作者：杭吉干細胞科技 醫學(xué)編輯團隊

• 內容聲明：本文基于Nature（2026年8月18日）、Cell Stem Cell（2026年3月5日）、Nature Medicine（2026年7-8月）、ISSCR 2026年會(huì )等權威來(lái)源撰寫(xiě)，僅供科普參考，不構成任何臨床診療建議

核心速讀：2026年8月18日，《自然》雜志在社論專(zhuān)欄呼吁，一項具有革命性意義的干細胞療法必須負責任地審慎推進(jìn)，才能充分發(fā)揮其全部潛力^[1]。距離日本京都大學(xué)科學(xué)家山中伸彌與高橋和俊首次報告誘導多能干細胞（iPS細胞）已過(guò)去整整20年。這一里程碑式的發(fā)現，不僅徹底改變了生物醫學(xué)研究格局，也為再生醫學(xué)開(kāi)辟了全新道路。

2026年3月，日本厚生勞動(dòng)省附條件批準全球首批兩款iPS細胞療法上市，分別用于帕金森?。ˋmchepry）和心力衰竭（ReHeart），標志著(zhù)iPS細胞療法正式從實(shí)驗室走向臨床。

與此同時(shí)，中國iPS細胞療法亦取得重大突破——南京鼓樓醫院HEAL-CHF試驗（n=20）于8月19日發(fā)表于《自然·醫學(xué)》，證實(shí)iPSC心肌細胞可修復重癥心衰患者受損心肌；慶應義塾大學(xué)iPSC神經(jīng)祖細胞治療脊髓損傷的I期試驗（n=4，2-4年隨訪(fǎng)）同日發(fā)表于《自然·醫學(xué)》，證實(shí)長(cháng)期安全可行，2例患者從完全性損傷恢復至C級和D級。山中伸彌在ISSCR 2026年會(huì )上坦言：“從研究走向臨床的難度可能是基礎研究的100倍”?。讓療法真正惠及患者并維持公眾信任，已成為所有參與者必須直面的課題。

Nature社論：革命性的干細胞療法必須以負責任的方式推進(jìn)，才能充分發(fā)揮其潛力

2006年8月：一篇改寫(xiě)醫學(xué)史的論文

2006年8月，京都大學(xué)的山中伸彌與高橋和俊在 《細胞》（Cell） 雜志上發(fā)表了一項震驚學(xué)界的發(fā)現：通過(guò)激活Oct3/4、Sox2、Klf4和c-Myc四個(gè)轉錄因子，可將成年小鼠的皮膚細胞“逆轉”至胚胎樣狀態(tài)——這便是誘導多能干細胞（iPS細胞） 的誕生。

在此之前，山中伸彌的同行們曾對他的研究方向心存疑慮?！澳切┬∈蠹毎苍S有趣，但你應該把精力放在與人類(lèi)疾病和醫學(xué)更直接相關(guān)的事情上?！鄙街猩鞆浽谥Z貝爾獎演講中這樣回憶道。

然而，這項發(fā)現很快在人類(lèi)細胞上得到驗證。2012年，山中伸彌因此榮獲諾貝爾生理學(xué)或醫學(xué)獎。

iPS細胞的革命性在于：它能將患者自身的皮膚或血液細胞“時(shí)光倒流”至近乎零歲的狀態(tài)，再引導其分化為特定的功能細胞——神經(jīng)細胞、心肌細胞、視網(wǎng)膜細胞——從而成為由患者自身組織構建的“修復材料”。

但說(shuō)起來(lái)容易，做起來(lái)難。

從1%到90%：一個(gè)關(guān)于耐心的故事

iPS細胞的突破性在于：它能將患者自身的皮膚或血液細胞“時(shí)光倒流”至近乎零歲的狀態(tài)，再引導其分化為特定的功能細胞——神經(jīng)細胞、心肌細胞、視網(wǎng)膜細胞——從而成為由患者自身組織構建的“修復材料”。

但說(shuō)起來(lái)容易，做起來(lái)難。

格萊斯頓研究所的心臟病專(zhuān)家迪帕克·斯里瓦斯塔瓦至今難忘，當他的實(shí)驗室首次從iPS細胞中培育出心肌細胞時(shí)，內心的欣喜。然而，當時(shí)僅有約1%的細胞成功獲得了新的身份。經(jīng)過(guò)數年反復優(yōu)化，團隊才將轉化率提升至90%以上——足以讓這些心肌細胞在培養皿中自發(fā)同步搏動(dòng)，漾起肉眼可見(jiàn)的節律波紋。

這便是轉化研究的常態(tài)——從實(shí)驗室的靈光一現，到臨床可用的療法，中間隔著(zhù)無(wú)數個(gè)“1%到90%”的日夜。

2026：療法終于來(lái)到病人面前

今年，iPS細胞療法迎來(lái)了真正的里程碑。

2026年3月，日本厚生勞動(dòng)省以附帶條件和限期方式，批準了兩款使用iPS細胞的再生醫療產(chǎn)品的生產(chǎn)與銷(xiāo)售^[2]。其中，用于帕金森病的iPS細胞再生醫療產(chǎn)品AMCHEPRY?（raguneprocel）隨后獲準納入日本公共醫?！獑稳巳~定價(jià)高達5530萬(wàn)日元（約合人民幣260萬(wàn)元），進(jìn)入醫保后患者只需支付三成費用。這是全球首個(gè)獲批上市并納入醫保的iPS細胞來(lái)源帕金森病再生醫療產(chǎn)品。

