根據2022年11月非學(xué)術(shù)機構的公開(kāi)信息和干細胞新聞稿匯編的干細胞研究和再生醫學(xué)領(lǐng)域的最新進(jìn)展。

業(yè)務(wù)發(fā)展

合作協(xié)議：Cartherics & Peter Mac

Cartherics（澳大利亞；https://cartherics.com）和Peter MacCallum癌癥中心（澳大利亞；https://www.petermac.org）已簽訂合作開(kāi)發(fā)計劃協(xié)議，以開(kāi)發(fā)Cartherics專(zhuān)有的自體嵌合抗原受體 (CAR) )-T細胞療法 (CTH-001) 用于治療皮膚 T 細胞淋巴瘤 (CTCL) 。

合作協(xié)議：Cynata & LUMC

Cynata（澳大利亞； https://www.cynata.com）與萊頓大學(xué)醫學(xué)中心（LUMC；荷蘭； https: //www.universiteitleiden.nl/en/medicine ）的移植中心預計將于2023年開(kāi)始) 將在接受腎移植的患者中合作開(kāi)展一項新的臨床試驗。該試驗將研究Cynata的誘導多能干細胞衍生的間充質(zhì)干細胞/基質(zhì)細胞作為腎移植排斥反應的治療方法，并可能減少抗排斥藥物的需求。

合作協(xié)議：ElevateBio 和 Affini-T

ElevateBio（美國馬薩諸塞州；https://www.elevatebio.com）是一家專(zhuān)注于為轉化細胞和基因療法提供動(dòng)力的技術(shù)驅動(dòng)型公司，以及Affini-T Therapeutics（美國馬薩諸塞州；https: //affinittx.com），一家生物技術(shù)公司釋放T細胞對抗致癌驅動(dòng)突變的力量，宣布建立合作伙伴關(guān)系，以推進(jìn) Affini-T的工程化T細胞受體-T療法，重點(diǎn)是KRAS，KRAS是實(shí)體瘤癌癥中最普遍的致癌驅動(dòng)突變之一。

推出新產(chǎn)品、服務(wù)……

比特生物

bit.bio（英國；https://www.bit.bio）已宣布其產(chǎn)品組合新增三項：ioGlutamatergic Neurons MAPT N279K ?和 ioGlutamatergic Neurons MAPT P301S?疾病模型，以及早期使用其 ioGABAergic Neurons?。該公告將公司的CNS產(chǎn)品組合擴展到四種疾病模型和三種細胞類(lèi)型。

富士

FUJIFILM Corporation（日本；https://www.fujifilm.com）宣布投資1.88億美元在美國北卡羅來(lái)納州 Research Triangle Park 建立細胞培養基制造工廠(chǎng)。新網(wǎng)站將由FUJIFILM Corporation的子公司FUJIFILM Irvine Scientific（美國加利福尼亞州； https://www.irvinesci.com ）運營(yíng)。新設施旨在確保FUJIFILM Irvine Scientific 能夠滿(mǎn)足市場(chǎng)對高質(zhì)量細胞培養基解決方案日益增長(cháng)的需求。

成就

生物健力士

先進(jìn)骨再生技術(shù)公司Biogennix（美國加利福尼亞州；http://biogennix.com）宣布其DirectCell?^先進(jìn)植骨系統截至本季度已應用于1000多例。DirectCell系統包括一種先進(jìn)的合成骨移植材料，具有增強細胞骨形成的特性，以及為收集高濃度患者干細胞而設計的新型儀器。這為外科醫生提供了一種最佳的生物移植物，可以啟動(dòng)骨再生過(guò)程。

DirectCell系統還為外科醫生提供了兩種收集骨髓來(lái)源干細胞的方法，一種是通過(guò)干細胞抽取物（干細胞數量明顯高于標準骨髓抽取物），另一種是通過(guò)富含骨髓的自體移植物。

ElevateBio

ElevateBio（美國馬薩諸塞州；https://www.elevatebio.com）是一家專(zhuān)注于為轉化細胞和基因療法提供動(dòng)力的技術(shù)驅動(dòng)型公司，推出了專(zhuān)有的 LentiPeak慢病毒載體平臺。

LentiPeak 平臺利用 ElevateBio BaseCamp 的端到端流程和分析開(kāi)發(fā)專(zhuān)業(yè)知識以及科學(xué)領(lǐng)導力，并建立在公司的 cGMP 制造能力的基礎上，用于研究、臨床和商業(yè)細胞和基因療法以及再生醫學(xué)。

Namocell

Namocell（美國加利福尼亞州；https://www.namocell.com）是一家 Bio-Techne Corporation 公司（美國明尼蘇達州；https://www.bio-techne.com），已發(fā)表了一項單細胞克隆工作流程研究使用 Namocell? 單細胞分液器。該出版物概述了用于克隆人類(lèi)多能干細胞的穩健且可擴展的工作流程，可最大限度地提高細胞的活力。

