中國方案領(lǐng)跑神經(jīng)再生療法，改寫(xiě)“年輕帕金森”患者命運

2025年7月3日，中國生物醫藥領(lǐng)域迎來(lái)里程碑時(shí)刻——一位年輕的早發(fā)型帕金森病患者在中外專(zhuān)家團隊的注視下，成功接受了中盛溯源自主研發(fā)的iPSC衍生的多巴胺能神經(jīng)前體細胞（iDAP）注射液治療。

令人驚嘆的是，患者術(shù)后當天即能下床行走、正常交流，且無(wú)任何不適反應。術(shù)后7天CT復查顯示大腦無(wú)異常，患者順利出院。

年輕患者的漫長(cháng)困境：早發(fā)型帕金森病的特殊挑戰

帕金森病常被視為老年疾病，但醫學(xué)數據顯示，5%-10%的患者在50歲前就被確診，被歸類(lèi)為早發(fā)型帕金森?。‥OPD）。這些年輕患者面臨更漫長(cháng)的病程挑戰。

早發(fā)型帕金森?。‥OPD）是指發(fā)病年齡小于50歲的帕金森病，該病罕見(jiàn)，治療主要以藥物改善運動(dòng)和非運動(dòng)癥狀為主，無(wú)法根治?！敝袊茖W(xué)技術(shù)大學(xué)附屬第一醫院神經(jīng)內科施炯副院長(cháng)指出，“這對年輕EOPD患者的生活、家庭、工作和心理造成很大的負擔。

遺傳因素在EOPD發(fā)病中扮演重要角色。中南大學(xué)湘雅醫院神經(jīng)內科郭紀鋒主任解釋道：“不同基因突變會(huì )導致不同的臨床表型。目前主流治療方案存在明顯局限——藥物導致的開(kāi)關(guān)期癥狀波動(dòng)、異動(dòng)癥等運動(dòng)并發(fā)癥出現更早，對患者的生活造成極大困擾?！?/p>

年輕患者群體平均病程長(cháng)達30年以上，傳統藥物治療效果隨病程延長(cháng)而急劇下降，形成“治療時(shí)間越長(cháng)，效果越差”的惡性循環(huán)。他們迫切需要能夠改變疾病進(jìn)程而不僅是緩解癥狀的治療方案。

突破性療法：NCR201如何改寫(xiě)帕金森治療規則

中盛溯源的NCR201注射液代表了帕金森病治療范式的轉變——從“緩解癥狀”到“修復病因”。

這項創(chuàng )新療法通過(guò)機器人輔助立體定向技術(shù)，將實(shí)驗室培養的“多巴胺能神經(jīng)前體細胞”精準移植入患者大腦紋狀體區域，直接補充缺失的多巴胺能神經(jīng)元。

“NCR201療法的創(chuàng )新性在于，通過(guò)移植由iPSC定向分化的多巴胺能神經(jīng)前體細胞（iDAP），直接補充患者腦內丟失的多巴胺能神經(jīng)元，從病理機制上改善運動(dòng)功能?！笔┚几痹洪L(cháng)強調。

該療法的核心技術(shù)突破在于三大優(yōu)勢：

1、高純度細胞產(chǎn)品：通過(guò)多輪迭代創(chuàng )新與專(zhuān)利工藝優(yōu)化，iDAP細胞純度達國際領(lǐng)先水平

2、通用型設計：突破自體細胞療法的個(gè)體化限制，可覆蓋更廣泛患者群體

3、規?；慨a(chǎn)能力：單株iPSC可無(wú)限擴增并分化為所需細胞，滿(mǎn)足大規模治療需求

尤為重要的是，NCR201采用的iPSC技術(shù)避開(kāi)了傳統胚胎干細胞的倫理爭議?？茖W(xué)家通過(guò)向成熟體細胞（如皮膚或血液細胞）中引入特定因子，將其“重編程”回類(lèi)似胚胎干細胞的狀態(tài)。

這種技術(shù)不僅無(wú)倫理爭議，還可利用患者自身細胞制備（自體移植），或建立高質(zhì)量細胞庫供大眾使用（同種異體移植）。

療效數據：從“關(guān)期”到“重生”的轉變

臨床數據顯示，接受NCR201治療的患者在半年后獲得了前所未有的改善：

• 每日“良好狀態(tài)”時(shí)間平均延長(cháng)89.5%（“良好狀態(tài)”指不伴麻煩性運動(dòng)障礙的開(kāi)期）
• 多名患者實(shí)現“關(guān)期消失”的突破性效果
• 關(guān)期MDS-UPDRS III評分最高改善52.9%
• Hoehn-Yahr疾病分期最高下降2級，實(shí)現疾病逆轉

評估指標	改善幅度	臨床意義
每日“良好狀態(tài)”時(shí)間	平均增加89.5%	患者日?；顒?dòng)能力顯著(zhù)提升
MDS-UPDRS III評分	最高改善52.9%	運動(dòng)功能大幅恢復
Hoehn-Yahr分期	最高下降2級	疾病進(jìn)程被逆轉
“關(guān)期”癥狀	多名患者完全消失	擺脫藥物失效的困境

