自閉癥是一種神經(jīng)發(fā)育障礙，其特征是社交互動(dòng)（溝通）受損、情緒變化、重復行為、學(xué)習障礙、記憶、思維和言語(yǔ)問(wèn)題，以及代謝、免疫和消化問(wèn)題以及睡眠障礙。還有自閉癥譜系障礙 (ASD)，它被描述為許多神經(jīng)系統疾病中固有的一系列病癥。

自閉癥被認為是一種先天性疾病，但其確切原因仍不明。導致 ASD 發(fā)展的推測原因包括免疫系統功能障礙和氧化應激。根據另一份報告，自閉癥很可能是由于腸道生態(tài)失調引起的炎癥導致神經(jīng)毒素加載到大腦中引起的。這種疾病也被認為與環(huán)境和遺傳因素有關(guān)。 

傳統療法無(wú)法完全治愈自閉癥。這些病癥的保守治療包括教育干預和醫療管理。超過(guò)半數被診斷患有自閉癥的兒童服用精神活性藥物或抗驚厥藥。常規治療還包括社交技能訓練、早期強化行為治療、應用行為分析（ABA 治療）、言語(yǔ)治療、經(jīng)顱磁刺激、認知行為治療，甚至可能還有激素治療。但事實(shí)是，為自閉癥開(kāi)出的常規藥物只能減輕特定癥狀，僅針對其中的一兩個(gè)癥狀，同時(shí)會(huì )引起不必要的副作用，這可能會(huì )給孩子及其看護者帶來(lái)麻煩。

用干細胞及其外泌體治療自閉癥為父母和孩子提供了一種全新的探索工具。該方法基于干細胞對免疫系統和新陳代謝產(chǎn)生積極影響的獨特能力，以及它們修復受損細胞和組織的能力。這種治療有益于身體的每個(gè)器官和系統，包括大腦。在這篇文章中，我們將解釋這是如何工作的，以及干細胞和外泌體治療自閉癥的結果是什么。

干細胞治療自閉癥譜系障礙 (ASD) 是什么意思？

干細胞療法在自閉癥兒童的父母和患有自閉癥的成年人中是一個(gè)有爭議的話(huà)題。這可能還包括相當高的自閉癥干細胞治療費用。這需要解釋一下。當我們提到治療自閉癥譜系障礙時(shí)，我們的意思是為兒童提供專(zhuān)業(yè)醫療支持，以：

• 減輕一些癥狀，對孩子的生活有積極的影響。
• 有助于發(fā)展技能，讓孩子獲得額外的能力，自力更生和照顧自己。
• 協(xié)助培養溝通技巧，尤其是同理心，讓孩子能夠更自信地表達自己的感受和需求，建立情感聯(lián)系和社交。
• 減少或消除自閉癥兒童的生理特征，如消化困難、感染易感性和過(guò)敏。
• 避免使用痛苦或可能有害的方法和程序。

在這種情況下，我們不認為自閉癥是一種疾病或異常，而是一組不允許兒童充分發(fā)揮潛能的復雜特征。我們認為，個(gè)人的特點(diǎn)不應該阻止他們融入社會(huì )，使他們的生活更加完整。在大多數情況下，通過(guò)干細胞和外泌體療法，這個(gè)過(guò)程會(huì )發(fā)展得更快、更成功，從而提高孩子和他們所愛(ài)的人的生活質(zhì)量。

干細胞及其外泌體如何幫助治療自閉癥？

當診斷出自閉癥時(shí)，這意味著(zhù)大腦中調節記憶、注意力、注意力、情緒和言語(yǔ)發(fā)育的區域受損?；诟杉毎捌渫饷隗w的治療的主要目標是觸發(fā)大腦發(fā)育。

外泌體是由干細胞產(chǎn)生的微泡。首先，它們提供的治療效果是通過(guò)刺激神經(jīng)元的分化和生長(cháng)以及抑制腦組織的炎癥過(guò)程來(lái)實(shí)現的。

干細胞與自閉癥的研究表明，外泌體具有產(chǎn)生它們的細胞的能力。對于間充質(zhì)干細胞 (MSC)，這些包括：

• 血管生成（新血管的形成）。
• 通過(guò)分泌神經(jīng)營(yíng)養因子形成新的神經(jīng)元連接。
• 改善突觸傳遞，使大腦反應速度加快。
• 改善大腦中的血液和氧氣供應（改善灌注）。
• 刺激受損組織細胞的增殖，在自閉癥的情況下會(huì )導致白質(zhì)恢復，從而導致神經(jīng)系統癥狀消退并提高智力。
• 產(chǎn)生抗炎細胞因子，參與調節免疫系統的特殊蛋白質(zhì)分子，這是有益的，因為自閉癥通常伴隨著(zhù)較低的免疫系統。

