作者：杭吉干細胞科技 醫學(xué)編輯團隊

• 內容聲明：本文基于士澤生物官方公告、FDA公開(kāi)信息及ClinicalTrials.gov注冊數據撰寫(xiě)，僅供科普參考，不構成任何臨床診療建議
• 利益相關(guān)聲明：杭吉干細胞科技與士澤生物及其關(guān)聯(lián)企業(yè)無(wú)商業(yè)合作或利益關(guān)聯(lián)

核心速讀：2026年7月28日，士澤生物自主研發(fā)的異體通用“現貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液XS411，正式獲得美國FDA授予快速通道資格認定（Fast Track Designation, FTD）^[1]。這是繼2025年1月FDA一次性無(wú)發(fā)補批準其IND申請后，美國監管機構對XS411臨床價(jià)值的進(jìn)一步認可。臨床進(jìn)展方面：中國全國多中心注冊II期臨床試驗已于2026年7月完成全部受試者入組；I期數據顯示產(chǎn)品安全性和耐受性良好，受試者運動(dòng)評分和生活質(zhì)量均較移植前顯著(zhù)改善。XS411已同步獲得國家科技重大專(zhuān)項立項支持。XS411正推動(dòng)帕金森病治療從“對癥緩解”向“對因修復”的戰略轉型。

士澤生物細胞新藥治療帕金森病獲FDA快速通道資格：II期臨床已完成全部入組

一、帕金森病的治療困境：全球超千萬(wàn)患者的未滿(mǎn)足需求

帕金森病是全球第二大神經(jīng)退行性疾病，全球患者已超過(guò)1000萬(wàn)人，其中中國患者約400萬(wàn)，占全球近四成。隨著(zhù)人口老齡化加速，預計到2030年中國患者將達500萬(wàn)。

該病的核心病理特征是中腦黑質(zhì)區多巴胺能神經(jīng)元的進(jìn)行性退變死亡，臨床表現為靜止性震顫、肌強直、運動(dòng)遲緩及姿勢步態(tài)異常等癥狀。

目前全球尚無(wú)任何藥物能夠延緩或逆轉這一神經(jīng)退行性病變進(jìn)程，現有治療僅能緩解癥狀?，F有療法對中晚期帕金森病的療效不理想，患者長(cháng)期依賴(lài)左旋多巴等藥物，隨著(zhù)病程進(jìn)展逐漸出現劑末現象、開(kāi)關(guān)現象和異動(dòng)癥，臨床缺口巨大。

二、XS411：從源頭干預的“對因治療”

2.1 技術(shù)原理

XS411是一款異體通用“現貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液。其技術(shù)路徑為：將供者體細胞重編程為誘導多能干細胞（iPSC），再精準定向分化為高純度的多巴胺能神經(jīng)前體細胞，經(jīng)立體定向手術(shù)移植到患者腦內殼核區域。

移植后，細胞旨在定植、分化并恢復多巴胺合成，替代因退行性病變而丟失的神經(jīng)元。分子影像檢查（1?F-DOPA PET-CT）已證實(shí)，移植細胞能夠在腦內定植、存活、分化并產(chǎn)生多巴胺遞質(zhì)合成代謝能力。

這一機制有別于傳統的對癥治療，是從疾病源頭進(jìn)行干預的對因治療策略。II期臨床試驗牽頭研究者、北京天壇醫院主任醫師馮濤教授指出：“目前，帕金森病缺乏能逆轉病程的治療手段，iPSC來(lái)源多巴胺能細胞替代療法是全球神經(jīng)再生醫學(xué)最有前景的方向之一。?”

2.2 “現貨型”優(yōu)勢：讓更多患者可及

與傳統的自體細胞治療不同，XS411采用的是異體通用“現貨型” 技術(shù)路線(xiàn)。

對比維度	自體iPSC方案	異體通用“現貨型”方案（XS411）
制備方式	為每位患者單獨制備	依托標準化iPSC種子細胞庫批量生產(chǎn)
等待周期	長(cháng)（數月至一年）	短（凍存備用，即取即用）
成本	高昂	可通過(guò)規?；a(chǎn)大幅降低
質(zhì)量控制	批次間差異大	標準化生產(chǎn)，質(zhì)量一致性可控
可及性	難以規?；茝V	可實(shí)現普惠治療

士澤生物已自主建設及運營(yíng)超5000平方米研發(fā)中心、B+A級GMP基地，建立了全流程的臨床級制備工藝及質(zhì)量控制體系。

三、快速通道資格：加速美國臨床開(kāi)發(fā)的關(guān)鍵推力

3.1 什么是快速通道資格？

快速通道資格是FDA為促進(jìn)治療嚴重疾病、填補臨床空白的在研藥物加速開(kāi)發(fā)而設立的重要特別審評通道。

3.2 獲得FTD的三項核心權益

權益	具體內容	對開(kāi)發(fā)的影響
高頻溝通	研發(fā)全周期內與FDA進(jìn)行更頻繁、更深入的溝通交流	優(yōu)化臨床試驗設計與開(kāi)發(fā)路徑
滾動(dòng)審評	可分段遞交生物制品許可申請（BLA），不必等全部資料完備	大幅縮短審評時(shí)間
優(yōu)先審評資格	達到指定臨床終點(diǎn)后，有機會(huì )獲得優(yōu)先審評	進(jìn)一步加速審評周期

這些機制性安排將大大加速XS411在美國的臨床開(kāi)發(fā)與上市進(jìn)程。

3.3 從IND到FTD：監管認可持續深化

XS411的監管里程碑清晰可循：

• 2025年1月：FDA一次性無(wú)發(fā)補批準其IND申請，并同步授予新藥特殊豁免權
• 2025年4月：中國NMPA批準其新藥注冊臨床試驗申請
• 2026年：正式獲得“創(chuàng )新藥物研發(fā)”國家科技重大專(zhuān)項立項支持
• 2026年7月28日：FDA授予快速通道資格認定

