未得到充分證實(shí)。

方法：12 名 4 至 9 歲之間的 ASD 兒童接受了人臍帶組織間充質(zhì)基質(zhì)細胞 (hCT-MSC) 靜脈 (IV) 輸注治療，兒童每 2 個(gè)月接受一次、兩次或三次劑量的 2 × 10 ⁶ 個(gè)細胞/kg。

結果：除了一些參與者在靜脈注射和輸注過(guò)程中出現躁動(dòng)之外，臍帶間充質(zhì)干細胞耐受性良好。五名參與者產(chǎn)生了新的 I 類(lèi)抗人類(lèi)白細胞抗原 (HLA) 抗體，這些抗體與特定批次的 hCT-MSC 或供體和受體之間的部分 HLA 匹配有關(guān)。12 名參與者中有 6 名在至少兩項 ASD 特異性指標上表現出改善。

結論：在這項 I 期研究中，靜脈輸注來(lái)自捐贈的人類(lèi)臍帶組織的間充質(zhì)基質(zhì)細胞 (hCT-MSC) 對患有自閉癥譜系障礙的幼兒來(lái)說(shuō)是安全可行的。接受治療的兒童中有一半表現出自閉癥癥狀的改善。

研究三、臍帶血干細胞治療自閉癥

2024年6月29日，新加坡竹腳婦幼醫院在國際期刊《Autism Research》上發(fā)布了一篇《自體臍帶血輸注治療幼兒自閉癥：一項關(guān)于安全性（通過(guò)護理人員報告評估）和有效性的受試者內開(kāi)放標簽研究》的研究結果。

目的：本研究旨在記錄單次輸注自體臍帶血干細胞 (UCB) 對 20 名 24-72 個(gè)月大的自閉癥兒童的安全性和有效性。

方法：在 T = 0、6、12 和 18 個(gè)月時(shí)，參與者接受了詳細而結構化的安全評估、Vineland 適應性行為量表、斯坦福比奈智力量表、表達性單詞圖片詞匯測試、社交溝通變化簡(jiǎn)短觀(guān)察、廣泛性發(fā)育障礙-行為清單、重復行為量表修訂版、感覺(jué)體驗問(wèn)卷、兒童行為檢查表、臨床總體印象-嚴重程度和改善量表和眼動(dòng)追蹤。 

結果：沒(méi)有人出現嚴重不良事件，Vineland-3、SB-5、BOSCC 和 SEQ-2.1 評分沒(méi)有顯著(zhù)差異。 12 名參與者的 T = 18臨床總體印象-嚴重程度和改善量表評分為 2-3（從輕微到顯著(zhù)改善），7 名參與者的評分為 4。

結論：自體臍帶血輸注對自閉癥兒童來(lái)說(shuō)通常是安全的，但并非沒(méi)有風(fēng)險，包括感染風(fēng)險。在這項受試者內研究中，12名（60%）兒童表現出整體癥狀改善，而其他兒童則沒(méi)有變化。

干細胞治療自閉癥的臨床研究進(jìn)展

截止2024年12月16日，在美國國立衛生研究院的最大臨床試驗注冊庫clinicaltrials.gov網(wǎng)站上注冊的有關(guān)干細胞治療自閉癥的臨床研究項目有7項 ，已完成的有4項。

總結

綜上所述，干細胞治療自閉癥患者可以改善患者的總體癥狀，溝通和社交能力都與治療前有著(zhù)顯著(zhù)差異。干細胞治療自閉癥具有臨床研究?jì)r(jià)值，為自閉癥患者提供了新的希望和治療選擇。隨著(zhù)更多的臨床試驗和研究的開(kāi)展，這一治療方法有望在未來(lái)得到更廣泛的應用和認可。

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參考資料：1、Bradstreet JJ, Sych N, Antonucci N, et al. Efficacy of fetal stem cell transplantation for autism spectrum disorder: an open-label pilot study. Cell Transplant. 2014;23(1_suppl):105-112. doi:10.3727/096368914X684916

2、Sun J, Dawson J, Franz L, et al. Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells into children with autism spectrum disorder. Stem Cells Translational Medicine. 2020;9:1137–1146. https://doi.org/10.1002/sctm.19-0434

3、Wong CM, Tan CS, Riard N, Padmini YS, Daniel LM, Prasath A, Tan AM, Tan TC, Sultana R, Lam JCM. Autologous umbilical cord blood infusion for the treatment of autism in young children: A within-subjects open label study on safety (assessed via caregiver report) and efficacy. Autism Res. 2024 Aug;17(8):1721-1734. doi: 10.1002/aur.3187. Epub 2024 Jun 29. PMID: 38943428.

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