干細胞及其外泌體治療自閉癥的科學(xué)基礎——臨床試驗

已經(jīng)進(jìn)行了幾項研究來(lái)探索基于細胞的產(chǎn)品在自閉癥管理中的安全性和有效性。與對照組相比，接受干細胞治療的兒童在兒童自閉癥評定量表 (CARS)、臨床總體印象 (CGI) 量表和異常行為檢查表 (ABC) 方面均有所改善。

特別是，在以下方面有所改進(jìn)： 

• 社會(huì )關(guān)系和互惠（改善眼神交流、社交微笑和與他人接觸）。 
• 認知方面（注意力、注意力和反應時(shí)間）。 
• 言語(yǔ)和語(yǔ)言模式（減少回音式言語(yǔ)，經(jīng)常使用語(yǔ)言，提高發(fā)起或維持對話(huà)的能力以及減少言語(yǔ)退化）。 

同時(shí)，干細胞治療后，不良反應的頻率降低（不適當的情緒反應、自我刺激情緒、無(wú)緣??無(wú)故過(guò)度和無(wú)端的激動(dòng)或興奮）。

細胞治療前后的儀器研究結果進(jìn)一步證實(shí)了臨床和統計數據。他們已經(jīng)表明，干細胞的引入可以改善大腦低代謝區域的新陳代謝。這可能是由于改善了氧合作用、血流和神經(jīng)元功能的改善。

在動(dòng)物模型中，針對自閉癥的干細胞研究報告稱(chēng)，源自間充質(zhì)干細胞的外泌體對圍產(chǎn)期腦損傷中的小膠質(zhì)細胞具有抗炎作用。還已知外泌體能夠雙向穿過(guò)血腦屏障(BBB)。其他研究表明，外泌體具有免疫調節特性。這意味著(zhù)患有慢性炎癥、自身免疫性疾病和慢性退行性疾病的患者可能會(huì )受益于將外泌體納入其治療中。

預期結果是什么？

根據臨床實(shí)踐的經(jīng)驗，我們確定了基于干細胞和成人（非胎兒和非胚胎）間充質(zhì)干細胞來(lái)源的外泌體治療后自閉癥的這些改善：

• 與孩子進(jìn)行更深入的接觸，因為他們更有可能開(kāi)始凝視或保持目光接觸。
• 在家里和外面更適當的行為（少多動(dòng)和攻擊性，減少強迫癥、重復行為或強迫性運動(dòng)習慣，改善聽(tīng)力，尤其是父母的指示、規則和要求）。
• 提高口頭交流能力（如果孩子不會(huì )口頭表達，他或她很可能會(huì )開(kāi)始探索聲音、音節，然后發(fā)音，口頭表達的孩子詞匯量會(huì )增加）。
• 通過(guò)增加注意力廣度和注意力來(lái)提高學(xué)習能力。他們的寫(xiě)作技巧得到發(fā)展或提高。
• 改善自我保健，更有可能自主、可靠地傳達他們的需求和完成衛生程序。
• 減少焦慮，減少或不害怕噪音、陌生人和鮮艷的顏色（逐漸改善）。對不熟悉的人和地方的恐懼也常常減少或減輕。
• 一般來(lái)說(shuō)，對食物的耐受性更好，消化也更好。
• 改善睡眠模式。

盡管這些改善的程度各不相同，但至少有70%的患者報告了這些改善。重要的是要了解，盡管干細胞及其外泌體具有治愈特性，但并不能保證治愈。治療的有效性取決于許多因素：患者的初始狀態(tài)、患者的年齡、遺傳易感性、生活方式（包括營(yíng)養）、支持和額外治療的可用性等等。建議采用綜合治療（飲食和教育計劃）以獲得最佳效果。干細胞治療和外泌體治療有助于奠定良好習慣、行為、溝通和學(xué)習的基礎。

用干細胞和外泌體治療自閉癥患者的成功率

研究人員認為70-80%的自閉癥患者結果是成功的。如果患者的任何癥狀得到改善，我們就認為患者的治療是成功的，無(wú)論改善程度如何。治療應用的實(shí)際結果，從一種癥狀的輕微緩解到自閉癥患者生活質(zhì)量的徹底轉變。

干細胞治療自閉癥有哪些不同的干細胞類(lèi)型？

由于自閉癥患者通常是兒童，因此不使用他們自己的（自體）干細胞。我們使用來(lái)自?xún)蓚€(gè)來(lái)源（捐贈的胎盤(pán)和臍帶）的同種異體（供體）多能間充質(zhì)基質(zhì)細胞的組合來(lái)生產(chǎn)：

