腦癱是一種多發(fā)于胎兒期或嬰幼兒早期、由腦部損傷引起的非進(jìn)展性障礙。它不僅影響孩子的運動(dòng)和神經(jīng)發(fā)育，還給整個(gè)家庭帶來(lái)了沉重的生活和心理負擔。盡管傳統治療方法不斷發(fā)展，但在改善核心癥狀方面，仍有不少難以逾越的障礙。

近幾年，干細胞療法逐漸走入人們的視野，也被越來(lái)越多研究者和家長(cháng)寄予厚望。這項看似充滿(mǎn)希望的技術(shù)，究竟發(fā)展到了哪一步？它是否真的有效？采用的又是哪類(lèi)干細胞？帶著(zhù)這些問(wèn)題，我們試圖全面梳理和還原干細胞治療腦癱的現狀與未來(lái)。

干細胞治療腦癱：技術(shù)成熟嗎？療效如何？都有哪些技術(shù)類(lèi)型？

一、技術(shù)成熟度：臨床研究階段，尚未達到全面應用

干細胞能用來(lái)治腦癱，核心就在于干細胞有倆本事：能不斷自我更新，還能變成多種功能細胞。治療的時(shí)候，它通過(guò)替換受損細胞、調節免疫反應、提供營(yíng)養支持，還有激活大腦自身的修復能力這四個(gè)辦法，幫受損的腦組織慢慢修復。從現在的臨床情況來(lái)看，這技術(shù)確實(shí)挺有潛力，但離真正成熟能用還有段路要走。

在研究成果上，國內外都有不少好消息。國內這邊，2005年北京海軍總醫院就做了全球第一例神經(jīng)干細胞腦內移植，治的是缺血缺氧引起的腦癱，之后相關(guān)研究就一直沒(méi)停過(guò)。2017年啟動(dòng)的 “0411大連行動(dòng)”，是國家衛健委首批備案的臨床研究項目，到現在已經(jīng)治了上千個(gè)孩子，超過(guò)80%的孩子在運動(dòng)、認知這些方面都有明顯好轉。?

國外也有不少研究證實(shí)這辦法可行。比如波蘭、美國、澳大利亞這些國家的研究都發(fā)現，用臍帶血、間充質(zhì)干細胞或者神經(jīng)干細胞治療后，孩子的運動(dòng)協(xié)調性變好了，自己能照顧自己了，連睡眠質(zhì)量都提高了。?

根據2023年的一篇綜述，全球已經(jīng)有2400多個(gè)腦癱孩子參加過(guò)干細胞治療的臨床試驗。但直到現在，還沒(méi)有哪個(gè)國家正式批準把干細胞療法當成腦癱的常規治療手段。這背后有幾個(gè)繞不開(kāi)的難題：?

1. 倫理方面，給孩子做研究，倫理上要考慮的問(wèn)題特別多，所以每次研究的樣本量都不大。?
2. 技術(shù)上也有瓶頸，干細胞從哪來(lái)、怎么制備才標準，移植后能不能存活、會(huì )不會(huì )分化成需要的細胞，這些問(wèn)題還沒(méi)徹底搞明白。?
3. 而且治療費不便宜，一次就要10到30萬(wàn)，普通家庭根本承擔不起，這也讓好多人用不上這項技術(shù)。?

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二、干細胞治療腦癱：療效究竟如何？

評估干細胞治療腦癱的療效，需從多個(gè)維度考量。

2.1 運動(dòng)功能改善方面

在運動(dòng)功能改善方面，眾多臨床案例表明，干細胞治療能顯著(zhù)提升患者的肢體運動(dòng)能力。例如：

2012年，國外研究團隊在期刊《Case Reports in Transplantation》上發(fā)表了一篇關(guān)于《自體干細胞移植治療腦癱的潛力》的臨床研究成果。

治療后觀(guān)察到：在干預后的六個(gè)月內，我們注意到患者能夠獨立行走，盡管存在輕微的外翻畸形。隨著(zhù)時(shí)間推移，患者的運動(dòng)功能持續進(jìn)步，現在她已經(jīng)能夠握住具有抓握力的物品，如蠟筆或鉛筆，并開(kāi)始嘗試繪制水平和垂直線(xiàn)條以及簡(jiǎn)單的圖形。這一進(jìn)展表明她的肌肉控制能力程度有了顯著(zhù)提升。

起初，患者需要他人幫助進(jìn)食，而現在她已經(jīng)能夠自主地將食物送入口中。根據GMFCS-E&R分級標準，她的運動(dòng)能力從III級提升到了I級。

詳情請瀏覽：干細胞療法能恢復腦癱患者運動(dòng)功能嗎？327例患者告訴你答案

2.2 認真功能方面的改善

2020年，韓國首爾細胞治療研究所在期刊《Journal of Case Reports: Open Access》上發(fā)表了一篇關(guān)于《人臍帶同種異體間充質(zhì)干細胞治療腦癱》的臨床研究。

