在醫學(xué)的漫漫征途中，漸凍癥一直是一塊極其難啃的 “硬骨頭”。它如同一團陰霾，無(wú)情地籠罩著(zhù)患者及其家庭，讓原本充滿(mǎn)活力的生命逐漸失去光彩。然而，隨著(zhù)科技的飛速發(fā)展，干細胞治療宛如一道曙光，穿透陰霾，為漸凍癥患者帶來(lái)了延緩病情的新希望。

什么是漸凍癥？有哪些癥狀？

漸凍癥，這一學(xué)名肌萎縮側索硬化癥（ALS）的疾病，有著(zhù)極其殘酷的發(fā)病機制。它悄然無(wú)聲地對人體的運動(dòng)神經(jīng)元發(fā)起 “攻擊”，使得這些神經(jīng)元如同遭受蟲(chóng)蛀的樹(shù)木，一點(diǎn)點(diǎn)枯萎、壞死。而運動(dòng)神經(jīng)元的退化，直接引發(fā)了肌肉的連鎖反應 —— 從最初的無(wú)力感，到逐漸萎縮，直至最后完全喪失自主運動(dòng)能力，患者的身體仿佛被一層看不見(jiàn)的寒冰包裹，每一個(gè)動(dòng)作都變得無(wú)比艱難。

更為揪心的是，病情的推進(jìn)會(huì )毫不留情地波及言語(yǔ)功能。由于控制口腔、咽喉、舌部肌肉的運動(dòng)神經(jīng)元受損，患者說(shuō)話(huà)時(shí)就像一臺故障的收音機，發(fā)音越來(lái)越不清晰，直至最后只能發(fā)出微弱、含混，甚至讓人無(wú)法辨別的聲音，交流的大門(mén)在他們面前緩緩關(guān)閉。

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過(guò)去，面對漸凍癥這一惡魔，醫療手段顯得捉襟見(jiàn)肘。傳統的藥物治療雖然能在一定程度上緩解癥狀，但對于阻止病情的惡化，往往力不從心。然而，干細胞治療的橫空出世，徹底打破了這一僵局。

本文將通過(guò)臨床案例來(lái)論述干細胞治療漸凍癥，可以延緩漸凍癥患者的癥狀。

干細胞治療出擊！漸凍癥患者病情延緩迎來(lái)新轉機

臨床案例：可以在移植后長(cháng)達42個(gè)月內為漸凍癥患者脊髓提供新的支持細胞和 GDNF輸送，較長(cháng)時(shí)間內延緩病情進(jìn)展

2022年9月5日，美國加利福尼亞州洛杉磯雪松西奈脊柱中心在國際期刊《Nature Medicine》上發(fā)表了一篇關(guān)于《將分泌GDNF的人類(lèi)神經(jīng)祖細胞移植到ALS患者的脊髓中：一項1/2a期臨床試驗》的研究成果。

臨床結果表示：

在注射移植后，研究團隊對患者進(jìn)行了一年的隨訪(fǎng)，以測量治療和未治療腿的力量，結果顯示，與未治療的腿相比，細胞移植治療沒(méi)有對腿的肌肉力量產(chǎn)生負面影響。此外，研究團隊對13名因疾病進(jìn)展而去世的參與者的檢測中發(fā)現這些移植的細胞持續存在且有GDNF蛋白的產(chǎn)生。

一次工程神經(jīng)祖細胞的注射可以在移植后長(cháng)達42個(gè)月內為漸凍癥患者脊髓提供新的支持細胞和 GDNF輸送。參與者的漸凍癥功能評定量表修訂版 (ALSFRS-R) 評分平均進(jìn)步速度為每月1.2分（95%置信區間 (Cl) 每月-1.5至-0.9分），這是漸凍癥試驗參與者的典型特征。這表明該療法不僅安全，還能在較長(cháng)時(shí)間內延緩病情進(jìn)展