心力衰竭領(lǐng)域同樣捷報頻傳。南京大學(xué)醫學(xué)院附屬鼓樓醫院王東進(jìn)教授團隊完成的一項臨床研究長(cháng)期隨訪(fǎng)成果，于8月19日登上了國際頂級期刊《自然·醫學(xué)》^[3]。研究證實(shí)，中國自主研發(fā)的iPS細胞心肌細胞療法——HiCM-188，能夠幫助重度心衰患者修復受損心肌、改善心臟功能。

這是國家衛健委首個(gè)備案的iPS領(lǐng)域隨機對照臨床研究，也是全球規模最大的iPS心肌細胞治療重度心衰的隨機對照試驗。12個(gè)月隨訪(fǎng)數據顯示，接受細胞治療的患者中，九成心臟功能恢復到二級，6分鐘步行距離平均提升168.8米，比只做搭橋的對照組提升幅度高出近一倍。更關(guān)鍵的是，研究沒(méi)有觀(guān)察到腫瘤、惡性心律失常等現象。

目前，HiCM-188已啟動(dòng)Ⅲ期確證性臨床試驗，在全國多家醫院擴大樣本開(kāi)展研究。

6月，日本Heartseed公司宣布成功完成全球首例經(jīng)導管輸注iPS細胞來(lái)源心肌細胞球體的臨床試驗。與需要開(kāi)胸手術(shù)的早期方案不同，這一微創(chuàng )技術(shù)有望大幅降低治療門(mén)檻^[4]。

與此同時(shí)，全球首個(gè)針對腦出血后遺癥期的多能干細胞衍生產(chǎn)品——中國霍德生物的hNPC01注射液——獲得美國FDA臨床試驗批準^[5]。

日本國內利用iPS細胞推進(jìn)的臨床研究和臨床試驗已超過(guò)15項。從帕金森病、心力衰竭到脊髓損傷、黃斑變性、糖尿病，iPS細胞療法正以前所未有的速度鋪開(kāi)。

熱潮之下，更需審慎——成本與可及性之困

然而，熱潮之中，更需要冷靜。

山中伸彌在2026年5月的演講中坦言：“臨床開(kāi)發(fā)能走到現在這一步非常了不起，但接下來(lái)才是真正的較量?！?月，他在ISSCR 2026年會(huì )上進(jìn)一步指出，如今真正的問(wèn)題是：這些細胞能不能被穩定制造、持續供應、符合法規要求，而且讓病人與醫療體系負擔得起。他坦承，從研究走向臨床的難度，可能是基礎研究的100倍。

風(fēng)險是真實(shí)的：尚未分化的干細胞殘留可能誘發(fā)腫瘤——研究人員必須確保所有用于治療的細胞均已成功重編程，不殘留任何具有致瘤風(fēng)險的胚胎樣細胞。斯里瓦斯塔瓦指出，這一安全門(mén)檻顯著(zhù)拉長(cháng)了療法的研發(fā)周期。

可及性同樣是巨大挑戰：為每一位患者定制專(zhuān)屬的iPS細胞療法，成本過(guò)高、周期過(guò)長(cháng)，難以規?；茝V。這也是為什么“現貨型”通用型產(chǎn)品成為行業(yè)共識——HiCM-188正屬于此類(lèi)，可以標準化批量生產(chǎn)儲存，做到“藥等人”。

監管筑底，方能行穩致遠

2026年5月1日，中國國務(wù)院第818號令《生物醫學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉化應用管理條例》正式實(shí)施^[6]。這部被稱(chēng)為“中國細胞行業(yè)史上最嚴監管”的法規，首次將干細胞治療、基因治療等生物醫學(xué)新技術(shù)納入法治化監管框架。

這恰逢其時(shí)。在一個(gè)“一切皆有可能”的階段，搶占先機的沖動(dòng)幾乎不可避免——但缺乏充分指引的倉促前行，只會(huì )增添傷害的概率。一旦臨床試驗出現嚴重不良事件，整個(gè)研究進(jìn)程都可能因此停滯。

馬拉松才剛剛跑過(guò)二十年

歷經(jīng)二十年的漫長(cháng)鋪墊，當治療希望終于浮出地平線(xiàn)時(shí)，保持審慎步履并非易事——然而，這正是醫學(xué)研究的本質(zhì)。山中伸彌對這一點(diǎn)體會(huì )尤深，無(wú)論跑道上的馬拉松，還是科研中的馬拉松：“轉化研究是一場(chǎng)馬拉松，不是短跑。只要始終以患者的福祉為北極星，我們就能堅定地跑下去?！?/p>

這場(chǎng)馬拉松，剛剛跑過(guò)第一個(gè)二十年。前方還有更長(cháng)的路，但方向已經(jīng)清晰——以責任為錨，以患者為燈，每一步都算數。

常見(jiàn)問(wèn)題解答（FAQ）

參考資料：

[1]:https://www.nature.com/articles/d41586-026-02524-2

[2]:https://tc.keguanjp.com/kgjp_keji/kgjp_kj_smkx/pt20260624000014.html

[3]:Zhang, H., Menasche, P., Fan, J. et al. Intramyocardial injection of allogeneic human induced pluripotent stem cell-derived cardiomyocytes in advanced ischemic heart failure: an early-stage randomized trial. Nat Med (2026). https://doi.org/10.1038/s41591-026-04605-1

[4]:Zhang, H., Menasche, P., Fan, J. et al. Intramyocardial injection of allogeneic human induced pluripotent stem cell-derived cardiomyocytes in advanced ischemic heart failure: an early-stage randomized trial. Nat Med (2026). https://doi.org/10.1038/s41591-026-04605-1

[5]:http://hopstem.com.cn/news/view/208.html

[6]:https://www.gov.cn/gongbao/2025/issue_12346/202510/content_7044733.html

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