導語(yǔ)：腦性麻痹 (CP) 是一種致殘性疾病，不可逆轉地影響兒童及其家庭的生活。它通常是一種非進(jìn)行性狀況，但很少會(huì )隨著(zhù)時(shí)間的推移而有所改善。這種情況可能是由于產(chǎn)前缺氧、代謝、遺傳、感染、創(chuàng )傷或其他原因造成的。因此，這是一個(gè)異質(zhì)性群體，導致與不同程度的認知異常相關(guān)的功能性運動(dòng)障礙。沒(méi)有可以治愈甚至改善CP的治療方法，最好的方法旨在功能、社會(huì )和營(yíng)養支持性護理和咨詢(xún)。

在本文中，我們報告了干細胞治療17例腦癱的臨床案例。所有患者都有一個(gè)平靜的注射后療程，使用粗大運動(dòng)功能分類(lèi)系統（GMFCS）治療的可評估患者中有73%有良好的反應。GMFCS的平均改善為1.3個(gè)水平，認知能力也有所改善。

干細胞治療小兒腦癱

干細胞是多能祖細胞，已被證明具有再生以及免疫調節和生長(cháng)刺激特性。它們在體外已被證明具有誘導血管生成和分化成不同類(lèi)型細胞（包括神經(jīng)系統細胞）的能力。

在臨床使用或臨床試驗中有幾種類(lèi)型的干細胞。這些包括造血干細胞、骨髓單核細胞 (BMMC)，其中包括在骨髓中發(fā)現的少量造血細胞和間充質(zhì)細胞 (MSC)、非常小的胚胎樣干細胞和內皮前體細胞等。

此外，間充質(zhì)干細胞可以在特殊定義的條件下順序培養，利用它們對培養皿的依附。間充質(zhì)干細胞已被證明在某些條件下是安全的。他們也在探索新的應用，如組織工程和基因治療。

第三種在臨床研究中受到青睞的細胞是神經(jīng)干細胞 (NSC)，它特別針對神經(jīng)系統疾病，例如肌萎縮性側索硬化癥 (ALS) 和脊髓損傷。此外，旨在操縱干細胞或將其與其他類(lèi)型的治療（如血漿置換術(shù)、利妥昔單抗、不同生長(cháng)因子或其他療法）相結合的新臨床方法似乎是安全且可能有效的。

干細胞治療17例腦癱臨床案例報告

患者和方法：17名CP患者依次接受BMMC治療。將注射的細胞調整為每公斤體重200萬(wàn)個(gè)細胞±10%?；颊咴跓o(wú)菌條件下在手術(shù)室鎮靜狀態(tài)下在L4~L5水平鞘內注射一次，以確保準確性和無(wú)菌性。

結果

本研究共納入17名年齡在1.5至17歲的CP患者，運動(dòng)功能為低張力5例（29%），高張力8例（47%），運動(dòng)障礙2例（11.7%），伴有舞蹈手足徐動(dòng)癥，1例患者有肌張力障礙，一例為混合型?？梢苑治鏊谢颊邤祿陌踩?。平均年齡為6.5歲，中位數為6歲。大多數為男性（17人中有14人，即82%），女性為17人中的3人（18%）。表格1總結了這些患者的人口統計數據。

報告的不良事件（表2) 僅限于輕度頭痛（2或12%）、短暫發(fā)熱（1或6%）或嘔吐（2或12%），或沒(méi)有任何不良事件報告（12或70%）。所有的副作用都在幾天內解決了。沒(méi)有注意到癲癇發(fā)作、情緒激動(dòng)、腦膜炎、注射部位疼痛或其他嚴重事件的報告。

15名可評估患者可獲得干細胞療法的療效以及注射前后的隨訪(fǎng)（表3)。15人中有11人有顯著(zhù)改善 (73%)。GMFCS評分系統的改進(jìn)范圍從1到3級。平均改善為1.3分，改善范圍為0至3分，沒(méi)有患者出現退化。6名患者 (40%) 的痙攣程度改善最為明顯，在許多情況下，這是第一個(gè)注意到改善的特征。一些家庭報告腸和膀胱控制以及運動(dòng)和獨立活動(dòng)得到改善。認知功能評估還顯示15名患者中有6名 (40%) 有顯著(zhù)改善。評估是在護理人員和患者主治醫師的幫助下進(jìn)行的。結果總結在表3。

總體而言，大多數患者在絕望的情況下都表現出顯著(zhù)改善。一些患者的功能改善顯著(zhù)。

討論

干細胞移植治療小兒的腦癱的可能機制

可能涉及幾種有效的作用機制，包括神經(jīng)細胞的再生、神經(jīng)元的直接刺激、內源性干細胞以及新血管形成和營(yíng)養性旁分泌介質(zhì)。目前只有一些動(dòng)物數據可以闡明干細胞在體內的作用機制，沒(méi)有重要的死后數據可以進(jìn)一步提高我們對這一時(shí)間點(diǎn)的理解。

G-CSF、干細胞因子 (SCF)、成纖維細胞生長(cháng)因子 (FGF) 等生長(cháng)因子可減少局部缺血體積并增加干細胞的遷移和增殖。骨髓內皮前體細胞也可以在損傷后長(cháng)達2個(gè)月內改善血管生成。有證據表明，干細胞釋放的生長(cháng)因子可能有助于改善大腦再生。

BMMC可以產(chǎn)生神經(jīng)元和其他支持細胞。移植的骨髓細胞滲入大腦，可能有助于再生新元素或對抗神經(jīng)退行性過(guò)程、纖維化和氧化損傷。結果是受損組織的潛在修復。神經(jīng)保護可能涉及釋放幾種神經(jīng)營(yíng)養因子，這些因子通過(guò)旁分泌和/或自分泌相互作用發(fā)揮作用。

結論

我們的報告顯示了對不同類(lèi)型腦癱患者進(jìn)行一次鞘內注射的骨髓單核細胞 (BMMC) 的安全性和有效性。如果患者從這種方法中受益，理論上可以重復注射以繼續改善或隨著(zhù)時(shí)間的推移增加注射。

我們的數據顯示，大約73%的腦癱患者可能會(huì )從這種治療中受益。改進(jìn)范圍從0到3分，平均1.3分。還有良好的認知、功能和大小便控制以及痙攣改善。治療必須輔之以嚴格的身體和認知刺激。

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