• 基于干細胞的產(chǎn)品；
• 基于外泌體的無(wú)細胞藥物。

這種來(lái)源的組合提供了大量高質(zhì)量的干細胞，而不需要侵入性程序來(lái)收集它們，例如骨髓活檢或吸脂術(shù)。來(lái)自臍帶和胎盤(pán)的干細胞提供了強大的潛在治療特性，這在美國國立衛生研究院贊助的文章中有進(jìn)一步描述。自閉癥的臍帶血治療是全世界再生中心最受歡迎的選擇之一。

干細胞治療和外泌體治療自閉癥的過(guò)程是怎樣的？

干細胞療法是一種生物醫學(xué)。與普通藥物一樣，假定一定的劑量和給藥頻率，并制定并遵循治療方案。

對于自閉癥患者，治療分幾個(gè)階段進(jìn)行。

1、前處理 

在此階段，與醫生和醫療顧問(wèn)進(jìn)行在線(xiàn)咨詢(xún)。評估自閉癥患者的健康狀況并制定個(gè)體化治療方案。我們將含有干細胞外泌體和說(shuō)明書(shū)的鼻滴劑小瓶發(fā)送給患者的護理人員進(jìn)行申請。這將有助于提高住院治療的效果。這也顯示了患者對干細胞外泌體治療的反應，并使我們能夠預測該療法是否有幫助。

2. 門(mén)診治療 

患者將接受幾個(gè)程序來(lái)引入干細胞外泌體：

• 靜脈內（通過(guò)靜脈滴注，每隔一天）
• 肌肉注射
• 吸入（每日）
• 鞘內（可選）

根據患者的狀況和父母的意愿，可以使用鎮靜劑來(lái)執行一些程序以幫助減輕患者的壓力。

自閉癥患者的輔助治療包括細胞內代謝恢復（IMR）治療、言語(yǔ)治療等。

患者將與他或她的父母一起住在診所的單獨房間或設施附近的酒店。

3、后處理

當患者離開(kāi)診所時(shí)，他們會(huì )在出院后接受基于外泌體的家庭治療。這涉及滴入鼻子或通過(guò)霧化器吸入。這有助于延長(cháng)和增強在診所進(jìn)行的治療的效果。

4.結果

持續將干細胞及其外泌體暴露于體內對患者的狀況具有有益影響。在治療期間已經(jīng)可以看到第一個(gè)結果。對于自閉癥患者，這可能包括：

• 增加句子中單詞的數量。
• 培養表達他們的需求和愿望的能力。
• 提高社交互動(dòng)的能力。
• 提高學(xué)習能力。
• 發(fā)展新的自我照顧技能。

我們還觀(guān)察到消化得到改善、癲癇發(fā)作減少或完全消除、攻擊行為停止等等。

年齡、自閉癥和基于干細胞外泌體的治療

3.5 歲及以上的兒童可以在診所使用基于干細胞和外泌體的產(chǎn)品治療自閉癥。該治療還需要至少 18 公斤（40 磅）的體重。

成年自閉癥患者也可能尋求這種治療，但與年輕患者相比，隨著(zhù)患者年齡的增長(cháng)，成功的可能性會(huì )降低。

我們預計什么時(shí)候會(huì )看到改進(jìn)？

通常，癥狀會(huì )在治療后 6-8 周明顯減輕。有些癥狀可能會(huì )更早出現好轉跡象，甚至不到一周。

最常見(jiàn)的是，報告的發(fā)展與社交互動(dòng)和溝通技巧有關(guān)。這些社會(huì )改善似乎是永久性的，因為它們在治療后很長(cháng)時(shí)間內都沒(méi)有退化的跡象。

干細胞和外泌體治療自閉癥的安全性如何？有任何潛在的副作用嗎？

與自閉癥的胎盤(pán)或臍帶血治療不同，基于外泌體的治療是一種無(wú)細胞療法。研究表明，從間充質(zhì)干細胞獲得的外泌體避免了與細胞移植相關(guān)的風(fēng)險，同時(shí)具有與間充質(zhì)干細胞相同的治療效果。眾所周知，外泌體也會(huì )被免疫系統忽略。

至于間充質(zhì)干細胞，它們已在針對ASD患者的各種研究中被反復探索。特別是，這項對五項干細胞治療研究的薈萃分析表明，通過(guò)標準化的治療方案，間充質(zhì)干細胞可以安全有效地改善自閉癥癥狀。

最常見(jiàn)的副作用是體溫輕微升高（短期發(fā)燒）、顫抖和出汗。這些反應可能在干細胞或外泌體引入后 15 分鐘到3小時(shí)之間出現。這些副作用很少見(jiàn)（不到 5% 的患者），通常會(huì )自行消失而不會(huì )造成持久后果。

