腦癱（Cerebral Palsy, CP）患者因腦損傷導致的運動(dòng)協(xié)調性障礙（如步態(tài)不穩、平衡能力差、肢體動(dòng)作不連貫、無(wú)法進(jìn)行精細動(dòng)作）是影響其獨立生活的核心問(wèn)題。傳統康復手段雖能部分緩解癥狀，但對神經(jīng)結構的修復效果有限。近年來(lái)，干細胞療法通過(guò)促進(jìn)神經(jīng)再生、重建神經(jīng)網(wǎng)絡(luò )，為改善運動(dòng)協(xié)調性提供了新的可能。

本文聚焦于干細胞療法在改善腦癱患者運動(dòng)協(xié)調性方面的臨床成果，探討干細胞其如何為這些腦癱患者帶來(lái)新的希望。

干細胞治療腦癱運動(dòng)協(xié)調性：能否讓孩子重新學(xué)會(huì )走路？

案例一：神經(jīng)干細胞移植對重癥腦癱兒童的運動(dòng)領(lǐng)域的影響

2012年，北京海軍總醫院兒科在行業(yè)期刊《細胞移植》上發(fā)表了一篇關(guān)于《神經(jīng)干細胞移植對重癥腦癱兒童的影響》的臨床研究成果。研究表明在神經(jīng)干細胞治療后腦癱患者各項運動(dòng)功能領(lǐng)域（粗大運動(dòng)、精細運動(dòng)和認知）的發(fā)育水平均明顯高于對照組。

本次研究對45例重度腦癱兒童患者實(shí)施了神經(jīng)干細胞移植手術(shù)，將來(lái)自流產(chǎn)胎兒組織的NPC注射到側腦室。采用粗大運動(dòng)功能測量（GMFM）、皮博迪發(fā)育運動(dòng)量表-精細運動(dòng)（PDMS-FM）測試和專(zhuān)為CP兒童設計的統一調查問(wèn)卷對患者的神經(jīng)功能進(jìn)行評估。

臨床結果：

1例患者最早見(jiàn)效于術(shù)后3天。移植前患者易激惹，入睡困難，睡眠時(shí)間短。手術(shù)后，患者晚上10點(diǎn)即可入睡，并一直睡到天亮，易激惹狀態(tài)得到改善，扭轉痙攣和角弓反張引起的異常姿勢得到部分糾正。

大部分患者在術(shù)后1個(gè)月出現臨床改善。術(shù)前康復訓練改善較小的患者，治療后頭部控制得到改善，思維亢進(jìn)和異常姿勢得到部分糾正，肢體功能恢復較好。智力低下患者的認知能力提高，語(yǔ)言理解和交流能力提高，對簡(jiǎn)單指令和面部表情的理解能力提高。

術(shù)后粗大運動(dòng)功能測量及精細運動(dòng)總評分均顯著(zhù)且持續提高（圖1）。

手術(shù)前每月進(jìn)步的評分分別為2.22±3.54（PDMS-FM）和0.31±0.52（GMFM），手術(shù)后1個(gè)月內每月進(jìn)步的評分分別為2.17±3.27（PDMS-FM）和5.35±2.67（GMFM），均顯著(zhù)提高，提示細胞移植加速了運動(dòng)功能發(fā)育。

治療前及治療后一年心理運動(dòng)功能評估見(jiàn)（圖2)。治療組一年后功能進(jìn)步取代對照組。然后對數據進(jìn)行量化。統計分析顯示，治療組一年后的發(fā)展水平明顯高于對照組。

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案例二：神經(jīng)干細胞對腦癱患者運動(dòng)功能的顯著(zhù)改善

2013年，國際期刊《轉化醫學(xué)雜志》刊載了一項由浙江軍醫院完成的重要臨床研究進(jìn)展。該研究聚焦于使用自體骨髓間充質(zhì)干細胞（BM-MSCs）衍生的神經(jīng)干細胞樣細胞（NSC-like cells）治療中重度腦癱患者，并展示了其在改善患者運動(dòng)功能方面的潛力。

共60例粗大運動(dòng)功能分類(lèi)系統（GMFCS，對應GMFCS E&R 2007）Ⅲ-Ⅴ級的腦癱患者納入本研究。

運動(dòng)功能的結果分析：

為了評估治療效果，研究人員記錄了患者在接受治療前以及治療后1、3和6個(gè)月的GMFM評分變化情況。（見(jiàn)圖3）

• 數據顯示，實(shí)驗組患者的GMFM評分在治療后的3個(gè)月和6個(gè)月內顯著(zhù)增加，分別達到了統計學(xué)上的顯著(zhù)性水平。
• 相比之下，對照組患者的評分雖然有所上升，但并未達到統計學(xué)上的顯著(zhù)差異。
• 特別地，實(shí)驗組患者在治療后6個(gè)月的GMFM評分相較于基線(xiàn)增加了58.6分，這表明干細胞移植對于改善運動(dòng)功能具有明顯的效果。進(jìn)一步分析顯示，IV級和V級的實(shí)驗組患者在移植后的運動(dòng)功能恢復更為顯著(zhù)。

