核心速讀：2026年7月8日，MEDIPOST公司宣布其同種異體臍帶血間充質(zhì)干細胞（MSC）療法CARTISTEM?在美國完成III期關(guān)鍵性臨床試驗首例受試者治療。該藥已于2012年在韓國獲批上市，全球累計治療超過(guò)30,000例患者?；陧n國超3萬(wàn)例真實(shí)世界數據及韓日III期成果，FDA批準該項美國試驗作為單一項關(guān)鍵性研究（Single Pivotal Study），完成后可直接提交BLA申請。對于全球超過(guò)3200萬(wàn)膝骨關(guān)節炎患者而言，一種旨在促進(jìn)膝關(guān)節軟骨修復再生而非僅緩解癥狀的干細胞療法，正在加速走向臨床。
MEDIPOST啟動(dòng)美國III期臨床試驗：臍帶血干細胞療法能否填補膝骨關(guān)節炎“治療真空”？
從“姑息”到“置換”之間，存在巨大的治療真空
膝骨關(guān)節炎是一種由炎癥驅動(dòng)的退行性疾病，軟骨逐漸磨損，導致疼痛、僵硬甚至行動(dòng)障礙。目前，早期患者多依賴(lài)止痛藥、物理治療或關(guān)節腔注射玻璃酸鈉等姑息手段；而晚期重癥患者則面臨全膝關(guān)節置換手術(shù)——創(chuàng )傷大、恢復期長(cháng)，且人工關(guān)節有使用壽命限制。然而，處于中期的癥狀性軟骨缺損患者，往往陷入無(wú)特效藥的尷尬境地：既不符合手術(shù)指征，又對現有保守療法效果不佳。這一困境，正是再生醫學(xué)領(lǐng)域長(cháng)期關(guān)注的膝骨關(guān)節炎治療真空。
“這種療法正在被研究用于填補非介入性姑息治療與全膝關(guān)節置換之間的空白，”拉什大學(xué)醫學(xué)中心軟骨研究與修復中心主任布萊恩·科爾博士指出[1]。
正是瞄準這一軟骨修復新藥的迫切臨床需求，CARTISTEM利用同種異體臍帶血來(lái)源間充質(zhì)干細胞，通過(guò)注射方式靶向受損軟骨區域，旨在利用干細胞的免疫調節和分化潛能，促進(jìn)軟骨組織修復與再生，延緩甚至逆轉疾病進(jìn)程。
嚴謹的III期設計：以亞洲真實(shí)世界數據為基石
此次美國CARTISTEM III期臨床試驗之所以能獲得FDA“單一項關(guān)鍵性研究”的特別批準，并非憑空而來(lái)。
在此之前，CARTISTEM已在韓國積累了深厚的臨床證據：
- 2012年，獲韓國食品藥品安全部（MFDS）生物制品許可批準上市，成為全球首個(gè)用于膝骨關(guān)節炎的同種異體臍帶血干細胞療法
- 在韓國超過(guò)30,000例患者的真實(shí)世界數據積累，其中約560例患者接受了超過(guò)三年的長(cháng)期隨訪(fǎng)
- 2026年5月，日本III期臨床試驗達到全部主要終點(diǎn)，在WOMAC疼痛功能評分（p值<0.0001）和ICRS軟骨修復評分（p值=0.0002）上均顯著(zhù)優(yōu)于玻璃酸鈉對照組
基于韓國超3萬(wàn)例真實(shí)世界證據和韓日臨床試驗數據，FDA同意單一項美國III期關(guān)鍵性研究即可作為BLA申請依據——這是對標準要求“至少兩項獨立III期研究”的重大例外。這一FDA審批路徑創(chuàng )新，為后續再生醫學(xué)管線(xiàn)的國際化開(kāi)發(fā)提供了重要參考。
本次美國試驗計劃在美加約70個(gè)臨床中心招募300名18至75歲膝骨關(guān)節炎患者。入組和治療預計耗時(shí)約兩年，隨后進(jìn)行兩年隨訪(fǎng)觀(guān)察。首例干細胞治療手術(shù)由科羅拉多州骨科中心的賈斯汀·紐曼醫生完成。
MEDIPOST全球業(yè)務(wù)部執行副總裁Antonio Seung Jin Lee表示：“通過(guò)在美國這個(gè)全球最大的藥品市場(chǎng)證明CARTISTEM的治療價(jià)值，我們的目標是重新定義膝骨關(guān)節炎的治療范式?！?a target="_blank" rel="noreferrer noopener" rel="nofollow" >
專(zhuān)家視點(diǎn)：這不僅是科學(xué)里程碑，更是患者希望的轉折點(diǎn)