臨床案例：間充質(zhì)干細胞移植后，神經(jīng)絲輕鏈和膠質(zhì)細胞衍生的神經(jīng)營(yíng)養因子的濃度保持穩定，病情延緩

2024年5月12日，馬什哈德醫科大學(xué)醫學(xué)院免疫學(xué)研究中心在國際期刊《Diseases》上發(fā)表了一篇關(guān)于《通過(guò)研究患者特異性免疫學(xué)和生化生物標志物來(lái)評估漸凍癥患者重復間充質(zhì)干細胞移植的安全性和有效性》的研究結果。

本研究旨在通過(guò)評估一些額外的新參數（如免疫學(xué)和生化因素）回顧性地評估間充質(zhì)干細胞 (MSC) 治療隊列作為一種有前途的新型治療方式。

• 與實(shí)驗開(kāi)始時(shí)（19.46±0.41）相比，第1個(gè)月患者腦脊液中該細胞因子的含量（20.29 ± 0.68）保持統計上沒(méi)有變化。（圖1A）
• 在免疫生物標志物的情況下，與移植后第0個(gè)月的水平相比，腦脊液中的腫瘤壞死因子-α水平在移植后第3 個(gè)月顯著(zhù)下降。（圖1B）
• 血清水平在細胞移植后患者的三個(gè)月隨訪(fǎng)期內保持穩定。
• 移植后第三個(gè)月，隨訪(fǎng)期間腦脊液中膠質(zhì)細胞衍生的神經(jīng)營(yíng)養因子水平的含量與初始含量相比略有增加。（圖1F）

圖1

總結：根據這項回顧性隊列研究，在三個(gè)月的隨訪(fǎng)期后，重復接受干細胞移植的漸凍癥患者腦脊液中的TNF-α水平顯著(zhù)下降。此外，神經(jīng)絲輕鏈和膠質(zhì)細胞衍生的神經(jīng)營(yíng)養因子的濃度保持穩定。特定生化標志物也發(fā)生了有利的變化，這些生物標志物的變化提示干細胞治療對延緩病情有積極作用。

臨床案例：人脫落乳牙干細胞治療漸凍癥，患者的ALSFRS-R評分下降速度顯著(zhù)減緩，表明疾病進(jìn)展被延遲

2024年9月26日，日本Hitonowa醫療在國際期刊《Biomedicines》上發(fā)表了一篇關(guān)于《SHED-CM：人類(lèi)脫落乳牙干細胞培養基在肌萎縮側索硬化癥治療中的安全性和有效性：一項回顧性隊列分析》的臨床研究成果。

這項回顧性隊列研究的主要和探索性目標是評估來(lái)自人脫落乳牙條件培養基 (SHED-CM) 的干細胞的安全性和有效性。

臨床結果顯示：

圖1展示了初始及第四次、第八次、第十二次給藥后的ALSFRS – R評分變化，參與者按性別分入評分提高、不變、惡化三組，女性改善程度大于男性。

圖1

計算評估了每次給藥后評分的平均變化率（圖2），第四次給藥平均評分變化為0.0分（標準誤差0.32），第八次為-0.21（標準誤差0.81），第十二次為-1.77（標準誤差1.35），對患者個(gè)體數據詳細分析發(fā)現有評分不變和提高的病例。

總結：在部分指標上，如肌肉力量和生活質(zhì)量的改善方面，接受SHED-CM治療的患者表現出顯著(zhù)的優(yōu)勢。僅3%的患者報告了不良事件，且無(wú)嚴重過(guò)敏反應，顯示出該療法的安全性和有效性，患者的ALSFRS-R評分下降速度顯著(zhù)減緩，表明疾病進(jìn)展被延遲。

總結

綜上所述，干細胞治療在延緩漸凍癥病情進(jìn)展方面顯示出顯著(zhù)的潛力。多項臨床研究結果表明，干細胞移植不僅能減緩病情進(jìn)展，還能顯著(zhù)延長(cháng)患者的生存期。此外，干細胞治療的安全性也得到了驗證，大多數患者在治療后未出現嚴重不良反應。

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