患者一：患者1是一名5歲男孩，體重15公斤，身高98厘米。18個(gè)月大時(shí)，呼叫響應、眼神接觸和注意力明顯落后于同齡兒童。18 個(gè)月大時(shí)，他在大學(xué)醫院兒科精神病學(xué)部被診斷出患有腦癱。

2019年11月22日至2020年1月8日共進(jìn)行6次UC-MSC靜脈注射。病例1患者在UC-MSC移植前無(wú)法進(jìn)行社交，眼神接觸時(shí)沒(méi)有眼神接觸，對父母沒(méi)有感情。

治療后，通過(guò)與同齡人交往，社交能力增強，身體能力和情緒反應得到改善。

患者的表達性語(yǔ)言增加，言語(yǔ)和非言語(yǔ)交流能力得到改善，患者能夠像同齡兒童一樣積極表現。（見(jiàn)圖1）。

患者二：患者2是一名6歲男孩，體重17公斤，身高120厘米。2歲時(shí)，患者無(wú)法掌握語(yǔ)言，認知能力與同齡人相比較差。他經(jīng)常尖叫，失控。

2019年9月19日至2019年11月28日共進(jìn)行4次UC-MSCs 1×106/kg靜脈注射。

治療后，人際交往、情緒反應、身體反應明顯改善，患者能夠模仿他人唱歌等。患者眼神交流改善，能夠與他人順暢交流，言語(yǔ)和非言語(yǔ)交流能力提高，表達性語(yǔ)言增強（見(jiàn)圖2）。

由于與朋友的人際關(guān)系改善，患者現在就讀于普通小學(xué)。根據自閉癥譜系商數測試結果，隨著(zhù)自閉癥癥狀的明顯改善，分數迅速下降并保持在一定水平。

綜上所述，人臍帶同種異體間充質(zhì)干細胞療法對腦癱患者的語(yǔ)言發(fā)展和社會(huì )適應能力具有顯著(zhù)的積極影響。研究中的兩名患者在接受多次UC-MSC靜脈注射后，不僅在表達性語(yǔ)言方面有了明顯的進(jìn)步，能夠更有效地進(jìn)行言語(yǔ)和非言語(yǔ)交流，而且在社交技能上也表現出顯著(zhù)改善，如增強的眼神交流、與同齡人的互動(dòng)以及情緒反應的提升。特別值得注意的是，其中一名患者由于人際關(guān)系的改善，成功進(jìn)入了普通小學(xué)就讀，這表明其社會(huì )適應能力得到了大幅提升。

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2.3 患者癥狀緩解狀況

2017年，中國武警總醫院在期刊《武警醫學(xué)》上發(fā)表了一篇關(guān)于《臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療腦癱患兒流涎癥療效觀(guān)察》的臨床研究成果。

本次研究共納入了25例輕度腦癱合并流涎癥患兒被隨機分入實(shí)驗組和對照組。實(shí)驗組每位患兒接受4次腰椎穿刺干細胞移植術(shù)，對照組不給予任何手術(shù)及藥物干預治療。

研究表明，臍帶間充質(zhì)干細胞移植顯著(zhù)改善輕度腦癱患兒流涎癥，術(shù)后1個(gè)月實(shí)驗組唾液分泌頻率（SF）治愈率達61.54%、生活質(zhì)量評分（DQ）治愈率69.23%，均顯著(zhù)優(yōu)于對照組，且有效率（顯著(zhù)改善）全程維持在69.23%；

吞咽功能（W指標）在1-3個(gè)月治愈率/有效率均優(yōu)于對照組，6個(gè)月雖差異不顯著(zhù)但仍?xún)?yōu)于基線(xiàn)。

該療法為流涎癥腦癱患兒提供了安全有效的治療新選擇，驗證了干細胞干預在改善神經(jīng)功能缺陷中的潛力，為臨床推廣提供了初步證據支持。

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三、干細胞治療腦癱主流技術(shù)類(lèi)型

3.1 常用干細胞類(lèi)型

目前臨床應用的干細胞主要包括三類(lèi)，各有優(yōu)劣：

類(lèi)型	來(lái)源	優(yōu)勢	局限性
間充質(zhì)干細胞 (MSCs)	臍帶血、骨髓、脂肪組織	免疫原性低，無(wú)需配型；抗炎、促血管新生	分化神經(jīng)元能力有限
神經(jīng)干細胞 (NSCs)	胚胎、誘導多能干細胞（iPSC）	可直接分化為神經(jīng)元，修復神經(jīng)通路	倫理爭議；體外擴增難度大
臍帶血干細胞	新生兒臍帶血	易獲取，增殖能力強	單份臍帶血細胞數量有限