“首位美國受試者接受治療，對再生醫學(xué)領(lǐng)域具有里程碑意義?！?/strong>
——布萊恩·科爾博士（拉什大學(xué)醫學(xué)中心軟骨研究與修復中心主任、芝加哥公牛隊等職業(yè)球隊隊醫）
“此前的臨床研究提供了重要數據，為III期試驗的設計提供了充分指導?！?/strong>
——安德烈亞斯·戈莫爾醫生（紐約特種外科醫院(HSS)骨科 attending surgeon，發(fā)表170余篇同行評審論文）
“我每天都會(huì )接診因軟骨缺損而疼痛難忍、行動(dòng)受限的患者，他們渴望一種既能避免大手術(shù)、又能切實(shí)改善生活質(zhì)量的方案?！?/strong>
——賈斯汀·紐曼醫生（科羅拉多州骨科中心，首例III期治療執行者）
從“韓國首創(chuàng )”到“全球突破”：一家公司的二十年堅持
MEDIPOST成立于2000年，總部位于韓國，二十余年來(lái)始終聚焦于同種異體臍帶血干細胞技術(shù)平臺。2026年1月，公司完成1.4億美元融資，由Skylake Equity Partners和Crescendo Equity Partners領(lǐng)投，用于支持美國III期臨床試驗及全球化布局。
CARTISTEM已在韓國商業(yè)化超過(guò)14年；日本方面，預計2027年下半年提交上市申請；CARTISTEM美國III期試驗完成后，將提交BLA申請。后續還計劃將商業(yè)化版圖擴展至歐洲和中國等全球主要市場(chǎng)。
“首位患者的入組和治療標志著(zhù)我們進(jìn)軍全球市場(chǎng)的重要里程碑，”Antonio Seung Jin Lee表示，“通過(guò)在美國證明CARTISTEM的治療價(jià)值，我們旨在重新定義膝骨關(guān)節炎的治療范式?！?/p>
盡管該療法目前在美國仍屬研究性產(chǎn)品，尚未獲得FDA批準，但其最終答案有望在未來(lái)幾年內逐步揭曉。對于關(guān)注韓國干細胞療法美國上市進(jìn)程的行業(yè)觀(guān)察者而言，這無(wú)疑是近年來(lái)再生醫學(xué)領(lǐng)域最值得跟蹤的臨床進(jìn)展之一。
常見(jiàn)問(wèn)題解答（FAQ）
參考資料
[1] MEDIPOST Inc. Treats First U.S. Participant in Phase III Trial of Umbilical Cord Stem Cell Therapy for Symptomatic Cartilage Defects Due to Knee Osteoarthritis. BusinessWire, 2026-07-08.
[2] MEDIPOST enrolls and treats first patient in U.S. Phase 3 trial of CARTISTEM, advancing U.S. commercialization. The Bio News, 2026-07-09.
[3] CARTISTEM? – MEDIPOST 官方網(wǎng)站產(chǎn)品介紹.
[4] MEDIPOST files IND amendment to FDA for Phase III osteoarthritis trial. Clinical Trials Arena, 2026-02-16.
[5] MEDIPOST’s CARTISTEM Achieves All Primary Endpoints in Japan Phase 3 Trial for Knee Osteoarthritis. MedPath, 2026-05-15.
[6] MEDIPOST aims for ‘CARTISTEM’ approval in Japan in 2027. The Bio News, 2026-05-15.
[7] MEDIPOST Inc. Announces $140 Million in Funding to Accelerate Late-Stage Clinical Development. BusinessWire, 2026-01-09.
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