肌萎縮側索硬化癥的概述

肌萎縮側索硬化癥 (ALS) 通常被稱(chēng)為盧伽雷氏病，這位著(zhù)名棒球運動(dòng)員曾與這種疾病作斗爭，后來(lái)于1941 年死于該病，引起了全國的關(guān)注。這是一種無(wú)法治愈的進(jìn)行性退行性神經(jīng)系統疾病。大腦和脊髓中控制隨意肌運動(dòng)的神經(jīng)細胞在沒(méi)有明顯原因的情況下逐漸衰退。肌肉萎縮，導致人在2-5年內癱瘓和死亡。唯一受影響的神經(jīng)元是下運動(dòng)神經(jīng)細胞，它控制著(zhù)四肢運動(dòng)、吞咽甚至呼吸等多種事物。

運動(dòng)神經(jīng)元從大腦延伸到??脊髓，再從脊髓延伸到全身的肌肉。運動(dòng)神經(jīng)元的進(jìn)行性退化最終導致它們死亡。當運動(dòng)神經(jīng)元死亡時(shí)，大腦啟動(dòng)和控制肌肉運動(dòng)的能力就會(huì )喪失。這也會(huì )影響一個(gè)人說(shuō)話(huà)、進(jìn)食、移動(dòng)和呼吸的能力。在A(yíng)LS中，提供自主運動(dòng)和肌肉控制的運動(dòng)神經(jīng)元受到影響。研究揭示了關(guān)于這種疾病生理學(xué)的大量新的科學(xué)認識。干細胞治療肌萎縮側索硬化癥已成為ALS的有效治療選擇。

您了解肌萎縮側索硬化癥嗎？

ALS（肌萎縮性側索硬化癥），其特征是肌肉無(wú)力，ALS的出現也可能由TSC1基因突變引起。這種疾病還涉及大腦和脊髓中的神經(jīng)細胞，其進(jìn)展可能會(huì )影響運動(dòng)神經(jīng)元。

神經(jīng)元提供激活ALS所需肌肉的沖動(dòng)或提示。例如，步行并不是一個(gè)復雜的信號，因此不需要隨意肌肉的動(dòng)作。如果不治療，這是致命的。平均為四五年，但在極少數情況下，可能長(cháng)達七年。但由于醫學(xué)科學(xué)的最新進(jìn)步，ALS的治療出現了突破，因為干細胞療法不像以前那么安全（受影響的大腦部分的再生）。

肌萎縮側索硬化癥的癥狀

ALS的開(kāi)始可能非常模糊，導致癥狀經(jīng)常被忽視。最早的癥狀可能包括：

• 言語(yǔ)含糊且帶有鼻音
• 咀嚼或吞咽困難
• 影響手臂或腿部的肌肉無(wú)力
• 肌肉痙攣、抽筋或僵硬

根據身體中首先受損的肌肉，ALS表面的早期癥狀。癥狀最初影響一側腿，患者跑步或行走困難，或者經(jīng)常突然絆倒或絆倒。這種疾病的癥狀首先出現在手或手臂上，他們在執行需要手動(dòng)敏捷的簡(jiǎn)單任務(wù)（例如書(shū)寫(xiě)、轉動(dòng)鑰匙鎖等）時(shí)遇到困難。有些患者還注意到言語(yǔ)問(wèn)題。

ALS影響大腦中的上運動(dòng)神經(jīng)元和脊髓和腦干中的下運動(dòng)神經(jīng)元。上運動(dòng)神經(jīng)元變性通常會(huì )導致痙攣（肌肉緊繃），而下運動(dòng)神經(jīng)元變性會(huì )導致肌肉無(wú)力、肌肉萎縮（肌肉收縮）和抽搐。這些可能與ALS一起發(fā)生，因為上運動(dòng)神經(jīng)元和下運動(dòng)神經(jīng)元可能同時(shí)丟失。

雖然ALS通常發(fā)生在中年晚期，但ALS可以影響任何年齡段的人。它的特征是手臂或腿部持續無(wú)力或痙攣。問(wèn)題起源于控制言語(yǔ)或吞咽的肌肉。遇到此類(lèi)問(wèn)題的人不能忽視這個(gè)問(wèn)題，必須去看醫生。