XS411已率先實(shí)現 “中美雙報雙批” 。

四、臨床數據持續驗證：I期積極、II期完成入組

4.1 I期臨床試驗：安全性與有效性初步驗證

2025年，由國家級神經(jīng)疾病醫學(xué)中心——首都醫科大學(xué)附屬北京天壇醫院牽頭啟動(dòng)X(jué)S411注冊I期臨床試驗。

關(guān)鍵數據：

• 安全性：在超過(guò)12個(gè)月的隨訪(fǎng)中，未報告與細胞治療相關(guān)的不良事件，包括移植物誘導的運動(dòng)障礙、致瘤性增殖或免疫排斥
• 運動(dòng)功能改善：受試者移植后?“關(guān)期”MDS-UPDRS III運動(dòng)評分較移植前顯著(zhù)改善
• 生活質(zhì)量提升：?“開(kāi)期”時(shí)間及生活質(zhì)量評分均較移植前顯著(zhù)改善
• 分子影像驗證：1?F-DOPA PET-CT證實(shí)移植細胞已在腦內定植、存活、分化并產(chǎn)生多巴胺遞質(zhì)合成代謝能力

I期臨床試驗已在ClinicalTrials.gov注冊（NCT07080775），旨在評估單次腦立體定向移植XS411在原發(fā)性帕金森病患者中的安全性和耐受性。

4.2 II期臨床試驗：高標準設計完成入組

基于I期的積極結果，XS411迅速推進(jìn)至全國多中心注冊II期臨床試驗。

參數	詳情
牽頭單位	首都醫科大學(xué)附屬北京天壇醫院（國家神經(jīng)疾病醫學(xué)中心）
主要研究者	馮濤教授
聯(lián)合單位	北京協(xié)和醫院、蘇州大學(xué)第二附屬醫院、江蘇省人民醫院、四川大學(xué)華西醫院等
受試者	中重度原發(fā)性帕金森病患者，年齡50-75歲，病程5至15年
分組	2:1隨機分配至XS411治療組或標準藥物治療組
主要隨訪(fǎng)期	12個(gè)月
試驗設計	PROBE盲法評估設計（前瞻性、隨機、開(kāi)放標簽、盲法終點(diǎn)評估）

該試驗設計在兼顧細胞治療臨床實(shí)施特點(diǎn)的同時(shí)，通過(guò)隨機對照和盲法終點(diǎn)評估進(jìn)一步提高研究質(zhì)量，能為后續III期注冊臨床試驗和上市審批提供更可靠的療效證據。

2026年7月，II期臨床試驗已順利完成全部受試者入組^[2]。

4.3 MSA-P適應癥拓展

除原發(fā)性帕金森病外，XS411用于治療帕金森型多系統萎縮（MSA-P） 的I期注冊臨床試驗也已順利完成全部參與者給藥，采用神經(jīng)外科微創(chuàng )精準移植技術(shù)，未發(fā)生手術(shù)及圍術(shù)期并發(fā)癥或其他不良事件。

五、挑戰與展望

盡管前景令人振奮，XS411的研發(fā)之路仍面臨多重挑戰：

長(cháng)期安全性與致瘤風(fēng)險：iPSC療法理論上存在致瘤風(fēng)險。目前I期隨訪(fǎng)超過(guò)12個(gè)月未報告相關(guān)不良事件，但更長(cháng)時(shí)間的隨訪(fǎng)仍屬必要。

療效的持久性：目前的數據主要關(guān)注短期安全性和癥狀改善。療效能否真正長(cháng)期“逆轉”病程，仍需II期及后續更長(cháng)時(shí)間隨訪(fǎng)來(lái)證實(shí)。

手術(shù)與治療可及性：該療法需通過(guò)腦內立體定向手術(shù)移植，對醫療機構的專(zhuān)業(yè)能力要求高，也意味著(zhù)較高的治療費用。

II期數據讀出是關(guān)鍵節點(diǎn)：移植后12個(gè)月的中國II期試驗主要終點(diǎn)數據讀出，將是該項目下一個(gè)重要的數據里程碑。

國內競爭格局：多家企業(yè)布局iPSC衍生多巴胺能細胞治療帕金森病，產(chǎn)品陸續進(jìn)入I/II期臨床。相比同行，XS411具備國家級臨床中心牽頭、高標準隨機盲法試驗、中美雙報三重優(yōu)勢。

結語(yǔ)

FDA授予XS411快速通道資格，不僅是對士澤生物研發(fā)實(shí)力的認可，也是中國創(chuàng )新藥走向國際的重要標志。這款“現貨型”細胞療法，憑借其從源頭替代丟失神經(jīng)細胞的獨特機制、積極的中美臨床數據以及監管層面的雙重加持，正在為全球超1000萬(wàn)帕金森病患者帶來(lái)全新的治療希望。當然，其最終價(jià)值仍需更多時(shí)間和數據來(lái)證明，但每一步扎實(shí)的進(jìn)展，都讓那個(gè)“逆轉病程”的夢(mèng)想更近一步。

常見(jiàn)問(wèn)題解答（FAQ）

參考資料:

[1]:https://news.bioon.com/article/129394528801.html#1

[2]:https://digital-release.kxan.com/business/press-releases/cision/20260804CN18712/fda-grants-fast-track-designation-to-xellsmart-off-the-shelf-cell-therapy-for-parkinsons-disease/

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