臨床試驗

多能干細胞

譜系細胞療法

Lineage Cell Therapeutics（美國加利福尼亞州；https://lineagecell.com）是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，為未滿(mǎn)足的醫療需求開(kāi)發(fā)同種異體細胞療法，宣布其合作伙伴基因泰克（美國加利福尼亞州；https://www.gene .com），羅氏集團（瑞士；https://www.roche.com）的成員，已經(jīng)啟動(dòng)了RG6501(OpRegen) 的IIa期、多中心、開(kāi)放標簽、單臂臨床研究，一種視網(wǎng)膜色素上皮細胞療法。

該研究旨在優(yōu)化視網(wǎng)膜下手術(shù)分娩并評估OpRegen在繼發(fā)于年齡相關(guān)性黃斑變性的地理萎縮患者中的安全性和活性。大約30名和多達60名患者可能會(huì )在多個(gè)地點(diǎn)登記，并將接受OpRegen作為單次視網(wǎng)膜下注射給予一只視力受損的眼睛。研究治療將包括單次視網(wǎng)膜下注射OpRegen，劑量高達約200,000個(gè)細胞，遞送至研究眼中GA的目標區域。

該研究的主要目標是評估： OpRegen 視網(wǎng)膜下手術(shù)遞送至視網(wǎng)膜下目標區域的患者比例；并通過(guò)術(shù)后 3 個(gè)月手術(shù)相關(guān)不良事件的發(fā)生率和嚴重程度來(lái)衡量 OpRegen 視網(wǎng)膜下手術(shù)給藥的安全性。一個(gè)關(guān)鍵的次要目標是評估手術(shù)后 3 個(gè)月內通過(guò)光學(xué)相干斷層掃描 (SD-OCT) 成像確定的視網(wǎng)膜結構有質(zhì)量改善的患者比例。RG6501 (OpRegen) 目前正在 Lineage、Roche 和 Genentech 之間的獨家全球合作下開(kāi)發(fā)。

造血干細胞

博雅輯因

EdiGene (China; https://www.edigene.com ) 是一家臨床階段公司，專(zhuān)注于將基因編輯技術(shù)轉化為轉化基因藥物，以滿(mǎn)足未滿(mǎn)足重大醫療需求的患者，已完成I期臨床試驗中最后一次患者給藥ET-01的研究性基因編輯造血干細胞治療輸血依賴(lài)性β-地中海貧血。

ET-01是一種自體CD34+造血干細胞/祖細胞，具有BCL11A的紅系特異性增強子CRISPR/Cas9修飾的基因。它是第一個(gè)基因編輯實(shí)驗療法和第一個(gè)獲得國家藥品監督管理局（NMPA；中國；http://english.nmpa.gov.cn）批準的研究性新藥申請的造血干細胞實(shí)驗療法。

I期臨床試驗是一項多中心、開(kāi)放標簽、單臂研究，旨在評估單劑量ET-01在輸血依賴(lài)性 β-地中海貧血患者中的安全性和有效性，共招募了8名受試者。

其他

Editas Medicine

臨床階段基因組編輯公司Editas Medicine（美國馬薩諸塞州；https://www.editasmedicine.com）公布了 EDIT-101的I/II期BRILLIANCE試驗的臨床數據，EDIT-101是一種體內CRISPR/Cas9基因組編輯醫學(xué)。

EDIT-101正在開(kāi)發(fā)中，用于治療Leber先天性黑蒙10（LCA10，一種CEP290相關(guān)的視網(wǎng)膜退行性疾?。е碌氖?，旨在修復CEP290 IVS26影響美國大約1500名LCA10患者的突變等位基因。

對于這種嚴重的罕見(jiàn)疾病，目前尚無(wú)有效的治療方法。BRILLIANCE更新包括迄今為止在研究中接受治療的所有14名患者的安全性和有效性數據，其中包括12名成人患者和兩名兒童患者。14名接受治療的受試者中有3名達到了反應者閾值，他們在最佳矯正視力 (LogMAR>0.3) 方面經(jīng)歷了有臨床意義的改善，并在以下三個(gè)額外終點(diǎn)中的兩個(gè)方面表現出持續改善：全視野靈敏度測試、視覺(jué)功能導航過(guò)程或視覺(jué)功能生活質(zhì)量。對治療有反應患者的基線(xiàn)特征的檢查顯示，三名有反應者中有兩名是IVS26純合子隱性剪接位點(diǎn)突變（2/2；100%的純合子患者接受治療）。在 BRILLIANCE 數據集中沒(méi)有發(fā)現其他可以預選反應患者群體的基線(xiàn)特征。EDIT-101是耐受的，沒(méi)有觀(guān)察到眼部嚴重不良事件或劑量限制性毒性。大多數不良事件是輕微的，預計會(huì )發(fā)生視網(wǎng)膜下分娩。

