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從無(wú)力到掌控:干細胞療法助力腦癱患者重獲肌肉控制能力

腦癱(Cerebral Palsy, CP)是一種由腦部損傷引起的運動(dòng)功能障礙疾病,主要表現為肌肉控制異常、肌張力失調及姿勢障礙。近年來(lái),干細胞療法因其再生與修復潛力,成為改善腦癱患者運動(dòng)功能的研究熱點(diǎn)。

那么,干細胞治療是否真的能夠如預期那樣顯著(zhù)改善患者的肌肉控制能力呢?答案是肯定的?,F有數據表明,對于那些長(cháng)期遭受肌肉無(wú)力困擾、嚴重影響日常生活自理能力的腦癱患者而言,干細胞治療為他們重新獲得自主行動(dòng)的能力提供了可能。

本文結合多項臨床研究與科學(xué)證據,深入探討干細胞治療對腦癱患者肌肉控制能力的改善效果。

從無(wú)力到掌控:干細胞療法助力腦癱患者重獲肌肉控制能力

從無(wú)力到掌控:干細胞療法助力腦癱患者重獲肌肉控制能力

案例一:自體干細胞對腦癱患者的肌肉控制能力及整體生活質(zhì)量的提升

2012年,國外研究團隊在期刊《Case Reports in Transplantation》上發(fā)表了一篇關(guān)于《自體干細胞移植治療腦癱的潛力》的臨床研究成果。

自體干細胞移植治療腦癱的潛力

治療后觀(guān)察到:

1.運動(dòng)功能改善:

  • 在干預后的六個(gè)月內,我們注意到患者能夠獨立行走,盡管存在輕微的外翻畸形。隨著(zhù)時(shí)間推移,患者的運動(dòng)功能持續進(jìn)步,現在她已經(jīng)能夠握住具有抓握力的物品,如蠟筆或鉛筆,并開(kāi)始嘗試繪制水平和垂直線(xiàn)條以及簡(jiǎn)單的圖形。這一進(jìn)展表明她的精細運動(dòng)技能有了顯著(zhù)提升。
  • 起初,患者需要他人幫助進(jìn)食,而現在她已經(jīng)能夠自主地將食物送入口中。根據GMFCS-E&R分級標準,她的運動(dòng)能力從III級提升到了I級(見(jiàn)圖1)

2.感官功能改善:

  • 此外,在治療后我們還觀(guān)察到了感官方面的積極變化,特別是眼神交流的能力有所增強。同時(shí),患者的聽(tīng)力也得到了改善,這有助于她在日常生活中的溝通與學(xué)習。

3.認知及社交技能提高:

  • 患者的認知能力和社交技巧同樣經(jīng)歷了明顯的進(jìn)步?,F在,她不僅能識別家庭成員并記住他們的名字,而且發(fā)展出了初步的問(wèn)題解決能力和拼圖游戲技巧,能夠準確地放置或指出拼圖各部分的位置。她在完成任務(wù)時(shí)表現出更高的專(zhuān)注度,這些進(jìn)步共同促進(jìn)了她的學(xué)業(yè)進(jìn)展,使她得以升入更高年級。

4.言語(yǔ)表達的進(jìn)步:

  • 言語(yǔ)方面,患者的語(yǔ)言清晰度大大提高,現在她能夠流暢地使用完整的句子進(jìn)行交流。這種言語(yǔ)上的改善不僅增強了她的自我表達能力,也為她提供了更多參與社會(huì )互動(dòng)的機會(huì )。
圖1:顯示了患者治療后各階段的改善情況。
圖1:顯示了患者治療后各階段的改善情況。

綜上所述,干細胞治療能夠有效促進(jìn)了腦癱患者的肌肉控制能力及整體生活質(zhì)量的提升。


案例二:神經(jīng)干細胞對患者肌肉控制能力以及精細動(dòng)作能力的改善效果

患者一名叫錦軒來(lái)自福建廈門(mén),錦軒出生后5個(gè)月發(fā)現頭還豎不起來(lái),當地兒童醫院檢查精神運動(dòng)發(fā)育遲緩,后輾轉上海、北京等地,治療和康復一年多后,并沒(méi)有太多起色。 