這些數字背后是患者生活質(zhì)量的飛躍提升：

“翻身不疼了，走路穩了，扣扣子也輕松了！”一位患者分享道。

“以前每晚睡眠不足4小時(shí)，常做噩夢(mèng)、喊叫，易驚醒，難以再入睡?，F在睡眠延長(cháng)至6-8小時(shí)，噩夢(mèng)、喊叫消失?！绷硪晃换颊呙枋鏊吒纳?。

甚至有患者表示：“說(shuō)話(huà)流利，家人能聽(tīng)懂意思，記憶力好轉，甚至能背誦唐詩(shī)?！?/p>

PET/CT影像學(xué)證據進(jìn)一步證實(shí)了治療效果——移植區域新增顯著(zhù)的多巴胺能功能成像信號，意味著(zhù)移植細胞已成功定植并發(fā)揮功能。

中國智慧：全球神經(jīng)再生療法的領(lǐng)跑者

中盛溯源在此領(lǐng)域的突破并非偶然。公司創(chuàng )始人俞君英博士是人類(lèi)iPSC技術(shù)國際首創(chuàng )人之一，也是干細胞領(lǐng)域國際頂尖科學(xué)家。她曾師從“人類(lèi)胚胎干細胞之父”Dr. James Thomson。

2007年，她率先實(shí)現了將人類(lèi)皮膚細胞轉化成iPSC；2009年又率先實(shí)現了無(wú)病毒載體制備人類(lèi)iPSC，為產(chǎn)業(yè)化打開(kāi)了大門(mén)。

憑借卓越科研實(shí)力，中盛溯源已在神經(jīng)再生領(lǐng)域構建了全球競爭力：

• 全球唯一全管線(xiàn)布局：建立iMSC、iNK、iDAP、islet多元化iPSC分化技術(shù)體系；
• 臨床進(jìn)展行業(yè)領(lǐng)先：6條產(chǎn)品管線(xiàn)進(jìn)入注冊臨床試驗階段；
• 國際化專(zhuān)利壁壘：覆蓋iPSC重編程、定向分化等核心技術(shù)；

除帕金森病治療外，公司針對膝骨關(guān)節炎的iPSC衍生細胞產(chǎn)品已處于注冊臨床Ⅱ期階段，面向血液腫瘤、間質(zhì)性肺病、移植物抗宿主病等適應癥的iPSC衍生細胞產(chǎn)品處于注冊臨床Ⅰ/Ⅱ期階段。

2025年成為中盛溯源加速突破的關(guān)鍵年份：

• iDAP療法獲批臨床，展現巨大治療潛力；
• 全球首個(gè)iMSCplus獲批臨床，鞏固領(lǐng)域領(lǐng)先地位；
• 入選國家工信部首批重點(diǎn)培育中試平臺，獲國家級認可；

近期完成的2.35億元B輪融資將進(jìn)一步加速這些管線(xiàn)的開(kāi)發(fā)與商業(yè)化。

展望未來(lái)：帕金森病治愈的新紀元

隨著(zhù)首例EOPD患者成功給藥，中盛溯源正在全面驗證NCR201注射液治療帕金森病的潛力。這項突破性進(jìn)展為全球約500萬(wàn)早發(fā)型帕金森病患者點(diǎn)燃了希望之光。

“細胞治療可以從根本性替代多巴胺能神經(jīng)元，分泌多巴胺發(fā)揮作用?！惫o鋒主任強調，“開(kāi)展NCR201注射液治療EOPD的臨床研究有望為患者提供一種可改變疾病進(jìn)程的治療方案?！?/p>

NCR201注射液已獲得國家藥監局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗默示許可，正在開(kāi)展注冊臨床試驗（CTR20252147）。隨著(zhù)更多臨床數據的積累，這種療法有望成為帕金森病治療的新標準。

中國在再生醫學(xué)尖端領(lǐng)域的這一突破，不僅為飽受煎熬的帕金森病患者帶來(lái)希望，更向世界展示了中國在生物醫藥領(lǐng)域的自主研發(fā)實(shí)力。

隨著(zhù)iPSC技術(shù)的不斷成熟與更多管線(xiàn)的推進(jìn)，中國制造的“細胞藥物”有望在未來(lái)惠及全球更廣泛的神經(jīng)退行性疾病患者，重塑人類(lèi)對抗腦部疾病的格局。

參考資料：

1. Doi D, et al. Isolation of human induced pluripotent stem cell-derived dopaminergic progenitors by cell sorting for successful transplantation. Stem Cell Reports. 2014 Mar 6;2(3):337-50.

2. Kikuchi T, et al. Human iPS cell-derived dopaminergic neurons function in a primate Parkinson’s disease model. Nature. 2017 Aug 30;548(7669):592-596.

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4. Piao J, et al. Preclinical Efficacy and Safety of a Human Embryonic Stem Cell-Derived Midbrain Dopamine Progenitor Product, MSK-DA01. Cell Stem Cell. 2021 Feb 4;28(2):217-229.e7.

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