肌萎縮側索硬化癥的類(lèi)型

肌萎縮側索硬化癥 (ALS) 根據其起源通常有兩種變體。這些類(lèi)型如下：

• 散發(fā)性肌萎縮側索硬化癥：這是ALS的主要類(lèi)型，影響高達95%的ALS病例。這種類(lèi)型的ALS的起源被認為是隨機的，沒(méi)有特定的原因或與任何先前的遺傳狀況相關(guān)。
• 家族性肌萎縮側索硬化癥：這種ALS變體在家族中遺傳，非常罕見(jiàn)，只有5-10%的ALS病例屬于其特征。在這種類(lèi)型中，ALS通過(guò)基因傳播，即出生時(shí)從受影響的父母遺傳給孩子的可能性為50%。

肌萎縮側索硬化癥的原因

ALS在5%到10%的病例中可以遺傳，而其他病例則沒(méi)有任何已知的原因。其他可行的原因正在調查中?；蛲蛔兓蚱渌z傳原因正在調查中，但一些其他例子顯示沒(méi)有遺傳聯(lián)系。

肌萎縮側索硬化癥的診斷

為了診斷ALS，神經(jīng)科醫生會(huì )進(jìn)行肌電圖 (EMG) 來(lái)檢測神經(jīng)損傷。肌電圖 (EMG)

• 神經(jīng)傳導研究
• 磁共振成像 (MRI)
• 血液和尿液檢查
• 脊椎穿刺（腰椎穿刺）
• 肌肉活檢

肌萎縮側索硬化癥的治療

最新研究顯示，間充質(zhì)干細胞可以幫助恢復神經(jīng)系統的髓磷脂，改善癥狀，延長(cháng)壽命。類(lèi)固醇和其他疾病緩解藥物無(wú)法涵蓋所有??癥狀，只能針對特定癥狀。同樣，也存在對藥物嚴重副作用的擔憂(yōu)。使用MSC治療，就沒(méi)有這樣的擔憂(yōu)。

干細胞治療肌萎縮側索硬化癥的程序

第一天-

• 從機場(chǎng)接您到醫院
• 醫患互動(dòng)，解開(kāi)當時(shí)的疑惑
• 錄取程序
• 臨床檢查和實(shí)驗室測試將按照醫生的規定進(jìn)行
• 支持療法

第2天-

• 干細胞程序
• 支持療法
• 理療

第3天-

• 支持療法
• 理療
• 返回機場(chǎng)

筆記：

• 入場(chǎng)時(shí)請攜帶身份證（護照/泛卡/駕駛執照）
• 攜帶患者報告的紙質(zhì)副本

常見(jiàn)問(wèn)題解答

1. 什么是肌萎縮側索硬化癥？

ALS 是一種令人心痛的疾病，其中腦細胞通常被稱(chēng)為神經(jīng)元，將大腦與身體的其他元素連接起來(lái)，充當將信號從大腦傳遞到肌肉的信使。這個(gè)過(guò)程是杰出的，因為它允許身體的隨意運動(dòng)。由于某些外部或內部因素，這些細胞死亡或退化，從而失去將信號傳遞給肌肉的能力。這導致肌肉無(wú)力導致麻痹。

2. 肌萎縮側索硬化癥 (ALS) 的病因是什么？

盡管ALS在全球范圍內十分流行，但科學(xué)家們仍在開(kāi)展集體行動(dòng)，以掌握ALS的確切病因和機制。到目前為止，已經(jīng)進(jìn)行了大量研究來(lái)分析可能患有ALS的不同方面。盡管研究表明許多遺傳變異與疾病之間存在關(guān)聯(lián)，但仍有待理解。

3. ALS與環(huán)境因素有關(guān)嗎？

到目前為止，臨床研究尚未發(fā)現與ALS相關(guān)的明確環(huán)境因素，除了一些與潛在接觸鉛或汞等結合化學(xué)物質(zhì)相關(guān)的一般性研究。