2018年年初,錦軒因腦炎,病情進(jìn)一步加重,無(wú)法站立和走路,持續流涎,不能理解問(wèn)他的問(wèn)題,也不能配合動(dòng)作?!搬t生們說(shuō)錦軒這種情況,唯一的希望就是干細胞治療?!卞\軒的叔叔經(jīng)上海、北京的專(zhuān)家推薦,通過(guò)原國家衛計委官網(wǎng)公布的首批備案干細胞臨床研究項目,最終聯(lián)系到國內醫院團隊。

國內兩名腦癱患兒的干細胞治療經(jīng)歷

目前錦軒已完成一個(gè)治療療程,即3次神經(jīng)干細胞輸注,歷時(shí)3個(gè)月。至于療效,錦軒的叔叔這樣描述,“應該說(shuō)每一次的變化都不一樣,第一次做完之后就可以走路,雖然走得不是很穩。第二次輸注完左肢有力,第三次以后左肢力量明顯加大。另外之前有明顯的流口水的現象,現在已經(jīng)基本上不流口水。也會(huì )有意識地發(fā)一些音節出來(lái),發(fā)病的時(shí)候是沒(méi)辦法的?!?/p>

項目組負責功能評估的李穎、李曉艷等醫護人員表示,“目前看治療效果明顯,表現為已經(jīng)可以獨立行走50米以上,能借助圍欄自主完成爬樓梯等動(dòng)作,自主單音節發(fā)音,成功摘掉了以往寸步不離的口水巾,能與他人進(jìn)行簡(jiǎn)單的情感溝通?!?/p>

在醫院,還見(jiàn)到了另一名來(lái)自寧夏的患兒承澤。承澤父母在承澤5個(gè)月時(shí)發(fā)現自己的孩子和別的孩子相比,抬頭不穩、肌張力高,運動(dòng)發(fā)育遲緩。隨后在寧夏當地醫院被診斷為小兒腦癱,輾轉北京、上海等多家醫院就醫,但始終無(wú)法站立、行走,雙手手指持續屈曲位,不能完成持物、對指精細運動(dòng)。

截至2018年采訪(fǎng)時(shí),承澤完成了第一階段治療。據介紹,承澤手部以前經(jīng)常保持拇指外翻、其余四指并攏彎曲的“解剖位”姿勢。現在承澤可以拇指隨意內收內旋,四指可以張開(kāi)自如,術(shù)語(yǔ)稱(chēng)可以切換成“功能位”。此外,承澤已能完成抓握等動(dòng)作,初步完成開(kāi)蓋、拿筆、搭積木、套圈、投幣等活動(dòng)。

值得一提的是,承澤父母還先后去泰國、美國、英國等國家尋求干細胞治療,后經(jīng)英國專(zhuān)家推薦,來(lái)到國內醫院。這樣的求醫之路被認為走了不少彎路。

綜上所述,干細胞對腦癱患者的肌肉控制能力顯示出顯著(zhù)效果,包括增強肌肉力量和協(xié)調性,如錦軒在治療后能夠行走且左肢力量增加;調節肌張力,使承澤的手部從固定的“解剖位”轉換到更靈活的“功能位”,改善了精細動(dòng)作能力。此外,患兒們在日常生活技能、認知交流及社交互動(dòng)方面也表現出進(jìn)步,體現了整體生活質(zhì)量的提升。


案例三:神經(jīng)干細胞對腦癱患者粗大運動(dòng)功能以及精細運動(dòng)控制的顯著(zhù)提升

2023年,國內三甲醫院在國際期刊《Stem Cell Research & Therapy》上發(fā)表了一篇關(guān)于《腦癱患者鼻腔內注射神經(jīng)干細胞的安全性和有效性結果:一項隨機1/2期對照試驗》的研究成果。