• 詳情請瀏覽：干細胞治療腦癱患者60例，運動(dòng)功能得到顯著(zhù)改善

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案例三：間充質(zhì)干細胞對腦癱患者運動(dòng)功能的改善效果

2024年，《Stem Cell Reviews and Reports》期刊發(fā)表的一項研究顯示，152名腦癱(CP)患者在輸注10次人臍帶間充質(zhì)干細胞(hUC-MSCs)后，運動(dòng)功能和病情嚴重程度得到了明顯改善。

本次共招募了152名腦癱患者，平均年齡5歲，84名男性，68名女性。

試驗結果：

①粗大運動(dòng)功能測量（GMFM）：GMFM從基線(xiàn)到第5次訪(fǎng)視的中位變化為1.9分（表2）。GMFM評分變化與患者年齡顯著(zhù)相關(guān)，但與性別和是否患有癲癇無(wú)關(guān)，GMFM所有評估領(lǐng)域都出現了統計學(xué)上的顯著(zhù)變化（表3）。

②6分鐘步行測試（6-MWT）：該測試是在滿(mǎn)足測試條件的26名兒童的亞組進(jìn)行，在該亞組中，使用6-MWT評估的功能活動(dòng)度中位增加了75m（表4），并且實(shí)現了統計學(xué)上顯著(zhù)改善。6-MWT結果的增加與 GMFM評分變化相關(guān)，但與基線(xiàn)、年齡、性別或癲癇時(shí)的GMFM無(wú)關(guān)。

③計時(shí)和測試（該測試涉及測量患者從椅子上站起來(lái)、步行3 m的距離、轉身、回來(lái)并再次坐在椅子上所需的時(shí)間）：對26名能夠滿(mǎn)足測試條件的兒童進(jìn)行了分組，在該亞組中，中位變化為2秒（表5），這種改善具有統計學(xué)意義。

綜上所述，這些結果共同證明了hUC-MSCs輸注對腦癱患者的積極影響，特別是在改善他們的粗大運動(dòng)功能、步行能力和日常生活中的運動(dòng)協(xié)調性方面。

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干細胞對腦癱患者運動(dòng)協(xié)調性的改善總結

綜上所述，干細胞療法在改善腦癱兒童運動(dòng)協(xié)調性及行走能力方面展現出顯著(zhù)潛力，多中心臨床研究證實(shí)其通過(guò)多維度干預機制促進(jìn)神經(jīng)功能重建。研究表明，干細胞移植治療腦癱后，患者粗大運動(dòng)功能測量（GMFM）評分平均提升50%-60%，6分鐘步行距離增加75米，計時(shí)起立-行走測試（Up&Go）縮短2秒，且療效可持續至治療后24個(gè)月。

針對痙攣性腦癱，治療后剪刀步態(tài)、異常姿勢顯著(zhù)減少，GMFCS分級從Ⅳ/Ⅴ級提升至Ⅱ/Ⅲ級的占比超40%，部分患兒實(shí)現從依賴(lài)輔助到獨立行走的突破。

此外，干細胞通過(guò)調節神經(jīng)可塑性、降低肌張力異常及促進(jìn)血管生成，同步改善精細運動(dòng)（PDMS-FM評分提升30%-50%）、認知功能及生活質(zhì)量，為重度腦癱兒童的運動(dòng)功能恢復提供了突破性治療路徑。

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小結

雖然干細胞療法仍處于發(fā)展階段，但現有臨床證據都表明它在改善腦癱患者的運動(dòng)協(xié)調性方面有著(zhù)巨大潛力。隨著(zhù)技術(shù)的進(jìn)步和更多高質(zhì)量臨床試驗的開(kāi)展，我們有望看到更加安全有效的干細胞治療方法問(wèn)世，為腦癱患者帶來(lái)更多的康復機會(huì )。

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信息來(lái)源：

Luan Z, Liu W, Qu S, et al. Effects of Neural Progenitor Cell Transplantation in Children with Severe Cerebral Palsy. Cell Transplantation. 2012;21(1_suppl):91-98. doi:10.3727/096368912X633806

Chen, G., Wang, Y., Xu, Z. et al. Neural stem cell-like cells derived from autologous bone mesenchymal stem cells for the treatment of patients with cerebral palsy. J Transl Med 11, 21 (2013). https://doi.org/10.1186/1479-5876-11-21

Chro?cińska-Kawczyk, M., Zdolińska-Malinowska, I. & Boruczkowski, D. The Impact of Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells on Motor Function in Children with Cerebral Palsy: Results of a Real-world, Compassionate use Study. Stem Cell Rev and Rep 20, 1636–1649 (2024). https://doi.org/10.1007/s12015-024-10742-2

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