作者：杭吉干細胞科技 醫學(xué)編輯團隊
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首款國產(chǎn)外泌體新藥IND獲批，急性肝衰竭治療迎來(lái)新曙光

描述：2026年7月6日，CDE批準國內首個(gè)人源脂肪間充質(zhì)干細胞外泌體藥物STX11101注射液臨床試驗默示許可，用于急性肝衰竭治療。該藥通過(guò)基因工程技術(shù)修飾干細胞，使外泌體攜帶更多肝臟保護活性分子，有望成為全球首個(gè)針對該適應癥的“First-in-Class”外泌體創(chuàng )新藥。本文系統解讀外泌體技術(shù)原理、STX11101機制與臨床意義，附常見(jiàn)問(wèn)題解答。

2026年7月6日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)公示，上海思德克索生物科技有限公司自主研發(fā)的1類(lèi)生物新藥STX11101注射液獲得臨床試驗默示許可（受理號：CXSL2600403），適應癥為急性肝衰竭。

這標志著(zhù)中國首個(gè)正式進(jìn)入臨床階段的干細胞外泌體創(chuàng )新藥誕生，我國外泌體藥物研發(fā)從實(shí)驗室階段正式跨入臨床轉化的新紀元。

一、什么是外泌體？——“無(wú)細胞療法”的新一代工具

外泌體是幾乎所有活細胞都能分泌的納米級囊泡（直徑約30-150nm），攜帶蛋白質(zhì)、脂質(zhì)、mRNA、miRNA等生物活性分子，在細胞間通訊中發(fā)揮關(guān)鍵作用。

間充質(zhì)干細胞分泌外泌體的能力最強。與活細胞療法相比，外泌體療法具有顯著(zhù)優(yōu)勢：

對比維度	活細胞療法	外泌體療法
免疫排斥	存在風(fēng)險	無(wú)（非活細胞）
致瘤性	理論風(fēng)險	無(wú)
血腦屏障穿透	困難	可穿越
儲存運輸	復雜（液氮）	便捷（-80℃凍干）
工程化改造	復雜	靈活（裝載藥物、表面修飾）

正因如此，外泌體被視為繼細胞治療之后的新一代“無(wú)細胞療法” 。而STX11101正是基于這一理念研發(fā)的新型無(wú)細胞先進(jìn)治療藥物，思德克索對其擁有全球權益。

二、STX11101：從受理到獲批，不到三個(gè)月

STX11101由上海思德克索生物科技有限公司自主研發(fā)，是人源脂肪間充質(zhì)干細胞來(lái)源的細胞外囊泡（外泌體）1類(lèi)創(chuàng )新藥。

關(guān)鍵時(shí)間節點(diǎn)：

時(shí)間	事件
2026年4月12日	Pre-IND申請公示（國內首個(gè)基因工程修飾干細胞來(lái)源外泌體Pre-IND）
2026年4月13日	IND正式獲CDE受理（受理號：CXSL2600403）
2026年7月6日	獲臨床試驗默示許可

從受理到獲批，不到三個(gè)月便走完了審評流程，充分體現了該項目的創(chuàng )新價(jià)值和國家藥監部門(mén)對前沿技術(shù)的支持力度。

該藥物的研發(fā)得到了國家科技部“十四五”國家重點(diǎn)研發(fā)計劃“干細胞研究與器官修復”重點(diǎn)專(zhuān)項課題的大力支持。

三、為什么選擇急性肝衰竭？——每年30萬(wàn)患者的臨床困境

急性肝衰竭起病急驟、進(jìn)展迅猛，28天死亡率高達50%-80%。

目前，除緊急肝移植外，臨床缺乏特異性有效藥物。而肝源短缺又讓大量患者等不到移植機會(huì )。我國每年約有30萬(wàn)例急性及慢加急性肝衰竭新發(fā)患者。

面對如此龐大的患者群體和極其有限的治療選擇，STX11101若能在后續臨床試驗中驗證安全性和有效性，有望成為全球首個(gè)針對該適應癥的“First-in-Class”外泌體創(chuàng )新藥。

四、三重機制：外泌體如何精準修復肝臟？

根據臨床前研究數據，STX11101能夠精準靶向受損肝臟組織，通過(guò)三重機制發(fā)揮作用：

• 第一重——直接保護：直接保護受損肝細胞，阻止其走向凋亡。
• 第二重——免疫調節：調節肝臟局部免疫微環(huán)境，減輕炎癥反應。ADSC-Exo富含的miR-17可靶向TXNIP抑制NLRP3炎癥小體，從而改善急性肝損傷。
• 第三重——促進(jìn)再生：刺激肝干細胞增殖與分化，加快肝臟組織的修復與再生。

動(dòng)物實(shí)驗數據顯示，高濃度的人源脂肪干細胞外泌體甚至能將急性肝衰竭模型大鼠的存活率提高到100%。

五、突破產(chǎn)業(yè)化瓶頸：純度97%背后的技術(shù)攻堅

外泌體藥物產(chǎn)業(yè)化長(cháng)期面臨三大難題：純度低、產(chǎn)量不足、批次間差異大。

思德克索在三個(gè)關(guān)鍵技術(shù)環(huán)節實(shí)現了突破：

• 純化工藝：自主研發(fā)的多級串聯(lián)分離純化工藝，將外泌體純度提升至97%以上
• 規?；a(chǎn)：采用華龕生物3D FloTrix?三維動(dòng)態(tài)培養體系，實(shí)現細胞培養的標準化、可控化
• 凍干技術(shù)：通過(guò)真空冷凍干燥技術(shù)，外泌體凍干粉可在4℃下穩定保存12個(gè)月以上，復溶后仍保持完整形態(tài)和生物學(xué)功能

這家成立于2023年6月的企業(yè)，不到三年時(shí)間便完成了從靶點(diǎn)驗證到IND申報的全過(guò)程。

六、全球競速：STX11101站在外泌體產(chǎn)業(yè)化的起跑線(xiàn)上

目前，全球尚無(wú)任何外泌體藥物正式獲批上市，但多款管線(xiàn)已進(jìn)入臨床試驗后期：

• Capricor Therapeutics的Deramiocel：針對杜氏肌營(yíng)養不良心肌病，BLA已獲FDA受理，PDUFA日期定于2026年8月
• Direct Biologics的ExoFlo：治療急性呼吸窘迫綜合征，已進(jìn)入Ⅲ期臨床試驗
• INTENT的PEP Biologic?：針對糖尿病足潰瘍，已獲FDA突破性療法認定

中國方面，恩澤康泰聯(lián)合北京大學(xué)第一醫院已啟動(dòng)“人臍帶間充質(zhì)干細胞外泌體治療成人2型糖尿病”的探索性臨床研究。

STX11101的獲批，標志著(zhù)中國外泌體藥物正式加入全球競速。

常見(jiàn)問(wèn)題解答（FAQ）

參考資料

1. 國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）臨床試驗默示許可公示（受理號：CXSL2600403）
2. 上海思德克索生物科技有限公司STX11101注射液IND獲批公告
3. 國內首個(gè)外泌體創(chuàng )新藥獲批臨床相關(guān)行業(yè)報道

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