在一些患者中也可以觀(guān)察到前三個(gè)月多動(dòng)癥略有增加。這種行為通常會(huì )在六個(gè)月內消退，并且不會(huì )影響整體改善。它被認為是由于流向大腦的血液和氧氣流量增加、神經(jīng)連接形成速度加快以及大腦以前較少使用的部分的突觸活動(dòng)增加而引起的。

關(guān)于干細胞治療自閉癥需要問(wèn)的問(wèn)題

我們將討論干細胞治療自閉癥的治療潛力。

• 基于細胞的療法可以實(shí)現哪些改進(jìn)，包括真實(shí)的臨床案例。
• 最有希望用于自閉癥治療的干細胞來(lái)源是什么，它們是如何工作的。
• 治療包括什么以及如何執行該程序。

我們不會(huì )向健康狀況表明成功治療結果的可能性較低的患者提供或提供治療。要從我們的醫療顧問(wèn)那里獲得建議，請通過(guò)網(wǎng)站聯(lián)系我們或請求回電以了解更多關(guān)于使用干細胞及其外泌體治療自閉癥的信息。

參考資料：

Stem cells and modeling of autism spectrum disorders. Beatriz C.G. Freitas, Cleber A. Trujillo, Cassiano Carromeu, Marianna Yusupova, Roberto Herai, and Alysson R. Muotri. Experimental Neurology. 2014 Oct; 0: 33–43.

Stem cell therapy in autism: recent insights. Dario Siniscalco, Suresh Kannan, Neomar Semprún-Hernández, Adrien A Eshraghi, Anna Lisa Brigida, and Nicola Antonucci. Stem Cells Cloning. 2018; 11: 55–67.

Neurotrophic and neuroprotective potential of human limbus-derived mesenchymal stromal cells. Liang C.M., Weng S.J., Tsai T.H., Li I.H., Lu P.H., Ma K.H., Tai M.C., Chen J.T., Cheng C.Y., Huang Y.S. Cytotherapy. 2014 Oct;16(10):1371-83.

Proangiogenic Compositions of Microvesicles Derived from Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells. Jianying Chen, Zhenjun Liu, Mian Ming Hong, Hongzhe Zhang, Can Chen, Mengyuan Xiao, Junxian Wang, Feng Yao, Mingchuan Ba, Jinghu Liu, Zi-Kuan Guo, and Jixin Zhong. PLoS One. 2014; 9(12): e115316.

White Matter Tract Changes Associated with Clinical Improvement in an Open-Label Trial Assessing Autologous Umbilical Cord Blood for Treatment of Young Children with Autism. Carpenter K.L.H , Major S., Tallman C., Chen L.W., Franz L., Sun J., Kurtzberg J., Song A., Dawson G. Stem Cells Translational Medicine. 2019 Feb;8(2):138-147.

Toward Development of Mesenchymal Stem Cells for Immunomodulatory Therapy. Samantha F. H. de Witte, Marcella Franquesa, Carla C. Baan, and Martin J. Hoogduijn. Frontiers in Immunology. 2015; 6: 648.

Transplantation of human cord blood mononuclear cells and umbilical cord-derived mesenchymal stem cells in autism. Yong-Tao Lv, Yun Zhang, Min Liu, Jia-na-ti Qiuwaxi, Paul Ashwood, Sungho Charles Cho, Ying Huan, Ru-Cun Ge, Xing-Wang Chen, Zhao-Jing Wang, Byung-Jo Kim, and Xiang Hu. Journal of Translational Medicine. 2013; 11: 196.

Autologous Bone Marrow Mononuclear Cell Therapy for Autism: An Open Label Proof of Concept Study. Alok Sharma, Nandini Gokulchandran, Hemangi Sane, Anjana Nagrajan, Amruta Paranjape, Pooja Kulkarni, Akshata Shetty, Priti Mishra, Mrudula Kali, Hema Biju, and Prerna Badhe. Stem Cells International. 2013; 2013: 623875.

Human umbilical cord mesenchymal stem cells: a new era for stem cell therapy. Ding D.C., Chang Y.H., Shyu W.C., Lin S.Z. Cell Transplant. 2015;24(3):339-47.

Therapeutic Effects of Cellular Therapy in a Case of Adult Autism Spectrum of Disorder. Alok Sharma, Nandini Gokulchandran, Hemangi Sane, Pooja Kulkarni, Samson Nivins, Maitree Maheshwari, Prerna Badhe.

免責說(shuō)明：本文 僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀(guān)點(diǎn)，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞不保證信息的準確性和完整性。所發(fā)布的信息不能替代醫生或藥劑師的專(zhuān)業(yè)建議。如有版權等疑問(wèn)，請隨時(shí)聯(lián)系我。