腦癱患者鼻腔內注射神經(jīng)干細胞的安全性和有效性結果:一項隨機1/2期對照試驗

共有25名3至12歲的腦癱患者被隨機分配到治療組(n=15),該組接受鼻腔內輸注負載神經(jīng)干細胞的鼻貼和康復治療,或對照組(n=10)僅接受康復治療。

  1. 與對照組患者比較,治療后24個(gè)月,治療組患者日常生活活動(dòng)(ADL)和兒童粗大運動(dòng)功能的標準化量表量表評估的自我護理能力及粗大運動(dòng)功能均較治療前明顯改善。
  2. 與治療前比較,治療組24個(gè)月時(shí)FMFS、SS、LAS、EAS、GMFM-88量表評分及ADL評分均較治療前明顯升高,SDSC評分降低。
  3. 研究表明,鼻腔注射神經(jīng)干細胞可改善患者的運動(dòng)、語(yǔ)言、認知、自理能力等臨床癥狀,甚至改善睡眠質(zhì)量。
  4. 患者的自我護理能力(ADL,從34.54±20.90到45.85±24.34)、站立(GMFM-88-D,從15.86 ±10.33到22.85±11.51)步行/跑步/跳躍(GMFM-88-E,從14.29±13.60到21.77±15.24)等活動(dòng)早在治療后1個(gè)月就開(kāi)始顯示出顯著(zhù)改善。
  5. 治療后3個(gè)月,表達能力(EAS,從29.29±21.41到36.92±19.86)和粗大運動(dòng)整體功能(GMFM-88-TOTAL,從52.41±24.44到71.45±22.29)均有顯著(zhù)改善。
  6. 治療后6個(gè)月,患者的社交技能(SS,從26.68±18.65到32.82±17.82)得到改善,并且先前的其他改善均得以維持。
  7. 復雜的手部精細運動(dòng)需要對小肌肉、肌肉張力和手眼協(xié)調能力有很高的控制能力,而這種改善直到24個(gè)月開(kāi)始(FMFS,從24.00±15.85到36.56±17.86)。治療組所有顯著(zhù)改善均持續至移植后24個(gè)月。結果提示NSCs鼻腔給藥可為腦癱患者帶來(lái)長(cháng)期改善,且在粗大運動(dòng)早期效果更為明顯。
注射后患者各項指標比較
注射后患者各項指標比較

綜上所述,神經(jīng)干細胞治療腦癱患者的試驗顯示,這種療法能顯著(zhù)改善患者的肌肉控制能力。治療組在治療后1個(gè)月即顯示出自我護理能力和站立功能的提升;3個(gè)月時(shí)粗大運動(dòng)整體功能和表達能力得到顯著(zhù)改善;6個(gè)月時(shí)社交技能有所進(jìn)步;而復雜的手部精細運動(dòng)能力則在24個(gè)月時(shí)表現出明顯的提升。此外,患者的步行、跑步及跳躍等大肌肉群活動(dòng)也得到了長(cháng)期改善,證明了干細胞治療對提高腦癱患者肌肉控制能力的有效性。


干細胞治療腦癱患者肌肉控制能力療效總結

綜上所述,干細胞療法在腦癱患者的肌肉控制能力提升方面展現出顯著(zhù)潛力,通過(guò)多維度干預改善運動(dòng)功能、認知能力及生活質(zhì)量。研究表明,干細胞移植治療腦癱患者不僅能增強粗大運動(dòng)功能(如獨立行走、平衡能力),還能促進(jìn)精細動(dòng)作的恢復(如抓握、手眼協(xié)調),并調節異常肌張力,緩解痙攣狀態(tài)。

治療后患者的自我護理能力(如進(jìn)食、穿衣)、語(yǔ)言表達及社交互動(dòng)能力均顯著(zhù)提升,部分案例甚至實(shí)現從完全依賴(lài)到獨立完成日?;顒?dòng)的跨越。

此外,長(cháng)期隨訪(fǎng)數據顯示,干細胞療法的療效可持續數月甚至兩年以上,且安全性良好,為腦癱患者提供了突破傳統康復局限的新希望。


小結

干細胞療法為腦癱患者的肌肉功能改善提供了突破性方向?,F有資料表明,其可通過(guò)神經(jīng)修復、肌肉再生及微環(huán)境調節等多重機制,顯著(zhù)提升粗大運動(dòng)、精細運動(dòng)控制及日常生活能力。盡管仍需克服安全性與標準化等挑戰,隨著(zhù)技術(shù)發(fā)展,干細胞治療有望成為腦癱綜合管理的重要一環(huán),為患者帶來(lái)更高質(zhì)量的康復希望。

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參考資料:

https://onlinelibrary.wiley.com/doi/full/10.1155/2012/825289

https://link.springer.com/article/10.1186/s13287-022-03234-y

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