4. ALS在不同性別中同樣常見(jiàn)嗎？

由于某些環(huán)境因素而誘發(fā)的ALS通常被認為在男性中比在女性中更常見(jiàn)。但最近還發(fā)現，隨著(zhù)時(shí)間的推移，這種區別正在減少。同時(shí)，家族性肌萎縮側索硬化即與遺傳變異相關(guān)的肌萎縮側索硬化在男女中同樣普遍。

5. ALS與年齡有關(guān)嗎？

ALS通常與年齡有關(guān)；大多數人在55至75歲之間才確定自己患有ALS。

6. ALS患者的壽命有多長(cháng)？

大多數 ALS 患者在出現癥狀時(shí)已確定還能存活三到五年。盡管 ALS 患者的確切壽命與年齡有關(guān)。

7. ALS可以有家族遺傳嗎？

已經(jīng)確定，大約 5-10%的ALS病例屬于家族性ALS，即它們很大程度上是由通常稱(chēng)為“SOD1”的因素內的缺陷引起的。

8. 什么是傳出神經(jīng)元疾??？

ALS屬于一系列稱(chēng)為傳出神經(jīng)元病的病癥。在A(yíng)LS中，參與上下肢自主運動(dòng)的肌肉受到影響。就中位數而言，ALS通常占傳出神經(jīng)元疾病的大約五分之一。

干細胞治療漸凍癥的潛在作用

ALS干細胞治療的目的是促進(jìn)腦損傷的愈合，從而恢復神經(jīng)功能。因此，干細胞治療后可能會(huì )有多種改善，我們以前的患者經(jīng)歷過(guò)以下情況：

• 增強運動(dòng)功能
• 加強協(xié)調
• 疲勞減輕
• 增強肌肉張力和力量
• 減少震顫發(fā)生率
• 更好的言語(yǔ)和吞咽能力
• 減緩一般疾病進(jìn)展

干細胞干預ALS的五種機制?

在神經(jīng)退行性疾病中，間充質(zhì)干細胞療法的主要目標是細胞替代和神經(jīng)保護。

1、細胞替代：將新功能性運動(dòng)神經(jīng)元替代退化運動(dòng)神經(jīng)元，并保護和支持運動(dòng)神經(jīng)元，恢復神經(jīng)功能

2、營(yíng)養因子遞送：分泌正常神經(jīng)元與多種細胞因子，改善黑質(zhì)紋狀體系統，促進(jìn)受損部位組織修復。

3、免疫調節：通過(guò)減少B細胞產(chǎn)生抗體，減少或抑制DC和T細胞活化，抑制NK分泌細胞因子調節免疫細胞功能，減少炎癥反應。

4、歸巢性：提供存活并歸巢到損傷區域細胞源，分化為預期細胞類(lèi)型，改善腦內微環(huán)境，重建神經(jīng)功能區和傳導通路 。

5、外泌體分泌：干細胞具高分泌外泌體能力，外泌體具有抗神經(jīng)炎癥的能力，及功能性修復和神經(jīng)血管重建能力。

干細胞治療成本ALS的成本

雖然干細胞療法在醫學(xué)上是一個(gè)相對較新且令人振奮的發(fā)展，但這種療法在過(guò)去十年中才剛剛流行起來(lái)。人們每天都在發(fā)現干細胞越來(lái)越多的用途。隨著(zhù)每一項新發(fā)現的出現，這種療法在西方國家的成本都會(huì )產(chǎn)生不利影響。盡管如此，在印度，由于健康的競爭和即時(shí)可用的高級治療，價(jià)格仍然可以承受。因此，干細胞療法 I India 越來(lái)越受歡迎，人們來(lái)這里尋求國際級且負擔得起的干細胞療法。

決定印度干細胞療法價(jià)格的重要因素如下：

• 患者的病史
• 患者病情嚴重程度
• 患者BMI（身體質(zhì)量指數）
• 需要專(zhuān)業(yè)服務(wù)
• 其他前所未有的收費

干細胞治療ALS的優(yōu)點(diǎn)

