肌萎縮側索硬化癥（ALS），俗稱(chēng)“漸凍癥”，是一種進(jìn)展迅速、致命性強的神經(jīng)退行性疾病，患者自癥狀出現起平均生存期通常僅為3至5年。在當前基礎與臨床研究中，通過(guò)全身或靶向輸注來(lái)自骨髓、脂肪或臍帶等來(lái)源的干細胞，已被證明具有延緩運動(dòng)神經(jīng)元變性、改善運動(dòng)功能的潛力。

干細胞治療漸凍癥(ALS)：1例患者7年隨訪(fǎng)，生存期超10年 | 長(cháng)期生存案例

Shigematsu 等人于《European Review for Medical and Pharmacological Sciences》報道了一例采用自體脂肪來(lái)源間充質(zhì)干細胞（AD-MSCs）治療ALS的成功病例。該患者自發(fā)病起總生存期已超過(guò)10年，且在長(cháng)期病程中未依賴(lài)管飼或呼吸機插管，生活質(zhì)量和功能維持令人矚目。

病例概況

患者為46歲男性，無(wú)ALS家族史。疾病初期表現為雙下肢無(wú)力、下樓困難和進(jìn)食嗆咳；一年后講話(huà)時(shí)也出現嗆咳，曾被誤診為哮喘，但癥狀持續進(jìn)展；兩年后，其左上、下肢出現肌束震顫，行走不穩，無(wú)法完成串聯(lián)步態(tài)，最終被確診為ALS，并開(kāi)始服用利魯唑。確診時(shí)ALS功能評定量表修訂版（ALSFRS-R）得分為43。

方 法：獲得當地倫理委員會(huì )和患者的書(shū)面知情同意書(shū)后，研究者抽吸患者腹部脂肪組織（約15g），分離培養后得到AD-MSCs，通過(guò)靜脈將AD-MSCs輸注到患者體內，共接受了兩輪治療，每一輪3次，每次給藥劑量為3.8×107、4.2×107、1.7×107、5.9×107、4.3×107、5.2×107。

結 果：第一輪治療2次后，發(fā)現患者在談話(huà)或進(jìn)食時(shí)沒(méi)有咳嗽，2個(gè)月后他的ALSFS-R為46；第三次治療后，患者任何肌肉（包括斜方肌和股直?。┚礄z測到束狀電位（圖3A、B），術(shù)后兩年，他一直保持健康，沒(méi)有咳嗽、構音障礙和吞咽困難等癥狀。

術(shù)后第3年，他的癥狀加重，ALSFS-R為32，在接受了第二輪AD-MSCs治療后，他可以更輕松地說(shuō)話(huà)和吃飯，不再咳嗽和窒息，肌肉牽張反射正常，肌電圖和神經(jīng)傳導速度顯示沒(méi)有異常，2年后他的ALSFS-R為45。

安全性及長(cháng)期生存

整個(gè)治療與隨訪(fǎng)期間未發(fā)生與干細胞相關(guān)的不良反應。截至報告發(fā)表，該患者在細胞治療后7年內狀況維持良好，自發(fā)病起總生存期已超過(guò)10年。

總結與啟示

本案例證實(shí)，重復輸注自體AD-MSCs不僅安全性良好，還可能顯著(zhù)延緩ALS疾病進(jìn)展、支持運動(dòng)功能恢復并延長(cháng)患者生存期。盡管既往曾有ALS患者生存超過(guò)10年的個(gè)案，但如本例這樣在無(wú)需管飼及氣管插管的情況下實(shí)現長(cháng)期生存和質(zhì)量維持，實(shí)屬罕見(jiàn)。該結果為進(jìn)一步開(kāi)展干細胞治療ALS的臨床研究提供了重要實(shí)證與方向希望。

?參考資料：

SHIGEMATSU,TAKEDA,KOMORI,URUSHIHATA,OKI,TAHARA, YAMAGISHI. Long-term survival of a patient with amyotrophic lateral sclerosis (ALS) who received autologous adipose-derived mesenchymal stem cells. DOI: 10.26355/eurrev_202106_26050.

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