Priothera

Priothera（愛(ài)爾蘭；https://priothera.com）是一家后期臨床階段的生物技術(shù)公司，已公布來(lái)自Ib期臨床試驗的積極數據，該試驗評估了同種異體造血細胞移植 (allo-HCT) 患者中的 mocravimod。

該研究評估了 mocravimod（也稱(chēng)為 KRP203）（一種合成的 S1PR調節劑）在接受同種異體 HCT 治療血液惡性腫瘤的患者中的安全性和耐受性。次要目標是確定莫拉維莫德在該患者組中的藥代動(dòng)力學(xué)特征，以及評估末次治療后6個(gè)月的無(wú) GvHD、無(wú)復發(fā)生存期。

該研究發(fā)現，mocravimod可以安全地添加到需要allo-HCT的血液惡性腫瘤患者的標準治療方案中。CD4⁺T細胞比CD8+T細胞對莫拉維莫德治療更敏感。Mocravimod導致循環(huán)淋巴細胞數量顯著(zhù)減少，并且對植入和移植結果沒(méi)有負面影響。

一項全球IIb/III期研究計劃在未來(lái)幾個(gè)月開(kāi)始，該研究旨在評估莫拉維莫德作為輔助和維持治療對接受同種異體HCT的急性髓性白血病患者的療效和安全性。

法規、批準、收購……

綠燈

阿萊塔生物

Aleta Biotherapeutics（美國馬薩諸塞州；https://www.aletabio.com）是一家私人控股的免疫腫瘤學(xué)公司，擁有新型生物CAR-T接合器，可與細胞療法協(xié)同工作以改善患者的預后，該公司已宣布 UK Medicines和醫療保健產(chǎn)品監管機構（MHRA；英國； https: //www.gov.uk/government/organisations/medicines-and-healthcare-products-regulatory-agency）已根據CAR的創(chuàng )新許可和訪(fǎng)問(wèn)途徑授予創(chuàng )新護照T細胞療法 Engager 候選ALETA-001用于治療患有B細胞惡性腫瘤、非霍奇金淋巴瘤a和急性淋巴細胞白血病并且在 CD19 CAR-T細胞療法后沒(méi)有反應或復發(fā)的患者。

ALETA-001預計將于2023年進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)階段，由英國癌癥研究中心的藥物開(kāi)發(fā)中心贊助并進(jìn)行I/IIa期臨床試驗。

資本市場(chǎng)與金融

時(shí)代X

AgeX Therapeutics（美國加利福尼亞州；https://www.agexinc.com）是一家開(kāi)發(fā)人類(lèi)衰老和再生療法的生物技術(shù)公司，已收到紐約證券交易所美國證券交易所（“交易所”）的通知，該交易所已接受修訂后的AgeX 的上市合規計劃，并已授予AgeX延長(cháng)時(shí)間，以通過(guò)將其股東權益增加到不少于4,000,000美元。

交易所工作人員將定期審查AgeX對計劃里程碑的遵守情況。如AgeX在2023年5月17日前仍不符合持續上市標準，或AgeX在計劃期內未取得符合計劃的進(jìn)展，本所將視情況啟動(dòng)退市程序。如果 AgeX 的普通股從交易所退市，AgeX打算安排其普通股在交易商間電子報價(jià)系統上報價(jià)。

保健品

Hemanext（美國馬薩諸塞州；https://hemanext.com）是一家血液處理、儲存和輸血技術(shù)公司，已宣布其B輪融資的第一輪成功結束。加上未行使認股權證的行使，此次交易帶來(lái)了來(lái)自具有深厚金融和醫療保健專(zhuān)業(yè)知識的知名全球私人投資者的額外1800萬(wàn)美元股權資本。

迄今為止，該公司已籌集了約1.3億美元，其中包括來(lái)自NIH的800萬(wàn)美元贈款。

諾瓦迪普

Novadip Biosciences（比利時(shí)；https://novadip.com）是一家臨床階段的生物制藥公司，正在開(kāi)發(fā)一種新型的再生組織產(chǎn)品，以在一次治療中加速大骨缺損和損傷的愈合，它又籌集了43美元（歐元） 40) 萬(wàn)美元的B輪股權融資和非稀釋性融資。

這筆資金將加速 Novadip 的兩種研究性脂肪干細胞衍生組織再生產(chǎn)品的臨床開(kāi)發(fā)：NVD-X3，一種同種異體療法，可以在脊柱融合手術(shù)和非愈合性骨折中提供加速、持久的骨愈合，以及NVD-003，一種自體骨移植產(chǎn)品旨在為患有臨界尺寸骨缺損（例如先天性脛骨假關(guān)節?。┑幕颊咛峁﹩我恢委煼椒?。