干細胞療法治療肌萎縮性側索硬化癥的優(yōu)勢不勝枚舉，但所有計劃接受治療的患者都應該了解其中的一些優(yōu)勢。這些主要優(yōu)勢如下所述：

• 不需要后處理準入。
• 長(cháng)期治療的好處。
• 靶向植入患處。
• 100% 安全有機的方式增強身體的再生和保護能力。
• 微創(chuàng )和較少痛苦的治療。

質(zhì)量控制

為了保持治療的透明度和質(zhì)量，我們制定了一套措施，在整個(gè)治療準備和管理過(guò)程中都要遵循。這些質(zhì)量控制指南簡(jiǎn)要說(shuō)明如下：

1. 為了避免感染傳播給患者，干細胞在給藥前要進(jìn)行傳染病測試。
2. 避免污染是我們的主要目標之一，因此，每批溶液都在不同階段進(jìn)行克測試。
3. 為了保證您的最大安全，甚至處理細胞的培養基也經(jīng)過(guò)革蘭氏細菌和支原體測試。
4. 對干細胞源的最終洗滌液進(jìn)行需氧和厭氧微生物的篩選，以確保免受污染。
5. 每批細胞都貼有正確的標簽并精確排列，以避免在往返實(shí)驗室的運輸或處理過(guò)程中發(fā)生任何事故或互換。
6. 細胞還會(huì )接受內毒素檢測，只有當細胞內毒素含量低于批準的限度時(shí)才會(huì )被清除。

國內干細胞治療漸凍癥的結果

廣東省中醫院為29位ALS患者進(jìn)行了4次UC-MSCs移植治療(?蛛網(wǎng)膜下腔注射，2×107～5×107個(gè)細胞/次)?。比較治療前后肌萎縮 側索硬化功能評分量表( ALSFＲS-Ｒ)?評分、改良醫學(xué)研究委員會(huì )( MＲC)?評分，對安全性指標進(jìn)行評價(jià)。治療后6個(gè)月以呼吸衰竭、死亡等為終點(diǎn)事件進(jìn)行隨訪(fǎng)。

臨床結果

ALSFRS—R評分：移植治療后第14天，穿衣和衛生能力評分高于治療前(P=0.036)，總分及其余功能區評分均無(wú)明顯變化(P均>0.05)。

治療后第28天，言語(yǔ)、穿衣和衛生能力評分明顯高于治療前(P分別為0.032、0．015)，言語(yǔ)功能評分明顯高于治療后第14天(P=0.040)，總分及其余功能區評分與治療前及治療后第14天比較均無(wú)統計學(xué)差異(P均>0.05)。

lVIRC評分：UC—MSCs移植治療后第14天， 上肢肌群肌力評分明顯高于治療前(P=0.050)，治療第28天，上肢肌群肌力評分比治療前進(jìn)一步升高 (P=0.036)；頸部及下肢肌群肌力評分高于治療前，但無(wú)統計學(xué)差異(P>0．05)。

安全性觀(guān)察

隨訪(fǎng)至治療后6個(gè)月，1例患者于治療后第3個(gè)月因呼吸衰竭死亡，其余患者無(wú)嚴重不良事件。

結果顯示

通過(guò)治療前后ALS— FRS-R、MRC評分的比較，表明臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療對ALS患者的言語(yǔ)、肢體運動(dòng)功能、生活能力有一定的改善作用。由此證實(shí)臍帶間充質(zhì)干細胞治療漸凍癥效果好且安全。

未來(lái)展望

近年來(lái)隨著(zhù)干細胞療法的臨床研究，在一定程度上延長(cháng)了漸凍人的生存時(shí)間，改善并遏制了運動(dòng)神經(jīng)元的進(jìn)行性損傷，成為攻克這一世界性難題的新希望，干細胞療法將發(fā)揮著(zhù)巨大的潛力，讓生命免于“漸凍”，提高患者生命質(zhì)量，還ALS患者一個(gè)健康美好的未來(lái)！

免責說(shuō)明：本文僅用于傳播科普知識，分享行業(yè)觀(guān)點(diǎn)，不構成任何臨床診斷建議！杭吉干細胞所發(fā)布的信息不能替代醫生或藥劑師的專(zhuān)業(yè)建議。如有版權等疑問(wèn)，請隨時(shí)聯(lián)系我。