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3.2 干細胞移植治療腦癱技術(shù)類(lèi)型

在干細胞用于腦癱治療的實(shí)踐中，不同的給藥方式對應著(zhù)不同的治療目的和適應人群。下面是幾種目前較常見(jiàn)的途徑：

1. 靜脈輸注：這是臨床上最常用的一種方式，操作簡(jiǎn)單，創(chuàng )傷也小。通過(guò)靜脈注射，干細胞可以隨著(zhù)血液循環(huán)在體內分布，適合用于需要系統性修復的情況，比如同時(shí)涉及多個(gè)部位的腦損傷或伴隨其他器官損害的患兒。

2. 鞘內注射（從脊柱注入）：顧名思義，就是將干細胞注入脊髓周?chē)闹刖W(wǎng)膜下腔。這種方式的優(yōu)勢在于它能更有效地突破血腦屏障，把干細胞直接送到中樞神經(jīng)系統，對神經(jīng)系統類(lèi)疾?。ū热缒X癱或脊髓損傷）更具針對性，也更容易提高局部濃度。

3. 腦內定點(diǎn)注射：通過(guò)立體定位技術(shù)，醫生可以把干細胞直接打到腦部受損區域。這種方式精度高，屬于“直達核心”的方案，理論上能更直接地促進(jìn)神經(jīng)細胞的再生與修復。缺點(diǎn)是過(guò)程相對復雜，對操作和設備要求較高。

4. 鼻腔給藥：鼻腔是一個(gè)特別的“捷徑”。通過(guò)鼻內給藥，干細胞可借助嗅神經(jīng)通路進(jìn)入大腦，中途繞開(kāi)血腦屏障。既不用穿刺也沒(méi)太大創(chuàng )傷，孩子接受度更高，適合做長(cháng)期療法或在其他治療方式基礎上的補充。

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四、未來(lái)發(fā)展方向

雖然現在還面臨不少難題，但干細胞治療腦癱技術(shù)的未來(lái)還是挺讓人期待的。在研究這塊，不少?lài)乙呀?jīng)在準備開(kāi)展多中心 Ⅲ 期臨床試驗了。通過(guò)這種大規模、長(cháng)時(shí)間的跟蹤研究，能收集到更扎實(shí)的安全性和有效性數據，讓大家對這項技術(shù)更有信心。?

政策方面也有好消息，各國監管機構專(zhuān)門(mén)為干細胞療法開(kāi)辟了綠色通道。在把好質(zhì)量關(guān)的前提下，簡(jiǎn)化了審批流程，就是想讓這項技術(shù)能更快地從實(shí)驗室走到臨床，真正幫到患者。?

技術(shù)研發(fā)上，科研人員也沒(méi)閑著(zhù)。他們一直在琢磨怎么優(yōu)化干細胞的制備工藝，尋找更精準的移植方法和合適的劑量，還在研究怎么根據每個(gè)孩子的情況制定個(gè)性化治療方案。對干細胞到底是怎么起作用的研究也在不斷深入，這樣就能讓治療更有針對性，效果也更好。?

另外，現在基因編輯、人工智能這些新技術(shù)發(fā)展得很快，把它們和干細胞治療結合起來(lái)，說(shuō)不定以后就能實(shí)現更精準、更有效的腦癱治療了。

結語(yǔ)

綜上所述，干細胞治療腦癱這項技術(shù)，現在雖然還沒(méi)完全成熟，但已經(jīng)能看出它有很大的發(fā)展潛力，在臨床上也顯露出不少積極的苗頭。?

想想看，有那么多科研人員在實(shí)驗室里不斷鉆研，醫療機構用心開(kāi)展治療研究，監管部門(mén)也在為規范發(fā)展保駕護航，再加上社會(huì )各界的關(guān)注和支持，大家一起使勁兒。隨著(zhù)技術(shù)一點(diǎn)點(diǎn)完善，遇到的問(wèn)題一個(gè)個(gè)解決，相信在不久的將來(lái)，這項技術(shù)一定能變成成熟又可靠的腦癱治療方法，給更多被病痛困擾的患者和家庭，帶去康復的希望和光亮。

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參考資料：

Purandare, Chaitanya, Shitole, D. G., Belle, Vaijayantee, Kedari, Aarti, Bora, Neeta, Joshi, Meghnad, Therapeutic Potential of Autologous Stem Cell Transplantation for Cerebral Palsy, Case Reports in Transplantation, 2012, 825289, 6 pages, 2012. https://doi.org/10.1155/2012/825289

Sang Yeon Lee, Hyunjun Ahn, Won-ju Jung, Jihye Ahn, Kye Ho Lee (2020) A Case Study on Autism Spectrum Disorder
Treatment Using Allogenic Mesenchymal Stem Cells Derived from the Human Umbilical Cord. Case Reports: Open Access 5: 1-7

彭亞偉,王曉東,徐成娥,等.臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療腦癱患兒流涎癥療效觀(guān)察[J].武警醫學(xué),2017,28(05):478-482.DOI:10.14010/j.cnki.wjyx.2017.05.014.

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